Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hae kliinisistä tutkimuksista: mucopolysaccharidosis I

Yhteensä 494965 tulosta

Takeda

Saatavilla

Kokeen jälkeinen Idursulfase-IT:n käyttöohjelma Elaprasen kanssa lapsille, joilla on Hunterin oireyhtymä

Hunterin oireyhtymä

Yhdysvallat, Australia, Meksiko, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
Phoenix Nest
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Ilmoittautuminen kutsusta

Luonnonhistoriallinen tutkimus Sanfilippon oireyhtymästä D (MPSIIID)

Sanfilippon oireyhtymä tyyppi D

Yhdysvallat
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanit

Ilmoittautuminen kutsusta

Varhainen tarkistus: Laajennettu seulonta vastasyntyneillä

Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Perinnöllinen fruktoosi-intoleranssi | Kystinen fibroosi | Tekijän VII puutos | Fenyyliketonuriat | Sirppisolutauti | Dravetin syndrooma | Duchennen lihasdystrofia | Prader-Willin oireyhtymä | Fragile X -syndrooma | Krooninen granulomatoottinen... ja muut ehdot

Yhdysvallat
Bellicum Pharmaceuticals

Lopetettu

Geenimuunneltujen luovuttajien T-soluinfuusion turvallisuustutkimus kantasolusiirron jälkeen ei-pahanlaatuisten sairauksien varalta

Hemoglobinopatiat | Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi | Aineenvaihduntahäiriöt | Primaariset immuunipuutoshäiriöt | Perinnöllinen luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä

Yhdysvallat
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Aktiivinen, ei rekrytointi

JR-171-101-tutkimuksen laajennustutkimus potilailla, joilla on MPS I

Mukopolysakkaridoosi I

Yhdysvallat, Brasilia, Japani
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Aktiivinen, ei rekrytointi

JR-141:n laajennustutkimus potilailla, joilla on tyypin II mukopolysakkaridoosi

Mukopolysakkaridoosi II

Japani
BioMarin Pharmaceutical
ICON plc

Valmis

Monikeskus, monikansallinen, observational Morquio A Registry Study (MARS) (MARS)

Mukopolysakkaridoosi IV tyyppi A | Morquio A -syndrooma | MPS IVA

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Taiwan, Belgia, Malesia, Itävalta, Kanada, Portugali, Ranska, Irlanti, Tšekki, Tanska, Italia, Alankomaat, Puola, Puerto Rico
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...
Swedish Orphan Biovitrum; Cure Sanfilippo Foundation

Valmis

Avoin tutkimus Anakinrasta MPS III:ssa

Mukopolysakkaridoosi III

Yhdysvallat
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Lopetettu

Tutkimus Aldurazyme® (Laronidaasi) -hoidon vaikutuksesta imetykseen naispotilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi I (MPS I) ja heidän rintaruokinnassaan

Mukopolysakkaridoosi I | Hurlerin syndrooma | Hurler-Scheien oireyhtymä | Scheie

Italia
Sanofi

Valmis

Tutkimus Myozymen® ja Aldurazymen® turvallisuuden arvioimiseksi miehillä ja naispuolisilla osallistujilla kaikissa ikäryhmissä, joilla on Pompen tauti tai mukopolysakkaridoosi tyyppi I (MPS I) kotihoitoympäristössä (HomERT)

Pompen tauti | Mukopolysakkaridoosi tyyppi I (MPS I)

Italia
University of Manchester
University College, London; Manchester University NHS Foundation Trust; Orchard... ja muut yhteistyökumppanit

Aktiivinen, ei rekrytointi

Geeniterapia modifioiduilla autologisilla hematopoieettisilla kantasoluilla potilaille, joilla on tyypin IIIA mukopolysakkaridoosi

Mukopolysakkaridoosi tyyppi IIIA

Yhdistynyt kuningaskunta
Shire

Valmis

Hunter Outcome Survey (HOS) (HOS)

Hunterin oireyhtymä

Yhdysvallat
Sanofi

Valmis

Ensimmäinen ihmisessä tehty SAR442501:n kerta- ja toistuvan annoksen eskalaatiotutkimus terveillä aikuisilla

Osteokondrodysplasia

Yhdysvallat
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Ilmoittautuminen kutsusta

JR-141:n laajennustutkimus pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi tyypin II mukopolysakkaridoosissa (Hunterin oireyhtymä) miespotilailla

Mukopolysakkaridoosi II

Yhdysvallat
REGENXBIO Inc.

Aktiivinen, ei rekrytointi

RGX-111-geeniterapia potilailla, joilla on MPS I

Hurlerin oireyhtymä | Hurler-Scheien oireyhtymä | Mukopolysakkaridoosi tyyppi I (MPS I)

Yhdysvallat, Brasilia, Israel
REGENXBIO Inc.

Aktiivinen, ei rekrytointi

CAMPSIITE™ RGX-121 -geeniterapia potilailla, joilla on MPS II (Hunterin oireyhtymä)

Mukopolysakkaridoosi tyyppi II (MPS II)

Yhdysvallat, Brasilia
REGENXBIO Inc.

Aktiivinen, ei rekrytointi

RGX-121-geeniterapia 5-vuotiailla ja sitä vanhemmilla lapsilla, joilla on MPS II (Hunterin oireyhtymä)

Mukopolysakkaridoosi tyyppi II (MPS II)

Yhdysvallat, Kanada
agnes chen
University of California, Los Angeles; National Institute of Neurological... ja muut yhteistyökumppanit

Lopetettu

Intratekaalisen entsyymin korvaamisen laajennustutkimus kognitiivisen heikkenemisen vuoksi MPS I:ssä

Mukopolysakkaridoosi I | Kognitiivinen heikkeneminen

Yhdysvallat
REGENXBIO Inc.

Ilmoittautuminen kutsusta

Pitkäaikainen seuranta RGX-111:lle

Mukopolysakkaridoosi I

Yhdysvallat, Brasilia
Genzyme, a Sanofi Company

Valmis

Kiinan markkinoille saattamisen jälkeinen seuranta (PMS) Aldurazyme®-tutkimus

Mukopolysakkaridoosi I

Kiina
Shire

Valmis

Elaprasen intensiivinen lääketurvaohjelma (SHP ELA-701)

Hunterin oireyhtymä

Meksiko
University of Florida
Live Like Bella Pediatric Cancer Research

Valmis

Hoitoohjelma allogeeniselle hematopoieettiselle kantasolusiirrolle

Yleinen muuttuva immuunipuutos | Vaikea yhdistetty immuunipuutos | Sirppisolutauti | Hurlerin oireyhtymä | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Talassemia | Wiskott-Aldrichin oireyhtymä | Adrenoleukodystrofia | X-kytketty lymfoproliferatiivinen sairaus | Diamond Blackfan anemia | Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä ja muut ehdot

Yhdysvallat
Manchester University NHS Foundation Trust

Valmis

Mukopolysakkaridoosi II:n pään, niskan ja hengityselinten sairauksien perustulos (COHERE)

Mukopolysakkaridoosi tyyppi II

Yhdistynyt kuningaskunta
Homology Medicines, Inc

Peruutettu

HMI-203:n turvallisuus ja tehokkuus ERT-hoidetuilla aikuisilla, joilla on MPS II

Mukopolysakkaridoosi II

Yhdysvallat, Kanada
Allievex Corporation

Ilmoittautuminen kutsusta

ICV AX 250 -hoidon turvallisuus, siedettävyys ja tehokkuus MPS IIIB -OLE:ssä

MPS III B

Yhdysvallat, Saksa, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta, Kolumbia
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Lopetettu

ABO-102:n geeninsiirtotutkimus potilailla, joilla on MPS IIIA -taudin keskivaihe ja pitkälle edennyt vaihe

Mukopolysakkaridoosi III | Sanfilippon oireyhtymä | MPS IIIA | Sanfilippo A

Yhdysvallat, Espanja, Australia
Takeda
Takeda Development Center Americas, Inc.

Aktiivinen, ei rekrytointi

Pitkän aikavälin pituuden ja painon arviointi MPS II -potilailla, jotka aloittivat hoidon alle 6-vuotiaana

Hunterin oireyhtymä

Yhdysvallat, Saksa, Malesia, Filippiinit, Thaimaa, Dominikaaninen tasavalta, Serbia, Vietnam
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Aktiivinen, ei rekrytointi

JR-141-BR21:n laajennustutkimus potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi II

Mukopolysakkaridoosi II

Brasilia
Albert Einstein College of Medicine
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanit

Ilmoittautuminen kutsusta

ScreenPlus: Kattava, joustava, moniin häiriöihin liittyvä vastasyntyneiden seulontaohjelma (ScreenPlus)

Mukopolysakkaridoosi II | Fabryn tauti | Niemann-Pickin tauti, tyyppi C | Mukopolysakkaridoosi VI | Lysosomaalisen happolipaasin puutos | Metakromaattinen leukodystrofia | Gaucherin tauti | Cerebrotendinous ksantomatoosi | Mukopolysakkaridoosi IV A | GM1 gangliosidoosi | Mukopolysakkaridoosi VII | Hapan sfingomyelinaasin... ja muut ehdot

Yhdysvallat
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Lopetettu

Vaiheen I/II pilottitutkimus sekakimerismista perinnöllisten aineenvaihduntahäiriöiden hoitamiseksi

Niemann-Pickin tauti | Alfa-mannosidoosi | Tay Sachsin tauti | Sandhoffin tauti | Metakromaattinen leukodystrofia (MLD) | Hurler-Scheien oireyhtymä | Hurlerin oireyhtymä (MPS I) | Hunterin oireyhtymä (MPS II) | Sanfilippon oireyhtymä (MPS III) | Krabben tauti (globoidi leukodystrofia) | Adrenoleukodystrofia (ALD... ja muut ehdot

Yhdysvallat
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Aktiivinen, ei rekrytointi

Tutkimus adalimumabin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi MPS I:ssä, II:ssa ja VI:ssa

Mukopolysakkaridoosi I | Mukopolysakkaridoosi II | Mukopolysakkaridoosi VI

Yhdysvallat
ArmaGen, Inc

Valmis

Laajennustutkimus, jossa arvioidaan AGT-181:n pitkäaikaista turvallisuutta ja aktiivisuutta lapsilla, joilla on MPS I

Mukopolysakkaridoosi I

Brasilia
ArmaGen, Inc

Valmis

Ihmisen insuliinireseptorin MAb-IDUA-fuusioproteiinin turvallisuus- ja annosaluetutkimus aikuisilla ja lapsilla, joilla on MPS I

Mukopolysakkaridoosi I

Brasilia
ArmaGen, Inc

Valmis

Insuliinireseptorin MAb-IDUA-fuusioproteiinin turvallisuus- ja annosaluetutkimus potilailla, joilla on MPS I

Mukopolysakkaridoosi I

Yhdysvallat
CENTOGENE GmbH Rostock

Peruutettu

Biomarkkeri Hurlerin taudille (BioHurler) (BioHurler)

Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet | Mukopolysakkaridoosi tyyppi I | Gargoylismi

Saksa, Intia, Sri Lanka, Egypti
CENTOGENE GmbH Rostock

Peruutettu

Sly-taudin biomarkkeri (MPS VII) (BioSly) (BioSly)

Kehityksellinen viive | Splenomegalia | Hepatomegalia | Luuston epämuodostumat

Saksa, Intia, Sri Lanka, Egypti
CENTOGENE GmbH Rostock

Peruutettu

Biomarkkeri Maroteaux-Lamyn taudille (BioMaroteaux) (BioMaroteaux)

