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Cerca studi clinici per: X-linked SCID

Totale 223 risultati

Paul Szabolcs

Reclutamento

Studio di raccolta dati di pazienti con disturbi non maligni sottoposti a UCBT, BMT o PBSCT con RIC (PRO-RIC)

Sindromi da insufficienza congenita del midollo osseo | Condizioni infiammatorie | Immunodeficienza primaria (PID) | Disturbi metabolici ereditari (IMD) | Anemie ereditarie

Stati Uniti
Paul Szabolcs

Reclutamento

Condizionamento a intensità ridotta per disturbi non maligni sottoposti a UCBT, BMT o PBSCT (HSCT+RIC)

Sindromi da insufficienza congenita del midollo osseo | Condizioni infiammatorie | Immunodeficienza primaria (PID) | Disturbi metabolici ereditari (IMD) | Anemie ereditarie | Artrite idiopatica giovanile sistemica (sJIA)

Stati Uniti
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Reclutamento

Trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche per pazienti con immunodeficienze primarie

Immunodeficienza variabile comune | Malattia granulomatosa cronica | Linfoistiocitosi emofagocitica | Sindrome di Wiskott-Aldrich | Malattia linfoproliferativa legata all'X | Istiocitosi a cellule di Langerhan | Sindrome di Chediak-Higashi | Sindrome di Griscelli | Sindrome dei linfociti nudi | SCIDE | Sindrome... e altre condizioni

Stati Uniti
St. Jude Children's Research Hospital
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Assisi Foundation; California...

Sospeso

Trasferimento genico per immunodeficienza combinata grave legata all'X in neonati di nuova diagnosi (LVXSCID-ND)

Malattia da immunodeficienza combinata grave, legata all'X

Stati Uniti
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Attivo, non reclutante

Studi molecolari e clinici di malattie da immunodeficienza primaria

Sindrome di Wiskott-Aldrich | SCID carente di ADA

Stati Uniti
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Completato

Terapia genica per immunodeficienza combinata grave legata all'X (SCID2)

Immunodeficienza combinata grave legata all'X

Francia
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...

Sconosciuto

Terapia genica per immunodeficienza combinata grave legata all'X (SCID-X1)

Immunodeficienza combinata grave legata all'X

Regno Unito
West China Hospital

Reclutamento

Sicurezza ed efficacia di una singola iniezione sottoretinica della terapia genica JWK002 in soggetti con retinoschisi legata all'X (XLRS)

Retinoschisi legata all'X

Cina
Yeditepe University
Acibadem University

Non ancora reclutamento

Lo studio di validità e affidabilità della versione turca della scala del senso di competenza nel personale di assistenza alla demenza (SCIDS)

Demenza
InnoVec Biotherapeutics Inc.
Peking Union Medical College Hospital

Reclutamento

Studio sulla sicurezza e sull'efficacia dell'iniezione IVB102 in soggetti con retinoschisi legata all'X

Malattie degli occhi | Degenerazione retinica | Malattia retinica | Retinoschisi

Cina
Institut National de la Santé Et de la Recherche...

Reclutamento

Immunodeficienza associata a Moesin legata all'X (X-MAIDReg)

Infezioni | Malattie autoimmuni | Diagnosi | Immunodeficienza

Francia, Stati Uniti, Australia, Belgio, Giappone, Olanda
Hospices Civils de Lyon

Non ancora reclutamento

Effetto di Burosumab sul profilo infiammatorio dei pazienti con rachitismo ipofosfatemico legato all'X FLAM-XLH (FLAM-XLH)

Rachitismo ipofosfatemico legato all'X
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Reclutamento

Studio sulla storia naturale della malattia di Danon

Malattia di Danon

Stati Uniti, Germania
Minoryx Therapeutics, S.L.

Reclutamento

Progressione della malattia nelle donne con adrenoleucodistrofia legata all'X

Adrenoleucodistrofia legata all'X

Francia
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Reclutamento

Uno studio multicentrico, in aperto, sulla terapia genica di RP-A501 in pazienti maschi affetti dalla malattia di Danon

Malattia di Danon

Stati Uniti
Zhongmou Therapeutics

Reclutamento

Studio sulla sicurezza e sull'efficacia della nuova terapia genica ZM-01 per pazienti affetti da retinoschisi legata all'X

Retinoschisi legata all'X

Cina
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...

Reclutamento

MEHMO Storia naturale e biomarcatori

Epilessia | Obesità | Disabilità intellettuale | Microcefalia | Malformazioni del sistema nervoso | Ipogonadismi

Stati Uniti
University Hospital, Ghent

Reclutamento

Accuratezza diagnostica del protocollo di screening graduale e dei suoi strumenti di screening nel periodo perinatale. (DAS)

Disturbo ossessivo compulsivo | Disturbi d'ansia | Depressione, dopo il parto | Disturbo post traumatico da stress | Depressivo; Episodio, Maggiore

Belgio
Beijing Tiantan Hospital

Reclutamento

Registro dell'adrenoleucodistrofia legata all'X

Adrenoleucodistrofia legata all'X

Cina
Federico II University

Reclutamento

Valutazione dei principali determinanti della risposta glicemica postprandiale nel diabete di tipo 1 (IN-DEEP)

Diabete di tipo 1

Italia
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Braintale

Non ancora reclutamento

Convalida di un biomarcatore prognostico utilizzando la risonanza magnetica a diffusione cerebrale nell'adrenoleucodistrofia legata all'X (CALDIFF)

Adrenoleucodistrofia legata all'X
Atsena Therapeutics Inc.

Reclutamento

Terapia genica ATSN-201 nella retinoschisi legata all'X associata a RS1 (LIGHTHOUSE)

Retinoschisi legata all'X

Stati Uniti
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...
Innostellar Biotherapeutics

Reclutamento

Studio sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento LX103 della retinoschisi legata all'X (XLRS)

Retinoschisi legata all'X

Cina
University Hospital Schleswig-Holstein
Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research

Reclutamento

Integrazione sensomotoria nelle sindromi monogeniche di Parkinson-distonia (SensoMo-PD)

Distonia | Parkinson | Distonia, familiare | DYT3 | DYT5 | Delezione del gene PINK1

Germania
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e altri collaboratori

Reclutamento

Baby Detect: screening genomico neonatale

Iperplasia surrenale congenita | Emofilia A | Emofilia B | Mucopolisaccaridosi I | Mucopolisaccaridosi II | Fibrosi cistica | Deficit di alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia di Fanconi | Malattia granulomatosa cronica | Malattia di Wilson | Neutropenia congenita grave | Deficit di ornitina transcarbamilasi e altre condizioni

Belgio
King's College London
University of Sheffield; University of Manchester; National Health Service, United... e altri collaboratori

Reclutamento

L'esperienza dello screening per SCID

Immunodeficienza combinata grave

Regno Unito
University of California, Los Angeles

Reclutamento

Sangue periferico mobilizzato autologo Cellule staminali e progenitrici ematopoietiche CD34+ (HSPC) trasdotte con il fattore di allungamento Alpha Short Promoter (EFS) - Gene dell'adenosina deaminasi (ADA) (EFS-ADA) Vettore lentivirale per l'immunodeficienza combinata grave dell'adenosina deaminasi (ADA SCID)

Immunodeficienza combinata grave dell'adenosina deaminasi

Stati Uniti
SwanBio Therapeutics, Inc.

Reclutamento

Uno studio per valutare la somministrazione della terapia genica SBT101 in pazienti adulti con adrenomieloneuropatia (AMN) (PROPEL)

AMN | Mutazione del gene AMN | X-ALD

Olanda, Stati Uniti
Duke University
National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); University of... e altri collaboratori

Reclutamento

Risposte al vaccino COVID-19 nei soggetti PIDD

Immunodeficienza variabile comune | Agammaglobulinemia legata all'X | Immunodeficienza primaria | Deficit anticorpali primari | CVID | XLA | Ipogammaglobulinemia secondaria

Stati Uniti
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Reclutamento

A Study to Describe the Lived Experience of XLH for Adolescents at End of Skeletal Growth

Ipofosfatemia legata all'X

Francia, Olanda, Regno Unito
Stanford University

Reclutamento

Sistema immunitario periferico in individui con schizofrenia

Schizofrenia | Disturbo affettivo schizoide | Disturbi schizofreniformi

Stati Uniti
Amy K. Dickey, M.D.
Wake Forest University Health Sciences; University of Texas

Reclutamento

Effetto della cimetidina orale nelle protoporfirie

Protoporfiria eritropoietica | Protoporfiria legata all'X

Stati Uniti
Viking Therapeutics, Inc.

Reclutamento

Uno studio per valutare la farmacodinamica di VK0214 in soggetti di sesso maschile con AMN

Forma di adrenomieloneuropatia (AMN) di adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD)

Stati Uniti, Francia, Germania, Italia, Regno Unito
James Dowling
Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Cures Within Reach; The Joshua Frase... e altri collaboratori

Reclutamento

Terapia con tamoxifene per la miopatia miotubulare (TAM4MTM)

Miopatia miotubulare legata all'X

Regno Unito, Canada, Stati Uniti
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Non ancora reclutamento

Prevenzione degli ascessi dentali spontanei nei bambini con ipofosfatemia legata all'X: un RCT (PRADEX)

Ipofosfatemia legata all'X (XLH)
Leiden University Medical Center
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development; Horizon...

Reclutamento

Terapia genica con cellule staminali di sperimentazione clinica di fase I/II nella SCID carente di RAG1 (RAG1-SCID)

Immunodeficienza combinata grave dovuta a deficit di RAG1

Spagna, Olanda, Italia, Polonia, Australia, Tacchino, Regno Unito
Leipzig University Medical Center

Reclutamento

Qualità della vita nelle donne con adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD_QoL)

Adrenoleucodistrofia legata all'X

Germania
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Reclutamento

Registro dei pazienti con miopatia miotubulare e centronucleare

Miopatia miotubulare legata all'X | Miopatia centronucleare | Miopatia miotubulare | Miopatia miotubulare 1 | Miopatia miotubulare (centronucleare). | Miopatia centronucleare legata all'X

Regno Unito
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Reclutamento

Impianti dentali in pazienti con ipofosfatemia legata all'X (IMPLANTS-XLH)

Ipofosfatemia legata all'X

Francia
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Reclutamento

Studio sulla sicurezza e l'efficacia dell'iniezione di progenitore linfoide T umano (HTLP) dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche parzialmente compatibili con HLA in pazienti con SCID (HTLP Necker)

Pazienti pediatrici | Qualsiasi tipo di immunodeficienza combinata grave (SCID) | Trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche (HSCT) parzialmente incompatibile con HLA

Francia
Massachusetts General Hospital
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Reclutamento

Monoterapia con calcitriolo per ipofosfatemia legata all'X

Ipofosfatemia legata all'X | Rachitismo ipofosfatemico | Rachitismo ipofosfatemico, dominante legato all'X

Stati Uniti
Michael Pulsipher, MD

Reclutamento

Bambini con SCID condizionata diagnosticati precocemente (CSIDE)

SCIDE

Stati Uniti, Canada
University of California, San Francisco

Reclutamento

Terapia genica autologa per SCID carente di artemide

Immunodeficienza combinata grave

Stati Uniti
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Reclutamento

La biologia meccanicistica dei disturbi da immunodeficienza primaria

Disturbi da immunodeficienza primaria

Stati Uniti
Children's Hospital of Philadelphia
Eli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... e altri collaboratori

Reclutamento

Il progetto Biorepository dei disturbi della mielina (MDBP)

Mucopolisaccaridosi | Leucoencefalopatie | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia legata all'X | Gangliosidosi | Leucodistrofia metacromatica | Malattia di Krabbe | Malattia di Refsum | Cadasil | Sindrome di Sjogren-Larsson | Sindrome di Allan-Herndon-Dudley | Malattia della... e altre condizioni

Stati Uniti
Jasper Therapeutics, Inc.

Reclutamento

Condizionamento mirato agli anticorpi JSP191 nei pazienti con SCID

SCIDE

Stati Uniti
Washington University School of Medicine

Reclutamento

Disordine immunitario Protocollo HSCT

Immunodeficienza combinata grave | Malattia granulomatosa cronica | Sindrome di DiGeorge | Linfoistiocitosi emofagocitica | Sindrome di Wiskott-Aldrich | Sindrome linfoproliferativa legata all'X | Agammaglobulinemia legata all'X | Sindrome di Chediak-Higashi | IPEX | Sindrome linfoproliferativa autoimmune | Deficienza immunitaria variabile comune e altre condizioni

Stati Uniti
Sanford Health
National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... e altri collaboratori

Reclutamento

Registro dei pazienti affetti da malattie rare e studio di storia naturale - Coordinamento delle malattie rare a Sanford (CoRDS)

Malattie mitocondriali | Retinite pigmentosa | Miastenia grave | Gastroenterite eosinofila | Atrofia multisistemica | Leiomiosarcoma | Leucodistrofia | Fistola anale | Atassia spinocerebellare di tipo 3 | Atassia di Friedrich | Malattia Kennedy | Malattia di Lyme | Linfoistiocitosi emofagocitica | Atassia spinocerebellare... e altre condizioni

Stati Uniti, Australia
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Reclutamento

Trasferimento genico lentivirale per il trattamento di bambini di età superiore ai due anni con immunodeficienza combinata grave legata all'X (XSCID)

Immunodeficienza combinata grave legata all'X (XSCID)

Stati Uniti
Baylor College of Medicine
Aicardi Syndrome Foundation

Reclutamento

Studio di disturbi legati all'X selezionati: sindrome di Aicardi

Disturbi cerebrali | Sindrome di Aicardi

Stati Uniti

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