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Cerca studi clinici per: Lysomale Speicherkrankheit
Totale 945 risultati
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Allievex CorporationAttivo, non reclutanteMucopolisaccaridosi di tipo IIIBStati Uniti, Germania, Spagna, Argentina, Australia, Brasile, Colombia, Taiwan, Tacchino
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Sangamo TherapeuticsTerminatoMucopolisaccaridosi II | MPS IIStati Uniti
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New York Medical CollegeCompletatoMucopolisaccaridosi I | Sindrome mielodisplasica | Leucemia linfocitica acuta | Leucemia Mieloide Acuta | Malattia di Niemann-Pick | Mucopolisaccaridosi VI | Malattia di Wolmann | Adrenoleucodistrofia | Malattia di Batten | Leucodistrofia metacromatica | Anemia di Diamond-Blackfan | Anemia aplastica grave | Fucos... e altre condizioniStati Uniti
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Turkish Society of Pediatric Gastroenterology,...CompletatoDistrofia muscolare di Duchenne | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva)Tacchino
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REGENXBIO Inc.Ritirato
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRitiratoMucopolisaccaridosi di tipo IH | Mucopolisaccaridosi di tipo IH (MPS IH, sindrome di Hurler) | MPS IH, Sindrome di Hurler
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SanofiApprovato per il marketing
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National Taiwan University HospitalSanofiCompletato
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Ultragenyx Pharmaceutical IncCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo IIIStati Uniti
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire International GmbHCompletato
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...TerminatoMalattia di Niemann-Pick, tipo C1Stati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia da carenza di maltasi acida | Malattia di PompeStati Uniti
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LMU KlinikumCompletatoSano | Distrofia miotonica di tipo 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Atrofia muscolare spinale di tipo 3 | Distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) | Distrofia muscolare facioscapolo-omerale 1 | Miosite da corpi inclusi, sporadicaGermania
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Duke UniversityRitiratoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.CompletatoMalattia di FabriStati Uniti, Spagna, Belgio, Australia, Austria, Canada, Germania, Irlanda, Italia, Olanda, Norvegia, Polonia, Svizzera, Regno Unito
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Ari ZimranPfizerAttivo, non reclutanteMalattia di Gaucher, tipo 3Israele, Tacchino, India
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityNon più disponibileLeucodistrofia metacromaticaStati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di GaucherCanada, Federazione Russa, Tunisia
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CENTOGENE GmbH RostockTerminatoSordità | Immunodeficienza | Ritardo mentale | Ipertrofia gengivale | Anomalie scheletriche | Dismorfismo faccialeGermania, Svizzera
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Abeona Therapeutics, IncTerminatoMucopolisaccaridosi III-BStati Uniti, Germania, Francia
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University of UtahGenzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di FabriStati Uniti
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ActelionCompletatoMalattia di Niemann-Pick, tipo CCina
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Hospices Civils de LyonCompletato
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TakedaCompletatoMucopolisaccaridosi (MPS)Brasile
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Abeona Therapeutics, IncTerminatoMucopolisaccaridosi di tipo 3 BStati Uniti, Germania, Francia, Spagna
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REGENXBIO Inc.CompletatoMucopolisaccaridosi IIBrasile, Stati Uniti, Regno Unito
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SanofiCompletatoMalattia di Gaucher | SplenomegaliaFrancia
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo IICina
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Neurogene Inc.TerminatoMalattie da accumulo lisosomiale | Aspartilglucosaminuria | Carenza di aspartilglucosamidasi (AGA).Stati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia di Pompe | Carenza di maltasi acida della glicogenesi 2Stati Uniti, Israele
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University of FloridaLacerta TherapeuticsCompletatoMalattia di PompeStati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Pompe | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD II)Stati Uniti, Federazione Russa, Regno Unito, Bulgaria, India, Ucraina
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoSfingomielina LipidosiBrasile, Francia, Italia, Stati Uniti, Germania, Regno Unito
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Swedish Orphan BiovitrumCompletatoSindrome di Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)Stati Uniti, Tacchino
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University Medical Center GroningenUltragenyx Pharmaceutical IncCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo IAOlanda
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ShireCompletatoMalattia di GaucherStati Uniti, Spagna, Regno Unito, Israele
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Leukodystrophy AssociationAttivo, non reclutanteLeucodistrofia metacromaticaFrancia
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University Hospital, ToursCompletatoMucopolisaccaridosiFrancia
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Areeg El-GharbawyUltragenyx Pharmaceutical IncCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo IStati Uniti
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Fondazione TelethonAttivo, non reclutanteMucopolisaccaridosi di tipo VIItalia, Tacchino
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Amicus TherapeuticsCompletatoMalattia di FabriRegno Unito, Stati Uniti
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Chiesi SA/NVIscrizione su invitoCistinosi nefropaticaBelgio
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Swedish Orphan BiovitrumCompletatoSindrome di Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)Stati Uniti, Germania, Tacchino
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.CompletatoGangliosidosi GM2 | Gangliosidosi GM1 | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Sandoff | Malattia di Gaucher, tipo 2 | Variante AB Gangliosidosi GM2Stati Uniti, Spagna, Germania, Italia, Belgio, Brasile, Francia, Portogallo, Svizzera, Regno Unito
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Duke UniversityCompletatoMalattia di Pompe | Malattia da accumulo di glicogeno IIStati Uniti
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.CromsourceCompletatoAlfa-mannosidosiFrancia, Danimarca, Austria, Germania, Italia
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Manchester University NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation TrustCompletatoMalattia di FabriRegno Unito
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Massachusetts General HospitalCompletatoMalattia di Fabri | Malattia mitocondriale | Neuropatia delle piccole fibre | Sindrome di Ehlers DanlosStati Uniti
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Children's Hospital of Fudan UniversityFirst Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University; Wuhan Union Hospital, China; Beijing Children's Hospital e altri collaboratoriRitirato