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Prove cliniche su Alterazione del lisosoma
Totale 1280 risultati
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoMucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)Australia
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Alexion PharmaceuticalsCompletatoMPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)Spagna, Olanda, Regno Unito, Stati Uniti, Brasile
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Children's Hospitals and Clinics of MinnesotaBioMarin Pharmaceutical; Gillette Children's Specialty Healthcare; Greenwood Genetic...CompletatoMucopolisaccaridosi VI | Mucopolisaccaridosi IV AStati Uniti
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Emory UniversityBioMarin PharmaceuticalTerminatoMucopolisaccaridosi di tipo IVAStati Uniti
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BioMarin PharmaceuticalApprovato per il marketingSindrome di Morquio A | MPS IVA | Mucopolisaccaridosi IVAStati Uniti, Porto Rico
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Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCCompletatoMucopolisaccaridosi I | Sindrome di Schei | Sindrome di Huller | Sindrome di Hurler-ScheieGiappone
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Caroline Michaela KistorpSanofiNon ancora reclutamentoMalattie renali croniche | Malattia di FabriDanimarca
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Wuerzburg University HospitalTakedaAttivo, non reclutanteMalattie da accumulo lisosomiale | Malattia di Fabri | Malattia di Fabry, variante cardiaca | HCM - Cardiomiopatia ipertrofica | Malattia di Anderson FabryGermania
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ShireCompletatoSindrome di Sanfilippo tipo AStati Uniti
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaCompletato
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Nadia Ali, PhDBioMarin PharmaceuticalCompletatoMucopolisaccaridosi IV | Malattia di MorquioStati Uniti
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...ReclutamentoMucopolisaccaridosi I | Mucopolisaccaridosi II | Mucopolisaccaridosi VI | Mucopolisaccaridosi III | Mucopolisaccaridosi IV | Mucopolisaccaridosi VII | Malattia da deficit multiplo di solfatasi | Mucopolisaccaridosi IXFrancia
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ZevraDenmarkAttivo, non reclutanteMalattia di Niemann-Pick, tipo CStati Uniti, Spagna, Regno Unito, Danimarca, Francia, Germania, Italia, Polonia, Svizzera
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ZevraDenmarkA disposizioneMalattia di Niemann-Pick, tipo CStati Uniti
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CENTOGENE GmbH RostockRitiratoMalattia di Niemann-Pick, tipo C | Malattia di Niemann-PickGermania, India, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockRitiratoMalattia renale cronica | Perdita dell'udito | Angiocheratomi | Anomalie oculariSri Lanka, India, Germania
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Melbourne HealthSanofiRitiratoMalattie da accumulo lisosomiale | Malattia di Fabri | Malattia di Niemann-Pick, tipo C | Malattia di GaucherAustralia
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Cyclo Therapeutics, Inc.CompletatoMalattia di Niemann-Pick, tipo C1Stati Uniti
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University Hospital, GrenobleTerminatoPazienti adulti psichiatriciFrancia
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Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e altri collaboratoriCompletatoMalattia di Niemann-Pick, tipo CStati Uniti
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Washington University School of Medicine; University of Oxford; National Human...CompletatoMalattia di Niemann-Pick, tipo CStati Uniti
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National Institute of Neurological Disorders and...CompletatoNeoplasia cerebrale | Il morbo di Alzheimer | Malattia di Niemann PickStati Uniti
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Emory UniversityBioMarin PharmaceuticalCompletatoMPS - Mucopolisaccaridosi | Malattia di MorquioStati Uniti
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LYSOGENECompletatoMucopolisaccaridosi di tipo III A | Malattia di Sanfilippo di tipo AFrancia
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BioMarin PharmaceuticalTerminatoSindrome di Morquio A | MPS IV A | Mucopolisaccaridosi IVARegno Unito
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LYSOGENECompletatoMucopolisaccaridosi di tipo III A | Malattia di Sanfilippo di tipo AFrancia
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Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCCompletatoMucopolisaccaridosi I | Sindrome di Hurler | Sindrome di Hurler-Scheie | Sindrome di ScheieStati Uniti
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IntraBio IncCompletatoMalattia di Niemann-Pick, tipo CStati Uniti, Regno Unito, Germania, Slovacchia, Spagna
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...TerminatoMalattia di Niemann-Pick, tipo C1Stati Uniti
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Cyclo Therapeutics, Inc.CompletatoMalattia di Niemann-Pick, tipo C1Israele, Svezia, Regno Unito
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Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals CompanyCompletatoMalattia di Niemann-Pick, tipo C1Stati Uniti
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Cyclo Therapeutics, Inc.Attivo, non reclutanteMalattia di Niemann-Pick, tipo C1Stati Uniti
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CENTOGENE GmbH RostockCompletatoMalattie di Niemann-PickPakistan
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KemPharm Denmark A/SCompletatoMalattia di Niemann-Pick, tipo CSpagna, Francia, Regno Unito, Svizzera, Danimarca, Polonia, Italia, Germania
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Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCTerminatoMucopolisaccaridosi I | Sindrome di Hurler | Sindrome di Hurler-Scheie | ScheiItalia
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Chiesi SA/NVIscrizione su invitoCistinosi nefropaticaBelgio
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BioMarin PharmaceuticalTerminatoSindrome di Morquio A | MPS IVA | Mucopolisaccaridosi IVAStati Uniti, Regno Unito, Canada, Germania
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Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCCompletatoMucopolisaccaridosi I | Sindrome di Schei | Sindrome di Hurler | Sindrome di Hurler-ScheieStati Uniti, Canada, Regno Unito, Brasile, Germania, Italia, Olanda
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Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCCompletatoMucopolisaccaridosi I | Sindrome di Schei | Sindrome di Hurler | Sindrome di Hurler-ScheieBrasile, Canada
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Patricia I. Dickson, M.D.University of California, Los Angeles; FDA Office of Orphan Products Development e altri collaboratoriTerminatoMucopolisaccaridosi I | Malattie da accumulo lisosomiale | Compressione del midollo spinaleStati Uniti, Finlandia
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ReclutamentoMalattia di Niemann-Pick, tipo CStati Uniti
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ReclutamentoMalattia di Niemann-Pick, tipo CStati Uniti
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IntraBio IncAttivo, non reclutanteMalattia di Niemann-Pick, tipo CStati Uniti, Australia, Regno Unito, Germania, Slovacchia, Olanda, Cechia, Svizzera
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National Niemann-Pick Disease FoundationIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Engage Health Inc.CompletatoMalattie di Niemann-PickStati Uniti
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Washington University School of Medicine; Weill Medical College of Cornell UniversityCompletatoMalattia di Neimann-PickStati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminatoMalattia di Niemann-Pick | Deficit di sfingomielinasi acidaStati Uniti
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Orchard TherapeuticsReclutamentoMPS-IH (sindrome di Hurler)Olanda, Stati Uniti, Italia, Regno Unito
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Children's Hospital of Orange CountyUltragenyx Pharmaceutical IncReclutamentoInfiammazione | Mucopolisaccaridosi | Malattia cardiaca | Malattia carotideaStati Uniti
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CENTOGENE GmbH RostockRitiratoRitardo dello sviluppo | Splenomegalia | Epatomegalia | Anomalie scheletricheGermania, India, Sri Lanka, Egitto
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Eloxx Pharmaceuticals, Inc.TerminatoMalattia genetica | Cistinosi | Mutazione senza sensoCanada