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Pesquisar ensaios clínicos para: Lysomale Speicherkrankheit
Total de 945 resultados
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Allievex CorporationAtivo, não recrutandoMucopolissacaridose Tipo IIIBEstados Unidos, Alemanha, Espanha, Argentina, Austrália, Brasil, Colômbia, Taiwan, Peru
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Sangamo TherapeuticsRescindidoMucopolissacaridose II | MPS IIEstados Unidos
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New York Medical CollegeConcluídoMucopolissacaridose I | Síndrome mielodisplásica | Leucemia Linfocítica Aguda | Leucemia Mielóide Aguda | Doença de Niemann-Pick | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Fucosidose | Doença... e outras condiçõesEstados Unidos
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Turkish Society of Pediatric Gastroenterology,...ConcluídoDistrofia Muscular de Duchenne | Doença de Pompe (início tardio)Peru
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REGENXBIO Inc.Retirado
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRetiradoMucopolissacaridose Tipo IH | Mucopolissacaridose Tipo IH (MPS IH, Síndrome de Hurler) | MPS IH, Síndrome de Hurler
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SanofiAprovado para comercialização
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National Taiwan University HospitalSanofiConcluído
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Ultragenyx Pharmaceutical IncConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IIIEstados Unidos
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire International GmbHConcluído
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RescindidoDoença de Niemann-Pick, Tipo C1Estados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Doença de PompeEstados Unidos
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LMU KlinikumConcluídoSaudável | Distrofia miotônica tipo 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Atrofia Muscular Espinhal Tipo 3 | Distrofia miotônica tipo 1 (DM1) | Distrofia Muscular Facioescapulohumeral 1 | Miosite por corpos de inclusão, esporádicaAlemanha
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Duke UniversityRetiradoDoença de Pompe (início tardio)Estados Unidos
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.ConcluídoDoença de FabryEstados Unidos, Espanha, Bélgica, Austrália, Áustria, Canadá, Alemanha, Irlanda, Itália, Holanda, Noruega, Polônia, Suíça, Reino Unido
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Ari ZimranPfizerAtivo, não recrutandoDoença de Gaucher, Tipo 3Israel, Peru, Índia
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityNão está mais disponívelLeucodistrofia MetacromáticaEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de GaucherCanadá, Federação Russa, Tunísia
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CENTOGENE GmbH RostockRescindidoSurdez | Imunodeficiência | Retardo mental | Hipertrofia Gengival | Anormalidades esqueléticas | Dismorfismo facialAlemanha, Suíça
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Abeona Therapeutics, IncRescindidoMucopolissacaridose III-BEstados Unidos, Alemanha, França
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University of UtahGenzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de FabryEstados Unidos
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ActelionConcluídoDoença de Niemann-Pick, Tipo CChina
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Hospices Civils de LyonConcluído
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TakedaConcluídoMucopolissacaridose (MPS)Brasil
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Abeona Therapeutics, IncRescindidoMucopolissacaridose tipo 3 BEstados Unidos, Alemanha, França, Espanha
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REGENXBIO Inc.ConcluídoMucopolissacaridose IIBrasil, Estados Unidos, Reino Unido
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SanofiConcluídoDoença de Gaucher | EsplenomegaliaFrança
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IIChina
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Neurogene Inc.RescindidoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Aspartilglucosaminúria | Deficiência de Aspartilglucosamidase (AGA)Estados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyRescindidoDoença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença de Pompe | Deficiência de maltase ácida na glicogênese 2Estados Unidos, Israel
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University of FloridaLacerta TherapeuticsConcluídoDoença de PompeEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Pompe | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD II)Estados Unidos, Federação Russa, Reino Unido, Bulgária, Índia, Ucrânia
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoLipidose de esfingomielinaBrasil, França, Itália, Estados Unidos, Alemanha, Reino Unido
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Swedish Orphan BiovitrumConcluídoSíndrome de Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)Estados Unidos, Peru
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University Medical Center GroningenUltragenyx Pharmaceutical IncConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IAHolanda
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ShireConcluídoDoença de GaucherEstados Unidos, Espanha, Reino Unido, Israel
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Leukodystrophy AssociationAtivo, não recrutandoLeucodistrofia MetacromáticaFrança
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University Hospital, ToursConcluídoMucopolissacaridosesFrança
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Areeg El-GharbawyUltragenyx Pharmaceutical IncConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IEstados Unidos
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Fondazione TelethonAtivo, não recrutandoMucopolissacaridose Tipo VIItália, Peru
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Amicus TherapeuticsConcluídoDoença de FabryReino Unido, Estados Unidos
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Chiesi SA/NVInscrevendo-se por conviteCistinose NefropáticaBélgica
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Swedish Orphan BiovitrumConcluídoUm estudo para avaliar a segurança e tolerabilidade do SOBI003 em pacientes pediátricos com MPS IIIASíndrome de Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)Estados Unidos, Alemanha, Peru
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.ConcluídoGangliosidose GM2 | Gangliosidose GM1 | Doença de Tay-Sachs | Doença de Sandhoff | Doença de Gaucher, Tipo 2 | AB Variante Gangliosidose GM2Estados Unidos, Espanha, Alemanha, Itália, Bélgica, Brasil, França, Portugal, Suíça, Reino Unido
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Duke UniversityConcluídoDoença de Pompe | Doença de Armazenamento de Glicogênio IIEstados Unidos
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.CromsourceConcluídoAlfa-ManosidoseFrança, Dinamarca, Áustria, Alemanha, Itália
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Manchester University NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation TrustConcluídoDoença de FabryReino Unido
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Massachusetts General HospitalConcluídoDoença de Fabry | Doença Mitocondrial | Neuropatia de Fibras Pequenas | Síndrome de Ehlers DanlosEstados Unidos
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Children's Hospital of Fudan UniversityFirst Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University; Wuhan Union Hospital, China; Beijing Children's Hospital e outros colaboradoresRetirado