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Cerca studi clinici per: AAV Vector
Totale 3138 risultati
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Tenaya TherapeuticsMedical University of South Carolina; Johns Hopkins University; University of Colorado... e altri collaboratoriReclutamentoCardiomiopatia aritmogena del ventricolo destroStati Uniti, Italia, Regno Unito, Francia, Svezia, Germania
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Grace Science, LLCReclutamentoNGLY1 CarenzaStati Uniti
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PfizerReclutamentoEmofilia A | Emofilia BAustralia, Stati Uniti, Tacchino
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SwanBio Therapeutics, Inc.ReclutamentoAMN | Mutazione del gene AMN | X-ALDOlanda, Stati Uniti
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Weill Medical College of Cornell UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ReclutamentoStudio di fase IA sulla terapia genica AAVrh.10hFXN per la cardiomiopatia dell'atassia di FriedreichFibrosi miocardica | Cardiomiopatie | Atassia di Friedrich | Ipertrofia cardiacaStati Uniti
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UniQure Biopharma B.V.ReclutamentoMalattia di HuntingtonPolonia, Regno Unito, Germania
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BioMarin PharmaceuticalReclutamentoEmofilia A con inibitore | Emofilia A con antifattore VIIIStati Uniti, Regno Unito, Taiwan, Israele, Corea, Repubblica di, Sud Africa, Brasile, Italia, Germania
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PfizerReclutamentoContatti familiariStati Uniti
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UniQure Biopharma B.V.ReclutamentoMalattia di HuntingtonStati Uniti
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene TherapiesReclutamentoGangliosidosi | Malattie lisosomiali | GM1Stati Uniti
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GenSight BiologicsReclutamentoRetinite pigmentosa non sindromicaStati Uniti, Francia, Regno Unito
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CSL BehringAttivo, non reclutanteEmofilia BStati Uniti, Belgio, Olanda, Danimarca, Germania, Irlanda, Svezia, Regno Unito
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National Institute of Neurological Disorders and...Completato
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VegaVect, Inc.National Eye Institute (NEI)Attivo, non reclutanteRetinoschisi | Legato all'XStati Uniti
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Spark Therapeutics, Inc.Children's Hospital of Philadelphia; University of IowaAttivo, non reclutanteAmaurosi congenita di Leber | Distrofia retinica ereditaria dovuta a mutazioni RPE65Stati Uniti
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Nanoscope Therapeutics Inc.CompletatoMalattie degli occhi | Degenerazione retinica | Malattie retiniche | Retinite pigmentosa | Retinite | Malattie degli occhi, ereditarie | Distrofie retinicheStati Uniti, Porto Rico
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Spark TherapeuticsCompletatoMalattie ematologiche | Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari | Disturbi delle proteine della coagulazione | Disturbi emorragici | Malattie genetiche, congenite | Malattie genetiche, legate all'X | Terapia genetica | Disturbo della coagulazione del sangue | Trasferimento genico | Virus adeno-associato... e altre condizioniStati Uniti
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GenSight BiologicsCompletatoNeuropatia ottica ereditaria di LeberStati Uniti, Francia, Italia, Regno Unito, Germania
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Spark TherapeuticsCompletatoCoroideremia | Mutazioni del gene CHM (Coroideremia).Stati Uniti
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Spark TherapeuticsAttivo, non reclutanteDistrofia retinica associata a mutazione biallelica RPE65 confermataStati Uniti
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Spark TherapeuticsCompletatoEmofilia AStati Uniti, Australia, Canada, Israele, Tailandia
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Adverum Biotechnologies, Inc.ParexelAttivo, non reclutanteDegenerazione maculare legata all'età neovascolareStati Uniti, Francia, Regno Unito
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GenSight BiologicsNon più disponibileNeuropatia ottica ereditaria di Leber (ottica, atrofia, ereditaria, Leber)
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BioMarin PharmaceuticalAttivo, non reclutanteEmofilia grave ARegno Unito
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Nanoscope Therapeutics Inc.Iscrizione su invitoMalattie degli occhi | Degenerazione retinica | Malattie retiniche | Retinite pigmentosa | Retinite | Malattie degli occhi, ereditarie | Distrofie retinicheStati Uniti, Porto Rico
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Byron LamNational Eye Institute (NEI)Attivo, non reclutanteNeuropatia ottica ereditaria di LeberStati Uniti
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Adverum Biotechnologies, Inc.CompletatoDeficit di alfa 1-antitripsinaStati Uniti
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Spark TherapeuticsAttivo, non reclutanteAmaurosi congenita di LeberStati Uniti
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MeiraGTx, LLCNational Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)Attivo, non reclutanteCancro della testa e del collo a cellule squamose | Xerostomia indotta da radiazioni | Ipofunzione salivareStati Uniti
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Adverum Biotechnologies, Inc.CompletatoRetinopatia diabetica | Edema maculare diabeticoStati Uniti, Porto Rico
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Adverum Biotechnologies, Inc.CompletatoDegenerazione maculare legata all'età neovascolare | Degenerazione maculare legata all'età umidaStati Uniti
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Nanoscope Therapeutics Inc.Iscrizione su invitoDegenerazione retinica | Retinite pigmentosa | Malattia retinicaIndia
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Brainvectis, a subsidiary of Asklepios BioPharmaceutical...Attivo, non reclutante
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Baxalta now part of ShireTakeda Development Center Americas, Inc.; Baxalta Innovations GmbH, now part...Attivo, non reclutanteEmofilia AStati Uniti, Spagna, Ungheria, Italia, Germania, Austria, Francia
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Adverum Biotechnologies, Inc.Attivo, non reclutanteDegenerazione maculare legata all'età neovascolare | Degenerazione maculare legata all'età umidaStati Uniti
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National Taiwan University HospitalPTC TherapeuticsCompletatoCarenza di L-amminoacido aromatico decarbossilasi (AADC).Taiwan
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BiocadTerminato
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MeiraGTx UK II LtdJanssen Research & Development, LLCCompletato
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Adverum Biotechnologies, Inc.Iscrizione su invitoRetinopatia diabetica | Edema maculare diabeticoStati Uniti, Porto Rico
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GenSight BiologicsAttivo, non reclutanteNeuropatia ottica ereditaria di LeberBelgio, Spagna, Stati Uniti, Francia, Regno Unito, Taiwan, Italia
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GenSight BiologicsCompletatoOttica, Atrofia, Ereditaria, LeberRegno Unito, Stati Uniti, Francia, Germania, Italia
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Baxalta now part of ShireTerminato
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Adverum Biotechnologies, Inc.Completato
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Neurocrine BiosciencesVoyager TherapeuticsCompletatoMalattie del cervello | Malattie del sistema nervoso centrale | Malattie del sistema nervoso | Morbo di Parkinson | Malattie parkinsoniane | Disturbi del movimento | Malattie Neurodegenerative | Morbo di Parkinson idiopatico | Malattia dei gangli basaliStati Uniti
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Leukodystrophy AssociationAttivo, non reclutanteLeucodistrofia metacromaticaFrancia
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Nanoscope Therapeutics Inc.CompletatoDegenerazione retinica | Malattie retiniche | Retinite pigmentosaIndia
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GenSight BiologicsCompletatoNeuropatia ottica ereditaria di LeberStati Uniti, Francia, Italia, Spagna, Regno Unito
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Weill Medical College of Cornell UniversityNational Institutes of Health (NIH)CompletatoMalattia di Batten | Ceroidolipofuscinosi neuronale tardo-infantileStati Uniti
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Weill Medical College of Cornell UniversityNathan's Battle FoundationCompletatoMalattia di Batten | Ceroidolipofuscinosi neuronale tardiva infantileStati Uniti