Buscar ensayos clínicos para: Pediatric genetic disorder

Total 165744 resultados

GRIN Therapeutics, Inc.

Reclutamiento

Un estudio de radiprodil sobre seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y efecto sobre las convulsiones y los síntomas conductuales en pacientes con CET o FCD tipo II

Complejo de esclerosis tuberosa | Displasia cortical focal

España, Reino Unido, Australia, Bélgica, Canadá, Italia, Polonia
Regeneron Pharmaceuticals
Intellia Therapeutics

Aún no reclutando

Un ensayo para saber si REGV131-LNP1265 es seguro y funciona para ayudar al cuerpo a producir factor de coagulación en pacientes pediátricos, adolescentes y adultos con hemofilia B (BEYOND-9)

Hemofilia B
Centre Hospitalier Sud Francilien

Aún no reclutando

Enfermedades de las vías respiratorias inferiores infecciosas y no infecciosas en niños con síndrome de Down seguidos en consultas de neumología pediátrica en Ile-de-France (ARBT21)

Síndrome de Down

Francia
Oslo University Hospital

Reclutamiento

Calidad de vida y salud intestinal en pacientes pediátricos con fibrosis quística

Fibrosis quística en niños

Noruega
Massachusetts General Hospital
Patient-Centered Outcomes Research Institute

Aún no reclutando

Un ensayo clínico descentralizado para promover la atención basada en la evidencia para pacientes desatendidos con neurofibromatosis 1

Neurofibromatosis 1

Estados Unidos
Sarepta Therapeutics, Inc.

Reclutamiento

Un ensayo para obtener más información sobre una terapia génica experimental llamada bidridistrogene xeboparvovec (SRP-9003) como posible tratamiento para la distrofia muscular de cinturas 2E/R4 (EMERGENE)

Distrofia muscular de cinturas

Estados Unidos
Rolfs Consulting und Verwaltungs-GmbH (RCV)
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Reclutamiento

Enfoque genético completo en la identificación genética temprana de la obesidad (WEGIO)

Deterioro Cognitivo | Hiperfagia | Obesidad, Infancia | Síndrome de Bardet-Biedl | Polidactilia | Retinopatía | Sindactilia | Deficiencia de POMC

Alemania
Richard Frye
Autism Discovery and Treatment Foundation

Reclutamiento

Patrones de trastornos del neurodesarrollo

Epilepsia | Trastornos del neurodesarrollo | Desorden del espectro autista | Síndrome de Down | Encefalomiopatías mitocondriales | Síndrome neuropsiquiátrico de inicio agudo pediátrico | Deficiencia de folato cerebral | Trastorno neuropsiquiátrico autoinmune pediátrico asociado con infección estreptocócica

Estados Unidos
Children's Hospital of Fudan University

Aún no reclutando

Evaluación de la seguridad, tolerabilidad y eficacia de un fármaco de terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de Fabry pediátrica

Enfermedad de Fabry

Porcelana
University of Minnesota

Reclutamiento

Perfil multimodal de la respuesta a la intervención conductual integral pediátrica para los tics

Síndrome de Tourette | Trastorno de tics persistentes

Estados Unidos
Sanofi
Pulse Infoframe Ltd.

Reclutamiento

Un estudio de inmunogenicidad y seguridad a largo plazo en el mundo real de la terapia con olipudasa alfa en pacientes pediátricos menores de 2 años con deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD)

Enfermedades de Niemann-Pick | Deficiencia de esfingomielinasa ácida

Estados Unidos
Quince Therapeutics S.p.A.
Biotrial

Aún no reclutando

Ensayo clínico de fase III para evaluar los efectos neurológicos de EryDex en sujetos con AT (NEAT) (NEAT)

Ataxia Telangiectasia

Bélgica, Estados Unidos, Dinamarca, Alemania, Italia, Noruega, Polonia, España, Reino Unido
AstraZeneca

Reclutamiento

Estudio observacional para evaluar el efecto y la seguridad de selumetinib en pacientes pediátricos con NF1-PN (PEDIA)

Neurofibroma Plexiforme

Porcelana
National Institute for Mother and Child Health...
Marie Curie Emergency Children's Hospital, Bucharest; Victor Gomoiu Children's...

Reclutamiento

Explosión oxidativa de neutrófilos en la enfermedad inflamatoria intestinal pediátrica de aparición temprana y tardía

Enfermedad Granulomatosa Crónica

Rumania
Taysha Gene Therapies, Inc.

Reclutamiento

Seguridad y eficacia de TSHA-102 en mujeres pediátricas con síndrome de Rett (estudio pediátrico REVEAL)

Síndrome de Rett

Estados Unidos, Reino Unido
Jiangsu Gensciences lnc.

Aún no reclutando

Estudio de eficacia y seguridad de FRSW107 en pacientes pediátricos con hemofilia A grave

Hemofilia A severa

Porcelana
Hoffmann-La Roche
Sarepta Therapeutics, Inc.

Reclutamiento

Un estudio de entrega de genes para evaluar la seguridad y expresión del delandistrógeno moxeparvovec en participantes menores de cuatro años con distrofia muscular de Duchenne (DMD) (ENVOL)

Distrofia muscular de Duchenne

España, Alemania
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...

Reclutamiento

Biomarcadores plasmáticos relacionados con el hueso en la enfermedad de Gaucher pediátrica relacionados con la patología ósea en pacientes pediátricos con enfermedad de Gaucher

Enfermedades óseas | Enfermedad de Gaucher

Estados Unidos
University Hospital, Bordeaux

Aún no reclutando

Investigación genética de la obesidad monogénica en una cohorte pediátrica con obesidad grave y de inicio temprano (GENOBE) (GENOBE)

Obesidad monogénica | Obesidad no sindrómica

Francia
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Reclutamiento

Un estudio multicéntrico y abierto de terapia génica de RP-A501 en pacientes masculinos con enfermedad de Danon

Enfermedad de Danon

Estados Unidos
Yang Li
Ruijin Hospital

Reclutamiento

Trióxido de arsénico combinado con quimioterapia para el tratamiento del cáncer pediátrico con mutación p53

Cáncer pediátrico | Síndrome de Li-Fraumeni | Mutaciones p53

Porcelana
University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Adrian Regensburger

Reclutamiento

Tomografía optoacústica multiespectral en pacientes con fibrosis quística

Fibrosis quística | Fibrosis hepática | Trastorno del transporte gastrointestinal | Dios

Alemania
Sohag University

Aún no reclutando

Evaluación de la función cognitiva y la calidad de vida en niños talasémicos en el Hospital Universitario de Sohag

Talasemia

Egipto
Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University

Aún no reclutando

Estudio longitudinal sobre la calidad de vida de pacientes pediátricos después de un TCMH y sus factores influyentes

Leucemia aguda | Talasemia Mayor

Porcelana
Emalex Biosciences Inc.

Reclutamiento

Un estudio para evaluar la seguridad a largo plazo de las tabletas de Ecopipam en niños, adolescentes y adultos con trastorno de Tourette

Síndrome de Tourette

Estados Unidos, Canadá
Minovia Therapeutics Ltd.

Reclutamiento

Una fase I para evaluar la seguridad y los efectos terapéuticos del trasplante de MNV-201 en pacientes pediátricos con síndrome de Pearson

Enfermedades mitocondriales | Síndrome de Pearson

Israel
Hoffmann-La Roche

Reclutamiento

Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia de NXT007 en personas con hemofilia A severa o moderada

Hemofilia A

España, Canadá, Estados Unidos, Nueva Zelanda, Italia, Polonia
Italfarmaco

Reclutamiento

Eficacia, seguridad y tolerabilidad de givinostat en pacientes no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (ULYSSES)

Distrofia muscular de Duchenne

Bélgica, Países Bajos, Canadá, Italia, Francia, Alemania, Reino Unido
Columbia University
International Agency for Research on Cancer

Reclutamiento

Cohorte internacional de microbioma/metaboloma de leucemia infantil (NICHE)

Leucemia linfoblástica aguda | Aspecto nutricional del cáncer | Predisposición genética | Microtia

Estados Unidos, Guatemala, Brasil, Honduras, India, Tanzania
AstraZeneca

Reclutamiento

Estudio no intervencionista de pacientes con NP NF1 que comienzan con selumetinib en Rusia

Neurofibroma

Federación Rusa
Assiut University

Aún no reclutando

Presentación clínica de los trastornos genéticos en pacientes que asisten a la consulta externa de genética del hospital infantil universitario de Assiut

Presentación clínica de enfermedades genéticas en pacientes que asisten a la consulta externa de genética del hospital infantil universitario de Assiut
Sarepta Therapeutics, Inc.
Hoffmann-La Roche

Reclutamiento

Un estudio de terapia de transferencia de genes para evaluar la seguridad y eficacia de SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) en participantes no ambulatorios y ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) (ENVISION)

Distrofia muscular de Duchenne

Bélgica, Estados Unidos, Japón, España, Italia, Reino Unido
GRIN Therapeutics, Inc.

Reclutamiento

Evaluación de radiprodil en niños con trastorno relacionado con GRIN

Trastornos relacionados con GRIN

Australia, Reino Unido, España, Países Bajos, Alemania, Italia, Canadá
Children's Hospital of Fudan University

Reclutamiento

La intervención de la obesidad en niños con síndrome de Prader-Willi utilizando prebióticos y probióticos

Síndrome de Prader-Willi

Porcelana
ApcinteX Ltd
Centessa Pharmaceuticals plc

Reclutamiento

La eficacia y seguridad de SerpinPC en participantes con hemofilia A grave o hemofilia B de moderadamente grave a grave (PRESent-2)

Hemofilia A | Hemofilia B

Estados Unidos, Italia, España, Taiwán, Australia, Bélgica, Reino Unido, Francia, Alemania, India, Sudáfrica, Canadá, Polonia, Armenia, Pavo
Regeneron Pharmaceuticals

Reclutamiento

Un estudio de fase 1/2, abierto, de DB-OTO, una terapia génica basada en AAV en niños/bebés con mutaciones bialélicas de otoferlina (CHORD)

Hipoacusia Congénita Secundaria a Mutaciones Bialélicas del Gen Otoferlin (OTOF)

España, Reino Unido, Estados Unidos
University of Pennsylvania

Reclutamiento

Estudio de Comportamiento de Genética Alimentaria (FOODIE)

Obesidad, Infancia

Estados Unidos
Pediatric Clinical Research Platform
University Hospital, Geneva; University of Geneva, Switzerland

Reclutamiento

Mecanismos de los endofenotipos de la diabetes tipo 1 (METYDIA)

Predisposición genética a la enfermedad | Diabetes mellitus tipo 1

Suiza
IRCCS Policlinico S. Donato

Reclutamiento

Síndrome de Marfan y Calidad de Vida de Pacientes Pediátricos (MarfanPed)

Enfermedades raras | Trastorno pediátrico

Italia
Baylor College of Medicine

Reclutamiento

Base de datos del programa de trastornos genéticos de la obesidad (GDOP)

Obesidad, Infancia | Enfermedad genética

Estados Unidos
National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Reclutamiento

Evaluación del uso a largo plazo de un exoesqueleto robótico pediátrico (P.REX/Agilik) para mejorar la marcha en niños con trastornos del movimiento

Parálisis cerebral | Distrofia muscular | Espina bífida | Lesión incompleta de la médula espinal

Estados Unidos
Incyte Corporation

Reclutamiento

El propósito de este estudio es evaluar los efectos de la crema de ruxolitinib en adultos con dermatitis atópica que experimentan trastornos del sueño. (MORPHEUS)

Dermatitis atópica

Estados Unidos
Novo Nordisk A/S

Reclutamiento

Un estudio de investigación que analiza el tratamiento a largo plazo con Mim8 en personas con hemofilia A (FRONTIER 4) (FRONTIER4)

Hemofilia A con inhibidores | Hemofilia A

Taiwán, Canadá, España, Países Bajos, Corea, república de, India, Estados Unidos, Reino Unido, Porcelana, Portugal, Lituania, Pavo, Sudáfrica, Irlanda, Italia, Francia, Japón, Bélgica, Alemania, Malasia, Polonia, Austria, Bulgaria, Dinam... y más
Novartis Pharmaceuticals

Reclutamiento

Seguridad y tolerabilidad a largo plazo de inclisiran en participantes con HFHe o HFHo que han completado los estudios ORION-16 u ORION-13 en adolescentes (V-PEDS-OLE)

Hipercolesterolemia familiar heterocigota u homocigota

Países Bajos, Israel, Hungría, Italia, Alemania, España, Estados Unidos, Francia, Noruega, Federación Rusa, Sudáfrica, Pavo, Reino Unido, Canadá, Suiza, Brasil, Líbano, Eslovenia, Polonia, Taiwán, Malasia
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Reclutamiento

Régimen de inspiración pediátrica combinado con venetoclax para pacientes adolescentes y adultos con leucemia linfoblástica aguda con cromosoma Filadelfia negativo de novo

Leucemia-linfoma linfoblástico de células precursoras

Porcelana
Muş Alparlan University
Hacettepe University

Reclutamiento

Nivel de actividad física y funciones cognitivas en niños con distrofia muscular de Duchenne

Distrofia muscular de Duchenne

Pavo
Hoffmann-La Roche

Reclutamiento

Estudio para investigar la farmacocinética y la seguridad y proporcionar pruebas del mecanismo de Alogabat en niños y adolescentes de 5 a 17 años con síndrome de Angelman (AS) con genotipo de deleción (Aldebaran)

Síndrome de Angelman

Estados Unidos, Australia, España, Italia, Francia, Alemania
Emalex Biosciences Inc.

Reclutamiento

Comprimidos de ecopipam para estudiar el trastorno de Tourette en niños, adolescentes y adultos (D1AMOND)

Trastorno de Tourette

Estados Unidos, Canadá, España, Polonia, Italia, Bulgaria, Dinamarca, Francia, Alemania, Hungría, Serbia, Rumania
Pfizer

Reclutamiento

Un ensayo clínico del medicamento del estudio (marstacimab) en pacientes pediátricos con hemofilia A o hemofilia B (BASIS KIDS)

Hemofilia A | Hemofilia B

Dinamarca, Taiwán, Canadá, Pavo, España, Porcelana, Reino Unido, Sudáfrica, Italia, Arabia Saudita, Israel, Corea, república de, Austria, Alemania, Japón, Australia, India, Eslovaquia, Francia, Estados Unidos, Brasil, Argentina
ApcinteX Ltd
Centessa Pharmaceuticals plc

Reclutamiento

Estudio no intervencionista de hemofilia severa (PRESent-5)

Hemofilia A | Hemofilia B

España, Taiwán, Reino Unido, Italia, Alemania, Estados Unidos, Sudáfrica, Australia, Polonia, Armenia, Francia, India, Canadá, Brasil, Pavo, Egipto

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