Szukaj badań klinicznych dla: x linked

Łącznie 30361 wyników

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Jeszcze nie rekrutacja

ATTUNE: badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę podawanego dooponowo ION440 u uczestników z zespołem duplikacji (MDS) wiążącym metylo-CpG z białkiem 2 (MECP2)

Zespół duplikacji białka wiążącego metylo-CpG 2 (MECP2).
Spinogenix
Avance Clinical Pty Ltd.

Jeszcze nie rekrutacja

Badanie fazy 2a SPG601 u dorosłych mężczyzn z zespołem łamliwego chromosomu X

Zespół łamliwego chromosomu X

Stany Zjednoczone
Nido Biosciences, Inc.

Rekrutacyjny

Badanie fazy 2 NIDO-361 u pacjentów z SBMA (PIONEER KD)

Rdzeniowy i opuszkowy zanik mięśni | Choroba Kennedy'ego

Republika Korei, Dania, Włochy, Zjednoczone Królestwo
Başak Çağla Arslan
Hacettepe University

Rekrutacyjny

Gamifikowana terapia zajęciowa dla młodzieży z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Terapia zajęciowa | Grywalizacja

Indyk
CSL Behring

Jeszcze nie rekrutacja

Rekombinowany czynnik krzepnięcia łączący białko fuzyjne IX z albuminą (rIX-FP) u chińskich pacjentów chorych na hemofilię B, wcześniej leczonych terapią FIX

Hemofilia B
Peking Union Medical College Hospital

Jeszcze nie rekrutacja

Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję GEN6050X w dystrofii mięśniowej Duchenne'a. (GEN6050XIIT)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD)
Regeneron Pharmaceuticals
Intellia Therapeutics

Jeszcze nie rekrutacja

Próba sprawdzenia, czy REGV131-LNP1265 jest bezpieczny i pomaga organizmowi wytwarzać czynnik krzepnięcia u dzieci, młodzieży i dorosłych chorych na hemofilię B (BEYOND-9)

Hemofilia B
IRCCS Eugenio Medea

Rekrutacyjny

Rehabilitacja w dystrofiach mięśniowych ze szpitala do domu: projekt pilotażowy [RIMUDI] (RIMUDI)

Dystrofie mięśniowe | Dystrofia mięśniowa Beckera | Dystrofia mięśniowa obręczy kończyny | Dystrofia twarzowo-łopatkowo-ramienna

Włochy
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...

Rekrutacyjny

fenotypy w nieambulatoryjnej dystrofii mięśniowej Duchenne’a (GUP21003)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Historia naturalna | Funkcje motorowe; Opóźnienie

Włochy
University of Malaga

Jeszcze nie rekrutacja

Skuteczność 5-tygodniowej cyfrowej praktyki oddechowej w grupie dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a i dystrofią mięśniową Beckera. (DMDrespy2024)

Dystrofia mięśniowa | Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Dystrofia mięśniowa Beckera

Hiszpania
Seoul National University Hospital

Jeszcze nie rekrutacja

Wpływ imitującej mięśnie ortezy barkowej typu materiałowego na ruchy funkcjonalne kończyny górnej u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Kończyna górna | Urządzenia ortotyczne

Republika Korei
Equilibra Bioscience LLC

Rekrutacyjny

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki SR604 w dwóch grupach uczestników (Część A: Zdrowi uczestnicy i Część B: Uczestnicy z hemofilią A lub Hemofilią B)

Hemofilia A | Hemofilia B | Zdrowi uczestnicy

Stany Zjednoczone
IRCCS Fondazione Stella Maris
Azienda USL Toscana Nord Ovest; University of Dublin, Trinity College; Meyer Children...

Rekrutacyjny

Biomarkery w zespole Retta (BIRS)

Zespół Retta

Włochy, Irlandia
West China Hospital

Rekrutacyjny

Bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczego wstrzyknięcia podsiatkówkowego terapii genowej JWK002 u pacjentów z rozszczepem siatkówki sprzężonym z chromosomem X (XLRS)

X Połączona siatkówka

Chiny
Children's Hospital Colorado
University of Colorado, Denver; University of Pennsylvania; University of Alabama... i inni współpracownicy

Rekrutacyjny

Doświadczenia diagnostyczne dotyczące męskiego zespołu Retta

Zespół Retta | RTT

Stany Zjednoczone
Jirair Krikor Bedoyan
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Rekrutacyjny

Triheptanoina dla dzieci z niedoborem pierwotnie specyficznego kompleksu dehydrogenazy pirogronianowej (PDC)

Niedobór kompleksu dehydrogenazy pirogronianowej

Stany Zjednoczone
Rett Syndrome Research Trust

Jeszcze nie rekrutacja

Walidacja innowacyjnych biosensorów do śledzenia objawów autonomicznych Retta (VIBRANT)

Zespół Retta

Stany Zjednoczone
IRCCS San Raffaele

Rekrutacyjny

Charakterystyka dystrofii mięśniowej Duchenne’a DupEx2 (DMDDup2)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Włochy
Craig Erickson
Healx Limited

Rekrutacyjny

Kontrolowane placebo badanie prowokacyjne gaboksadolu z pojedynczą dawką u dorosłych mężczyzn z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS)

Zespół łamliwego chromosomu X

Stany Zjednoczone
Chiesi Farmaceutici S.p.A.
ICON plc

Jeszcze nie rekrutacja

Badanie mające na celu poznanie bezpieczeństwa i działania badanego leku PRX-102 u dzieci i młodzieży z chorobą Fabry’ego (FLY)

Choroba Fabry'ego
ENCell

Jeszcze nie rekrutacja

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa EN001 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Republika Korei
Caroline Michaela Kistorp
Sanofi

Jeszcze nie rekrutacja

Zwłóknienie, zapalenie, dotlenienie tkanki nerek w chorobie FabrY (FORTIFY)

Przewlekłe choroby nerek | Choroba Fabry'ego

Dania
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Rekrutacyjny

Edycja bazowa w celu naprawy mutacji w hematopoetycznych komórkach macierzystych i komórkach progenitorowych w przypadku przewlekłej choroby ziarniniakowej sprzężonej z chromosomem X

Przewlekła choroba ziarniniakowa (CGD) | Przewlekła choroba ziarniniakowa sprzężona z chromosomem X

Stany Zjednoczone
Suzhou Alphamab Co., Ltd.

Rekrutacyjny

Skuteczność i bezpieczeństwo profilaktyki KN057 u pacjentów z hemofilią A lub B z inhibitorami

Hemofilia A z inhibitorem | Hemofilia B z inhibitorem

Chiny
IRCCS Fondazione Stella Maris

Rekrutacyjny

Obrazowanie optyczne jako narzędzie monitorowania funkcji mózgu w zespole łamliwego chromosomu X

Zespół łamliwego chromosomu X

Włochy
IRCCS Fondazione Stella Maris

Rekrutacyjny

Obrazowanie optyczne jako narzędzie do monitorowania funkcji mózgu w zespołach niedoboru kreatyny

Niedobór kreatyny, sprzężony z chromosomem X | Zespół niedoboru kreatyny z powodu niedoboru Gamt

Włochy
University of Florida
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Jeszcze nie rekrutacja

Badanie dotyczące stosowania leków rozszerzających naczynia krwionośne i ćwiczeń fizycznych w przypadku DMD (VASO-REx)

Dystrofia mięśniowa | Ćwiczenie | Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Rozszerzenie naczyń | DMD | Dystrofia mięśniowa u dzieci | Choroba Duchenne’a
InnoVec Biotherapeutics Inc.
Peking Union Medical College Hospital

Rekrutacyjny

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności wstrzyknięcia IVB102 u osób z siatkówką sprzężoną z chromosomem X

Choroby oczu | Zwyrodnienie siatkówki | Choroba siatkówki | Siatkówki

Chiny
Specila hospital for cerebral palsy and developmental...
FRAXA Research Foundation

Rekrutacyjny

Interwencja probiotyczna w celu modyfikacji mikrobiomu i poprawy klinicznej w zespole łamliwego chromosomu X

Zespół łamliwego chromosomu X

Serbia
BioMarin Pharmaceutical

Rekrutacyjny

Badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki BMN 351 u uczestników chorych na dystrofię mięśniową Duchenne’a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Hiszpania, Zjednoczone Królestwo
Institut National de la Santé Et de la Recherche...

Rekrutacyjny

Niedobór odporności związany z moesyną sprzężony z chromosomem X (X-MAIDReg)

Infekcje | Choroby Autoimmunologiczne | Diagnoza | Niedobór odporności

Francja, Stany Zjednoczone, Australia, Belgia, Japonia, Holandia
UniQure Biopharma B.V.

Rekrutacyjny

Badanie bezpieczeństwa, PK/PD i eksploracyjnej skuteczności AMT-191 w klasycznej chorobie Fabry'ego

Choroba Fabry'ego

Stany Zjednoczone
Sarepta Therapeutics, Inc.

Rekrutacyjny

Badanie obserwacyjne porównujące delandistrogen mokseparwowek ze standardem opieki u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a (ENDURE)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone
Université de Sherbrooke
Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Centre de recherche du Centre... i inni współpracownicy

Jeszcze nie rekrutacja

Wpływ CANnabidiolu na stany lękowe i funkcje GABAergiczne u osób z zespołem łamliwego chromosomu X (CANAX)

Zespół łamliwego chromosomu X
Université de Sherbrooke
Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Centre de recherche du Centre... i inni współpracownicy

Jeszcze nie rekrutacja

Wpływ CBD na mózg

Zespół łamliwego chromosomu X
Brunel University
Royal Free Hospital NHS Foundation Trust

Rekrutacyjny

Współprojektowana interwencja poprzez aktywność fizyczną w chorobie Fabry’ego

Choroba Fabry'ego

Zjednoczone Królestwo
iECURE, Inc.

Rekrutacyjny

Otwarte badanie mające na celu zbadanie ECUR-506 u dzieci płci męskiej w wieku poniżej 9 miesięcy z noworodkowym niedoborem OTC (OTC-HOPE)

Zaburzenia cyklu mocznikowego, wrodzone | Niedobór transkarbamylazy ornityny | Choroba niedoboru transkarbamylazy ornityny | Niedobór karbamoilotransferazy ornityny (zaburzenie)

Zjednoczone Królestwo
Hospices Civils de Lyon

Jeszcze nie rekrutacja

Wpływ burosumabu na profil zapalny pacjentów z krzywicą hipofosfatemiczną sprzężoną z chromosomem X FLAM-XLH (FLAM-XLH)

Krzywica hipofosfatemiczna sprzężona z chromosomem X
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...

Rekrutacyjny

Zajęcia słuchowe alfa w celu poprawy funkcji poznawczych i nadwrażliwości sensorycznej u młodzieży z zaburzeniami rozwojowymi (ENTRAIN)

Zaburzenia ze spektrum autyzmu | Zaburzenie autystyczne | Zespół łamliwego chromosomu X | Zespół Aspergera

Stany Zjednoczone
University of Cambridge
Sanofi

Rekrutacyjny

Obrazowanie molekularne w chorobie Fabry’ego serca

Choroba Fabry'ego, wariant sercowy

Zjednoczone Królestwo
Sardocor Corp.

Jeszcze nie rekrutacja

Modulacja SERCA2a wewnątrzmiocytowego handlu wapniem w kardiomiopatii wtórnej do dystrofii mięśniowej Duchenne’a (MUSIC-DMD)

Kardiomiopatia rozstrzeniowa związana z DMD
bluebird bio
Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Rekrutacyjny

Badanie uczestników z mózgową adrenoleukodystrofią (CALD) leczonych Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

Adrenoleukodystrofia mózgowa (CALD)

Stany Zjednoczone
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Rekrutacyjny

Badanie historii naturalnej choroby Danona

Choroba Danona

Stany Zjednoczone, Niemcy
Children's Hospital of Fudan University

Jeszcze nie rekrutacja

Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leku do terapii genowej w leczeniu choroby Fabry’ego u dzieci

Choroba Fabry'ego

Chiny
Children's Hospital of Fudan University

Rekrutacyjny

Esketamina w leczeniu zespołu Retta

Zespół Retta

Chiny
Minoryx Therapeutics, S.L.

Rekrutacyjny

Postęp choroby u kobiet z adrenoleukodystrofią związaną z chromosomem X

Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X

Francja
Qilu Hospital of Shandong University

Rekrutacyjny

Badania przesiewowe pacjentów z chorobą Fabry’ego u pacjentów z kardiomiopatią przerostową lub przerostem lewej komory (SEARCH)

Choroba Fabry'ego | Kardiomiopatia przerostowa | Przerost lewej komory

Chiny
Gianni Soraru
Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Rekrutacyjny

Badanie kontrolowane placebo mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa klenbuterolu u pacjentów z rdzeniowym i opuszkowym zanikiem mięśni (SBMA) (BetaSBMA)

Rdzeniowy i opuszkowy zanik mięśni

Włochy
National Institute for Mother and Child Health...
Marie Curie Emergency Children's Hospital, Bucharest; Victor Gomoiu Children...

Rekrutacyjny

Wybuch oksydacyjny neutrofili we wczesnym i późnym początku choroby zapalnej jelit u dzieci

Przewlekła choroba ziarniniakowa

Rumunia
Hospices Civils de Lyon

Rekrutacyjny

Badanie praktyk chirurgicznych u pacjentów z hemofilią A lub B leczonych rekombinowanym czynnikiem VIII-Fc lub IX-Fc o przedłużonym okresie półtrwania (ELOCTA®, ALPROLIX®) (CHALE)

Hemofilia A | Hemofilia B

Francja

Szukaj badań klinicznych dla: x linked

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje