- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Search trials
Искать клинические исследования по запросу: Recessive Leukodystrophies- GLD, Krabbe disease, MLD
Итого 263 результатов
-
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...РекрутингЛейкоэнцефалопатии | Генетическое заболевание | Болезнь белого вещества | Атаксия, мозжечковая | LBSL | Лейкоэнцефалопатия с поражением ствола и спинного мозга и повышением лактатаСоединенные Штаты
-
Baylor Research InstituteЗавершенный
-
CENTOGENE GmbH RostockОтозванМышечная слабость | Периферическая невропатияЕгипет, Германия, Индия, Шри-Ланка
-
University of UtahРекрутинг
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Активный, не рекрутирующийМукополисахаридозы | Лейкодистрофия | Адренолеукодистрофия | Адреномиелоневропатия | Х-сцепленная адренолейкодистрофия | Ганглиозидозы | Метахроматическая лейкодистрофия | Болезнь Краббе | Болезнь Рефсума | Кадасил | Синдром Шегрена-Ларссона | Синдром Аллана-Херндона-Дадли | Болезнь белого вещества | GM2 Ганглиозидоз и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)ЗавершенныйЛейкодистрофия | ЛейкоэнцефалопатияСоединенные Штаты
-
National Institute of Neurological Disorders and...ЗавершенныйЛизосомная болезнь накопленияСоединенные Штаты, Франция, Израиль, Нидерланды
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Leukodystrophy AssociationАктивный, не рекрутирующийМетахроматическая лейкодистрофияФранция
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaПрекращеноСфинголипидозы | Болезнь Ниманна-Пика, тип C | Болезнь Краббе | Хитрый синдром | Фукозидоз | Аспартилглюкозаминурия | Альфа-маннозидоз | Синдром Херлера | Синдром Маро-Лами | Болезнь Вольмана | Болезнь Ниманна-Пика типа BСоединенные Штаты
-
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo...РекрутингНеврологическое расстройство | Редкие заболевания | Метаболическое заболевание | Наследственное заболевание | Недиагностированное заболевание | Нейро-дегенеративное заболеваниеИталия
-
Paul SzabolcsРекрутингВрожденные синдромы недостаточности костного мозга | Воспалительные состояния | Первичный иммунодефицит (ПИД) | Наследственные нарушения обмена веществ (IMD) | Наследственные анемии | Системный ювенильный идиопатический артрит (сЮИА)Соединенные Штаты
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaРекрутингСиндром Херлера | Сфинголипидозы | Пероксисомальные расстройства | Метахроматическая лейкодистрофия | Альфа-маннозидоз | Синдром Хантера | Мукополисахаридоз расстройства | Синдром Маро-Лами | Хитрый синдром | Фукозидоз | Аспартилглюкозаминурия | Нарушения обмена гликопротеинов | Рецессивные лейкодистрофии | Глобоидно-клеточная... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Children's Hospital Los AngelesЗавершенныйГранулема | Анемия | Тромбоцитопения | Нейтропения | Серповидно-клеточная анемия | Талассемия | Болезнь Ниманна-Пика | Синдром Вискотта-Олдрича | Остеопетроз | Фукозидоз | Синдром Чедиака Хигаси | Болезнь ХерлераСоединенные Штаты
-
Paul SzabolcsРекрутингВрожденные синдромы недостаточности костного мозга | Воспалительные состояния | Первичный иммунодефицит (ПИД) | Наследственные нарушения обмена веществ (IMD) | Наследственные анемииСоединенные Штаты
-
University of PittsburghРекрутингЛизосомальные болезни накопления | Лейкодистрофия | Болезни Ниманна-Пика | Болезнь Баттена | Болезнь Гоше | Болезнь Краббе | Альфа-маннозидоз | Остеопетроз | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Пелицеуса-Мерцбахера | Болезнь Сандхоффа | GM1 Ганглиозидозы | МПС I | MPS II | Исчезающая болезнь белого вещества | Множественный дефицит... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological... и другие соавторыРекрутингМукополисахаридозы | Лейкоэнцефалопатии | Лейкодистрофия | Адренолеукодистрофия | Адреномиелоневропатия | Х-сцепленная адренолейкодистрофия | Ганглиозидозы | Метахроматическая лейкодистрофия | Болезнь Краббе | Болезнь Рефсума | Кадасил | Синдром Шегрена-Ларссона | Синдром Аллана-Херндона-Дадли | Болезнь белого вещества и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationРекрутингМукополисахаридоз II | Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные | Адренолеукодистрофия | Болезнь Баттена | Лейкодистрофия, метахроматическая | Лейкодистрофия, глобоидная клетка | Альфа-маннозидоз | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Пелицеуса-Мерцбахера | Болезнь Сандхоффа | Болезнь Неймана Пика | Санфилиппо...Соединенные Штаты
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... и другие соавторыЗапись по приглашениюПервичная гипероксалурия 3 типа | Сахарный диабет | Гемофилия А | Гемофилия В | Наследственная непереносимость фруктозы | Муковисцидоз | Дефицит фактора VII | Фенилкетонурия | Серповидно-клеточная анемия | Синдром Драве | Мышечная дистрофия Дюшенна | Синдром Прадера-Вилли | Синдром ломкой Х-хромосомы | Хроническая... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityПрекращеноБолезнь Ниманна-Пика | Альфа-маннозидоз | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Сандхоффа | Метахроматическая лейкодистрофия (МЛД) | Синдром Херлера-Шейе | Синдром Херлера (МПС I) | Синдром Хантера (МПС II) | Синдром Санфилиппо (МПС III) | Болезнь Краббе (глобоидная лейкодистрофия) | Адренолейкодистрофия (ALD и AMN) | Пелизеус Мерцбахер (PMD)Соединенные Штаты
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaЗавершенныйБолезнь Вольмана | Адренолеукодистрофия | Метахроматическая лейкодистрофия | Синдром Санфилиппо | GM1 Ганглиозидоз | Глобоидно-клеточная лейкодистрофия | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Сандхоффа | I-клеточная болезньСоединенные Штаты
-
Novartis PharmaceuticalsОтозванНаследственные нарушения обмена веществ IMD
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaЗавершенныйМукополисахаридоз | Синдром Херлера | Сфинголипидозы | Пероксисомальные расстройства | Болезнь Краббе | Адренолейкодистрофия (АЛД) | Синдром Хантера | Хитрый синдром | Фукозидоз | Аспартилглюкозаминурия | Альфа-маннозидоз | Метахроматическая лейкодистрофия (МЛД) | Синдром Маро-ЛамиСоединенные Штаты
-
Joanne Kurtzberg, MDAldagenЗавершенныйАнемия, апластическая | МДС | Врожденные ошибки метаболизма | Врожденная недостаточность костного мозга | Синдром врожденного иммунодефицитаСоединенные Штаты
-
Joanne Kurtzberg, MDAldagenОтозванЛизосомальные болезни накопления | Врожденные ошибки метаболизмаСоединенные Штаты
-
Duke UniversityЗавершенныйГемоглобинопатии | Талассемия | Лизосомная болезнь накопления | Иммунодефициты | Врожденные ошибки метаболизма | Серповидная клетка | Незлокачественные заболевания | Врожденная недостаточность костного мозгаСоединенные Штаты
-
AldagenПрекращеноМукополисахаридоз | Врожденные ошибки метаболизма | Лизосомальные расстройства накопления | Наследственные метаболические заболевания | Пероксисомальные болезни накопленияСоединенные Штаты
-
Splice BioРекрутингБолезнь Штаргардта | Болезнь Штаргардта | СТГД1 | Штаргардт
-
Tamar NijstenРекрутингАтопический дерматит | Узловатая почесухаНидерланды
-
Clinic for Special ChildrenРекрутингМиопатия | Миопатия; Наследственный | Миопатии, Немалин | TNNT1-ассоциированная миопатия | Немалиновая стержневая миопатия с инфантильным началом | Миопатия, Род | Амишская немалиновая миопатия | Немалиновая миопатия 5 | НЕМ5 | Генетические мышечные заболевания | Рецессивное наследственное заболевание (аутосомное) и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Regeneron PharmaceuticalsРекрутинг
-
Forge Biologics, IncЕще не набираютБолезнь КраббеСоединенные Штаты
-
Inozyme PharmaGACI GlobalЕще не набираютДефицит члена 6 подсемейства С АТФ-связывающей кассеты | Дефицит эктонуклеотидной пирофосфатазы/фосфодиэстеразы 1
-
Université du Québec à ChicoutimiMcGill University; Université de Sherbrooke; University of Alberta; University of Calgary и другие соавторыРекрутингАутосомно-рецессивная спастическая атаксия Шарлевуа-Сагенея | Спастическая параплегия 7Канада
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisЕще не набирают
-
Mersin UniversityРекрутингУсталость | Междиализное увеличение весаТурция
-
ModernaTX, Inc.РекрутингФенилкетонурияСоединенные Штаты, Австралия
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisЕще не набираютГемофилия А | Гемофилия В | Муковисцидоз | Серповидно-клеточная анемия | Мышечная дистрофия, Дюшенна | Синдром ломкой Х-хромосомы | Болезнь Гентингтона | Миотоническая дистрофия | Аутосомно-рецессивный поликистоз почек | Нейрофиброматоз-синдром Нунан | Мышечная дистрофия, Беккер | Инвазивная пренатальная диагностика... и другие заболеванияФранция
-
TESS Research FoundationBrown University; Stanford University; University of Texas Southwestern Medical CenterРекрутингЭпилепсия | Двигательные расстройства | Редкие заболевания | Генетическое расстройство | Дефицит переносчика цитрата | Дефицит SLC13A5 | EIEE25 | Синдром Кольшуттера-Тонца (не ROGDI) | Нарушение транспорта цитрата | ДЭЭ25Соединенные Штаты
-
University of GuelphMcMaster University; Laval UniversityЕще не набираютАутосомно-рецессивное заболевание (генетические носители ФКУ)Канада
-
UK Kidney AssociationРекрутингВаскулит | AL Амилоидоз | Туберозный склероз | Болезнь Фабри | Цистинурия | Очаговый сегментарный гломерулосклероз | IgA-нефропатия | Синдром Барттера | Чистая красноклеточная аплазия | Мембранозная нефропатия | Атипичный гемолитико-уремический синдром | Аутосомно-доминантный поликистоз почек | Цистиноз | Нефронофтиз и другие заболеванияСоединенное Королевство
-
Inozyme PharmaРекрутингГенерализованная артериальная кальцификация в младенчестве | Аутосомно-рецессивный гипофосфатемический рахит | Дефицит эктонуклеотидной пирофосфатазы/фосфодиэстеразы 1Соединенные Штаты, Соединенное Королевство, Канада
-
Marianne Barbu-RothAssistance Publique - Hôpitaux de Paris; San Francisco State University; Ecole Pratique... и другие соавторыРекрутингНедоношенность | Повреждение головного мозга | Развитие младенцев | Экстремальная недоношенность | Задержка моторики и развитияФранция
-
MED-LIFE DISCOVERIES LPBioPharma Services, IncРекрутингРизомелическая точечная хондродисплазияКанада
-
University of GuelphMcMaster UniversityРекрутингАутосомно-рецессивное заболевание (генетические носители ФКУ)Канада
-
Stanford UniversityРекрутингРецессивный дистрофический буллезный эпидермолизСоединенные Штаты
-
Akouos, Inc.Eli Lilly and CompanyРекрутингНейросенсорная потеря слуха, двусторонняяСоединенные Штаты, Тайвань, Соединенное Королевство
-
Université de SherbrookeAtaxia Charlevoix-Saguenay FoundationРекрутингАутосомно-рецессивная спастическая атаксия Шарлевуа-СагенеяКанада
-
Forge Biologics, IncРекрутингБолезнь КраббеСоединенные Штаты
-
Krystal Biotech, Inc.Еще не набираютАутосомно-рецессивный ихтиозСоединенные Штаты
-
Inozyme PharmaРекрутингГенерализованная артериальная кальцификация в младенчестве | Аутосомно-рецессивный гипофосфатемический рахит | Дефицит эктонуклеотида пирофосфатазы/фосфодиэстеразы1Соединенные Штаты, Соединенное Королевство