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Klinische Studien zur Myosinspeichermyopathie

Insgesamt 16534 ergebnisse

Vastra Gotaland Region

Anmeldung auf Einladung

Veränderungen der motorischen Funktionstests bei Patienten mit angeborener Myopathie, die mit oralem Salbutamol behandelt wurden, im Vergleich zu keiner Behandlung (COMPIS)

Erkrankungen des Bewegungsapparates | Neuromuskuläre Erkrankungen | Zentronukleäre Myopathie | Nemalin-Myopathie | Angeborene Myopathie | Myosinspeichermyopathie

Schweden
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Rekrutierung

Patientenregister für myotubuläre und zentronukleäre Myopathie

X-chromosomale myotubuläre Myopathie | Zentronukleäre Myopathie | Myotubuläre Myopathie | Myotubuläre Myopathie 1 | Myotubuläre (zentronukleäre) Myopathie | Zentronukleäre Myopathie, X-chromosomal

Vereinigtes Königreich
Clinic for Special Children

Rekrutierung

WiTNness – TNNT1-Myopathie-Naturgeschichte-Studie (WiTNNess)

Myopathie | Myopathie; Erblich | Myopathien, Nemalin | TNNT1-assoziierte Myopathie | Nemaline Stäbchenmyopathie mit infantilem Beginn | Myopathie, Rod | Amish Nemaline Myopathie | Nemaline Myopathie 5 | NEM5 | Genetische Muskelerkrankung | Rezessive Erbkrankheit (autosomal) | ANM

Vereinigte Staaten
James Dowling
Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Cures Within Reach; The Joshua... und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Tamoxifen-Therapie für myotubuläre Myopathie (TAM4MTM)

X-verknüpfte myotubuläre Myopathie

Vereinigtes Königreich, Kanada, Vereinigte Staaten
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Beendet

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit von Aceneuraminsäure-Retardtabletten (Ace-ER; UX001) bei Glucosamin (UDP-N-Acetyl)-2-Epimerase (GNE) Myopathie (GNEM) (auch bekannt als hereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie [HIBM] ) Patienten mit schwerer Gehbehinderung

Hereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie | GNE-Myopathie | Einschlusskörpermyopathie 2 | Distale Myopathie mit umrandeten Vakuolen | Distale Myopathie, Typ Nonaka | Quadrizeps schonende Myopathie

Kanada, Vereinigte Staaten, Bulgarien
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Beendet

Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Aceneuraminsäure-Retardtabletten (Ace-ER) bei Patienten mit Glucosamin (UDP-N-Acetyl)-2-Epimerase-Myopathie (GNEM) oder hereditärer Einschlusskörperchen-Myopathie (HIBM)

Hereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie | GNE-Myopathie | Distale Myopathie mit umrandeten Vakuolen | Distale Myopathie, Typ Nonaka | Quadrizeps schonende Myopathie

Vereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Israel, Italien, Bulgarien, Frankreich
Radboud University Medical Center
UMC Utrecht

Noch keine Rekrutierung

Der natürliche Verlauf und die Muskelermüdbarkeit von Patienten mit angeborenen Myopathien. (READYCOM)

Zentronukleäre Myopathie | Nemalin-Myopathie | Central-Core-Krankheit | Multi-Minicore-Krankheit

Niederlande
Rigshospitalet, Denmark

Aktiv, nicht rekrutierend

Kontraktile Querschnittsflächen und Muskelkraft bei Patienten mit angeborenen Myopathien

Angeborene Myopathie | Erbliche Muskelerkrankungen | RYR1-Myopathie

Dänemark
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Abgeschlossen

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung von Sialinsäure bei Patienten mit Glucosamin (UDP-N-Acetyl)-2-Epimerase-Myopathie (GNEM) oder hereditärer Einschlusskörperchen-Myopathie (HIBM) (GNEM)

Hereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie | GNE-Myopathie | Distale Myopathie mit umrandeten Vakuolen | Distale Myopathie, Typ Nonaka

Vereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Israel, Italien, Bulgarien, Frankreich
Boston Children's Hospital
Muscular Dystrophy Association

Rekrutierung

Molekulare und genetische Studien zu angeborenen Myopathien

Zentronukleäre Myopathie | Myotubuläre Myopathie | Nemalin-Myopathie | Central-Core-Krankheit | Disproportion des angeborenen Fasertyps | Multiminicore-Krankheit | Muskeldystrophie der starren Wirbelsäule | Undefinierte angeborene Myopathie

Vereinigte Staaten
Assiut University

Noch keine Rekrutierung

Magnetresonanztomographie und Ultraschall bei der Beurteilung von Muskelerkrankungen

Myositis | Angeborene Myopathie | Erworbene Myopathie
Nobelpharma

Abgeschlossen

Wirksamkeitsbestätigungsstudie von NPC-09

GNE-Myopathie | Nonaka-Krankheit | Distale Myopathie mit umrandeten Vakuolen (DMRV) | Hereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie (hIBM)

Japan
Astellas Gene Therapies

Abgeschlossen

Eine klinische Bewertungsstudie bei Patienten mit X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (XLMTM). (INCEPTUS)

X-chromosomale myotubuläre Myopathie

Vereinigte Staaten, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Kanada, Deutschland
University of Florida
Audentes Therapeutics

Abgeschlossen

Funktion der Atemmuskulatur bei unbehandelter X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (XLMTM)

X-chromosomale myotubuläre Myopathie

Vereinigte Staaten
Astellas Gene Therapies

Abgeschlossen

Eine Überprüfung der Krankengeschichte von Patienten mit X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (XLMTM)

Männer mit X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (XLMTM)

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Newcastle University

Abgeschlossen

GNE-Myopathy Disease Monitoring Program (GNEM-DMP): Eine Register- und prospektive beobachtende Naturverlaufsstudie zur Bewertung der GNE-Myopathie oder der hereditären Einschlusskörpermyopathie (HIBM)

Hereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie | GNE-Myopathie | Nonaka-Krankheit | Quadrizeps schonende Myopathie (QSM) | Distale Myopathie mit umrandeten Vakuolen (DMRV)

Vereinigte Staaten, Bulgarien, Kanada, Frankreich, Vereinigtes Königreich
Texas Tech University Health Sciences Center

Rekrutierung

Von Annatto abgeleitetes GG für Statin-assoziierte Myopathie (GG-statin)

Myopathie; Primär

Vereinigte Staaten
Cure CMD
University of Michigan; Congenital Muscle Disease International Registr

Abgeschlossen

Ereignisstudie zu myotubulärer Myopathie (MTMES)

X-chromosomale myotubuläre Myopathie

Vereinigte Staaten
Reneo Pharma Ltd

Beendet

Eine Open-Label-Langzeit-Sicherheitsstudie zu REN001 bei Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie (Stride Ahead)

Primäre mitochondriale Myopathie

Spanien, Australien, Belgien, Dänemark, Kanada, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Deutschland, Ungarn, Italien, Niederlande, Neuseeland
Astellas Gene Therapies

Aktiv, nicht rekrutierend

Klinische Gentransfer-Studie bei X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (ASPIRO)

X-chromosomale myotubuläre Myopathie

Vereinigte Staaten, Kanada, Frankreich, Deutschland
The Emmes Company, LLC
United Mitochondrial Disease Foundation; PolG Foundation Mito Australia

Rekrutierung

Quellenmaterialstudie zur mitochondrialen Videobewertung

PolG, Primäre mitochondriale Myopathie

Vereinigte Staaten
Ra Pharmaceuticals

Beendet

Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Zilucoplan bei Patienten mit immunvermittelter nekrotisierender Myopathie

