Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliiniset tutkimukset MPS IV A

Yhteensä 8591 tulosta

Hospital de Clinicas de Porto Alegre
The Isaac Foundation

Aktiivinen, ei rekrytointi

Losartaanin arviointi sydän- ja verisuonisairauksiin potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IV A ja VI

Mukopolysakkaridoosit | Mukopolysakkaridoosi VI | Morquio A -syndrooma | Mukopolysakkaridoosi IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS - Mukopolysakkaridoosi | Morquion oireyhtymä A | Morquion oireyhtymä

Brasilia
Sigilon Therapeutics, Inc.

Peruutettu

Kapseloidun allogeenisen MPS-1-hoidon turvallisuus ja tehokkuus

MPS I | MPS1-S | MPS1-HS

Brasilia, Yhdistynyt kuningaskunta
BioMarin Pharmaceutical

Lopetettu

Tutkimus BMN 110:n pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä)

Morquio A -syndrooma | MPS IV A | Mukopolysakkaridoosi IVA

Yhdistynyt kuningaskunta
BioMarin Pharmaceutical
ICON plc

Valmis

Monikeskus, monikansallinen, observational Morquio A Registry Study (MARS) (MARS)

Mukopolysakkaridoosi IV tyyppi A | Morquio A -syndrooma | MPS IVA

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Taiwan, Belgia, Malesia, Itävalta, Kanada, Portugali, Ranska, Irlanti, Tšekki, Tanska, Italia, Alankomaat, Puola, Puerto Rico
BioMarin Pharmaceutical

Valmis

BMN 110:n pitkäaikaisen tehokkuuden ja turvallisuuden laajennustutkimus potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä)

Morquio A -syndrooma | MPS IVA | Mukopolysakkaridoosi IV A

Yhdysvallat, Kanada, Ranska, Taiwan, Argentiina, Kolumbia, Espanja, Turkki, Japani, Saudi-Arabia, Alankomaat, Tanska, Korean tasavalta, Brasilia, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Norja, Portugali, Italia, Qatar
Nemours Children's Clinic
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...

Rekrytointi

Morquio A:n ei-invasiivinen toiminnallinen arviointi ja patogeneesi (NIFAMA)

Mukopolysakkaridoosi IV tyyppi A | Morquio A -syndrooma | MPS IVA

Yhdysvallat
BioMarin Pharmaceutical

Lopetettu

Kliininen arviointitutkimus potilaista, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (morquio-oireyhtymä)

Morquio A -syndrooma | MPS IV A | Mukopolysakkaridoosi IVA

Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Taiwan, Yhdysvallat, Argentiina, Alankomaat, Kanada, Brasilia, Saksa, Italia
BioMarin Pharmaceutical

Valmis

Kaksoissokkotutkimus BMN 110:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä)

MPS IV A

Yhdysvallat, Kanada, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Taiwan, Argentiina, Kolumbia, Japani, Saudi-Arabia, Alankomaat, Tanska, Korean tasavalta, Brasilia, Saksa, Portugali, Italia, Qatar
University of Leipzig
Deutsche Krebshilfe e.V., Bonn (Germany)

Rekrytointi

Tutkimus, jossa tutkitaan potilaiden raportoimia tuloksia pienemmän riskin MDS-potilailla (PRO-RED)

MDS | MDS/MPN

Saksa, Itävalta
BioMarin Pharmaceutical

Valmis

A Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of BMN 110 in Subjects With Mucopolysaccharidosis IVA

MPS IV A

Yhdistynyt kuningaskunta
Children's Hospital of Eastern Ontario

Valmis

Ultraäänilöydökset sormen, ranteen ja polvinivelistä mukopolysakkaridoosissa

MPS I | MPS IV

Kanada
Greenwood Genetic Center
Shriners Hospitals for Children; BioMarin Pharmaceutical

Valmis

Ortopedisen väestön seulonta lievästi sairastuneille henkilöille, joilla on Morquio-oireyhtymä A ja Maroteaux-Lamyn oireyhtymä

MPS IVA | Maroteaux Lamyn oireyhtymä | MPS VI | Morquion oireyhtymä A

Yhdysvallat
Michael Savona
Incyte Corporation; Astex Pharmaceuticals, Inc.; Theradex

Rekrytointi

Aktiiviset myeloidikohdeyhdisteyhdistelmät MDS/MPN-päällekkäisyysoireyhtymissä päällekkäisyyden oireyhtymissä (ABNL-MARRO) (ABNL-MARRO)

MDS/MPN

Yhdysvallat
University of California, San Francisco

Rekrytointi

Voxzogon turvallisuus ja tehokkuus MPS IVA:n ja VI:n kasvuvajeisiin

MPS IVA | MPS VI

Yhdysvallat
BioMarin Pharmaceutical

Hyväksytty markkinointiin

BMN 110 US Expanded Access Program

Morquio A -syndrooma | MPS IVA | Mukopolysakkaridoosi IVA

Yhdysvallat, Puerto Rico
DKMS gemeinnützige GmbH

Rekrytointi

GvHD-profylaksia riippumattomassa luovuttajan HCT:ssä: satunnaistettu koe, jossa verrataan PTCY:tä vs ATG (GRAPPA)

AML | MDS | Perifeerisen veren kantasolujen siirto | Graft vs isäntätauti | CMML | MDS/MPN

Saksa
Peking University People's Hospital

Rekrytointi

Mitattavissa olevan jäännöstaudin arviointi Allo-HSCT:ssä käyttämällä digitaalista polymeraasiketjureaktiota

Akuutti leukemia | MDS | CML | MDS/MPN

Kiina
The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical...
Jiangbin Hospital Affiliated to Jiangsu University; Nanjing Second Hospital ja muut yhteistyökumppanit

Rekrytointi

Kliininen tutkimus atsasitidiinista yhdessä ruksolitinibin kanssa korkeamman riskin MDS/MPN:n hoidossa

MDS/MPN

Kiina
BioMarin Pharmaceutical

Lopetettu

Kahden BMN 110 -annoksen turvallisuus- ja harjoitustutkimus Morquio A -oireyhtymän hoitoon

Morquio A -syndrooma | MPS IVA | Mukopolysakkaridoosi IVA

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Saksa
BioMarin Pharmaceutical

Valmis

Tutkimus BMN 110:stä alle 5-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä)

Morquio A -syndrooma | MPS IVA | Mukopolysakkaridoosi IVA

Taiwan, Yhdysvallat, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Tutkimus pitkäaikaisen SOBI003-hoidon turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi MPS IIIA -lapsipotilailla

Sanfilippon oireyhtymä tyyppi A (MPS IIIA)

Yhdysvallat, Turkki
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Tutkimus SOBI003:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi MPS IIIA -lapsipotilailla

Sanfilippon oireyhtymä tyyppi A (MPS IIIA)

Yhdysvallat, Saksa, Turkki
Ohio State University Comprehensive Cancer Center

Valmis

2-vaiheinen ennen leikkausta TT- ja PET-kuvien vertailu metastasoituneen paksusuolensyövän osalta

Toistuva paksusuolen syöpä | Toistuva peräsuolen syöpä | Vaihe IV A Virtsarakon syöpä | Vaihe IV A Peräsuolen syöpä | Vaihe IV B paksusuolensyöpä | Vaihe IV B Peräsuolen syöpä

Yhdysvallat
BioMarin Pharmaceutical

Lopetettu

BMN 110:n teho- ja turvallisuustutkimus Morquio A -syndroomapotilaille, joilla on rajoitettu liikkuvuus

Morquio A -syndrooma | MPS IVA | Mukopolysakkaridoosi IVA

Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Saksa
Nadia Ali, PhD
BioMarin Pharmaceutical

Valmis

Morquio A -oireyhtymän psykologiset seuraukset – Entsyymikorvaushoidon pituussuuntaiset vaikutukset (MAPLE-tutkimus) (MAPLE)

Morquio A -syndrooma | Mukopolysakkaridoosi IV A

Yhdysvallat
Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven

Valmis

SecurAcath Versus Statlock PICC-suojaukseen (SecurAstaP)

Potilaat, joilla on mikä tahansa sairaus ja jotka tarvitsevat PICC:n IV-hoitoa varten

Belgia
Benjamin Tomlinson

Rekrytointi

5-atsasitidiinin ja desitabiinin epigeneettinen hoito myeloidisten pahanlaatuisten kasvainten hoitoon

Myelodysplastiset oireyhtymät | MDS/MPN Crossoverin oireyhtymät

Yhdysvallat
University of California, San Francisco
Duke University

Rekrytointi

In Utero Entsyymikorvaushoito lysosomaalisten varastointisairauksien hoitoon (IUERT)

Wolmanin tauti | MPS IVA | Pompen tauti infantiili-alku | Gaucherin tauti, tyyppi 2 | MPS VI | MPS I | Gaucherin tauti, tyyppi 3 | MPS II | Mps VII

Yhdysvallat
University of Pittsburgh

Rekrytointi

Neurodegeneratiivisten häiriöiden pituussuuntainen tutkimus

Lysosomaaliset varastointitaudit | Leukodystrofia | Niemann-Pickin sairaudet | Battenin tauti | Gaucherin tauti | Krabben tauti | Alfa-mannosidoosi | Osteopetroosi | Tay-Sachsin tauti | Pelizaeus-Merzbacherin tauti | Sandhoffin tauti | GM1 gangliosidoosit | MPS I | MPS II | Häivyttävä valkoisen aineen tauti | Usein sulfataasipuutossairaus ja muut ehdot

Yhdysvallat
GOIZET
BioMarin Pharmaceutical

Rekrytointi

Epätyypillisen Morquio A -taudin luonnonhistoria

Mukopolysakkaridoosi IV A

Ranska
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Aktiivinen, ei rekrytointi

Vaiheen I/II/III geeninsiirron kliininen tutkimus scAAV9.U1a.hSGSH:sta

Mukopolysakkaridoosi III | Sanfilippon oireyhtymä | MPS IIIA | Sanfilippo A

Yhdysvallat, Australia, Espanja
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Lopetettu

ABO-102:n geeninsiirtotutkimus potilailla, joilla on MPS IIIA -taudin keskivaihe ja pitkälle edennyt vaihe

Mukopolysakkaridoosi III | Sanfilippon oireyhtymä | MPS IIIA | Sanfilippo A

Yhdysvallat, Espanja, Australia
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
BioMarin Pharmaceutical; Gillette Children's Specialty Healthcare; Greenwood...

Valmis

Mukopolysakkaridoosihäiriöiden diagnoosi potilailla, joilla on kahdenvälinen lonkkasairaus

Mukopolysakkaridoosi VI | Mukopolysakkaridoosi IV A

Yhdysvallat
Oregon Health and Science University
University of Utah; BioMarin Pharmaceutical

Valmis

Gait Analysis in MPS IVA

MPS IVA | Morquion oireyhtymä

Yhdysvallat
Amal Therapeutics
Boehringer Ingelheim

Aktiivinen, ei rekrytointi

Vaiheen 1b tutkimus ATP128:n, VSV-GP128:n ja BI 754091:n arvioimiseksi potilailla, joilla on vaiheen IV paksusuolensyöpä (KISIMA-01)

Metastaattinen paksusuolen syöpä | Peräsuolen syöpä | Maksametastaasi paksusuolen syöpä | IV vaiheen paksusuolensyöpä | Vaihe IV peräsuolen syöpä | MSS

Yhdysvallat, Belgia, Sveitsi, Saksa
Gwynn Long, M.D.
ADC Therapeutics S.A.

Lopetettu

ADCT-301 potilailla, joilla on R/R AML, MDS tai MDS/MPN

Akuutti myelooinen leukemia (AML) | Myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) | Myeloproliferatiivinen kasvain (MDS/MPN)

Yhdysvallat
Emory University
BioMarin Pharmaceutical

Valmis

Raskaus Morquio-oireyhtymän kanssa - Mitkä ovat potilaiden näkemykset ja onko ERT muuttanut niitä? (MorqPreg)

MPS - Mukopolysakkaridoosi | Morquion tauti

Yhdysvallat
Shire

Valmis

RhHNS:n turvallisuus, siedettävyys, nouseva annos ja annostiheystutkimus IDDD:n kautta MPS IIIA -potilailla

Mukopolysakkaridoosi (MPS)

Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat
Peter Szmuk
Luminex Corporation; Outcomes Research Consortium

Valmis

Vein Viewerin käyttö perifeerisen laskimokanyylin asettamiseen lapsipotilailla, joilla on vaikea päästä laskimoon

IV Kanylointi

Yhdysvallat
Jerome Canady, M.D.

Aktiivinen, ei rekrytointi

Canady Helios Cold Plasma Scalpell -hoito kirurgisessa marginaalissa ja makroskooppisissa kasvainkohdissa

IV vaiheen keuhkosyöpä | IV vaiheen virtsarakon syöpä | IV vaiheen haimasyöpä | Toistuva pahanlaatuinen kiinteä kasvain | IV vaiheen rintasyöpä | IV vaiheen munuaissolusyöpä | Vaihe IV eturauhassyöpä | IV vaiheen paksusuolensyöpä | Vaihe IV peräsuolen syöpä | IV vaiheen mahasyöpä | IV vaiheen ei-pienisoluinen keuhkosyöpä ja muut ehdot

Yhdysvallat
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
PRA Health Sciences

Rekrytointi

Mukopolysakkaridoosi VII -taudin seurantaohjelma

Sly-syndrooma | Mukopolysakkaridoosi VII | MPS VII | MPS 7

Yhdysvallat, Saksa, Brasilia, Argentiina, Ranska, Alankomaat, Portugali, Espanja, Turkki
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Valmis

Vaiheen 3 tutkimus UX003-rekombinantti ihmisen betaglukuronidaasi (rhGUS) -entsyymikorvaushoidosta potilailla, joilla on tyypin 7 mukopolysakkaridoosi (MPS 7)

Mukopolysakkaridoosi | Sly-syndrooma | MPS VII | MPS 7

Yhdysvallat
Alexion Pharmaceuticals

Lopetettu

Avoin tutkimus aiemmin tutkituilla SBC-103-hoitoa saamattomilla MPS IIIB -potilailla suonensisäisesti annetun SBC-103:n turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa/tehokkuutta varten (CL01-T)

Mukopolysakkaridoosi III, tyyppi B (MPS IIIB) | Sanfilippo B

Yhdistynyt kuningaskunta
Alexion Pharmaceuticals

Valmis

Veri-aivoesteen eheyden ja rakenteellisten poikkeavuuksien arviointi MPS IIIB -potilailla käyttämällä multimodaalista magneettikuvausta

MPS IIIB (Sanfilippo B -syndrooma)

Yhdistynyt kuningaskunta
Zhejiang Provincial Hospital of TCM

Tuntematon

RNA-seq-teknologiaan perustuva tutkimus korkean riskin MDS-potilaista (MDS&RNA-seq)

MDS

Kiina
Jacqueline Garcia, MD
National Institutes of Health (NIH)

Rekrytointi

Venetoclax lisätty fludarabiini + busulfaaniin ennen siirtoa ja AML:n, MDS:n ja MDS/MPN:n ylläpitohoitoon

Akuutti myelooinen leukemia (AML) | Krooninen myelomonosyyttinen leukemia (CMML) | Myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) | Hematopoieettinen kantasolusiirto | MDS/myeloproliferatiivinen kasvain, ei luokiteltava (MDS/MPN-luokittelematon)

Yhdysvallat
Stanford University
National Institutes of Health (NIH)

Valmis

Ei-myeloablatiivinen allogeeninen siirto myelodysplastisten oireyhtymien ja myeloproliferatiivisten häiriöiden hoitoon

Myelodysplastiset oireyhtymät | Myeloproliferatiiviset häiriöt | Myelodysplastiset oireyhtymät (MDS) | Veren ja luuytimen siirto (BMT) | Myeloproliferatiiviset häiriöt (MPD)

Yhdysvallat
Novartis Pharmaceuticals

Valmis

Enteropäällysteisen mykofenolaattinatriumin teho ja turvallisuus sydänsiirteen saajilla

Potilaat, jotka päättivät onnistuneesti ydintutkimuksen 12 kuukauden hoitojakson (de Novo Heart Recipipient), jotka olivat kiinnostuneita EC-MPS-hoidosta
Assiut University

Tuntematon

Seerumin erytropoietiinitason, ferritiinitason ja fibrinogeenin ennustearvo aikuisten matalan riskin MDS:ssä

MDS
Groupe Francophone des Myelodysplasies
Novartis

Tuntematon

Tutkimus yhdistetystä deferasiroksista, D-vitamiinista ja atsasytidiinistä korkean riskin MDS:ssä (GFM-EXVD-AZA)

MDS

Ranska, Belgia

Kliiniset tutkimukset MPS IV A

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ethiopia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit