Kliiniset tutkimukset Tekijä XIII: n puute

Kiinteä kasvain | Kiinteä kasvain, aikuinen | Peräsuolen adenokarsinooma | Kliininen vaihe: Vaihe II (T3-4, N-) | Vaihe III (mikä tahansa T, N+)

Yhdysvallat

Von Willebrandin tekijä, puute

Irlanti

Elämänlaatu | Sitoutuminen | CD4:n puute

Uganda

Monokarboksylaatin kuljettaja 8:n puute

Israel

Hematologiset sairaudet | Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset | Koagulaatioproteiinien häiriöt | Hemorragiset häiriöt | Geneettiset sairaudet, synnynnäiset | Geneettiset sairaudet, X-Linked | Geeniterapia | Veren hyytymishäiriö | Geenin siirto | Adeno-assosioitunut virus (AAV) | Tekijä VIII (FVIII) | Tekijän VIII... ja muut ehdot

Yhdysvallat

DAKKA8 | LAD-1 | GATA2:n puute

Yhdysvallat

Valtimokalkkiutuminen | CD73:n puute

Yhdysvallat

Hiv | Aids | TAIDE | Hoitoa vastustuskykyiset häiriöt | CD4:n puute | Hoitoherkkä HIV-infektio

GATA2:n puute

Yhdysvallat

Trifunktionaalinen proteiinin puute | Karnitiinipalmitoyylitransferaasi 2:n puutos | Erittäin pitkäketjuinen asyyli-CoA-dehydrogenaasin puutos | Pitkäketjuinen 3-hydroksiasyyli-CoA-dehydrogenaasin puutos

15q-kaksoisoireyhtymä | CDKL5-puutossairaus

Yhdysvallat

Immuunipuutos | GATA2

Yhdysvallat

Vaikea synnynnäinen neutropenia | GATA2:n puute

Venäjän federaatio

DOCK8:n puute

Yhdysvallat

Tekijän VIII puutos

Yhdysvallat, Argentiina, Australia, Belgia, Brasilia, Bulgaria, Kanada, Ranska, Saksa, Kreikka, Unkari, Italia, Japani, Korean tasavalta, Meksiko, Alankomaat, Espanja, Taiwan, Yhdistynyt kuningaskunta

Luonnollinen tappajasolujen puutos, perheen eristetty

Israel

BH4:n puute | Hyperfenyylialaninemia

Yhdysvallat

Syöpä | HIV | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Telakan 8 puute

Yhdysvallat

Hemofilia

Hankittu tekijä XIII:n puutossairaus

Espanja

Hemofilia A | Tekijä VIII

Yhdysvallat

Hemofilia A | Tekijä VIII

Espanja

Hemofilia A | Keskivaikea perinnöllinen tekijä VIII:n puutosairaus ilman estäjää | Vaikea perinnöllinen tekijä VIII:n puutosairaus ilman estäjää

Italia

Diffuusi suuri B-soluinen lymfooma | Indolentti non-Hodgkin-lymfooma | Ann Arbor Stage II diffuusi suuri B-solulymfooma | Ann Arbor Stage III diffuusi suuri B-solulymfooma | Ann Arbor Stage IV diffuusi suuri B-solulymfooma | Korkea-asteen B-solulymfooma MYC:n ja BCL2:n tai BCL6:n uudelleenjärjestelyillä ja muut ehdot

Yhdysvallat

Desmopressiini | Hemofilia A, lievä | Tekijä VIII

Ranska

Leidenin tekijä V:n puutos, preeklampsia | Doppler-tutkimus | Palentaalinen patologia

Hemofilia A | Synnynnäinen tekijä VIII (FVIII) puutos

Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Saksa, Unkari

PGM3:n puute | Eosinofiilinen ja/tai atooppinen dermatiitti | OSMR-puutos | Primaarinen paikallinen ihon amyloidoosi | Perinnöllinen alfa-tryptasemia

Yhdysvallat

Monokarboksylaatin kuljettaja 8:n puute | Allan-Herndon-Dudleyn oireyhtymä

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat

Kolorektaalisyöpä vaihe II | Kolorektaalisyöpä, vaihe III | MSI-H | Mmr puute

Kiina

Akuutti myelooinen leukemia, uusiutumisessa | Akuutti myelooinen leukemia Refractory | Myelodysplastinen oireyhtymä Akuutti myelooinen leukemia

Yhdysvallat, Espanja, Ranska, Kreikka

Monokarboksylaatin kuljettaja 8:n puute | Allan-Herndon-Dudleyn oireyhtymä

Yhdysvallat

Myelodysplastiset oireyhtymät | Leukemia, myelooinen, akuutti | Myelodysplastinen oireyhtymä Akuutti myelooinen leukemia

Yhdysvallat

Tekijän XI puutos | Tekijän XII puute

Ranska

Multippeliskleroosi | Relapsi

ATP-sidoskasetin alaperheen C jäsenen 6 puute | Ektonukleotidipyrofosfataasi/fosfodiesteraasi 1:n puutos

Myelodysplastinen oireyhtymä, jossa on ylimääräisiä iskuja | Akuutti myelooinen leukemia, uusiutumisessa | Akuutti myelooinen leukemia Refractory | Myelodysplastinen oireyhtymä Akuutti myelooinen leukemia

Kiinteä kasvain | Kiinteät kasvaimet, aikuiset | Pahanlaatuinen keuhkopussin mesoteliooma (MPM) | Epitelioidihemangioendoteliooma (EHE) | NF2-puutteellinen mesoteliooma | Muut NF2-puutteiset kiinteät kasvaimet ja kiinteät kasvaimet YAP1/TAZ-fuusiogeeneillä | NF2:n puute | YAP1 tai TAZ Gene Fusions

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta

Taruin tauti | Haaroittajan puute | GYG1 PUUTOS

Tanska

Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet | Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet | Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet | Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi V | VLCAD-puutos | Glykogeenin varastoinnin sairaus, tyyppi III | Fosfoglyseraattikinaasin... ja muut ehdot

Tanska

Lymfoplasmasyyttinen lymfooma | Ann Arbor Stage III diffuusi suuri B-solulymfooma | Ann Arbor Stage IV diffuusi suuri B-solulymfooma | Korkea-asteen B-solulymfooma MYC:n ja BCL2:n tai BCL6:n uudelleenjärjestelyillä | Korkea-asteen B-solulymfooma MYC-, BCL2- ja BCL6-uudelleenjärjestelyillä | Asteen... ja muut ehdot

Yhdysvallat

Haiman kanavan adenokarsinooma | Vaiheen II haimasyöpä AJCC v8 | Vaiheen III haimasyöpä AJCC v8 | IV vaiheen haimasyöpä AJCC v8 | Homologisen rekombinaation puute | IIA-vaiheen haimasyöpä AJCC v8 | Vaiheen IIB haimasyöpä AJCC v8 | ATM-geenimutaatio | Haitallinen BRCA1-geenimutaatio | Haitallinen BRCA2-geenimutaatio

Diffuusi suuri B-soluinen lymfooma | Aggressiivinen non-Hodgkin-lymfooma | Indolentti non-Hodgkin-lymfooma | Ann Arborin vaiheen IV B-soluinen non-Hodgkin-lymfooma | Korkea-asteen B-solulymfooma, ei muutoin määritelty | Muuntunut non-Hodgkin-lymfooma | Ann Arbor Stage II B-soluinen non-Hodgkin-lymfooma | Ann Arborin vaiheen III B-soluinen non-Hodgkin-lymfooma ja muut ehdot

Yhdysvallat

Perinnöllinen angioödeema | Perinnöllinen angioödeema tyyppi I | Perinnöllinen angioödeema tyyppi II | C1-esteraasi-inhibiittorin puutos | HAE | Angioödeema | C4 puute | Perinnöllinen angioedeema tyyppi III

Turkki, Armenia, Georgia, Intia, Peru, Puola, Romania

Mahalaukun adenokarsinooma | Epstein-Barr-viruspositiivinen | Mismatch Korjaa proteiinin puutos | Vaiheen IB mahasyöpä AJCC v7 | Vaiheen II mahasyöpä AJCC v7 | IIA-vaiheen mahasyöpä AJCC v7 | Vaiheen IIB mahasyöpä AJCC v7 | Vaiheen III mahasyöpä AJCC v7 | Vaiheen IIIA mahasyöpä AJCC v7 | Vaiheen IIIB mahasyöpä... ja muut ehdot

Yhdysvallat

Toistuva Hodgkin-lymfooma | Tulenkestävä Hodgkin-lymfooma | Toissijainen akuutti myelooinen leukemia | Myelodysplastinen oireyhtymä | Toistuva akuutti myelooinen leukemia | Toistuva pieni lymfosyyttinen lymfooma | Tulenkestävä krooninen lymfosyyttinen leukemia | Toistuva non-Hodgkin-lymfooma | Tulenkestävä... ja muut ehdot

Yhdysvallat

Mitokondrioiden sairaudet | MDS | Mitokondriaaliset myopatiat | MELAS-oireyhtymä | MIDD | Kearns-Sayren oireyhtymä | MERRF-oireyhtymä | Barthin oireyhtymä | Leighin oireyhtymä | MNGIE | LHON | Pearsonin oireyhtymä | NARP-oireyhtymä | Koentsyymi Q10:n puute | SANDO | SCAE | MIRAS | CPEO

Itävalta, Saksa, Italia

Synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia | Hemofilia A | Hemofilia B | Mukopolysakkaridoosi I | Mukopolysakkaridoosi II | Kystinen fibroosi | Alfa 1-antitrypsiinin puutos | Sirppisolutauti | Fanconin anemia | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Wilsonin tauti | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Ornitiinin transkarbamylaasin... ja muut ehdot

Belgia

Toistuva Hodgkin-lymfooma | Krooninen myelomonosyyttinen leukemia | Aikaisemmin hoidettu myelodysplastinen oireyhtymä | Toistuva aikuisten akuutti myelooinen leukemia | Akuutti lymfoblastinen leukemia | Toissijainen akuutti myelooinen leukemia | Myelodysplastinen oireyhtymä | Toistuva akuutti myelooinen... ja muut ehdot

Yhdysvallat

Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Perinnöllinen fruktoosi-intoleranssi | Kystinen fibroosi | Tekijän VII puutos | Fenyyliketonuriat | Sirppisolutauti | Dravetin syndrooma | Duchennen lihasdystrofia | Prader-Willin oireyhtymä | Fragile X -syndrooma | Krooninen granulomatoottinen... ja muut ehdot

Yhdysvallat