- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Søk i kliniske studier for: Recessive Leukodystrophies- GLD, Krabbe disease, MLD
Totalt 263 resultater
-
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...RekrutteringLeukoencefalopatier | Genetisk sykdom | Hvitstoffsykdom | Ataksi, lillehjernen | LBSL | Leukoencefalopati med hjernestamme og ryggmargsinvolvering og laktatforhøyelseForente stater
-
CENTOGENE GmbH RostockTilbaketrukketMuskel svakhet | Perifer nevropatiEgypt, Tyskland, India, Sri Lanka
-
University of UtahRekruttering
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMukopolysakkaridoser | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-bundet adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbe sykdom | Refsum sykdom | Cadasil | Sjøgren-Larsson syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Hvitstoffsykdom | GM2 Gangliosidosis | Zellwegers syndrom | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher... og andre forholdForente stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)FullførtLeukodystrofi | LeukoencefalopatiForente stater
-
National Institute of Neurological Disorders and...FullførtLysosomal lagringssykdomForente stater, Frankrike, Israel, Nederland
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Leukodystrophy AssociationAktiv, ikke rekrutterendeMetakromatisk leukodystrofiFrankrike
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvsluttetSfingolipidoser | Niemann-Pick sykdom, type C | Krabbe sykdom | Sly syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Alfa mannosidose | Hurlers syndrom | Maroteaux-Lamy syndrom | Wolmans sykdom | Niemann-Pick sykdom type BForente stater
-
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo...RekrutteringNevrologisk lidelse | Sjeldne sykdommer | Metabolsk sykdom | Arvelig sykdom | Udiagnostisert sykdom | Nevro-degenerativ sykdomItalia
-
Paul SzabolcsRekrutteringMedfødte benmargssviktsyndromer | Inflammatoriske tilstander | Primær immunsvikt (PID) | Arvelige metabolske lidelser (IMD) | Arvelig anemi | Systemisk juvenil idiopatisk artritt (sJIA)Forente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutteringHurler syndrom | Sfingolipidoser | Peroksisomale lidelser | Metakromatisk leukodystrofi | Alfa-mannosidose | Hunters syndrom | Mukopolysakkaridose lidelser | Maroteaux Lamy syndrom | Sly syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Glykoprotein metabolske forstyrrelser | Recessive leukodystrofier | Globoidcelleleuk... og andre forholdForente stater
-
Children's Hospital Los AngelesFullførtGranulom | Anemi | Trombocytopeni | Nøytropeni | Sigdcellesykdom | Thalassemi | Niemann-Pick sykdom | Wiskott-Aldrich syndrom | Osteopetrose | Fucosidosis | Chediak Higashi syndrom | Hurler sykdomForente stater
-
Paul SzabolcsRekrutteringMedfødte benmargssviktsyndromer | Inflammatoriske tilstander | Primær immunsvikt (PID) | Arvelige metabolske lidelser (IMD) | Arvelig anemiForente stater
-
University of PittsburghRekrutteringLysosomale lagringssykdommer | Leukodystrofi | Niemann-Pick sykdommer | Batten sykdom | Gauchers sykdom | Krabbe sykdom | Alfa-mannosidose | Osteopetrose | Tay-Sachs sykdom | Pelizaeus-Merzbacher sykdom | Sandhoffs sykdom | GM1 Gangliosidoser | MPS I | MPS II | Forsvinnende hvitstoffsykdom | Sykdom med multippel sulfatasemangel og andre forholdForente stater
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute... og andre samarbeidspartnereRekrutteringMukopolysakkaridoser | Leukoencefalopatier | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-bundet adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbe sykdom | Refsum sykdom | Cadasil | Sjøgren-Larsson syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Hvitstoffsykdom | GM2 Gangliosidosis | Zellwegers... og andre forholdForente stater
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRekrutteringMukopolysakkaridose II | Hjernesykdommer, metabolske, medfødte | Adrenoleukodystrofi | Batten sykdom | Leukodystrofi, metakromatisk | Leukodystrofi, globoidcelle | Alfa-mannosidose | Tay-Sachs sykdom | Pelizaeus-Merzbacher sykdom | Sandhoffs sykdom | Neimann Pick-sykdom | Sanfilippo mukopolysakkaridoserForente stater
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnerePåmelding etter invitasjonPrimær hyperoksaluri type 3 | Sukkersyke | Hemofili A | Hemofili B | Arvelig fruktoseintoleranse | Cystisk fibrose | Faktor VII-mangel | Fenylketonuri | Sigdcellesykdom | Dravet syndrom | Duchenne muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Rett syndrom | Wilsons sykdom | Niemann-Pick... og andre forholdForente stater
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityAvsluttetNiemann-Pick sykdom | Alfa-mannosidose | Tay Sachs sykdom | Sandhoffs sykdom | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Hurler-Scheie syndrom | Hurler syndrom (MPS I) | Hunters syndrom (MPS II) | Sanfilippo syndrom (MPS III) | Krabbe sykdom (globoid leukodystrofi) | Adrenoleukodystrofi (ALD og AMN) | Pelizaeus Merzbacher...Forente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaFullførtWolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Sanfilippo syndrom | GM1 Gangliosidosis | Globoidcelleleukodystrofi | Tay Sachs sykdom | Sandhoffs sykdom | I-celle sykdomForente stater
-
Novartis PharmaceuticalsTilbaketrukketArvelige metabolske lidelser IMD
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaFullførtMukopolysakkaridose | Hurler syndrom | Sfingolipidoser | Peroksisomale lidelser | Krabbe sykdom | Adrenoleukodystrofi (ALD) | Hunters syndrom | Sly syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Alfa mannosidose | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Maroteaux-Lamy syndromForente stater
-
Joanne Kurtzberg, MDAldagenFullførtAnemi, aplastisk | MDS | Medfødte stoffskiftefeil | Medfødt margsvikt | Medfødt immunsviktsyndromForente stater
-
Joanne Kurtzberg, MDAldagenTilbaketrukketLysosomale lagringssykdommer | Medfødte stoffskiftefeilForente stater
-
Duke UniversityFullførtHemoglobinopatier | Thalassemi | Lysosomal lagringssykdom | Immunsvikt | Medfødte stoffskiftefeil | Sigdcelle | Ikke-maligne lidelser | Medfødte margsviktForente stater
-
AldagenAvsluttetMukopolysakkaridose | Medfødte stoffskiftefeil | Lysosomale lagringsforstyrrelser | Arvelige metabolske sykdommer | Peroksisomale lagringssykdommerForente stater
-
Splice BioRekrutteringStargardts sykdom | Stargardts sykdom | STGD1 | Stargardt
-
Tamar NijstenRekrutteringAtopisk dermatitt | Prurigo NodularisNederland
-
Clinic for Special ChildrenRekrutteringMyopati | Myopati; Arvelig | Myopatier, Nemaline | TNNT1-assosiert myopati | Infantil-debut Nemaline Rod Myopati | Myopati, Rod | Amish Nemaline Myopati | Nemaline myopati 5 | NEM5 | Genetisk muskelsykdom | Recessiv arvelig lidelse (autosomal) | ANMForente stater
-
Regeneron PharmaceuticalsRekruttering
-
Forge Biologics, IncHar ikke rekruttert ennåKrabbe sykdomForente stater
-
Inozyme PharmaGACI GlobalHar ikke rekruttert ennåATP-bindende kassett Underfamilie C Medlem 6 Mangel | Ektonukleotidpyrofosfatase/fosfodiesterase 1 mangel
-
Université du Québec à ChicoutimiMcGill University; Université de Sherbrooke; University of Alberta; University... og andre samarbeidspartnereRekrutteringAutosomal recessiv spastisk ataksi av Charlevoix-Saguenay | Spastisk paraplegi 7Canada
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar ikke rekruttert ennå
-
Mersin UniversityRekrutteringUtmattelse | Interdialytisk vektøkningTyrkia
-
ModernaTX, Inc.RekrutteringFenylketonuriForente stater, Australia
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar ikke rekruttert ennåHemofili A | Hemofili B | Cystisk fibrose | Sigdcellesykdom | Muskeldystrofi, Duchenne | Fragilt X-syndrom | Huntingtons sykdom | Myotonisk dystrofi | Autosomal recessiv polycystisk nyresykdom | Nevrofibromatose-Noonan syndrom | Muskeldystrofi, Becker | Invasiv preNatal-diagnose i en kontekst av familiehistorie... og andre forholdFrankrike
-
TESS Research FoundationBrown University; Stanford University; University of Texas Southwestern Medical...RekrutteringEpilepsi | Bevegelsesforstyrrelser | Sjeldne sykdommer | Genetisk lidelse | Mangel på sitrattransportør | SLC13A5 mangel | EIEE25 | Kohlschutter-Tonz syndrom (ikke-ROGDI) | Citrate Transporter Disorder | DEE25Forente stater
-
University of GuelphMcMaster University; Laval UniversityHar ikke rekruttert ennåAutosomal recessiv lidelse (genetiske bærere av PKU)Canada
-
UK Kidney AssociationRekrutteringVaskulitt | AL Amyloidose | Tuberøs sklerose | Fabrys sykdom | Cystinuri | Fokal segmentell glomerulosklerose | IgA nefropati | Bartter syndrom | Pure Red Cell Aplasia | Membranøs nefropati | Atypisk hemolytisk uremisk syndrom | Autosomal dominant polycystisk nyresykdom | Cystinose | Nefronoftise | BK nefropati | Kalsifylakse | Gitelman syndrom og andre forholdStorbritannia
-
Inozyme PharmaRekrutteringGeneralisert arteriell forkalkning av spedbarn | Autosomal recessiv hypofosfatemisk rakitt | Ektonukleotidpyrofosfatase/fosfodiesterase1-mangelForente stater, Storbritannia, Canada
-
Marianne Barbu-RothAssistance Publique - Hôpitaux de Paris; San Francisco State University; Ecole... og andre samarbeidspartnereRekrutteringPrematuritet | Hjerneskade | Spedbarnsutvikling | Ekstrem prematuritet | Motorisk og utviklingsmessig forsinkelseFrankrike
-
MED-LIFE DISCOVERIES LPBioPharma Services, IncRekrutteringRhizomelic Chondrodysplasia PunctataCanada
-
University of GuelphMcMaster UniversityRekrutteringAutosomal recessiv lidelse (genetiske bærere av PKU)Canada
-
Stanford UniversityRekrutteringRecessiv dystrofisk epidermolysis BullosaForente stater
-
Akouos, Inc.Eli Lilly and CompanyRekrutteringSensorinevralt hørselstap, bilateraltForente stater, Taiwan, Storbritannia
-
Université de SherbrookeAtaxia Charlevoix-Saguenay FoundationRekrutteringAutosomal recessiv spastisk ataksi av Charlevoix-SaguenayCanada
-
Forge Biologics, IncRekrutteringKrabbe sykdomForente stater
-
Krystal Biotech, Inc.Har ikke rekruttert ennåAutosomal recessiv iktyoseForente stater
-
Inozyme PharmaRekrutteringGeneralisert arteriell forkalkning av spedbarn | Autosomal recessiv hypofosfatemisk rakitt | Ektonukleotid Pyrofosfatase/fosfodiesterase1 mangelForente stater, Storbritannia