Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kliniske studier på Transfusjonsavhengig thalassemi

Totalt 2839 resultater

Novartis Pharmaceuticals

Fullført

Effekt av Deferasirox på pasienter med hjerte-MR T2* < 20 Msek

Avhengig av transfusjon av beta-talassemi

Italia
Editas Medicine, Inc.

Rekruttering

EDIT-301 for autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) hos deltakere med transfusjonsavhengig beta-thalassemi (TDT)

Hemoglobinopatier | Major Thalassemia | Thalassemia Intermedia | Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Forente stater, Canada
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En studie som evaluerer effekten og sikkerheten til Mitapivat hos deltakere med transfusjonsavhengig alfa- eller beta-thalassemi (α- eller β-TDT) (ENERGIZE-T)

Transfusjonsavhengig alfa-thalassemi | Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Spania, Taiwan, Thailand, Forente stater, Frankrike, Canada, Malaysia, Tyskland, Nederland, Bulgaria, Storbritannia, Tyrkia, Italia, Hellas, De forente arabiske emirater, Brasil, Danmark, Libanon, Saudi-Arabia
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En studie som evaluerer effekten og sikkerheten til Mitapivat hos deltakere med ikke-transfusjonsavhengig alfa- eller beta-thalassemi (α- eller β-NTDT) (ENERGIZE)

Ikke-transfusjonsavhengig alfa-thalassemi | Ikke-transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Spania, Taiwan, Thailand, Storbritannia, Malaysia, Forente stater, Nederland, Bulgaria, Tyrkia, Italia, Canada, Brasil, Frankrike, De forente arabiske emirater, Danmark, Hellas, Libanon, Saudi-Arabia
EdiGene (GuangZhou) Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En sikkerhets- og effektstudie som evaluerer ET-01 hos personer med transfusjonsavhengig β-thalassemi (ET-01)

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
EdiGene (GuangZhou) Inc.
PLA 923 Hospital

Aktiv, ikke rekrutterende

En studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten av ET-01-transplantasjon hos pasienter med transfusjonsavhengig β-thalassemi.

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
EdiGene Inc.; The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University; Zunyi...

Aktiv, ikke rekrutterende

Sikkerhet og effektivitetsevaluering av ET-01-transplantasjon hos pasienter med transfusjonsavhengig β-thalassemi

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
Sun Yat-sen University

Rekruttering

Sikkerheten og effektiviteten til Luspatercept hos kinesiske voksne med transfusjonsavhengig β-thalassemi: en virkelighetsstudie

Major Thalassemia | Transfusjonsavhengig anemi

Kina
Novartis Pharmaceuticals

Fullført

Åpen etikett, multisenterstudie som vurderer preferanse for Deferasirox filmdrasjert tablett sammenlignet med dispergerbare tabletter (Jupiter)

Ikke-transfusjonsavhengig thalassemi | Transfusjonsavhengig thalassemi

Egypt, Tyrkia, Thailand, Libanon, Marokko, Saudi-Arabia, Vietnam
Vifor (International) Inc.
Labcorp Corporation of America Holdings, Inc

Fullført

Sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK), farmakodynamikk (PD) og foreløpig effekt av VIT-2763 i β-talassemi (VITHAL)

Beta-thalassemi | Ikke-transfusjonsavhengig thalassemi

Hellas, Israel, Italia, Libanon, Thailand
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
R&D Kanglin Biotech

Rekruttering

Evaluering av sikkerheten og effekten av KL003-celleinjeksjon ved behandling av transfusjonsavhengig β-thalassemi.

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Genmedicn Biopharma Ltd.

Rekruttering

En studie som evaluerer sikkerheten og effekten av LentiRed medikamentprodukt ved transfusjonsavhengig β-thalassemi [TDT]

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Har ikke rekruttert ennå

En fase I/II klinisk studie av KL003-celleinjeksjonen i β-thalassemi-hoveddeltakere

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
Kanglin Biotech

Rekruttering

Sikkerhet og effekt av den lentivirale vektoren i genterapi av beta-thalassemipasienter

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Genmedicn Biopharma Ltd.

Rekruttering

En studie som evaluerer sikkerheten og effektiviteten til GMCN-508A-medikamentproduktet hos transfusjonsavhengige α-thalassemi-deltakere

Transfusjonsavhengig α-thalassemi

Kina
bluebird bio

Aktiv, ikke rekrutterende

Langtidsoppfølging av pasienter med transfusjonsavhengig β-thalassemi behandlet med ex vivo genterapi

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Forente stater, Frankrike, Storbritannia, Australia, Thailand, Italia, Tyskland, Hellas
Sangamo Therapeutics
Sanofi

Fullført

En studie for å vurdere sikkerheten, toleransen og effektiviteten til ST-400 for behandling av transfusjonsavhengig beta-thalassemi (TDT)

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Forente stater
Terumo BCTbio
United States Department of Defense; U.S. Army Medical Research and Development... og andre samarbeidspartnere

Avsluttet

Effekt og sikkerhet for RBCer avledet fra Mirasol-behandlet fullblod hos pasienter som trenger kronisk transfusjon (ROS) (PRAISE)

Transfusjonsavhengig talassemi

Forente stater, Israel, Italia, Tyrkia
Editas Medicine, Inc.

Har ikke rekruttert ennå

En langsiktig oppfølgingsstudie av deltakere med sigdcellesykdom eller transfusjonsavhengig β-thalassemi som mottok EDIT-301

Sigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Transfusjonsavhengig beta-thalassemi
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Rekruttering

Vekst- og utviklingsrelaterte resultater hos barn med transfusjonsavhengig beta-thalassemi etter genterapi

Genterapi | Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
University of California, San Francisco

Rekruttering

Internasjonalt register over pasienter med alfa-thalassemi (ATM Registry)

Alfa-thalassemi | Alfa-thalassemi major | Mindre alfa-thalassemia

Forente stater
Tanta University

Ukjent

Studie av de terapeutiske fordelene ved al-hijamah hos barn med beta-thalassemia major (Al-hijamah)

AL-Hijama i Thalassmia Major

Egypt
Bangabandhu Sheikh Mujib Medical University, Dhaka...

Fullført

Sikkerhet og effekt av thalidomid hos barn med transfusjonsavhengig thalassemi

Transfusjonsavhengig thalassemi

Bangladesh
Bangabandhu Sheikh Mujib Medical University, Dhaka...

Rekruttering

Effektiviteten av kombinasjonen av hydroksyurea og thalidomid over enten hydroksyurea eller thalidomid alene ved behandling av transfusjonsavhengig thalassemi hos barn: en kvasi-randomisert klinisk studie

Transfusjonsavhengig thalassemi

Bangladesh
M.D. Anderson Cancer Center

Tilbaketrukket

Immunsuppresjon og donorstamcelletransplantasjon før transplantasjon for behandling av alvorlige hemoglobinopatier

Sigdcellesykdom | Sigd Beta Thalassemia | Beta-thalassemi major | Sigdcelle-SS-sykdom | Sigd Beta 0 Thalassemia | Sigd Beta Plus Thalassemia

Forente stater
Novartis Pharmaceuticals

Fullført

Effekt- og sikkerhetsstudie av Deferasirox hos pasienter med ikke-transfusjonsavhengig talassemi (THETIS)

Ikke-transfusjonsavhengig thalassemi

Thailand, Tyrkia, Italia, Hellas, Kina, Storbritannia, Libanon, Tunisia
Novartis Pharmaceuticals

Tilbaketrukket

Effekt av Deferasirox på endokrine komplikasjoner hos pasienter med transfusjonsavhengig talassemi (CENTAurus)

Thalassemi (transfusjonsdelendent)
Silence Therapeutics plc

Tilbaketrukket

Studie i pasienter med beta-thalassaemia eller myelodysplastisk syndrom for å undersøke sikkerheten og toleransen til SLN124

Ikke-transfusjonsavhengig thalassemi | Myelodysplastisk syndrom med lav risiko

Storbritannia, Bulgaria
University of California, San Francisco
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Påmelding etter invitasjon

In utero hematopoietisk stamcelletransplantasjon for Alpha-thalassemia Major (ATM)

Hemoglobinopatier | Alfa-thalassemi major | Major Thalassemia | Fosterhydrops | Hemoglobinopati; Med Thalassemia | Fosteranemi | Alfa; Thalassemi | Thalassemi alfa | A-thalassemi

Forente stater
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Avsluttet

Studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til Sapablursen (tidligere ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

Beta Thalassemia Intermedia

Australia, Thailand, Hellas, Libanon, Tyrkia
Children's Hospital of Philadelphia
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago; The Cooley's Anemia...

Fullført

Kombinasjon av deferasirox og deferipron for alvorlig jernoverbelastning ved thalassemia

Thalassemia Major med alvorlig transfusjonal jernoverbelastning

Forente stater
Novartis Pharmaceuticals

Avsluttet

Sikkerhet og effekt av Deferasirox i kombinasjon med desferoksamin ved β-thalassaemia-pasienter med alvorlig hjerte-jernoverbelastning

Overbelastning av hjertejern | Transfusjonsavhengige β-thalassemipasienter

Hellas
Boston Children's Hospital
Novartis

Fullført

Pilotstudie for pasienter med dårlig respons på Deferasirox

Sigdcellesykdom | Major Thalassemia | Transfusjonsavhengig hemakromatose

Forente stater
Silence Therapeutics plc

Fullført

En studie undersøker sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetisk og farmakodynamisk respons av SLN124 hos voksne med alfa/beta-talassemi og myelodysplastisk syndrom med svært lav og lav risiko

Ikke-transfusjonsavhengig thalassemi | Myelodysplastisk syndrom med lav risiko | Myelodysplastisk syndrom med svært lav risiko

Thailand, Israel, Jordan, Storbritannia, Tyskland, Italia, Malaysia
Shiraz University of Medical Sciences

Fullført

Kombinasjonsterapi av hydroksyurea med L-karnitin og magnesiumklorid i Thalassemia Intermedia

β-Thalassemi Intermedia

Iran, den islamske republikken
Celgene

Avsluttet

Studie for å bestemme sikkerheten og toleransen til Sotatercept (ACE-011) hos voksne med beta(β)-thalassemi.

Beta Thalassemia Intermedia | Beta-thalassemi major

Frankrike, Storbritannia, Italia, Hellas
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Tilbaketrukket

Fase I/II pilotstudie av blandet kimerisme for å behandle hemoglobinopatier

Anemi, sigdcelle | Thalassemi | Beta-thalassemi | Benmargssviktsyndrom | Diamond-Blackfan anemi | Alfa-thalassemi | Komplekse og transfusjonsavhengige hemoglobinopatier

Forente stater
BGI-research
Shenzhen Children's Hospital

Har ikke rekruttert ennå

Sikkerhet og effektevaluering av β-globin-restaurerte autologe hematopoietiske stamceller hos store β-thalassemipasienter

β-Thalassemi Major

Kina
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Rekruttering

Sikkerhet og effektevaluering av autologe CRISPR-Cas12b redigerte hematopoietiske stamceller

Major Thalassemia | Thalassemia, Beta

Kina
Celgene
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme...

Fullført

En effekt- og sikkerhetsstudie av Luspatercept (ACE-536) versus placebo hos voksne som trenger regelmessige røde blodlegemer på grunn av beta (β)-thalassemi (BELIEVE)

Beta-thalassemi | Erytrocytttransfusjon

Forente stater, Israel, Australia, Tyrkia, Taiwan, Malaysia, Storbritannia, Canada, Thailand, Frankrike, Libanon, Italia, Bulgaria, Hellas, Tunisia
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Påmelding etter invitasjon

Undersøker de mekanistiske effektene av Mitapivat hos personer med sigdcellesykdom

Sigdcelleanemi | Sigd Beta Thalassemia | Sigdcelletalassemi | Sigd Beta Zero Thalassemia | Sigdcellesmerter | Hbss | Hbsc | Sigdcellesyndromvariant

Forente stater
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Fullført

Beta-thalassemi og mikropartikler

Thalassemia Major (TM) | Thalassemia Intermedia (TI) | Mikropartikler (MP) som stammer fra blodplater, endotelceller og monocytter

Frankrike
Cyprus Institute of Neurology and Genetics

Rekruttering

Studie av rollen til genetiske modifikatorer i hemoglobinopatier (INHERENT)

Sigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Thalassemi alfa | Thalassemia, Beta

Forente stater, Danmark, Spania, Belgia, Portugal, Kongo, Den demokratiske republikken, Hellas, Argentina, Brunei Darussalam, Kypros, Israel, Italia, Nigeria, Malaysia, Angola, Pakistan
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Aktiv, ikke rekrutterende

ß-thalassemia major med autologe CD34+ hematopoietiske stamceller transdusert med TNS9.3.55 en lentiviral vektor som koder for det normale menneskelige ß-globin-genet

Bekreftet diagnose av ß-thalassemia major

Forente stater
Hamad Medical Corporation

Avsluttet

Denosumab versus zoledronsyre i thalassemi-indusert osteoporose (DOHA)

Osteoporose | Thalassemia Majors (Beta-Thalassemia Major)

Qatar
Children's Hospital Karachi

Fullført

Thalidomid og Hydroxyurea-kombinasjon hos β-thalassemipasienter

Thalassemia, Beta

Pakistan
Dr.Saqib Hussain Ansari

Ukjent

Effekten og sikkerheten til HYDROXYUREA i behandling av beta-talassemipasienter i Karachi Pakistan

Thalassemia, Beta

Pakistan
Novartis Pharmaceuticals

Fullført

Effekt og sikkerhet av Deferasirox hos ikke-transfusjonsavhengige thalassemipasienter med jernoverskudd og en ettårig åpen utvidelsesstudie (THALASSA)

Ikke-transfusjonsavhengig thalassemi

Hellas, Taiwan, Italia, Storbritannia, Libanon, Tyrkia, Malaysia, Thailand, Forente stater
Boston University
HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Fullført

Rettssak av HQK-1001 i Beta Thalassemia Intermedia i Libanon (LB-04-THAL)

Beta Thalassemia Intermedia

Libanon
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Har ikke rekruttert ennå

En sikkerhet og effektivitetsstudie som evaluerer CS-101 hos personer med β-thalassemia major

Beta-thalassemi major

Kina

Kliniske studier på Transfusjonsavhengig thalassemi

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Qatar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder