- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Clinical Trials on Medfødte stoffskiftefeil in Spain
Totalt 443 resultater
-
Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.FullførtFamiliært Chylomicronemi Syndrome | Lipoprotein Lipase-mangel | Hyperlipoproteinemi type 1Forente stater, Canada, Tyskland, Israel, Italia, Sør-Afrika, Spania, Storbritannia, Brasil, Frankrike, Nederland
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktiv, ikke rekrutterendeWilsons sykdomForente stater, Canada, Spania, Portugal, Storbritannia
-
BioMarin PharmaceuticalAvsluttetSent debuterende Pompe-pasienter ubehandlet eller behandlet med rhGAASpania, Slovenia, Serbia, Korea, Republikken, Hellas, Australia, Singapore, Brasil, Canada, Taiwan, Irland, Polen, Romania
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Fullført
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAktiv, ikke rekrutterendeX-koblet hypofosfatemiSpania, Italia, Storbritannia, Frankrike, Belgia, Danmark, Tyskland, Ungarn, Portugal, Norge, Sveits, Israel, Nederland, Tsjekkia, Bulgaria, Sverige, Slovenia, Irland, Latvia, Slovakia
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMetakromatisk leukodystrofi (MLD)Forente stater, Canada, Belgia, Israel, Nederland, Storbritannia, Tyskland, Spania, Japan, Brasil, Argentina, Frankrike, Hellas, Italia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvsluttetFabrys sykdomØsterrike, Brasil, Frankrike, Forente stater, Argentina, Belgia, Canada, Finland, Ungarn, Norge, Polen, Spania, Taiwan, Storbritannia
-
Amicus TherapeuticsAvsluttetFabrys sykdomAustralia, Forente stater, Italia, Spania, Belgia, Tyrkia, Brasil, Argentina, Storbritannia, Danmark, Frankrike, Canada, Egypt
-
Amicus TherapeuticsFullførtFabrys sykdomForente stater, Østerrike, Storbritannia, Argentina, Australia, Belgia, Brasil, Canada, Danmark, Egypt, Frankrike, Italia, Japan, Spania, Tyrkia
-
CENTOGENE GmbH RostockShire Human Genetic Therapies, Inc.FullførtCerebrovaskulær ulykkeØsterrike, Belgia, Kroatia, Finland, Frankrike, Georgia, Tyskland, Irland, Italia, Malta, Polen, Portugal, Spania, Storbritannia
-
Inozyme PharmaRekrutteringPseudoxanthoma Elasticum | Generalisert arteriell forkalkning av spedbarn | Autosomal recessiv hypofosfatemisk rakitt | Ektonukleotid Pyrofosfatase/fosfodiesterase1 mangel | ATP-bindende kassett Underfamilie C Medlem 6 MangelForente stater, Storbritannia, Spania
-
Daiichi Sankyo, Inc.AvsluttetAterosklerose | Heterozygot familiær hyperkolesterolemiForente stater, Storbritannia, Spania, Sør-Afrika, Israel, Canada, Nederland, Norge, Sverige
-
Amicus TherapeuticsFullførtFabrys sykdomForente stater, Italia, Spania, Tyrkia, Brasil, Canada, Storbritannia, Frankrike, Polen, Australia, Egypt, Argentina, Danmark
-
Hospital Universitario 12 de OctubreAktiv, ikke rekrutterende
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeFabrys sykdomForente stater, Storbritannia, Norge, Tyskland, Australia, Canada, Spania, Sveits, Østerrike, Belgia, Frankrike, Nederland, Polen
-
Amicus TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterendePompes sykdom (sen debut)Forente stater, Tyskland, Taiwan, Belgia, Australia, Slovenia, Spania, Nederland, Ungarn, Japan, Østerrike, Storbritannia, Frankrike, Argentina, Canada, Sverige, Danmark, New Zealand, Hellas, Korea, Republikken, Bosnia og Herzegovina og mer
-
Amicus TherapeuticsFullførtPompes sykdom (sen debut)Forente stater, Australia, Korea, Republikken, Japan, Taiwan, Belgia, Slovenia, New Zealand, Storbritannia, Frankrike, Argentina, Canada, Spania, Bosnia og Herzegovina, Tyskland, Sverige, Ungarn, Østerrike, Bulgaria, Danmark, Hellas, Ital... og mer
-
Alnylam PharmaceuticalsRekrutteringPrimær hyperoksaluri type 1Frankrike, Spania, Forente stater, Israel, Belgia, Sveits, Tyskland, Storbritannia, Italia, Canada
-
Regeneron PharmaceuticalsAvsluttetFamiliær delvis lipodystrofi | Metabolske abnormiteterForente stater, Frankrike, Spania, Tyrkia
-
Alnylam PharmaceuticalsFullførtAmyloidose, familiær | Transthyretin amyloidoseFrankrike, Tyskland, Italia, Portugal, Spania, Sverige, Storbritannia
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.FullførtFabrys sykdomForente stater, Spania, Belgia, Australia, Østerrike, Canada, Tyskland, Irland, Italia, Nederland, Norge, Polen, Sveits, Storbritannia
-
ShireAvsluttetMukopolysakkaridose (MPS)Forente stater, Canada, Storbritannia, Tyrkia, Italia, Mexico, Spania
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.AvsluttetWilsons sykdomForente stater, Spania, Taiwan, Frankrike, Tsjekkia, Ungarn, Tyrkia, Storbritannia, Østerrike, Tyskland, Israel, Serbia, Australia, Japan, Danmark, Korea, Republikken, New Zealand, Canada, Den russiske føderasjonen, Polen, Singapore, Hong Kong
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.FullførtGM2 Gangliosidosis | GM1 Gangliosidosis | Tay-Sachs sykdom | Sandhoffs sykdom | Gauchers sykdom, type 2 | AB Variant Gangliosidosis GM2Forente stater, Spania, Tyskland, Italia, Belgia, Brasil, Frankrike, Portugal, Sveits, Storbritannia
-
AlexionRekrutteringWolman sykdom | Kolesterolester-lagringssykdom | Lysosomal Acid Lipase-mangel | Syrekolesterylesterhydrolase-mangel, type 2 | Syrelipase-mangel | LIPA-mangel | LAL-mangelFrankrike, Belgia, Forente stater, Spania, Tyskland, Hellas, Israel, Italia, Slovenia, Storbritannia, Brasil, Canada, Danmark, Australia, Kroatia, Tsjekkia, Irland, Mexico, Nederland, Polen, Portugal, Saudi-Arabia
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyRekrutteringPrimær hyperoksaluri type 3 | Primær hyperoksaluri type 2 | Primær hyperoksaluri type 1 | Primær hyperoksaluriForente stater, Canada, Libanon, Tyrkia, Storbritannia, Tyskland, Italia, Japan, Polen, Spania, De forente arabiske emirater
-
Cellaion SAAvsluttetUrea syklus lidelse | Crigler-Najjar syndrom | Akutt ved kronisk leversviktBelgia, Spania, Frankrike, Bulgaria, Polen
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGlykogenlagringssykdom Type II; Pompes sykdomTsjekkia, Taiwan, Belgia, Tyskland, Korea, Republikken, Forente stater, Argentina, Australia, Østerrike, Brasil, Canada, Danmark, Frankrike, Ungarn, Italia, Japan, Mexico, Nederland, Polen, Portugal, Den russiske føderasjonen, Spania, Sveit... og mer
-
IntraBio IncFullførtNiemann-Pick sykdom, type CForente stater, Storbritannia, Tyskland, Slovakia, Spania
-
Devicare S.L.Clever Instruments S.L.; Fundacio PuigvertUkjent
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.FullførtFabrys sykdomForente stater, Nederland, Ungarn, Storbritannia, Tsjekkia, Norge, Slovenia, Spania, Finland, Frankrike, Italia, Sveits
-
Jesús González de la Aleja TejeraFullført
-
SOM Innovation Biotech SAHospital Vall d'HebronFullført
-
PfizerFullførtPolynevropati | Arvelig transthyretin amyloidose (ATTRv)Spania
-
Fundación Española de Hematología y HemoterapíaRekrutteringNiemann-Pick sykdommer | Gauchers sykdom | Splenomegali | Syre sfingomyelinase mangel | ASMDSpania
-
Olatec Therapeutics LLCRekrutteringLeddgikt | Leddsmerter | Gikt | Gikt Flare | Urinsyregikt | Akutt urinsyregikt | Gikt angrepForente stater, Spania, Frankrike
-
SanofiRekrutteringFabrys sykdomItalia, Forente stater, Østerrike, Kina, Tsjekkia, Danmark, Frankrike, Tyskland, Hellas, Japan, Korea, Republikken, Nederland, Norge, Spania, Taiwan, Tyrkia, Storbritannia, Canada, Polen
-
SanofiFullførtSphingomyelin LipidoseItalia, Tsjekkia, Belgia, Frankrike, Portugal, Tyrkia, Forente stater, Argentina, Brasil, Chile, Tyskland, Romania, Spania
-
ShireFullførtHunters syndromForente stater, Spania, Canada, Storbritannia, Mexico, Australia, Frankrike
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktiv, ikke rekrutterendeFabrys sykdomForente stater, Nederland, Australia, Ungarn, Storbritannia, Canada, Tsjekkia, Finland, Frankrike, Italia, Norge, Slovenia, Spania
-
Amicus TherapeuticsRekrutteringFabrys sykdomSpania, Forente stater, Japan, Australia, Frankrike, Portugal
-
KemPharm Denmark A/SFullførtNiemann-Pick sykdom, type CSpania, Frankrike, Storbritannia, Sveits, Danmark, Polen, Italia, Tyskland
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtSikkerhet og effekt av Cerezyme®-infusjoner hver 4. uke versus hver 2. uke ved Gaucher-sykdom type 1Gauchers sykdom, type 1 | Cerebroside Lipidosis Syndrome | Glucocerebrosidase mangelsykdom | Glucosylceramide Beta-Glucosidase Deficiency Disease | Gauchers sykdom, ikke-nevronopatisk formForente stater, Storbritannia, Spania, Italia, Brasil, Canada, Polen
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtSphingomyelin LipidoseForente stater, Argentina, Australia, Belgia, Brasil, Bulgaria, Chile, Frankrike, Tyskland, Italia, Japan, Nederland, Portugal, Spania, Tunisia, Tyrkia, Storbritannia
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtMorquio A syndrom | MPS IVA | Mukopolysakkaridose IV AForente stater, Canada, Frankrike, Taiwan, Argentina, Colombia, Spania, Tyrkia, Japan, Saudi-Arabia, Nederland, Danmark, Korea, Republikken, Brasil, Storbritannia, Tyskland, Norge, Portugal, Italia, Qatar
-
Novartis PharmaceuticalsFullført
-
Mandos LLCFullførtNiemann-Pick sykdom, type CForente stater, Australia, Storbritannia, Tyskland, Frankrike, New Zealand, Singapore, Spania, Tyrkia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrutteringFabrys sykdomKroatia, Forente stater, Argentina, Australia, Belgia, Bulgaria, Canada, Tyskland, Hong Kong, India, Indonesia, Korea, Republikken, Kuwait, Malaysia, Filippinene, Polen, Romania, Singapore, Slovakia, Taiwan, Thailand, Storbritannia, V... og mer
-
ShireFullførtHunters syndrom | Mukopolysakkaridose (MPS)Forente stater, Argentina, Mexico, Spania, Storbritannia
-
ZevraDenmarkAktiv, ikke rekrutterendeNiemann-Pick sykdom, type CForente stater, Spania, Storbritannia, Danmark, Frankrike, Tyskland, Italia, Polen, Sveits