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Suchen Sie in klinischen Studien nach: Metabolic Disease, Inborn
Insgesamt 65619 ergebnisse
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University of North Carolina, Chapel HillNorth Carolina Translational and Clinical Sciences InstituteNoch keine RekrutierungDarmkrebs | Darmkrebs | Rektale Neoplasien | Darmkrebs | Dickdarm-Adenokarzinom | Dickdarmkrebs | Erblicher Dickdarmkrebs ohne PolyposisVereinigte Staaten
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Noch keine RekrutierungEine klinische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit der Gentherapie bei Pyruvatkinase-MangelPyruvatkinase-MangelSpanien, Vereinigte Staaten
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Leiden University Medical CenterThe Dutch Brain Foundation (funding)Noch keine RekrutierungZerebrale Amyloid-Angiopathie
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Regeneron PharmaceuticalsNoch keine RekrutierungNicht transfusionsabhängige Beta-Thalassämie (NTDT)
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AstraZenecaRekrutierungKarpaltunnelsyndrom | Amyloidose | Polyneuropathie | Hereditäre Transthyretin-AmyloidoseRussische Föderation
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Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Noch keine RekrutierungGicht mit Hyperurikämie bei Erwachsenen
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QED Therapeutics, Inc.RekrutierungHypochondroplasieVereinigte Staaten, Australien, Norwegen, Portugal, Singapur, Spanien
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Nido Biosciences, Inc.RekrutierungSpinale und bulbäre Muskelatrophie | Kennedy-KrankheitKorea, Republik von, Dänemark, Italien, Vereinigtes Königreich
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Tisento TherapeuticsNoch keine RekrutierungMitochondriale Enzephalopathie, Laktatazidose und schlaganfallähnliche Episoden (MELAS-Syndrom)Vereinigte Staaten, Australien, Italien, Deutschland, Kanada, Vereinigtes Königreich
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Vanderbilt University Medical CenterAminu Kano Teaching HospitalNoch keine RekrutierungUnterernährung | Sichelzellenanämie
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Institute of Liver and Biliary Sciences, IndiaRekrutierungGlykogenspeicherkrankheitenIndien
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Alnylam PharmaceuticalsRekrutierungZerebrale Amyloid-AngiopathieKanada
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GeneCradle IncRekrutierungMorbus Pompe (später Beginn)China
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Laval UniversityRekrutierungFamiliäre Hypercholesterinämie | Cholesterin, erhöht | Ernährung, gesundKanada
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Clinuvel Europe LimitedRekrutierungErythropoetische ProtoporphyrieBelgien, Niederlande
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Harmony Biosciences, LLCRekrutierungPrader-Willi-SyndromVereinigte Staaten
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AstraZenecaRekrutierung
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OctapharmaRekrutierung
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Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio...RekrutierungFamiliäre Hypercholesterinämie | Genetische StörungItalien
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Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...RekrutierungSeltene Krankheiten | Angeborene StoffwechselstörungenBelgien
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Alnylam PharmaceuticalsRekrutierungHereditäre Amyloidose, Transthyretin-bezogen | Asymptomatischer TrägerzustandFrankreich
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Emory UniversityNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)Rekrutierung
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TakedaNoch keine RekrutierungHereditäres Angioödem (HAE)
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John Paul II Hospital, KrakowRekrutierungTransthyretin-AmyloidosePolen
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Pharvaris Netherlands B.V.RekrutierungHereditäres Angioödem | Hereditäres Angioödem Typ I | Hereditäres Angioödem Typ II | Hereditäres Angioödem Typ I und II | Hereditärer Angioödem-Angriff | Hereditäres Angioödem mit C1-Esterase-Inhibitor-Mangel | Hereditäres Angioödem – Typ 1 | Hereditäres Angioödem – Typ 2 | C1-Esterase-Inhibitor [C1-INH]-Mangel und andere BedingungenVereinigte Staaten, Puerto Rico
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildNoch keine RekrutierungAlbinismus, Ocular
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AstraZenecaRekrutierungTransthyretin-Amyloidose-Kardiomyopathie, Herzinsuffizienz mit erhaltener EjektionsfraktionRussische Föderation
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Jirair Krikor BedoyanUltragenyx Pharmaceutical IncRekrutierungPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelVereinigte Staaten
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Rigshospitalet, DenmarkNoch keine RekrutierungErkrankungen des Gehirns | Genetische Krankheiten, angeboren | Stoffwechsel, angeborene Fehler | Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel | Phenylketonurien | Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren | Aminosäurestoffwechsel, angeborene Fehler | StoffwechselkrankheitDänemark
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Medical University of ViennaUniversity of Vienna; Griffith UniversityRekrutierung
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Centre Hospitalier Sud FrancilienNoch keine Rekrutierung
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NGGT (Suzhou) Biotechnology Co., Ltd.Noch keine Rekrutierung
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Noch keine RekrutierungMukopolysaccharidose III | Sanfilippo-SyndromVereinigte Staaten
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Maastricht University Medical CenterRekrutierungLebensqualität | Tuberöse Sklerose | Basalzellnävus-Syndrom | Cutis Laxa | Epidermolysis bullosa | Ichthyose | Ektodermale Dysplasie | Albinismus | Birt-Hogg-Dube-Syndrom | Palmoplantare KeratosenNiederlande
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Hospital do CoracaoUniversity of Sao Paulo; Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia; National Institute...Noch keine Rekrutierung
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.ICON plcNoch keine Rekrutierung
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Caroline Michaela KistorpSanofiNoch keine RekrutierungChronische Nierenerkrankungen | Morbus FabryDänemark
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The University of QueenslandNoch keine RekrutierungAtaxie TeleangiektasieAustralien
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National Taiwan University HospitalRekrutierung
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Forge Biologics, IncNoch keine RekrutierungKrabbe-KrankheitVereinigte Staaten
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BioMarin PharmaceuticalRekrutierungPhenylketonurie (PKU)Vereinigte Staaten
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Inozyme PharmaGACI GlobalNoch keine RekrutierungPROPEL – Ein prospektives beobachtendes Patientenregister zur Bewertung des ENPP1- und ABCC6-MangelsATP-bindende Kassette Unterfamilie C Mitglied 6 Mangel | Ektonukleotid-Pyrophosphatase/Phosphodiesterase-1-Mangel
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Marco CapogrossoRoche-GenentechNoch keine RekrutierungSpinale Muskelatrophie | Spinale Muskelatrophie Typ 3 | SMA | Spinale Muskelatrophie Typ II | Spinale Muskelatrophie 4Vereinigte Staaten
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PTC TherapeuticsRekrutierungPhenylketonurieVereinigte Staaten
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Shanghai Institute Of Biological ProductsThe First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology; First Affiliated Hospital Bengbu Medical College und andere MitarbeiterRekrutierung
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metaX Institut fuer Diatetik GmbHGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust; Birmingham Women...Noch keine RekrutierungAlkaptonurie | Homocystin; Stoffwechselstörung | Tyrosinämie, Typ I | Tyrosinämie, Typ II | Tyrosinämie, Typ III | MSUD (Ahornsirup-Urin-Krankheit)
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Istituto Auxologico ItalianoRekrutierungPrader-Willi-SyndromItalien
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Suzhou Municipal HospitalNoch keine RekrutierungFamiliäre Hypercholesterinämie | Refraktäre Hypercholesterinämie
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Steen Hvitfeldt PoulsenNovo Nordisk A/SRekrutierungLebensqualität | Transthyretin-Amyloidose | Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie | Transthyretin-assoziierte (ATTR)Amyloidose vom WildtypDänemark
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Ondokuz Mayıs UniversityRekrutierungLebensqualität | Harninkontinenz | Menopause | Wolman-Krankheit | Geistiges WohlergehenTruthahn