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Pesquisar ensaios clínicos para: errors of metabolism
Total de 435296 resultados
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Connecticut Children's Medical CenterJohns Hopkins University; Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child... e outros colaboradoresRecrutamentoOsteodistrofia hereditária de Albright | Pseudopseudohipoparatireoidismo | Pseudohipoparatireoidismo tipo 1AEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyRecrutamentoDoença de FabryCroácia, Estados Unidos, Argentina, Austrália, Bélgica, Bulgária, Canadá, Alemanha, Hong Kong, Índia, Indonésia, Republica da Coréia, Kuwait, Malásia, Filipinas, Polônia, Romênia, Cingapura, Eslováquia, Taiwan, Tailândia, Reino Unido, Vietn... e mais
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Indiana Kidney Stone InstituteUniversity of Chicago; Indiana University School of MedicineRecrutamentoHiperparatireoidismo | Cistinúria | Cálculo renal | Hipercalciúria | NefrocalcinoseEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyRecrutamentoMucopolissacaridose I (MPS I)Croácia, Estados Unidos, Argentina, Austrália, Bélgica, Brasil, Canadá, Dinamarca, França, Hong Kong, Índia, Indonésia, Republica da Coréia, Kuwait, Líbano, Malásia, Holanda, Paquistão, Filipinas, Polônia, Arábia Saudita, Cingapura, E... e mais
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutamentoFibrose pulmonar | Voluntários Saudáveis | Síndrome de Hermansky-Pudlak (HPS)Estados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutamentoErros Inatos do Metabolismo | Acidemia Metilmalônica | Acidemia OrgânicaEstados Unidos
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutamentoDoença de Armazenamento Lisossomal | Metabolismo do ColesterolEstados Unidos
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National Cancer Institute (NCI)RecrutamentoAnemia de Fanconi | Disqueratose Congênita | Diamante Blackfan Anemia | Síndrome de Shwachman Diamond | Síndrome de Falha Herdada da Medula Óssea, Anemia AplásticaEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Recrutamento
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutamentoSíndrome de Hermansky-Pudlak (HPS)Estados Unidos
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Concluído
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CENTOGENE GmbH RostockAtivo, não recrutando
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAtivo, não recrutandoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IAEstados Unidos, Brasil, Canadá, Dinamarca, Alemanha, Itália, Holanda, Espanha
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Inscrevendo-se por conviteDoença de Parkinson | Doença de Gaucher | Distúrbios de Armazenamento LisossomalEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ConcluídoDoença não diagnosticada | Voluntário saudável (adulto com criança com desenvolvimento típico) | Distúrbios Neurodegenerativos Herdados | Distúrbios Metabólicos Herdados (Erros Inatos do Metabolismo) | Doença de Alzheimer e Demências RelacionadasEstados Unidos
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National Institutes of Health Clinical Center (CC)Ativo, não recrutando
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Alnylam PharmaceuticalsAtivo, não recrutandoHiperoxalúria Primária Tipo 1 | Hiperoxalúria PrimáriaEstados Unidos, Itália, França, Líbano, Bélgica, Holanda, Israel, Emirados Árabes Unidos, Austrália, Jordânia, Peru
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Neurogene Inc.ConcluídoCeróide Lipofuscinose Neuronal 5Estados Unidos
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Alnylam PharmaceuticalsAtivo, não recrutandoAmiloidose Transtirretina | Amiloidose, HereditáriaEstados Unidos, Argentina, Austrália, Bélgica, Brasil, Bulgária, Canadá, Chipre, França, Alemanha, Grécia, Itália, Japão, Republica da Coréia, Malásia, México, Holanda, Portugal, Espanha, Suécia, Taiwan, Reino Unido
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Alnylam PharmaceuticalsAtivo, não recrutandoUm estudo de Lumasiran em bebês e crianças pequenas com hiperoxalúria primária tipo 1 (ILLUMINATE-B)Hiperoxalúria Primária Tipo 1 (PH1) | Hiperoxalúria PrimáriaEstados Unidos, França, Reino Unido, Israel, Alemanha
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AmgenConcluídoGota descontroladaEstados Unidos
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Sheffield Hallam UniversityCherry Research CommitteeRescindido
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Alnylam PharmaceuticalsAtivo, não recrutandoAmiloidose por Transtirretina (ATTR) com CardiomiopatiaEstados Unidos, Austrália, Brasil, Bulgária, França, Itália, Japão, México, Holanda, Taiwan, Reino Unido, Bélgica, Tcheca, Dinamarca, Nova Zelândia, Suécia, Republica da Coréia, Argentina, Chile, Hong Kong, Portugal
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AmgenConcluídoGota descontrolada | Transplante de rimEstados Unidos
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AmgenConcluído
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OrphalanConcluídoDoença de WilsonEstados Unidos, Reino Unido, Bélgica, Brasil, Dinamarca, França, Alemanha, Itália, Polônia
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AmgenConcluído
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AO GENERIUMConcluídoDoenças Metabólicas | Mucopolissacaridose Tipo IIFederação Russa
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Baylor College of MedicineUniversity of South Florida; Columbia University; National Institute of Neurological...Concluído
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OrphalanAtivo, não recrutandoDoença de WilsonEstados Unidos
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OrphalanConcluídoDoença de WilsonReino Unido
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University of FloridaBioMarin PharmaceuticalConcluídoDoença de PompeEstados Unidos
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoDoença de WilsonEstados Unidos, Nova Zelândia, Reino Unido
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteMucopolissacaridose II | Doença de Fabry | Doença de Niemann-Pick, Tipo C | Mucopolissacaridose VI | Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Gaucher | Xantomatose cerebrotendínea | Mucopolissacaridose IV A | Gangliosidose GM1 | Mucopolissacaridose VII | Deficiência de... e outras condiçõesEstados Unidos
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Novartis PharmaceuticalsConcluídoHipercolesterolemia | Hipercolesterolemia Familiar HeterozigóticaJapão
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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdConcluídoHipofosfatemia ligada ao cromossomo XFrança, Reino Unido, Espanha, Alemanha, Holanda
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SynlogicRescindidoFenilcetonúriaEstados Unidos, Canadá, Geórgia, Peru
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AmgenUcyclyd Pharma, Inc.ConcluídoEncefalopatia hepática | Distúrbios do Ciclo da UréiaUcrânia
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos, Canadá
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos, Republica da Coréia, Canadá, Japão, França, Dinamarca
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos, Canadá
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos, Republica da Coréia, Japão, Irlanda, Reino Unido, França, Itália
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.RescindidoDoença de WilsonEstados Unidos, Espanha, Taiwan, França, Tcheca, Hungria, Peru, Reino Unido, Áustria, Alemanha, Israel, Sérvia, Austrália, Japão, Dinamarca, Republica da Coréia, Nova Zelândia, Canadá, Federação Russa, Polônia, Cingapura, Hong Kong
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Novartis PharmaceuticalsAtivo, não recrutandoHipercolesterolemia Familiar - HeterozigotoEstados Unidos, Alemanha, África do Sul, Grécia, Itália, Tcheca, Taiwan, Eslováquia, Peru, França, Federação Russa, Canadá, Espanha, Jordânia, Suíça, Hungria, Polônia, Holanda, Noruega, Reino Unido, Líbano, Argentina, Brasil, Israel, Malásia e mais
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Novartis PharmaceuticalsAtivo, não recrutandoHipercolesterolemia Familiar - HomozigóticaGrécia, Líbano, Peru, França, Canadá, Malásia, Holanda, Estados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalAtivo, não recrutandoFenilcetonúria (PKU)Estados Unidos, Alemanha
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ShireRescindidoDoença de FabryEspanha, Grécia, Alemanha, Portugal, Canadá, Finlândia, Polônia, Suécia
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Ativo, não recrutandoDeficiência de Piruvato QuinaseEstados Unidos, Canadá, Holanda, Reino Unido, França, Itália
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.Ativo, não recrutandoHipofosfatemia ligada ao X | Raquitismo hipofosfatêmicoEstados Unidos, Brasil, Argentina, Canadá, Chile, Colômbia