Clinical Trials on X-kytketty adrenoleukodystrofia in Spain

Yhteensä 185 tulosta

Onofre, Aurora Pujol, M.D.
Instituto de Salud Carlos III; Fundacion Hesperia; ELA España Association

Valmis

Adrenomyeloneuropatiaa sairastaville potilaille annetun pioglitatsonin vaikutus (XAMNPIOP2011)

Adrenomyeloneuropatia | X-kytketty adrenoleukodystrofia

Espanja
Parc de Salut Mar

Valmis

"Epigallokatekiinigallaatin (EGCG) ja kognitiivisen koulutuksen käyttö kognitiivisen suorituskyvyn muokkaamiseen potilailla, joilla on hauras X-oireyhtymä" (TESFX)

Fragile X -syndrooma

Espanja
Yolanda de Diego Otero

Valmis

Antioksidanttien turvallisuus- ja tehokkuustutkimus hauraan X-oireyhtymän hoidossa (SXF-TRA152)

Fragile X -syndrooma

Espanja
Fundación Pública Andaluza para la Investigación...
Delos Clinical

Valmis

Kliininen tutkimus C-vitamiinin ja E-vitamiinin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi yhdistelmänä verrattuna lumelääkkeeseen kognitiivisten ja käyttäytymishäiriöiden hoidossa lapsilla, joilla on hauras X-oireyhtymä (SXF2-8)

X Fragile-oireyhtymä

Espanja
Parc de Salut Mar
Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain; Hospital Universitario... ja muut yhteistyökumppanit

Valmis

Pediatric Exploration Research Study of EGCG Use and Safety (PERSEUS) (PERSEUS)

Downin oireyhtymä | Fragile X -syndrooma

Espanja
Novartis Pharmaceuticals

Valmis

Kliininen tutkimus AFQ056:n yksittäisten ja useiden suun kautta otettavien annosten farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä varten lapsille, joilla on hauras X-oireyhtymä (FXS)

Fragile X -syndrooma

Yhdysvallat, Espanja
Edimer Pharmaceuticals

Valmis

Fenotyyppisten ja geneettisten ominaisuuksien arviointi miehillä, joilla on hypohidroottinen ektodermaalinen dysplasia (ECP-012) (ECP-012)

X-kytketty hypohidroottinen ektodermaalinen dysplasia | Hypohidroottinen ektodermaalinen dysplasia

Espanja
Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Rekrytointi

Lisääntynyt altistuminen auringolle ilman kipua EPP:tä käyttävillä tutkimushenkilöillä (INSPIRE)

Erytropoieettinen protoporfyria (EPP) | X-Linked Protoporfyria (XLP)

Yhdysvallat, Espanja, Ranska, Japani, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Australia, Puola, Bulgaria, Tšekki, Alankomaat
Minoryx Therapeutics, S.L.

Aktiivinen, ei rekrytointi

Kliininen tutkimus miespuolisilla lapsipotilailla, joilla on aivo-X-kytkettyä adrenoleukodystrofiaa (Cald), jotta voidaan arvioida MIN-102-hoidon vaikutuksia taudin etenemiseen ennen ihmisen kantasolusiirtoa (HSCT) (NEXUS)

Aivojen adrenoleukodystrofia

Espanja, Saksa, Ranska, Argentiina
Novartis Pharmaceuticals

Lopetettu

AFQ056:n pitkäaikainen turvallisuus-, siedettävyys- ja tehotutkimus aikuispotilailla, joilla on Fragile X -oireyhtymä

Fragile X -syndrooma

Saksa, Yhdysvallat, Sveitsi, Australia, Kanada, Tanska, Ranska, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja
Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Valmis

Plasmanvaihto albumiinilla AMN-potilailla

Adrenoleukodystrofia | Adrenomyeloneuropatia

Espanja
Onofre, Aurora Pujol, M.D.
Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad; Fundacion Hesperia

Valmis

Kliininen tutkimus AMN:lle: Oksidatiivisen stressin biomarkkerien validointi, antioksidanttiseoksen tehokkuus ja turvallisuus

