Klinische Studien zur Combined Malonic and Methylmalonic Aciduria
Insgesamt 5614 ergebnisse
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McGill University Health Centre/Research Institute...UnbekanntMethylmalonazidämie | MalonazidurieKanada
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Wellstat TherapeuticsAbgeschlossenOpen-Label-Studie zu Uridintriacetat bei pädiatrischen Patienten mit hereditärer orotischer AzidurieHereditäre orotische AcidurieVereinigte Staaten
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National Taiwan University HospitalUnbekanntPropionazidämie (PA), Methylmalonazidämie (MMA)Taiwan
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ModernaTX, Inc.ZurückgezogenStoffwechsel, angeborene Fehler | Methylmalonazidämie (MMA)
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Selecta Biosciences, Inc.National Human Genome Research Institute (NHGRI)SuspendiertMethylmalonazidämie (MMA)Vereinigte Staaten
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Recordati Rare DiseasesRekrutierungPropionazidämie | MethylmalonazidämieFrankreich, Spanien, Italien, Vereinigtes Königreich, Norwegen, Deutschland, Schweden
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CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio companyBeendetGesunde Freiwillige | Propionazidämie | Methylmalonazidämie | Organische AzidämieVereinigte Staaten
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HemoShear TherapeuticsPrometrika, LLC; AllStripes Research Inc.; Genome MedicalBeendetPropionazidämie | MethylmalonazidämieVereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich
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Emma Marie Caroline SlackUniversity Children's HospitalAbgeschlossenAngeborene Stoffwechselstörungen | Propionsäureurie | Methylmalonazidurie | Störung des HarnstoffzyklusSchweiz
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Bambino Gesù Hospital and Research InstituteCatholic University of the Sacred HeartAbgeschlossenErbkrankheit | Retinopathie | Methylmalonazidurie und Homocystinurie, Cblc-TypItalien
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ModernaTX, Inc.RekrutierungMethylmalonazidämieVereinigte Staaten, Kanada, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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ModernaTX, Inc.RekrutierungMethylmalonazidämieVereinigte Staaten, Spanien, Kanada, Niederlande, Frankreich, Australien, Vereinigtes Königreich
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Target PharmaSolutions, Inc.Recordati Rare DiseasesAnmeldung auf EinladungPropionazidämie | Methylmalonazidämie | HyperammonämieVereinigte Staaten
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ModernaTX, Inc.AbgeschlossenPropionazidämie | MethylmalonazidämieVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Spanien, Frankreich
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LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.BeendetMethylmalonazidämieVereinigte Staaten
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West Kazakhstan Medical UniversityRekrutierungOrnithin-Transcarbamylase-Mangel | Biotinidase-Mangel | Citrullinämie | Glutarazidämie Typ II | Argininosuccinat-Azidurie | Ahornsirupkrankheit | Primärer Carnitinmangel | Homocystinurie | Carnitin-Palmitoyltransferase-II-Mangel | Arginase-Mangel | Mangel an sehr langkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase | Mangel... und andere BedingungenKasachstan
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Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.RekrutierungPropionazidämie | Methylmalonazidämie | HyperammonämieVereinigte Staaten
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HemoShear TherapeuticsBeendetPropionazidämie | MethylmalonazidämieVereinigte Staaten, Saudi-Arabien, Australien
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King Abdullah International Medical Research CenterAbgeschlossenPropionazidämie | MethylmalonazidämieSaudi-Arabien
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Mendel TuchmanUniversity of Colorado, Denver; Children's Hospital of Philadelphia; University... und andere MitarbeiterBeendetPropionazidämie | MethylmalonazidämieVereinigte Staaten
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutierungAngeborene Stoffwechselstörungen | Methylmalonazidämie | Organische AzidämieVereinigte Staaten
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LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMethylmalonazidämieVereinigte Staaten
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PTC TherapeuticsGenzyme, a Sanofi CompanyBeendetAminosäurestoffwechsel, angeborene FehlerFrankreich, Vereinigtes Königreich, Italien, Belgien, Deutschland, Schweiz
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn... und andere MitarbeiterAbgeschlossenMethylmalonazidämie | Carbamoyl-Phosphat-Synthase-I-Mangelkrankheit | Propionazidämie, Typ I und/oder Typ II | Ornithin-Carbamoyltransferase-MangelVereinigte Staaten
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Brendan LeeEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAbgeschlossenAminosäurestoffwechsel, angeborene Fehler | Störungen des Harnstoffzyklus | Argininosuccinat-AzidurieVereinigte Staaten
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Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.Noch keine RekrutierungGlutarazidämie Typ I | Glutarazidurie Typ IChina
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...ZurückgezogenStörungen des Harnstoffzyklus, angeboren | Angeborene Stoffwechselstörungen | Propionazidämie | Methylmalonazidämie | Carbamylphosphat-Synthetase-Mangel
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Baylor College of MedicineAbgeschlossenStörungen des Harnstoffzyklus | Argininosuccinat-Azidurie | Argininosuccinat-Lyase-MangelVereinigte Staaten
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Baylor College of MedicineRare Diseases Clinical Research Network; Neogenis LaboratoriesAbgeschlossenStörungen des Harnstoffzyklus, angeboren | Störung des Harnstoffzyklus | Argininosuccinat-Azidurie | Argininosuccinat-Lyase-MangelVereinigte Staaten
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Beijing Tongren HospitalAbgeschlossen
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...UnbekanntX-chromosomaler schwerer kombinierter ImmundefektVereinigtes Königreich
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University of MiamiJackson Health SystemNicht länger verfügbar
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BehandlingsskolerneUnbekanntADHS - Kombinierter TypDänemark
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrutierungX-chromosomaler schwerer kombinierter Immundefekt (XSCID)Vereinigte Staaten
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St. Jude Children's Research HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Assisi Foundation; California...SuspendiertSchwere kombinierte Immunschwächekrankheit, X-chromosomalVereinigte Staaten
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David WilliamsAktiv, nicht rekrutierendGentherapie | Schwere kombinierte Immunschwäche, X-chromosomalVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossenX-chromosomaler schwerer kombinierter ImmundefektFrankreich
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...RekrutierungSchwere kombinierte Immunschwäche, X-chromosomalVereinigtes Königreich
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Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteUnbekanntAdenosindeAminase Schwerer kombinierter Immundefekt (ADA-SCID)China
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Anmeldung auf EinladungSchwere kombinierte Immunschwäche (SCID)Vereinigte Staaten
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University Hospital, AntwerpAZ Klina; AZ MiddelheimAbgeschlossenSchmerzen | Bupivacain | Prilocain | Kombinierte spinale EpiduralanästhesieBelgien
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...BeendetWachstumsfehler | X-chromosomaler schwerer kombinierter Immundefekt (XSCID) | WachstumshormonresistenzVereinigte Staaten
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Jilin UniversityUnbekanntAntineoplastische kombinierte ChemotherapieprotokolleChina
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University of California, Los AngelesRekrutierungAdenosindeaminase Schwerer kombinierter ImmundefektVereinigte Staaten
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Institute of Biomedical Chemistry, RussiaAbgeschlossenKombinierte HyperlipidämieRussische Föderation
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...UnbekanntX-chromosomale kombinierte ImmunschwächekrankheitenVereinigte Staaten
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...AbgeschlossenSchwere kombinierte ImmunschwächeVereinigte Staaten
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAnmeldung auf EinladungPrimäre Hyperoxalurie Typ 3 | Diabetes Mellitus | Hämophilie A | Hämophilie B | Erbliche Fruktoseintoleranz | Mukoviszidose | Faktor-VII-Mangel | Phenylketonurien | Sichelzellenanämie | Dravet-Syndrom | Duchenne-Muskeldystrophie | Prader-Willi-Syndrom | Fragiles X-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Rett... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Children's Hospital of Chongqing Medical UniversityRekrutierung
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University of MinnesotaAbgeschlossenCBT-Entkopplung | CBT-Angstreduktion | CBT kombiniertVereinigte Staaten