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Prove cliniche su CS1 or BCMA Multiple Myeloma

Totale 5177 risultati

  • Peloton Therapeutics, Inc., a subsidiary of Merck...
    National Institutes of Health (NIH)
    Completato
    PT2385 per il trattamento del carcinoma a cellule renali a cellule chiare associato alla malattia di Von Hippel-Lindau
    Carcinoma a cellule renali a cellule chiare | Malattia di Von Hippel-Lindau | Clear Cell RCC | ccRCC | Mutazione del gene VHL | Sindrome VHL | Inattivazione del gene VHL | VHL | Von Hippel | Malattia di Von Hippel | Sindrome di von Hippel-Lindau, modificatori di
    Stati Uniti
  • University of Colorado, Denver
    Completato
    Micro RNA come marker di aneurisma aortico nelle sindromi da aortopatia ereditaria
    Sindrome di Marfan | Sindrome di Turner | Sindrome di Loeys-Dietz | Aneurisma dell'aorta toracica e sindromi da dissezione | Sindrome di Ehlers-Danlos di tipo IV
    Stati Uniti
  • Lenetix Medical Screening Laboratory
    Sconosciuto
    Determinazione non invasiva delle anomalie cromosomiche fetali
    Sindrome di Down (trisomia 21) | Sindrome di Edward (trisomia 18) | Sindrome di Patau (trisomia 13) | Sindrome di Klinefelter (47, XXY) | e altri cromosomi | Anomalie.
    Stati Uniti
  • National Institute of Neurological Disorders and...
    Baylor College of Medicine
    Completato
    Studio delle correlazioni fenotipiche e genotipiche in pazienti con sindromi da delezione genica contigua
    Sindrome di Prader-Willi | Sindrome di DiGeorge | Sindrome di Williams | Sindrome di Angelmann | Sindrome di Smith-Magenis | Anomalie cromosomiche | Sindrome di Shprintzen
    Stati Uniti
  • Chinese University of Hong Kong
    Reclutamento
    Sicurezza ed efficacia del trapianto di microbiota fecale
    Dipendenza da alcol | Sclerosi multipla | Obesità | Diabete mellito | Encefalopatia epatica | Sindrome dell'intestino irritabile | Stipsi | Celiachia | Malattia di Crohn | Colite ulcerosa | Malattia del fegato | Porpora trombocitopenica idiopatica | Infezione difficile da Clostridium | Alopecia | Autismo | Sindrome da disfunzione... e altre condizioni
    Hong Kong
  • West Kazakhstan Medical University
    Reclutamento
    Screening selettivo di bambini per malattie metaboliche ereditarie mediante spettrometria di massa tandem in Kazakistan
    Deficit di ornitina transcarbamilasi | Carenza di biotinidasi | Citrullinemia | Acidemia glutarica di tipo II | Aciduria Argininosuccinica | Malattia dell'urina dello sciroppo d'acero | Carenza primaria di carnitina | Omocistinuria | Carenza di carnitina palmitoiltransferasi II | Deficit di arginasi | Deficit... e altre condizioni
    Kazakistan
  • University College Cork
    Non ancora reclutamento
    Valutazione della funzione diastolica durante il periodo di transizione e l'infanzia mediante ecocardiografia seriale (DiFuSE)
    Diabete gestazionale | Encefalopatia neonatale | Disfunzione diastolica | Trisomia 21 | Tachipnea transitoria del neonato | Piccolo per l'età gestazionale al parto
    Irlanda
  • Mayo Clinic
    Terminato
    Vaccinazione COVID-19 nei pazienti con malattie reumatiche
    Osteoartrite | Lupus eritematoso sistemico | Artrite psoriasica | Sindrome di Sjogren | Gotta | Spondilite anchilosante | Miosite infiammatoria | Artrite multisede associata a malattia infiammatoria intestinale (diagnosi)
    Stati Uniti
  • Jerry Vockley, MD, PhD
    Ultragenyx Pharmaceutical Inc
    Non più disponibile
    Uso compassionevole della trieptanoina (C7) per i disturbi ereditari del metabolismo energetico
    Sindrome di Bart | Carenza proteica trifunzionale mitocondriale | Carenza di acilCoA deidrogenasi a catena molto lunga (VLCAD). | Deficit di carnitina palmitoiltransferasi (CPT1, CPT2) | Deficit di idrossiacil-CoA deidrogenasi a catena lunga | Disturbi da accumulo di glicogeno | Malattia da carenza... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • Brown, Theodore R., M.D., MPH
    Completato
    Effetti della terapia della risata su umore, stress e autoefficacia nelle persone con malattie neurologiche.
    Ictus | Sclerosi multipla | Morbo di Parkinson | Danno cerebrale | Sclerosi laterale amiotrofica | Il morbo di Alzheimer | Lesioni del midollo spinale | Malattia di Huntington
    Stati Uniti
  • Hadassah Medical Organization
    Sconosciuto
    Trattamento della sindrome di Wolfram di tipo 2 con il chelante deferiprone e la terapia a base di incretina
    Diabete mellito | Disturbi del metabolismo del ferro | Atrofia ottica | Perdita dell'udito neurosensoriale | Disfunzione piastrinica | Ulcera gastroduodenale
    Israele
  • Manhattan Eye, Ear & Throat Hospital
    Genentech, Inc.
    Completato
    Trattamento delle malattie corioretiniche essudative e vasogeniche comprese le varianti di AMD e altre maculopatie correlate a CNV (FVF4140S)
    Vasculopatia coroidale polipoidale | Pseudoxantoma elastico | Miopia patologica | Proliferazione angiomatosa retinica | Malattia di Coats | Telangiectasia retinica idiopatica | Coroidite multifocale | Rubeosi Iridis | Malattia di Von Hippel-Lindau | MIGLIOR DISTROFIA MACULARE VITELLIFORME, MULTIFOCALE (disturbo)
    Stati Uniti
  • Rigshospitalet, Denmark
    Reclutamento
    Polineuropatia, menomazioni e attività fisica - Lo studio PolyImPAct (PolyImPAct)
    Polineuropatie | Polineuropatia diabetica | Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) | Sindrome POESIA | Neuropatia motoria multifocale | Charcot-Marie-Tooth | Amiloidosi hATTR | Neuropatia vasculitica | Neuropatia idiopatica
    Danimarca
  • University of Southern Denmark
    University of Bern; Naestved Hospital; Nykøbing Falster County Hospital; Ankara University
    Reclutamento
    Safe Brain Initiative, rendere operativa l'anestesia di precisione (SBI)
    Dolore | Benessere | Disturbi neurocognitivi | Nausea | Vomito | Fatica | Ansia | Soddisfazione, paziente | Digiuno | Cambio di temperatura, corpo | Sete | Complicazione della sedazione | Brividi | Agitazione, Psicomotoria | Perdita dell'udito e della vista | Gola infiammata | Delirio post operatorio
    Danimarca
  • University Hospital, Lille
    FHU IMMINeNT; FHU PRECISE: Projet Fédératif Hospitalo-Universitaire PREcision... e altri collaboratori
    Reclutamento
    Implementazione della coorte prospettica multidisciplinare imminente (IMMINeNT)
    Sclerosi multipla | Sclerosi sistemica | Dermatite atopica | Artrite psoriasica | Angioedema | Asma grave | Malattia di Behcet | Lupus | Malattia infiammatoria cronica
    Francia
  • University of Pennsylvania
    University of South Florida; Duke University
    Reclutamento
    Registro delle gravidanze vasculite (V-PREG)
    Vasculite | Granulomatosi di Wegener | Vasculite sistemica | Granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA) | Sindrome di Churg-Strauss (CSS) | Vasculite crioglobulinemica | Malattia di Behçet | Vasculite del SNC | Vasculite da IgA | Granulomatosi con poliangioite (GPA) | Poliangioite microscopica (MPA) | Poliarterite... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • Anagnostou, Evdokia, M.D.
    The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Alberta... e altri collaboratori
    Non ancora reclutamento
    Sertralina vs placebo nel trattamento dell'ansia nei bambini e negli adolescenti con disturbi del neurosviluppo mentale (CALM)
    Disturbi d'ansia | Disturbo d'ansia generalizzato | Ansia | Sclerosi tuberosa | ADHD | Disturbi del neurosviluppo | Disturbo dello spettro autistico | Sindrome dell'X fragile | Ansia sociale | Disturbo d'ansia sociale | Agorafobia | Sindrome di Tourette | Disturbi da tic | Autismo | ADHD Tipo prevalentemente disattento | ADHD... e altre condizioni
    Canada
  • Duke University
    University of Edinburgh in Scotland; Tan Tock Seng Hospital in Singapore; Queens...
    Reclutamento
    OCTA nel lieve deterioramento cognitivo e nella malattia di Alzheimer
    Sclerosi multipla | Morbo di Parkinson | Trauma cranico | Sindrome di Down | Compromissione cognitiva lieve | Demenza frontotemporale | Malattia di Huntington | Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) | Il morbo di Alzheimer | Concussione | Disturbo post traumatico da stress | Malattia neurodegenerativa | Demenza a corpi... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • Washington University School of Medicine
    National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National...
    Completato
    Uno studio clinico sul dantrolene sodico in pazienti pediatrici e adulti con sindrome di Wolfram
    Diabete mellito | Atassia | Sindrome di Wolfram | Atrofia del nervo ottico
    Stati Uniti
  • Progenity, Inc.
    Completato
    Valutazione medica genomica non invasiva ampliata: lo studio Enigma
    Sindrome di Down | Aneuploidia | Sindrome di DiGeorge | Sindrome di Turner | Sindrome di Klinefelter | Delezione cromosomica | Sindrome di Edwards | Sindrome di Patau
    Stati Uniti
  • University of Nebraska
    Reclutamento
    Deposito oncologico integrato per la ricerca sul cancro (iCaRe2)
    Melanoma | Sarcoma | Cancro ai reni | Leucemia | Cancro al seno | Cancro laringeo | Cancro ipofaringeo | Cancro rinofaringeo | Mieloma multiplo | Tumore gastrico | Tumore del pancreas | Cancro esofageo | Cancro dell'intestino tenue | Cancro ovarico | Sindrome di Lynch | Cancro ai polmoni | Cancro rettale | Cancro alla prostata | Tumori... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • Oregon Health and Science University
    Reclutamento
    Ottimizzazione di BCI-FIT: Brain Computer Interface - Functional Implementation Toolkit (BCI-FIT)
    Sclerosi laterale amiotrofica | Distrofie muscolari | Lesioni del midollo spinale | Atrofia multisistemica | Malattia di Parkinson e parkinsonismo | Tumore al cervello adulto | Sindrome da blocco | Ictus del tronco cerebrale
    Stati Uniti
  • University of California, Los Angeles
    Université de Montréal
    Ritirato
    Uso di un tonometro per identificare le lesioni epilettogeniche durante la chirurgia dell'epilessia pediatrica
    Ictus | Epilessia | Sclerosi tuberosa | Sindrome di Sturge-Weber | Displasia corticale focale | Emimegalencefalia | Polimicrogiria | Encefalite di Rasmussen | Gliosi | Tumore, cervello
    Stati Uniti, Canada
  • Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali...
    Completato
    Prova riabilitativa con tDCS cerebello-spinale nell'atassia neurodegenerativa (CStDCSAtaxia)
    Atassia cerebellare | Atrofia multisistemica | Atassie spinocerebellari | Degenerazioni spinocerebellari | Atassia spinocerebellare 3 | Atassia di Friedrich | Atassia spinocerebellare di tipo 1 | Atassia spinocerebellare di tipo 2 | Atassia spinocerebellare | Atassia, cerebellare | Atassia con aprassia oculomotoria
    Italia
  • University of Pittsburgh
    Reclutamento
    Studio longitudinale delle malattie neurodegenerative
    Malattie da accumulo lisosomiale | Leucodistrofia | Malattie di Niemann-Pick | Malattia di Batten | Malattia di Gaucher | Malattia di Krabbe | Alfa-mannosidosi | Osteopetrosi | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Pelizaeus-Merzbacher | Malattia di Sandoff | Gangliosidosi GM1 | MPS I | MPS II | Malattia della sostanza bianca... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
    National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
    Completato
    Registro nazionale degli aneurismi dell'aorta toracica geneticamente innescati e delle condizioni cardiovascolari (GenTAC)
    Sindrome di Marfan | Sindrome di Turner | Sindrome di Ehlers-Danlos | Sindrome di Loeys-Dietz | Sindrome di Shprintzen-Goldberg | Mutazione genetica FBN1, TGFBR1, TGFBR2, ACTA2 o MYH11 | Valvola aortica bicuspide senza storia familiare nota | Valvola aortica bicuspide con storia familiare | Valvola aortica... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • Nemours Children's Clinic
    Potentials Foundation; Walking with Giants Foundation
    Reclutamento
    Registro del nanismo primordiale
    MOPDII | RNU4atac-opatia (ad es. MOPDI/III, sindrome di Lowry-Wood, sindrome di Roifman) | Sindrome di Meier-Gorlin | Sindrome di Saul-Wilson | Sindrome da ligasi 4 | Nanismo primordiale microcefalico
    Stati Uniti
  • Natera, Inc.
    Children's Hospital of Philadelphia; Montefiore Medical Center; University of California... e altri collaboratori
    Completato
    Registro di microdelezione e aneuploidia basato su SNP (SMART) (SMART)
    Sindrome di Prader-Willi | Sindrome di DiGeorge | Sindrome da delezione 22q11 | Sindrome di Angelmann | Trisomia 21 | Trisomia 18 | Trisomia 13 | Monosomia X | Anomalie cromosomiche sessuali | 1p36 Sindrome da cancellazione | Sindrome di Cri-du-Chat
    Stati Uniti, Australia, Irlanda, Spagna, Svezia, Regno Unito
  • University of Cincinnati
    Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
    Terminato
    Studio degli acidi biliari in pazienti con disturbi perossisomiali
    Adrenoleucodistrofia | Sindrome di Zellweger | Malattia infantile di Refsum | Deficit enzimatico bifunzionale
  • Faculty Hospital Kralovske Vinohrady
    Completato
    L'epidemiologia, la gestione e le comorbidità nell'alopecia areata nella Repubblica ceca
    Infezioni | Sclerosi multipla | Malattie autoimmuni | Diabete mellito, tipo 1 | Artrite reumatoide | Reazione al vaccino | Malattie infiammatorie intestinali | Psoriasi | Malattia di Crohn | Colite ulcerosa | Sindrome di Down | Dermatite atopica | Vitiligine | Alopecia areata | Pandemia di covid-19 | Spondilite anchilosante | Lupus eritematoso e altre condizioni
    Cechia
  • National Cancer Institute (NCI)
    Completato
    Vorinostat, tacrolimus e metotrexato nella prevenzione della GVHD dopo trapianto di cellule staminali in pazienti con neoplasie ematologiche
    Leucemia Mielomonocitica Cronica | Leucemia mieloide acuta ricorrente dell'adulto | Linfoma a cellule B della zona marginale extranodale del tessuto linfoide associato alla mucosa | Linfoma a cellule B della zona marginale nodale | Linfoma di Burkitt adulto ricorrente | Linfoma diffuso a grandi... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • University of Colorado, Denver
    Reclutamento
    Colesterolo e trattamento antiossidante in pazienti con sindrome di Smith-Lemli-Opitz (SLOS)
    Perdita dell'udito | Sindrome di Smith-Lemli-Opitz | Distrofia dei coni e dei bastoncelli
    Stati Uniti
  • National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
    Completato
    Disturbi genetici della clearance mucociliare nella malattia polmonare micobatterica non tubercolare
    Fibrosi cistica | Malattia granulomatosa cronica | Discinesia ciliare primaria | Pseudoipoaldosteronismo | Infezione da micobatteri non tubercolari
    Stati Uniti
  • Efficacy Care R&D Ltd
    Memorial Hermann Hospital; CRG Medical, Inc.
    Sconosciuto
    Anomalie respiratorie postoperatorie (AI-ARF)
    Shock | Shock, settico | Insufficienza respiratoria | Sindrome da stress respiratorio | Shock, cardiogeno | Insufficienza cardiaca acuta | Insufficienza respiratoria acuta | Insufficienza renale acuta | Insufficienza multiorgano | Arresto respiratorio | Insufficienza respiratoria acuta con ipossia | Insufficienza... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • RenJi Hospital
    Peking University First Hospital; Shanghai Zhongshan Hospital; First Affiliated... e altri collaboratori
    Reclutamento
    Frequenza, fenotipo clinico e analisi genetica delle sindromi ereditarie del cancro del rene
    Cancro ai reni | Carcinoma a cellule renali | Mutazione del gene ALK | Mutazione genica MET | HLRCC | Istologia del tumore renale | Leiomioma cutaneo | Sindrome da predisposizione tumorale BAP1 | Sindrome VHL | Sindrome di Birt-Hogg-Dube | Cancro renale familiare | Mutazione del gene FLCN | Mutazione del gene FH | Leiomioma...
    Cina
  • McGill University Health Centre/Research Institute...
    Reclutamento
    Diabete monogenico diagnosticato erroneamente come tipo 1 (ADDAM)
    Diabete mellito, tipo 1 | Sindrome di Wolfram | Diabete neonatale | Diabete monogenico | Diabete ad esordio in età matura nei giovani (MODY) | Sindrome di Wolcott-Rallison | Diabete mitocondriale
    Canada
  • ConvaTec Inc.
    Completato
    Catetere intermittente GentleCath™ Air for Men con tecnologia FeelClean™
    Sclerosi multipla | Sintomi del tratto urinario inferiore | Morbo di Parkinson | Lesioni del midollo spinale | Ostruzione dell'uscita della vescica | Sindrome della cauda equina | Ipoattività del detrusore | Prostata ingrossata con sintomi del tratto urinario inferiore
    Regno Unito, Stati Uniti, Francia
  • Mirum Pharmaceuticals, Inc.
    Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
    Completato
    Trattamento compassionevole di pazienti con errori congeniti del metabolismo degli acidi biliari con acido colico
    Colestasi | Disturbi perossisomiali | Adrenoleucodistrofia | Sindrome di Zellweger | Malattia infantile di Refsum
    Stati Uniti
  • Mayo Clinic
    Reclutamento
    Studio clinico sul cancro pre-mieloide e sull'insufficienza del midollo osseo
    Neoplasie ematologiche | Malignità mieloide | Citopenia | Sindrome da insufficienza del midollo osseo | Citopenia clonale di significato indeterminato | Ematopoiesi clonale di potenziale indeterminato | Sindrome mielodisplastica a basso rischio | Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseo | Espansione clonale e altre condizioni
    Stati Uniti
  • Burke Medical Research Institute
    Attivo, non reclutante
    Tele-esercizio domiciliare per persone con disabilità neurologiche croniche (Telex)
    Ictus | Sclerosi multipla | Paralisi cerebrale | Morbo di Parkinson | Lesioni del midollo spinale | Disturbo neurologico | Emiplegia | Emiparesi | Atassia di Friedrich | Trauma, cervello | Mielite trasversa
    Stati Uniti
  • RTI International
    University of North Carolina, Chapel Hill
    Iscrizione su invito
    Genitore-bambino Inter(X)Azione Intervento (PIXI)
    Sclerosi tuberosa | Sindrome di Down | Distrofia muscolare di Duchenne | Sindrome di Prader-Willi | Sindrome dell'X fragile | Sindrome di Rett | Sindrome di Turner | Sindrome di Williams | Sindrome di Angelmann | Sindrome da delezione del cromosoma 22q11.2 | Sindrome di Klinefelter | Sindrome di Phelan-McDermid | Sindrome Dup15Q e altre condizioni
    Stati Uniti
  • Children's Oncology Group
    National Cancer Institute (NCI)
    Reclutamento
    Raccolta e conservazione di tessuto da giovani pazienti affetti da cancro
    Sarcoma dei tessuti molli | Linfoma | Leucemia mieloide acuta | Leucemia | Osteosarcoma | Leucemia linfoblastica acuta | Sarcoma di Ewing | Tumore rabdoide | Neuroblastoma | Retinoblastoma | Rabdomiosarcoma | Neoplasia maligna | Tumore a cellule germinali | Neoplasia del sistema nervoso centrale
    Stati Uniti, Canada
  • Casa Colina Hospital and Centers for Healthcare
    Completato
    Esplorare la bellezza accessibile per le persone con deficit degli arti superiori
    Sclerosi multipla | Sclerosi laterale amiotrofica | Distrofie muscolari | Malattia di Graves | Miastenia grave | Trauma cranico | Ictus, ischemico | Ictus, Acuto | Ictus emorragico | SCI - Lesione del midollo spinale | Sindrome di Guillain Barre | Lupus eritematoso | Ictus (CVA) o TIA | Sindromi di Ehlers-Danlos (EDS)
    Stati Uniti
  • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    Reclutamento
    Il Pancreas Interception Center (PIC) per la diagnosi precoce, la prevenzione e le nuove terapie
    Sindrome di Lynch | Adenocarcinoma duttale pancreatico | Pancreatite cronica | Cisti pancreatica | Atassia Teleangectasia | FAP | Sindrome di Peutz-Jeghers | Mutazione del gene PALB2 | Mutazione BRCA | Pancreas grasso | Cancro pancreatico genetico | Pancreatite genetica | Mole-Melanoma multiplo atipico familiare
    Stati Uniti
  • MD Stem Cells
    Reclutamento
    Studio sul trattamento con cellule staminali neurologiche (NEST)
    Ictus | Malattie del sistema nervoso | Neuropatie diabetiche | Malattie Neurodegenerative | Deterioramento cognitivo | Sclerosi laterale amiotrofica | Demenza | Disordini neurologici | Malattia di Alzheimer | SLA | Trauma cranico | Infarto cerebrale | Malattia del corpo di Lewy | Emorragia cerebrale | Demenza frontotemporale e altre condizioni
    Stati Uniti, Emirati Arabi Uniti
  • LMU Klinikum
    University of Pisa; German Federal Ministry of Education and Research; European...
    Reclutamento
    Registro globale e studio di storia naturale per i disturbi mitocondriali
    Malattie mitocondriali | MDS | Miopatie mitocondriali | Sindrome MELAS | MEDIO | Sindrome di Kearns-Sayre | Sindrome MERRF | Sindrome di Bart | Sindrome di Leigh | MNGIE | LON | Sindrome di Pearson | Sindrome NARP | Carenza di coenzima Q10 | SANDO | SCA | MIRAS | CPEO
    Austria, Germania, Italia
  • Kuopio University Hospital
    Attivo, non reclutante
    Fattori sociodemografici e comportamento criminale che precedono la malattia neurodegenerativa - Studio retrospettivo del registro (DEGERWD)
    Morbo di Parkinson | Malattie Neurodegenerative | Sclerosi laterale amiotrofica | Malattia di Alzheimer | Malattia del corpo di Lewy | Atrofia multisistemica | Degenerazione corticobasale | Demenza frontotemporale | Demenza vascolare | Paralisi sopranucleare progressiva | Malattia di Huntington
    Finlandia
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Ilera Healthcare
    Terminato
    Studio farmacocinetico (PK) e farmacodinamico (PD) dei prodotti specifici di Ilera (Ilera)
    Epilessia | Sclerosi multipla | Glaucoma | Cancro | Morbo di Parkinson | HIV/AIDS | SLA | Disturbo dello spettro autistico | Anemia falciforme | Spasticità, muscolo | Malattia di Huntington | Uso di oppioidi | Neuropatia | Malattia terminale | Malattia infiammatoria intestinale (IBD) | Dolore intrattabile | Disturbo da stress... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Illumina, Inc.
    Attivo, non reclutante
    LeukoSEQ: sequenziamento dell'intero genoma come strumento diagnostico di prima linea per le leucodistrofie
    Mucopolisaccaridosi | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia legata all'X | Gangliosidosi | Leucodistrofia metacromatica | Malattia di Krabbe | Malattia di Refsum | Cadasil | Sindrome di Sjogren-Larsson | Sindrome di Allan-Herndon-Dudley | Malattia della sostanza bianca | Gangliosidosi GM2 e altre condizioni
    Stati Uniti
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Eli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... e altri collaboratori
    Reclutamento
    Il progetto Biorepository dei disturbi della mielina (MDBP)
    Mucopolisaccaridosi | Leucoencefalopatie | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia legata all'X | Gangliosidosi | Leucodistrofia metacromatica | Malattia di Krabbe | Malattia di Refsum | Cadasil | Sindrome di Sjogren-Larsson | Sindrome di Allan-Herndon-Dudley | Malattia della... e altre condizioni
    Stati Uniti

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