Adrenomyeloneuropatia

Espanja
MedDay Pharmaceuticals SA

Valmis

MD1003-AMN MD1003 adrenomyeloneuropatiassa

Adrenoleukodystrofia | Adrenomyeloneuropatia | AMN

Ranska, Saksa, Espanja
Novartis Pharmaceuticals

Valmis

AFQ056:n turvallisuus ja tehokkuus aikuispotilailla, joilla on Fragile X -oireyhtymä

Fragile X -syndrooma

Yhdysvallat, Sveitsi, Saksa, Australia, Kanada, Tanska, Ranska, Italia, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
EspeRare Foundation
Iqvia Pty Ltd; Pierre Fabre Medicament

Rekrytointi

ER004:n intraamnioottinen annostelu miespotilaille, joilla on X-kytketty hypohidroottinen ektodermaalinen dysplasia (EDELIFE)

X-liittynyt hypohidroottinen ektodermaalinen dysplasia (XLHED)

Yhdysvallat, Espanja, Ranska, Saksa, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
Hoffmann-La Roche

Valmis

Tutkimus RO4917523:sta potilailla, joilla on Fragile X -oireyhtymä

Fragile X -syndrooma

Ranska, Espanja, Yhdysvallat, Peru, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Chile, Argentiina, Meksiko, Ruotsi
Novartis Pharmaceuticals

Lopetettu

Pitkäaikainen turvallisuus- ja siedettävyystutkimus AFQ056:sta nuorilla potilailla, joilla on Fragile X -oireyhtymä (avoin)

Fragile X -syndrooma

Yhdysvallat, Belgia, Australia, Israel, Sveitsi, Saksa, Tanska, Italia, Alankomaat, Espanja, Ruotsi, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska
Novartis Pharmaceuticals

Valmis

AFQ056:n turvallisuus ja teho nuorilla potilailla, joilla on Fragile X -oireyhtymä

Fragile X -syndrooma

Yhdysvallat, Belgia, Australia, Israel, Sveitsi, Saksa, Ranska, Kanada, Tanska, Indonesia, Italia, Alankomaat, Espanja, Ruotsi, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta
Minoryx Therapeutics, S.L.

Aktiivinen, ei rekrytointi

Kliininen tutkimus MIN-102:n (IMP) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi AMN-miespotilailla. (Advance)

Adrenoleukodystrofia

Espanja, Yhdysvallat, Unkari, Ranska, Saksa, Italia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
Jazz Pharmaceuticals
GW Pharmaceuticals

Lopetettu

Kannabidiolioraaliliuoksen (GWP42003-P, CBD-OS) pitkäaikainen turvallisuustutkimus potilailla, joilla on Rett-oireyhtymä

Rettin syndrooma | RTT

Yhdysvallat, Kanada, Italia, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia
Jazz Pharmaceuticals

Lopetettu

Kannabidiolioraaliliuoksen (GWP42003-P, CBD-OS) teho ja turvallisuus potilailla, joilla on Rett-oireyhtymä (ARCH)

Rettin syndrooma | RTT

Yhdysvallat, Espanja, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Valmis

Danonin taudin luonnonhistoria

Danonin tauti

Irlanti, Tšekki, Ranska, Italia, Espanja
Emalex Biosciences Inc.
Psyadon Pharma

Lopetettu

Ecopipam Lesch-Nyhanin tautia sairastavien henkilöiden itsensä vahingoittavan käyttäytymisen hoito

Lesch-Nyhanin tauti | Itseään vahingoittava käytös

Espanja, Yhdysvallat
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Rekrytointi

Vaiheen III tutkimus JR-141:stä potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi II

Mukopolysakkaridoosi II

Yhdysvallat, Saksa, Espanja, Ranska, Brasilia, Argentiina, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta, Puola, Italia
Shire

Valmis

Tutkimus Idursulfase IT- ja Elaprase-hoidon pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja kliinisistä tuloksista pediatrisille osallistujille, jotka ovat suorittaneet tutkimuksen HGT-HIT-094

Hunterin oireyhtymä

Yhdysvallat, Espanja, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Meksiko, Australia, Ranska
Shire

Valmis

Havainnointitutkimus Hunterin oireyhtymää (MPS II) sairastavien lapsipotilaiden neurokehityksen tilan arvioimiseksi

Hunterin oireyhtymä | Mukopolysakkaridoosi (MPS)

Yhdysvallat, Argentiina, Meksiko, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
Takeda

Saatavilla

Kokeen jälkeinen Idursulfase-IT:n käyttöohjelma Elaprasen kanssa lapsille, joilla on Hunterin oireyhtymä

Hunterin oireyhtymä

Yhdysvallat, Australia, Meksiko, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
Sarepta Therapeutics, Inc.
Hansa Biopharma AB

Aktiivinen, ei rekrytointi

Geeninsiirtoterapiatutkimus delandistrogeenimokseparvovekin (SRP-9001) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi imlifidaasin infuusion jälkeen osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofiaa (DMD), joilla on todettu olevan vasta-aineita rekombinantti-adeno-serotyyppiseen AV-virukseen (7-A-virukseen liittyvää)

Duchennen lihasdystrofia

Espanja
Denali Therapeutics Inc.

Rekrytointi

Tutkimus DNL310:n ja idursulfaasin tehon ja turvallisuuden määrittämiseksi lapsipotilailla, joilla on neuronopaattinen (nMPS II) tai ei-neuronopaattinen mukopolysakkaridoosi tyyppi II (nnMPS II) (COMPASS)

Mukopolysakkaridoosi II

Yhdysvallat, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Tšekki, Ranska, Kanada, Italia, Belgia, Alankomaat, Saksa, Argentiina, Ruotsi, Turkki, Kolumbia
University of Malaga

Valmis

Multimodaalisen fysioterapiaohjelman tehokkuus virtuaalilaseilla Duchennessa ja Beckerissä. (RVDuchenne)

Lihasdystrofia, Duchennen ja Beckerin tyypit

Espanja
Baxalta now part of Shire

Lopetettu

Vaiheen 1/2 tutkimus SHP648:sta, adenosiin liittyvästä virusvektorista geeninsiirtoon hemofilia B -potilailla

Hemofilia B

Turkki, Espanja
BioMarin Pharmaceutical

Rekrytointi

Vaiheen 1/2 tutkimus BMN 351:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Duchennen lihasdystrofia

Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
Hoffmann-La Roche
Sarepta Therapeutics, Inc.

Rekrytointi

Geenitoimitustutkimus Delandistrogen Moxeparvovecin turvallisuuden ja ilmentymisen arvioimiseksi alle 4-vuotiailla osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) (ENVOL)

Duchennen lihasdystrofia

Espanja, Saksa
Shire

Valmis

Tutkimus intratekaalisesta idursulfaasi-IT:stä annettuna yhdessä Elaprasen® kanssa lapsipotilailla, joilla on Hunterin oireyhtymä ja varhainen kognitiivinen häiriö (AIM-IT)

Hunterin oireyhtymä

Espanja, Yhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Australia, Meksiko
EspeRare Foundation

Valmis

Rimeporidi potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (RIM4DMD)

Lihasdystrofia, Duchenne

Italia, Ranska, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
University of Malaga

Ei vielä rekrytointia

5 viikon digitaalisen hengitysharjoituksen tehokkuus lapsiryhmässä, joilla on Duchennen lihasdystrofia ja Beckerin lihasdystrofia. (DMDrespy2024)

Lihassurkastumatauti | Duchennen lihasdystrofia | Beckerin lihasdystrofia

Espanja
Universidad de Almeria

Valmis

Fysioterapiahoito lapsille ja nuorille, joilla on neurologisia sairauksia

Neurologinen häiriö | Lasten häiriö | Duchenne | Sensorimotoriset häiriöt nro

Espanja
Barcelona Macula Foundation

Rekrytointi

Harvinaisten silmäsairauksien rakenteellinen ja toiminnallinen karakterisointi (RADIS)

Verkkokalvorappeuma | Choroideremia | Stargardtin tauti 1 | Paras Sairaus | Makulan kuviodystrofia

Espanja
NS Pharma, Inc.
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Valmis

Tutkimus Viltolarsenin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi ambulanssilla ja ei-ambulanssilla olevilla pojilla, joilla on DMD (Galactic53)

Duchennen lihasdystrofia

Espanja, Yhdysvallat, Venäjän federaatio, Italia, Kiina, Turkki
University Hospital, Basel, Switzerland

Valmis

Tamoksifeeni Duchennen lihasdystrofiassa (TAMDMD)

Duchennen lihasdystrofia

Ranska, Espanja, Saksa, Alankomaat, Sveitsi, Yhdistynyt kuningaskunta
CSL Behring

Valmis

Rekombinantin hyytymistekijä IX:n albumiinifuusioproteiinin turvallisuus- ja farmakokineettinen tutkimus hemofilia B -potilailla

Hemofilia B

Espanja, Italia, Ranska, Saksa, Itävalta, Israel
GlaxoSmithKline

Valmis

Phase II Doubleblind Exploratory Study of GSK2402968 in Ambulant Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy

Lihasdystrofiat

Saksa, Belgia, Turkki, Alankomaat, Espanja, Israel, Australia, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...
Catholic University of the Sacred Heart; Università degli Studi di Ferrara; Universidad Complutense de Madrid ja muut yhteistyökumppanit

Rekrytointi

Aivojen osallistuminen dystrofinopatioihin Osa 1

Duchennen lihasdystrofia | Beckerin lihasdystrofia

Tanska, Ranska, Italia, Alankomaat, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
Swedish Orphan Biovitrum
Cerner Enviza

Aktiivinen, ei rekrytointi

Kansainvälinen tutkimus Alprolixin todellisen tehokkuuden ja käytön arvioimiseksi hemofilia B -potilailla (B-MORE)

Hemofilia B

Tšekki, Kreikka, Irlanti, Italia, Norja, Saudi-Arabia, Espanja, Ruotsi, Yhdistynyt kuningaskunta
CSL Behring

Valmis

Turvallisuus-, tehokkuus- ja farmakokinetiikkatutkimus yhdistelmä-DNA-tekniikalla tehdystä fuusioproteiinista, joka yhdistää hyytymistekijä IX:n albumiiniin (rIX-FP) lapsilla, joilla on hemofilia B

Hemofilia B

Saksa, Australia, Italia, Israel, Tšekin tasavalta, Espanja, Ranska, Kanada, Itävalta, Venäjän federaatio
Shire

Valmis

Tutkimuksen laajennus TKT024, jossa arvioitiin pitkän aikavälin turvallisuutta ja kliinisiä tuloksia MPS II -potilailla, jotka saavat idursulfaasia

Hunterin oireyhtymä | Mukopolysakkaridoosi II (MPS II)

Yhdysvallat, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Ruotsi, Espanja, Brasilia, Kanada, Italia, Romania
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Ei-interventiivinen retrospektiivinen tutkimus nykyisestä hoitokäytännöstä eurooppalaisessa hemofilian hoidossa

Hemofilia A | Hemofilia B

Ranska, Saksa, Italia, Espanja, Ruotsi, Belgia, Yhdistynyt kuningaskunta
Novo Nordisk A/S

Valmis

Pitkävaikutteisen aktivoidun ihmisen rekombinanttitekijä VII:n kerta-annoksen ja useiden annosten turvallisuus ja vaikutustapa potilailla, joilla on hemofilia A ja B

Synnynnäinen verenvuotohäiriö | Hemofilia A | Hemofilia B

Espanja
Pfizer

Valmis

Tutkimus, jossa verrataan on-demand-hoitoa kahdella BeneFIXin ennaltaehkäisyohjelmalla potilailla, joilla on vaikea hemofilia B

Hemofilia B

Yhdysvallat, Espanja, Kroatia, Serbia, Venäjän federaatio, Kanada, Unkari, Italia, Romania
Baxalta now part of Shire

Valmis

Keskeinen tutkimus (farmakokinetiikka, tehokkuus, turvallisuus) BAX 326:sta (rFIX) hemofilia B -potilailla

Hemofilia B

Puola, Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja, Bulgaria, Romania, Japani, Venäjän federaatio, Brasilia, Chile, Ruotsi, Kolumbia, Ukraina, Argentiina, Tšekki

Clinical Trials on X-kytketty adrenoleukodystrofia in Spain

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit