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Clinical Trials on Glykogenspeicherkrankheit Typ I in United Kingdom

Insgesamt 29147 ergebnisse

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Abgeschlossen

Retrospektive Studie zur Glukoseüberwachung zur glykämischen Kontrolle bei Patienten mit GSDIa

Glykogenspeicherkrankheit Typ IA

Niederlande, Vereinigte Staaten
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine Studie zum Adeno-assoziierten Virus Serotyp 8-vermittelten Gentransfer von Glucose-6-Phosphatase bei Patienten mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia (GSDIa)

Glykogenspeicherkrankheit Typ IA

Vereinigte Staaten, Brasilien, Kanada, Dänemark, Deutschland, Italien, Niederlande, Spanien
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Aktiv, nicht rekrutierend

Langzeit-Follow-up zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des Adeno-assoziierten Virus (AAV) Serotyp 8 (AAV8)-vermittelten Gentransfers von Glucose-6-Phosphatase (G6Pase) bei Erwachsenen mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia (GSDIa)

Glykogenspeicherkrankheit Typ IA | Von-Gierke-Krankheit (GSD Typ Ia)

Niederlande, Vereinigte Staaten, Kanada, Spanien
Areeg El-Gharbawy
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Abgeschlossen

Anaplerotische Therapie mit Triheptanoin bei Patienten mit Glykogenspeicherkrankheit Typ I

Glykogenspeicherkrankheit Typ I

Vereinigte Staaten
University of Florida
Prometheus Laboratories

Abgeschlossen

Untersuchung des Zusammenhangs zwischen der Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia und entzündlichen Darmerkrankungen

Entzündliche Darmerkrankung | Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia

Vereinigte Staaten
Creative Testing Solutions

Abgeschlossen

Auswertung des InnoLIA HTLV I/II Scores

Humanes T-lymphotropes Virus Typ I und/oder Typ II

Vereinigte Staaten
REGENXBIO Inc.

Aktiv, nicht rekrutierend

RGX-111-Gentherapie bei Patienten mit MPS I

Hurler-Syndrom | Hurler-Scheie-Syndrom | Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I)

Vereinigte Staaten, Brasilien, Israel
Duke University
Kriya Therapeutics

Rekrutierung

GSD VI und GSD IX Naturkunde

Glykogenspeicherkrankheit VI | GLYKOGENSPEICHERKRANKHEIT IXa1 | GLYKOGENSPEICHERKRANKHEIT IXa2 | Glykogenspeicherkrankheit IXB | Glykogenspeicherkrankheit IXC | GSD 9 (alle Subtypen) | GSD6

Vereinigte Staaten
Oxford University Hospitals NHS Trust
University of Oxford; Barts & The London NHS Trust; Ninewells Hospital

Abgeschlossen

Erforschung unerfüllter Bedürfnisse und Einstellungen zur Selbstuntersuchung der Haut bei Melanom-Überlebenden (EUNASS)

Melanom Stadium III | Melanom, Stadium II | Melanom, Stadium I

Vereinigtes Königreich
University of California, San Francisco
Duke University

Rekrutierung

In-utero-Enzymersatztherapie bei lysosomalen Speicherkrankheiten (IUERT)

Wolman-Krankheit | MPS IVA | Morbus Pompe Infantiler Beginn | Gaucher-Krankheit, Typ 2 | MPS VI | MPS I | Gaucher-Krankheit, Typ 3 | MPS II | Mps VII

Vereinigte Staaten
Rigshospitalet, Denmark
University College, London

Abgeschlossen

Modifizierte ketogene Ernährung bei Patienten mit McArdle-Krankheit Teil B

McArdle-Krankheit

Dänemark, Vereinigtes Königreich
Reneo Pharma Ltd

Abgeschlossen

Eine Studie zur Sicherheit von REN001 bei Patienten mit McArdle-Krankheit

McArdle-Krankheit

Spanien, Vereinigtes Königreich
Sanofi

Aktiv, nicht rekrutierend

Sicherheit und Wirksamkeit von Eliglustat mit oder ohne Imiglucerase bei pädiatrischen Patienten mit Morbus Gaucher (GD) Typ 1 und Typ 3 (ELIKIDS)

Morbus Gaucher Typ III | Morbus Gaucher Typ I

Kanada, Argentinien, Frankreich, Italien, Japan, Russische Föderation, Spanien, Schweden, Truthahn, Vereinigtes Königreich
University College, London

Abgeschlossen

Natriumvalproat für GSDV

McArdle-Krankheit | Glykogenspeicherkrankheit Typ V

Dänemark, Vereinigtes Königreich
Sanguine Biosciences

Beendet

Prospektive Sammlung von Bioproben bei pädiatrischen Patienten und erwachsenen Erziehungsberechtigten, bei denen eine Glykogenspeicherkrankheit Typ 1B (GSD1b) diagnostiziert wurde

Glykogenspeicherkrankheit Typ IB

Vereinigte Staaten
Orchard Therapeutics

Rekrutierung

Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von OTL-203 bei Patienten mit MPS-IH im Vergleich zum Behandlungsstandard mit allogener HSCT (HURCULES)

MPS-IH (Hurler-Syndrom)

Niederlande, Vereinigte Staaten, Italien, Vereinigtes Königreich
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Rekrutierung

Bewertung der intravenösen Laronidase-Pharmakokinetik vor und nach der hämatopoetischen Zelltransplantation bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IH.

Mukopolysaccharidose Typ I | Hämatopoetische Zelltransplantation

Vereinigte Staaten
Allergy Therapeutics

Abgeschlossen

Wirksamkeit und Sicherheit/Verträglichkeit von Grass MATA MPL

Typ-I-Überempfindlichkeit

Vereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Österreich
Amicus Therapeutics

Rekrutierung

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, PK, PD und Immunogenität von Cipaglucosidase Alfa/Miglustat bei IOPD-Patienten im Alter von 0 bis (ROSSELLA)

Glykogenspeicherkrankheit Typ II Infantiler Beginn

Vereinigte Staaten, Taiwan, Frankreich, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich
Genzyme, a Sanofi Company

Abgeschlossen

Pharmakokinetik von Alglucosidase Alfa bei Patienten mit Morbus Pompe (PAPAYA)

Pompe-Krankheit | Glykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD II)

Vereinigte Staaten, Russische Föderation, Vereinigtes Königreich, Bulgarien, Indien, Ukraine
Allergy Therapeutics

Abgeschlossen

Bewertung der verbleibenden Allergenität von Gräser-/Roggenpollen-Allergien mittels Haut-Prick-Test

Typ-I-Überempfindlichkeit

Vereinigte Staaten
Allergy Therapeutics

Abgeschlossen

Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit verschiedener Ambrosia-DosenMATAMPL; Bewertung der Restallergenität mittels Haut-Prick-Test

Typ-I-Überempfindlichkeit

Vereinigte Staaten
Genzyme, a Sanofi Company

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Avalglucosidase Alfa, das alle zwei Wochen bei pädiatrischen Patienten mit Morbus Pompe im Kindesalter verabreicht wird, die zuvor mit Alglucosidase Alfa behandelt wurden (Mini-COMET)

Glykogenspeicherkrankheit Typ II-Pompe-Krankheit

Vereinigte Staaten, Frankreich, Japan, Taiwan, Vereinigtes Königreich
Rocket Pharmaceuticals Inc.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Abgeschlossen

Eine klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von RP-L201 bei Patienten mit Leukozytenadhäsionsmangel-I

Leukozyten-Adhäsionsdefekt – Typ I

Spanien, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
Allergy Therapeutics

Abgeschlossen

Induktion der Immunogenität mit verschiedenen TreeMATA-Dosen bei Personen, die gegen Baumpollen allergisch sind

Typ-I-Überempfindlichkeit

Vereinigte Staaten
Arizona State University
Catholic Charities Phoenix; Phoenix International Refugee Committee; Refugee Focus... und andere Mitarbeiter

Abgeschlossen

Weibliche Genitalbeschneidung in der somalischen Flüchtlingsgemeinschaft in Arizona (FGC)

Status der weiblichen Genitalverstümmelung Typ I | Status der weiblichen Genitalverstümmelung Typ II | Status der weiblichen Genitalverstümmelung Typ III

Vereinigte Staaten
Allergy Therapeutics

Abgeschlossen

Induktion der Immunogenität mit verschiedenen Dosen von Gras-MATA bei Personen, die allergisch gegen Gräser- und Roggenpollen sind

Typ-I-Überempfindlichkeit

Vereinigte Staaten
Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Medical Research Council; National Institute for Health Research, United Kingdom

Rekrutierung

Gaucherit – Eine Studie zur Stratifizierung der Gaucher-Krankheit (Gaucherite)

Gaucher-Krankheit, Typ III | Gaucher-Krankheit, Typ I

Vereinigtes Königreich
Genzyme, a Sanofi Company

Abgeschlossen

Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertung der wiederholten neoGAA-Dosierung bei Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch.

Pompe-Krankheit | Glykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD II) | Saurer Maltase-Mangel

Vereinigte Staaten, Belgien, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Niederlande, Vereinigtes Königreich
University of Chicago
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere Mitarbeiter

Abgeschlossen

Lysosomale Speicherkrankheit: Überwachung von Gesundheit, Entwicklung und funktionellem Ergebnis bei Vorschulkindern

Krabbe-Krankheit | Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II) | Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I) | Mukopolysaccharidose Typ III (MPS III) | Mukopolysaccharidose Typ VI (MPS VI)

Vereinigte Staaten
Valerion Therapeutics, LLC

Beendet

VAL-1221 intravenös verabreicht bei ambulanten und beatmungsfreien Teilnehmern mit spät einsetzender Pompe-Krankheit

Pompe-Krankheit

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
Nemours Children's Clinic
Thrasher Research Fund

Abgeschlossen

Glutamin- und Insulinsensitivität bei Typ-I-Diabetes

Diabetes mellitus Typ I

Vereinigte Staaten
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere Mitarbeiter

Abgeschlossen

MRS zur Bestimmung von Neuroinflammation und oxidativem Stress bei MPS I

Mukopolysaccharidose Typ I

Vereinigte Staaten
Spark Therapeutics

Abgeschlossen

Neutralisierende Antikörper-Seroprävalenzstudie mit einer retrospektiven Komponente bei Teilnehmern mit Morbus Pompe mit spätem Beginn

Lysosomale Speicherkrankheiten | Glykogenspeicherkrankheit Typ 2 | Morbus Pompe (später Beginn) | Pompe-Krankheit | LOPD | Saurer Maltase-Mangel

Vereinigte Staaten, Italien, Vereinigtes Königreich, Niederlande, Frankreich, Deutschland
BioMarin Pharmaceutical

Beendet

Eine Studie zur Stärke der Atemmuskulatur bei Patienten mit Morbus Pompe (LOPD) im Spätstadium

Morbus Pompe mit spätem Beginn

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
Allergy Therapeutics

Abgeschlossen

Wirksamkeit und Sicherheit/Verträglichkeit von Ragweed MATA MPL

Typ-I-Überempfindlichkeit

Kanada, Vereinigte Staaten
Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
Massachusetts General Hospital

Abgeschlossen

Protonenstrahlentherapie für Seminome im Stadium I, IIA und IIB

Stadium I, IIA und IIB Seminom

Vereinigte Staaten
Genzyme, a Sanofi Company

Abgeschlossen

Avalglucosidase-Alfa-Verlängerungsstudie (NEO-EXT)

Glykogenspeicherkrankheit Typ II Morbus Pompe

Vereinigte Staaten, Belgien, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Niederlande, Vereinigtes Königreich
Genzyme, a Sanofi Company

Abgeschlossen

Explorative Muskelbiopsie-Bewertungsstudie bei Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit, die mit Alglucosidase Alfa behandelt wurden

Glykogenese 2 Acid Maltase-Mangel | Morbus Pompe (später Beginn) | Glykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD II)

Vereinigte Staaten, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Deutschland
King's College Hospital NHS Trust

Abgeschlossen

Pilotstudie zur Kombinationstherapie mit CHOP-Zenapax (CHOP-Daclizumab)

HTLV-I-assoziierte adulte T-Zell-Leukämie/Lymphom (ATLL)

Vereinigtes Königreich
Spark Therapeutics

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine Gentransferstudie für Morbus Pompe mit spätem Auftreten (RESOLUTE)

Lysosomale Speicherkrankheiten | Glykogenspeicherkrankheit Typ II | Glykogenspeicherkrankheit Typ 2 | Morbus Pompe (später Beginn) | Pompe-Krankheit | LOPD | Saurer Maltase-Mangel

Vereinigte Staaten, Kanada, Niederlande, Frankreich, Dänemark, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Abgeschlossen

Intrathekaler Enzymersatz beim Hurler-Syndrom

Hurler-Syndrom

Vereinigte Staaten
Washington University School of Medicine
Patient-Centered Outcomes Research Institute; Mayo Clinic; The University of Texas... und andere Mitarbeiter

Abgeschlossen

Dekompression der hinteren Schädelgrube mit oder ohne Duraplastik bei Chiari-Fehlbildung Typ I mit Syringomyelie

Syringomyelie | Arnold-Chiari-Fehlbildung, Typ 1 | Chiari-Fehlbildung Typ I | Typ I Arnold-Chiari-Fehlbildung

Vereinigte Staaten
Astellas Gene Therapies

Rekrutierung

Gentransferstudie bei Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit (FORTIS)

Morbus Pompe (später Beginn)

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
Genzyme, a Sanofi Company

Abgeschlossen

Eine Studie über die Sicherheit und Wirksamkeit von rhGAA bei Patienten mit Morbus Pompe im Kindesalter

Glykogenspeicherkrankheit Typ II

Vereinigte Staaten, Taiwan, Israel, Vereinigtes Königreich, Frankreich
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Beendet

Laronidase (Aldurazyme TM) Enzymersatztherapie mit hämatopoetischer Stammzelltransplantation für das Hurler-Syndrom

Hurler-Syndrom | Mukopolysaccharidose Typ IH | MPS I

Vereinigte Staaten
Genzyme, a Sanofi Company

Abgeschlossen

Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von Enzymersatztherapien Avalglucosidase Alfa und Alglucosidase Alfa, die alle zwei Wochen bei Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Beginn verabreicht werden, die zuvor nicht gegen Morbus Pompe behandelt wurden (COMET)

Glykogenspeicherkrankheit Typ II; Pompe-Krankheit

Tschechien, Taiwan, Belgien, Deutschland, Korea, Republik von, Vereinigte Staaten, Argentinien, Australien, Österreich, Brasilien, Kanada, Dänemark, Frankreich, Ungarn, Italien, Japan, Mexiko, Niederlande, Polen, Portugal, Russische... und mehr
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Abgeschlossen

Stammzelltransplantation für Hurler

Mukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose VI | Mannosidose | Mukolipidose Typ II (I-Zell-Krankheit)

Vereinigte Staaten
Gynecologic Oncology Group
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Laparoskopische Chirurgie oder Standardchirurgie bei der Behandlung von Patienten mit Endometriumkrebs oder Gebärmutterkrebs

Uteruskorpuskrebs im Stadium I | Uteruskorpuskrebs im Stadium II | Adenokarzinom des Endometriums | Uterussarkom im Stadium I | Uterussarkom im Stadium II

Vereinigte Staaten
Novartis Pharmaceuticals

Beendet

Erweiterung einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie zu LCQ908 bei Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom.

Familiäres Chylomikronämie-Syndrom (FCS) (HLP Typ I)

Südafrika, Deutschland, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Vereinigte Staaten, Kanada, Niederlande

Clinical Trials on Glykogenspeicherkrankheit Typ I in United Kingdom

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Congo

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

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