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Clinical Trials on Malattie ereditarie da accumulo metabolico in United States
Totale 26924 risultati
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Gaucher, tipo 1 | Sindrome da lipidosi cerebroside | Malattia da carenza di glucocerebrosidasi | Malattia da carenza di glucosilceramide beta-glucosidasi | Malattia di Gaucher, forma non neuronopaticaStati Uniti, Regno Unito, Spagna, Italia, Brasile, Canada, Polonia
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ReclutamentoMalattia di Niemann-Pick di tipo C1 | Ceroidolipofuscinosi neuronale giovanile | Sindrome di Smith-Lemli-Opitz | Carenza di trasportatore di creatinaStati Uniti
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.CompletatoMalattia di FabriStati Uniti, Spagna, Belgio, Australia, Austria, Canada, Germania, Irlanda, Italia, Olanda, Norvegia, Polonia, Svizzera, Regno Unito
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Manchester University NHS Foundation TrustOrchard TherapeuticsReclutamentoMucopolisaccaridosiRegno Unito
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoMucopolisaccaridosi VI | Sindrome di Maroteaux-LamyStati Uniti, Portogallo, Francia
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National Eye Institute (NEI)CompletatoVolontariato sano | Malattia retinica | Degenerazione retinica ereditariaStati Uniti
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Vanderbilt UniversityCompletatoMalattia renale allo stadio terminaleStati Uniti
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e altri collaboratoriCompletatoSindrome di Huller | Sindrome di Sanfilippo tipo A | Sindrome di Sanfilippo di tipo BStati Uniti
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ArdelyxCompletatoMalattia renale allo stadio terminale | IperfosfatemiaStati Uniti
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Children's Hospital Los AngelesCompletatoGranulomi | Anemia | Trombocitopenia | Neutropenia | Anemia falciforme | Talassemia | Malattia di Niemann-Pick | Sindrome di Wiskott-Aldrich | Osteopetrosi | Fucosidosi | Sindrome di Chediak-Higashi | Malattia di HullerStati Uniti
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Washington University School of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...ReclutamentoMalattia di Niemann-Pick, tipo CStati Uniti
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Patricia I. Dickson, M.D.University of California, Los Angeles; FDA Office of Orphan Products Development e altri collaboratoriTerminatoMucopolisaccaridosi I | Malattie da accumulo lisosomiale | Compressione del midollo spinaleStati Uniti, Finlandia
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University of California, San DiegoRaptor Pharmaceuticals Corp.CompletatoCistinosi | Cistinosi nefropaticaStati Uniti
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Bellicum PharmaceuticalsTerminatoEmoglobinopatie | Linfoistiocitosi emofagocitica | Disturbi metabolici | Disturbi da immunodeficienza primaria | Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseoStati Uniti
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaTerminatoSfingolipidi | Malattia di Niemann-Pick, tipo C | Malattia di Krabbe | Sindrome furba | Fucosidosi | Aspartilglucosaminuria | Alfa mannosidosi | Sindrome di Hurler | Sindrome di Maroteaux-Lamy | Malattia di Wolman | Malattia di Niemann-Pick di tipo BStati Uniti
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Swedish Orphan BiovitrumCompletatoSindrome di Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)Stati Uniti, Tacchino
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ShireTerminatoMalattie metaboliche | Malattie del cervello | Malattie del sistema nervoso centrale | Malattie del sistema nervoso | Malattie demielinizzanti | Malattie genetiche, congenite | Metabolismo, errori congeniti | Malattie da accumulo lisosomiale | Disturbi del metabolismo lipidico | Sfingolipidi | Malattie ereditarie... e altre condizioniStati Uniti, Danimarca, Francia, Argentina, Belgio, Brasile, Canada, Germania, Giappone, Tacchino
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncTerminatoMucopolisaccaridosi III | Sindrome di Sanfilippo | MPSIIIA | Sanfilippo AStati Uniti, Spagna, Australia
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Alexion PharmaceuticalsCompletatoMPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)Spagna, Olanda, Regno Unito, Stati Uniti, Brasile
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State University of New York - Downstate Medical...TerminatoDiabete mellito | Malattia renale allo stadio terminaleStati Uniti
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ShireTerminatoSindrome di Sanfilippo | Mucopolisaccaridosi (MPS)Stati Uniti, Regno Unito, Spagna, Germania, Francia, Italia, Olanda
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Manchester Royal Eye HospitalBioMarin PharmaceuticalSconosciuto
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Nemours Children's ClinicEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...ReclutamentoMucopolisaccaridosi IV Tipo A | Sindrome di Morquio A | MPS IVAStati Uniti
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.CompletatoMalattia di FabriStati Uniti, Olanda, Ungheria, Regno Unito, Cechia, Norvegia, Slovenia, Spagna, Finlandia, Francia, Italia, Svizzera
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AlexionReclutamentoMalattia di Wolmann | Malattia da accumulo di esteri di colesterolo | Carenza di lipasi acida lisosomiale | Deficit di acido colesteril estere idrolasi, tipo 2 | Carenza di lipasi acida | Carenza LIPA | Carenza di LALFrancia, Belgio, Stati Uniti, Spagna, Germania, Grecia, Israele, Italia, Slovenia, Regno Unito, Brasile, Canada, Danimarca, Australia, Croazia, Cechia, Irlanda, Messico, Olanda, Polonia, Portogallo, Arabia Saudita
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Allievex CorporationCompletatoMucopolisaccaridosi di tipo IIIB | MPSIII BStati Uniti, Taiwan, Spagna, Colombia, Germania, Regno Unito, Tacchino
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BioMarin PharmaceuticalTerminatoSindrome di Morquio A | MPS IVA | Mucopolisaccaridosi IVARegno Unito, Stati Uniti, Germania
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Enzyvant Therapeutics GmBHCompletatoMalattia di Farber | Malattia di Farber | Lipogranulomatosi di Farber | Deficit di ceramidasi acida | Deficit di ceramidasi | Deficit di N-Laurilsfingosina Deacilasi | Mutazione ASAH1Stati Uniti, Egitto, Canada, Italia, Tacchino, Argentina, Germania, India, Svezia
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Northwell HealthStaten Island University HospitalCompletato
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoSindrome di Morquio A | MPS IVA | Mucopolisaccaridosi IVATaiwan, Stati Uniti, Italia, Regno Unito
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Ultragenyx Pharmaceutical IncCompletatoMucopolisaccaridosi | Sindrome furba | Mucopolisaccaridosi VII | MPS VIISpagna, Stati Uniti, Portogallo
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Orchard TherapeuticsReclutamentoMPS-IH (sindrome di Hurler)Olanda, Stati Uniti, Italia, Regno Unito
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Zymenex A/SEuropean CommissionCompletatoEfficacia e sicurezza a lungo termine di Lamazym per il trattamento di pazienti con alfa-mannosidosiAlfa-mannosidosiBelgio, Danimarca, Spagna, Regno Unito
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Woman'sPfizer; American Cancer Society, Inc.; Our Lady of the Lake Regional Medical CenterRitiratoResistenza all'insulina | Fase del cancro al seno | Pregiudizio razzialeStati Uniti
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Allievex CorporationAttivo, non reclutanteMucopolisaccaridosi di tipo IIIB | MPSIII BGermania, Stati Uniti, Tacchino, Regno Unito, Colombia, Spagna, Taiwan
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...University of MinnesotaCompletato
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SanofiAttivo, non reclutanteMalattia di Gaucher di tipo III | Malattia di Gaucher di tipo ICanada, Argentina, Francia, Italia, Giappone, Federazione Russa, Spagna, Svezia, Tacchino, Regno Unito
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAttivo, non reclutanteMucopolisaccaridosi III | Sindrome di Sanfilippo | MPSIIIA | Sanfilippo AStati Uniti, Australia, Spagna
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.CompletatoMalattia di FabriAustralia, Olanda, Regno Unito, Canada, Cechia, Norvegia, Slovenia
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ReclutamentoMalattie Rare | Malattie ematologiche ereditarie | FPDMMStati Uniti
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Greenwood Genetic CenterShriners Hospitals for Children; BioMarin PharmaceuticalCompletatoMPS IVA | Sindrome di Maroteaux-Lamy | MPS VI | Sindrome di Morquio AStati Uniti
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Attivo, non reclutanteMalattia di FabriStati Uniti, Olanda, Australia, Ungheria, Regno Unito, Canada, Cechia, Finlandia, Francia, Italia, Norvegia, Slovenia, Spagna
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Abeona Therapeutics, IncTerminatoMucopolisaccaridosi di tipo 3 BStati Uniti, Germania, Francia, Spagna
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Ege UniversityUniversity of Kentucky; Fresenius Medical Care North AmericaCompletatoEmodialisi | Malattia renale allo stadio terminaleTacchino, Stati Uniti
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Swedish Orphan BiovitrumCompletatoSindrome di Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)Stati Uniti, Germania, Tacchino
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University of Texas Southwestern Medical CenterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ReclutamentoDisturbo del metabolismo lipidicoStati Uniti
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Massachusetts General HospitalNational Cancer Institute (NCI); Boston Medical CenterCompletato
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National Center for Research Resources (NCRR)University of California, Los AngelesCompletatoTrombocitopenia | Errori congeniti del metabolismo | Leucodistrofia metacromatica | Anemia di Fanconi | Talassemia Maggiore | Aplasia eritrocitaria puraStati Uniti
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CENTOGENE GmbH RostockCompletatoMalattia di Fabri | Malattia di Anderson-Fabry | Malattia di FabryArgentina, Belgio, Croazia, Cechia, Danimarca, Francia, Germania, Regno Unito
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