Keuhkosairaudet | Epänormaalit silmät | Lysosomaalinen varastointisairaus | Makroglossia | Obstruktiivinen uniapnea

Saksa, Intia, Sri Lanka, Egypti
CENTOGENE GmbH Rostock

Peruutettu

Morquio-taudin biomarkkeri (BioMorquio) (BioMorquio)

Morquion oireyhtymä A | Morquion oireyhtymä | Morquio B -tauti | Mukopolysakkaridien kertyminen

Saksa, Intia, Sri Lanka, Egypti
CENTOGENE GmbH Rostock

Lopetettu

Hunterin oireyhtymän biomarkkerit (BioHunter)

Mukopolysakkaridoosi II | Hunterin oireyhtymä | Hunterin oireyhtymä, lievä muoto | Hunterin kanavan oireyhtymä

Meksiko
Sangamo Therapeutics

Lopetettu

Nousevan annoksen tutkimus genomin muokkaamisesta sinkkisormen nukleaasi (ZFN) terapeuttisella SB-318:lla potilailla, joilla on MPS I

MPS I

Yhdysvallat
Allievex Corporation

Aktiivinen, ei rekrytointi

Tyypin IIIB mukopolysakkaridoosin hoidon jatkamista koskeva tutkimus

Mukopolysakkaridoosi tyyppi IIIB | MPS III B

Saksa, Yhdysvallat, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta, Kolumbia, Espanja, Taiwan
Hospital de Clinicas de Porto Alegre
The Isaac Foundation

Aktiivinen, ei rekrytointi

Losartaanin arviointi sydän- ja verisuonisairauksiin potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IV A ja VI

Mukopolysakkaridoosit | Mukopolysakkaridoosi VI | Morquio A -syndrooma | Mukopolysakkaridoosi IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS - Mukopolysakkaridoosi | Morquion oireyhtymä A | Morquion oireyhtymä

Brasilia
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Valmis

JR-171:n tutkimus potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi I

Mukopolysakkaridoosi I

Yhdysvallat, Brasilia, Japani
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Valmis

JR-141:n tutkimus potilailla, joilla on tyypin II mukopolysakkaridoosi

Mukopolysakkaridoosi II

Japani
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Valmis

JR-141:n tutkimus potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi II

Mukopolysakkaridoosi II

Brasilia
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Valmis

JR-141:n tutkimus potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi II

Mukopolysakkaridoosi II

Japani
Allievex Corporation

Aktiivinen, ei rekrytointi

Prospektiivinen luonnonhistoriallinen tutkimus tyypin IIIB mukopolysakkaridoosista (MPS IIIB)

Mukopolysakkaridoosi tyyppi IIIB

Yhdysvallat, Saksa, Espanja, Argentiina, Australia, Brasilia, Kolumbia, Taiwan, Turkki
Sangamo Therapeutics

Lopetettu

Nousevan annoksen tutkimus genomin muokkaamisesta sinkkisormen nukleaasi (ZFN) terapeuttisella SB-913:lla potilailla, joilla on MPS II

Mukopolysakkaridoosi II | MPS II

Yhdysvallat
New York Medical College

Valmis

Ihmisen istukasta peräisin oleva kantasolujen siirto (HPDSC)

Mukopolysakkaridoosi I | Myelodysplastinen oireyhtymä | Akuutti lymfosyyttinen leukemia | Akuutti myelooinen leukemia | Niemann-Pickin tauti | Mukopolysakkaridoosi VI | Wolmanin tauti | Adrenoleukodystrofia | Battenin tauti | Metakromaattinen leukodystrofia | Diamond-Blackfan anemia | Vaikea aplastinen anemia | Fukosi... ja muut ehdot

Yhdysvallat
REGENXBIO Inc.

Peruutettu

Mukopolysakkaridoosi Tyypin II Havainto

Mukopolysakkaridoosi II

Yhdysvallat, Kanada

Hae kliinisistä tutkimuksista: mucopolysaccharidosis I

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ireland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit