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Ensayos clínicos sobre Síndrome de células falciformes mayor de tipo SS o talasemia Sβ

Total 184 resultados

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Terminado

Evaluación de la tolerancia de plerixafor a la movilización de células madre hematopoyéticas periféricas en pacientes con anemia falciforme (DrepaMob)

Síndrome de células falciformes mayor de tipo SS o talasemia Sβ

Francia
M.D. Anderson Cancer Center

Retirado

Inmunosupresión previa al trasplante y trasplante de células madre de donante para el tratamiento de hemoglobinopatías graves

Anemia drepanocítica | Beta talasemia falciforme | Beta talasemia mayor | Enfermedad de células falciformes-SS | Talasemia falciforme beta 0 | Talasemia falciforme beta más

Estados Unidos
University of British Columbia

Terminado

Evaluación de Técnicas de Bajo Costo para la Detección de Anemia de Células Falciformes y β-talasemia en Nepal y Canadá

Anemia drepanocítica | Beta-talasemia | El rasgo de células falciformes | Célula falciforme-beta talasemia | Enfermedad de células falciformes-SS

Canadá, Nepal
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Aún no reclutando

Estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de dosis crecientes de fostamatinib en sujetos con enfermedad de células falciformes estable

Anemia drepanocítica | Trastornos de células falciformes | Enfermedad Hb-SS | Hemoglobina S | Enfermedad Anemia de células falciformes | Enfermedad de la hemoglobina beta talasemia

Estados Unidos
Emory University
Patient-Centered Outcomes Research Institute

Terminado

Ayuda para la toma de decisiones sobre opciones terapéuticas en la enfermedad de células falciformes

Anemia drepanocítica | Anemia falciforme | Hemoglobina SC | Hemoglobina SS | Hemoglobina beta talasemia

Estados Unidos
bluebird bio

Terminado

Un estudio que evalúa la seguridad y la eficacia del producto farmacéutico LentiGlobin BB305 en la β-talasemia mayor (también conocida como β-talasemia dependiente de transfusiones [TDT]) y la enfermedad de células falciformes

Anemia drepanocítica | Beta-talasemia mayor

Francia
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Inscripción por invitación

Investigación de los efectos mecánicos de Mitapivat en sujetos con enfermedad de células falciformes

Anemia falciforme | Beta talasemia falciforme | Talasemia de células falciformes | Talasemia falciforme beta cero | Dolor de células falciformes | Hbs | Hbsc | Variante del síndrome de células falciformes

Estados Unidos
Thomas Jefferson University
GlaxoSmithKline; Drexel University

Desconocido

Un ensayo aleatorizado de LOVAZA en la enfermedad de células falciformes pediátrica (ECF)

Calidad de vida | Inflamación | Anemia drepanocítica | HEMOGLOBINA SS | Hemoglobina S Beta-0 Talasemia

Estados Unidos
Northwell Health

Terminado

HSCT para pacientes con hemoglobinopatías de alto riesgo usando intensidad reducida

Anemia drepanocítica | Beta talasemia mayor

Estados Unidos
Timothy Olson

Activo, no reclutando

Estudio piloto PBSCT con reducción de TCRab para hemoglobinopatías

Anemia drepanocítica | Talasemia Mayor

Estados Unidos
Fairview University Medical Center

Terminado

Estudio de trasplante alogénico de médula ósea utilizando donantes relacionados compatibles en pacientes con trastornos hematológicos no malignos

Neutropenia | Anemia falciforme | Aplasia de glóbulos rojos, pura | Talasemia Mayor

Estados Unidos
Columbia University

Terminado

Susceptómetro de alta Tc para monitorear la sobrecarga transfusional de hierro

Síndromes mielodisplásicos | Anemia drepanocítica | Anemia aplásica | Sobrecarga transfusional de hierro | Talasemia Mayor

Estados Unidos
Paul Szabolcs

Reclutamiento

Trasplante de médula ósea de donante alternativo agotado de células T para la enfermedad de células falciformes (SCD) y otras anemias

Anemia falciforme | Anemia de Diamond Blackfan | Beta-talasemia Mayor

Estados Unidos
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Terminado

Stem Cell Transplantation After Reduced-Dose Chemotherapy for Patients With Sickle Cell Disease or Thalassemia

Anemia de células falciformes | Hemoglobinopatías | Talasemia | Enfermedad de la hemoglobina SC | Talasemia Mayor

Estados Unidos
Ain Shams University

Desconocido

Estudio de eficacia, seguridad de deferasirox y deferiprona combinados versus deferiprona y desferal combinados en condiciones de sobrecarga de hierro

Anemia drepanocítica | Beta-talasemia Mayor | Hemosiderosis de hierro

Egipto
Boston Children's Hospital
Novartis

Terminado

Estudio piloto para pacientes con mala respuesta a deferasirox

Anemia drepanocítica | Talasemia Mayor | Hemacromatosis dependiente de transfusiones

Estados Unidos
Wolfson Medical Center

Desconocido

GDF 15 en enfermedad de células falciformes y esferocitosis hereditaria (GDF 15)

Pacientes con talasemia intermedia, | Anemia diseritropoyética congénita tipo I
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Terminado

Non Invasive Positive Pressure Ventilation for Prevention of Acute Chest Syndrome in Sickle Cell Disease (VPACS)

Crisis vaso-oclusiva | Sickle Cell-hemoglobin SS Disease

Francia
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Retirado

Estudio piloto de fase I/II de quimerismo mixto para tratar hemoglobinopatías

Anemia de células falciformes | Talasemia | Beta-talasemia | Síndromes de insuficiencia de la médula ósea | Anemia de Diamond-Blackfan | Alfa-talasemia | Hemoglobinopatías complejas y dependientes de transfusiones

Estados Unidos
New York Medical College

Terminado

Selección de CD34+ para trasplante de donante familiar parcialmente compatible o adulto no emparentado compatible

Linfoma | Leucemia | Anemia drepanocítica | Histiocitosis | Inmunodeficiencias | Errores innatos del metabolismo | Insuficiencia de la médula ósea | Beta talasemia

Estados Unidos
Mitchell Cairo

Reclutamiento

AlloSCT para enfermedades hematológicas malignas y no malignas mediante el agotamiento de células T alfa/beta y células B CD19+

Linfoma de Hodgkin | Anemia drepanocítica | Leucemia aguda | Beta-talasemia | No linfoma de Hodgkin | Anemia aplásica severa | Anemia de Diamond Blackfan | Trombocitopenia amegacariocítica | Kostmann

Estados Unidos
Phoenix Children's Hospital

Terminado

Un ensayo de control aleatorizado de fase IV de una sola dosis oral de vitamina D3 en pacientes pediátricos sometidos a HSCT

Síndromes mielodisplásicos | Deficiencia de vitamina D | Cáncer pediátrico | Anemia aplásica | Complicaciones del trasplante de células madre | Anemia de células falciformes en niños | Talasemia en niños | Desorden sanguineo | Leucemia mieloide aguda pediátrica | Leucemia linfoide aguda pediátrica

Estados Unidos
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Novartis

Terminado

Estudio observacional multicéntrico sobre la sobrecarga miocárdica de hierro en 3 poblaciones multitransfundidas (SUFEMYO)

Anemia drepanocítica | Talasemia | Mielodisplasia

Francia
Diane George

Activo, no reclutando

Selección de células madre CD34+ (no malignas) para pacientes que reciben trasplante alogénico de células madre

Anemia drepanocítica | Hemoglobinopatías | Neutropenia Congénita Severa | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa | Síndrome de activación de macrófagos | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea | Trombocitopenia amegacariocítica | Síndrome del diamante de Schwachman | Síndromes de inmunodeficiencia... y otras condiciones

Estados Unidos
Stanford University
University of Alabama at Birmingham; University of Minnesota

Terminado

Allo-HCT MUD para trastornos no malignos de glóbulos rojos (RBC): células falciformes, Thal y DBA: condicionamiento de intensidad reducida, MSC Co-tx

Anemia drepanocítica | Talasemia | Anemia de Diamond-Blackfan

Estados Unidos
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... y otros colaboradores

Terminado

Estudio multicéntrico de sobrecarga de hierro: estudio piloto (MCSIO)

Anemia drepanocítica | Talasemia | Anemia de Diamond-Blackfan

Reino Unido, Estados Unidos, Alemania
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Reclutamiento

Trasplante de células madre hematopoyéticas para hemoglobinopatías de alto riesgo

Anemia drepanocítica | Neutropenia Congénita Severa | Hemoglobinuria paroxística nocturna | Trombastenia de Glanzmann | Síndrome de Shwachman-Diamond | Anemia de Diamond Blackfan | Talasemia alfa o beta dependiente de transfusiones | Trastornos hematológicos no malignos

Estados Unidos
University of California, San Francisco

Terminado

Estudio de exposición al fármaco melfalán en pacientes pediátricos con trasplante de células madre hematopoyéticas

Anemia drepanocítica | Hemoglobinopatías | Talasemia | Neoplasias malignas hematológicas | Inmunodeficiencias | Anemia de Fanconi | Enfermedades no malignas | Errores genéticos congénitos del metabolismo

Estados Unidos
University of California, San Francisco

Terminado

Estudio de exposición a fármacos tiotepa y TEPA en pacientes pediátricos con trasplante de células madre hematopoyéticas

Anemia drepanocítica | Hemoglobinopatías | Anemia de Fanconi | Talasemia | Neoplasias malignas hematológicas | Inmunodeficiencia | Enfermedades no malignas | Errores genéticos congénitos del metabolismo

Estados Unidos
University of California, San Francisco

Terminado

Estudio de la exposición a fármacos de clofarabina y fludarabina en el trasplante de médula ósea (HCT) pediátrico

Anemia drepanocítica | Hemoglobinopatías | Talasemia | Neoplasias malignas hematológicas | Inmunodeficiencias | Anemia de Fanconi | Enfermedades no malignas | Errores genéticos congénitos del metabolismo

Estados Unidos
University of California, San Francisco
Thrasher Research Fund

Terminado

Estudio de exposición al fármaco fludarabina en trasplantes pediátricos de médula ósea (HCT)

Anemia drepanocítica | Hemoglobinopatías | Anemia de Fanconi | Talasemia | Neoplasias malignas hematológicas | Inmunodeficiencias | Enfermedades no malignas | Errores genéticos congénitos del metabolismo

Estados Unidos
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... y otros colaboradores

Terminado

Estudio multicéntrico de sobrecarga de hierro: estudio de encuesta (MCSIO) (MCSIO)

Anemia drepanocítica | Talasemia | Anemia de Diamond-Blackfan

Estados Unidos, Reino Unido, Alemania
Emory University

Terminado

Trasplante de médula ósea con abatacept para enfermedades no malignas

Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Síndrome de Hurler | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Neutropenia Congénita Severa | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa | Trombastenia de Glanzmann | Síndrome de Shwachman-Diamond | Talasemia... y otras condiciones

Estados Unidos
Novartis Pharmaceuticals

Terminado

Mayor acceso de deferasirox a pacientes con trastornos congénitos de los glóbulos rojos y sobrecarga crónica de hierro

Mielofibrosis | Anemia drepanocítica | Talasemia | Anemia de Diamond Blackfan

Estados Unidos, Países Bajos, Taiwán, Tailandia, Italia, Alemania, España, Canadá, Bélgica, Grecia, Pavo, Reino Unido
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Marrow Donor Program

Terminado

Trasplante de células madre para la hemoglobinopatía

Anemia drepanocítica | Talasemia | Neutropenia Congénita Severa | Anemia de Diamond-Blackfan | Síndrome de Shwachman-Diamond

Estados Unidos
Duke University

Terminado

Acondicionamiento de intensidad reducida para trasplante de sangre de cordón umbilical en pacientes pediátricos con trastornos no malignos

Hemoglobinopatías | Talasemia | Enfermedad de almacenamiento lisosomal | Inmunodeficiencias | Errores innatos del metabolismo | Drepanocito | Trastornos no malignos | Fallas congénitas de la médula

Estados Unidos
Center for International Blood and Marrow Transplant...
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) y otros colaboradores

Activo, no reclutando

Resultados clínicos a largo plazo relacionados con el trasplante del trasplante alogénico de donante alternativo (BMT CTN 1702) (BMT CTN 1702)

Leucemia mieloide aguda | Síndromes mielodisplásicos | Linfoma de Hodgkin | Leucemia linfoblástica aguda | Anemia drepanocítica | No linfoma de Hodgkin | Anemia aplásica adquirida

Estados Unidos
National Center for Research Resources (NCRR)
University of California, Los Angeles

Terminado

Trasplante de células madre (SCT) para enfermedades genéticas

Trombocitopenia | Errores innatos del metabolismo | Leucodistrofia metacromática | Anemia de Fanconi | Talasemia Mayor | Aplasia pura de glóbulos rojos

Estados Unidos
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
Erasme University Hospital; Cyprus Institute of Neurology and Genetics; EuroBloodNet...

Reclutamiento

Plataforma epidemiológica europea multicéntrica RADeep para pacientes diagnosticados con trastornos de anemia raros (RAD) (RADeep)

Trastornos del metabolismo del hierro | Anemia drepanocítica | Talasemia | Hemolítico; Anemia hereditaria debida a un trastorno enzimático | Anemia por defecto de membrana | CDA | Anemia sideroblástica | Anemia aplásica constitucional | Anemia hereditaria

España
Bellicum Pharmaceuticals

Terminado

Estudio de seguimiento a largo plazo para pacientes inscritos en el estudio clínico BP-004

Linfoma No Hodgkin | Síndromes mielodisplásicos | Leucemia linfoblástica aguda | Inmunodeficiencia Primaria | Anemia de células falciformes | Hemoglobinopatías | Anemia de Fanconi | Anemia Aplásica | Talasemia | Citopenia | Anemia de Diamond Blackfan | Leucemia Mieloide Aguda (AML), Niño

Italia
Maastricht University Medical Center
Sun Pharmaceutical Industries Limited

Reclutamiento

Inhibidores orales de Hedgehog en el tratamiento del carcinoma de células basales en los Países Bajos: un estudio de registro prospectivo

Carcinoma | Carcinoma Basocelular | Cáncer de piel | Síndrome de nevus basocelular | Neoplasias Basocelulares | Carcinoma de células basales | Carcinoma basocelular localmente avanzado | Carcinoma basocelular metastásico | Síndrome de Gorlin | Tumor de células basales | Neoplasia de piel

Países Bajos
Emory University
Children's Healthcare of Atlanta

Terminado

Alefacept y trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas

Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Talasemia | Neutropenia Congénita Severa | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa | Trombastenia de Glanzmann | Deficiencia de adhesión de leucocitos | Disqueratosis congénita | Síndrome de Chediak-Higashi | Enfermedad crónico-granulomatosa y otras condiciones

Estados Unidos
National Cancer Institute (NCI)

Terminado

Validación de escalas de dolor en niños y adultos jóvenes

Leucemia | Tumor solido | Anemia drepanocítica | Neurofibromatosis

Estados Unidos
University of Virginia

Terminado

Efectos de los prebióticos en el microbioma intestinal en pacientes sometidos a HSCT (HCTDiet)

Leucemia mieloide aguda | Síndromes mielodisplásicos | Mieloma múltiple | Enfermedad de Hodgkin | Linfoma de Hodgkin | Mielofibrosis | Leucemia linfoblástica aguda | Linfoma de células del manto | Anemia drepanocítica | No linfoma de Hodgkin | Leucemia linfocítica aguda | Neoplasia mieloproliferativa

Estados Unidos
Bellicum Pharmaceuticals

Terminado

Estudio de seguridad de linfocitos T de donante modificados genéticamente después de un trasplante de células madre con agotamiento de TCRαβ+

Linfoma No Hodgkin | Leucemia linfoblástica aguda | Inmunodeficiencia Primaria | Anemia de células falciformes | Hemoglobinopatías | Anemia de Fanconi | Anemia Aplásica | Síndrome mielodisplásico | Talasemia | Citopenia | Anemia de Diamond Blackfan | Osteopetrosis | Leucemia Mieloide Aguda (AML), Niño

Reino Unido, Italia
University of Milano Bicocca
Comitato Maria Letizia Verga,Italy

Reclutamiento

Ejercicio de precisión en niños con hemopatías malignas (SportTherapy)

Linfoma No Hodgkin | Leucemia Mieloide Aguda | Leucemia de células B | Adrenoleucodistrofia | Linfoma de Hodgkin | Talasemia Mayor | Leucemia, Célula T | Drpanocitosis

Italia
Massachusetts General Hospital

Reclutamiento

Trasplante de médula ósea y riñón para pacientes con enfermedad renal crónica y trastornos de la sangre (BMT)

Enfermedades autoinmunes | Mieloma múltiple | Enfermedad de Hodgkin | Amiloidosis AL | Mielofibrosis | Enfermedad Renal Crónica | Anemia falciforme | Talasemia | Anemia aplásica | Leucemia linfocítica crónica (LLC) | Leucemia mieloide aguda (LMA) | Leucemia linfoblástica aguda (LLA) | Síndrome mielodisplásico (SMD) y otras condiciones

Estados Unidos
Children's Hospital Los Angeles

Terminado

Trasplante de células madre hematopoyéticas no relacionadas (TPH) para enfermedades genéticas de las células sanguíneas

Granuloma | Anemia | Trombocitopenia | Neutropenia | Anemia drepanocítica | Talasemia | Enfermedad de Niemann-Pick | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Osteopetrosis | Fucosidosis | Síndrome de Chediak Higashi | Enfermedad de Hurler

Estados Unidos
Rutgers, The State University of New Jersey
National Cancer Institute (NCI)

Terminado

Intervención basada en Internet para el autoexamen de la piel en participantes con mayor riesgo de melanoma

Melanoma | Estado de salud desconocido | Nevus displásico | Sin evidencia de enfermedad

Estados Unidos
Nemours Children's Clinic
Potentials Foundation; Walking with Giants Foundation

Reclutamiento

Registro de enanismo primordial

MOPDII | RNU4atac-opatía (por ejemplo, MOPDI/III, síndrome de Lowry-Wood, síndrome de Roifman) | Síndrome de Meier-Gorlin | Síndrome de Saul-Wilson | Síndrome de ligasa 4 | Enanismo primordial microcefálico

Estados Unidos

Ensayos clínicos sobre Síndrome de células falciformes mayor de tipo SS o talasemia Sβ

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