Immunvermittelte nekrotisierende Myopathie

Vereinigte Staaten, Niederlande, Frankreich, Vereinigtes Königreich
Lawson Health Research Institute

Abgeschlossen

Evaluation of Patients With Statin Myopathy Using an N of 1 Trial Design

Statin-Myopathie

Kanada
Reneo Pharma Ltd

Abgeschlossen

Eine Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit einer 24-wöchigen Behandlung mit REN001 bei Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie (STRIDE)

Primäre mitochondriale Myopathie

Vereinigte Staaten, Spanien, Australien, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Neuseeland, Dänemark, Norwegen, Tschechien, Belgien, Kanada, Deutschland, Ungarn, Italien, Niederlande
Stealth BioTherapeutics Inc.

Beendet

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der primären mitochondrialen Myopathie von Elamipretid, gefolgt von einer Open-Label-Extension (MMPOWER-3)

Primäre mitochondriale Myopathie

Vereinigte Staaten, Deutschland, Kanada, Italien, Vereinigtes Königreich, Dänemark, Ungarn
Reneo Pharma Ltd

Beendet

Eine Studie zur Sicherheit von REN001 bei Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie

Primäre mitochondriale Myopathie

Vereinigtes Königreich
Armgo Pharma, Inc.
National Institute of Nursing Research (NINR); National Institute of Neurological... und andere Mitarbeiter

Abgeschlossen

S 48168 (ARM 210) zur Behandlung von RYR1-bezogenen Myopathien (RYR1-RM)

RYR-1-Myopathie

Vereinigte Staaten
Oregon Health and Science University

Abgeschlossen

Neurowissenschaften-Intensivstation Elektrostimulation

Intensivstation (ICU) Myopathie

Vereinigte Staaten
University of Melbourne
Melbourne Health; National University Hospital, Singapore; Flinders Medical Centre und andere Mitarbeiter

Abgeschlossen

Körperliche Funktion in der Intensivpflege (PaciFIC) (PaciFIC)

Intensivstation (ICU) Myopathie

Singapur, Australien, Brasilien
Rockefeller University

Beendet

Stoffwechselmerkmale von Post-Myopathie-Patienten im Zusammenhang mit einer Statinbehandlung

Myopathie (Statin-assoziiert)

Vereinigte Staaten
Universidade Estadual do Oeste do Paraná

Abgeschlossen

Korrelation zwischen Spirometrie und funktioneller Unabhängigkeit bei erwachsenen Patienten nach der Intensivstation

Intensivstation (ICU) Myopathie | Funktionale Unabhängigkeit
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Abgeschlossen

Eine Open-Label-Phase-2-Verlängerungsstudie mit höher dosierten Sialinsäure-Tabletten mit verlängerter Freisetzung (SA-ER) und Sialinsäure-Kapseln mit sofortiger Freisetzung (SA-IR) bei Patienten mit Glucosamin (UDP-N-Acetyl)-2-Epimerase (GNE). ) Myopathie

GNE-Myopathie | Hereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie (HIBM)

Vereinigte Staaten, Israel
Ruth Salim

Unbekannt

MR bei Patienten mit Kollagen-VI-bedingten Myopathien

Bethlem-Myopathie | Ulrich-Krankheit

Dänemark
Hartford Hospital

Unbekannt

Coenzym Q10 bei Statin-Myopathie

Statin-Myopathie

Vereinigte Staaten
Rigshospitalet, Denmark

Abgeschlossen

Aerobes Training bei Patienten mit angeborenen Myopathien

Angeborene Myopathie

Dänemark
Sándor Beniczky
University of Aarhus; Danish Council for Independent Research; Søster og Verner...

Abgeschlossen

Verständnis der Mechanismen der Myopathie bei kritischen Erkrankungen durch Verwendung einer neuartigen elektrophysiologischen Methode – MVRCs

Kritische Krankheit Myopathie | Myopathie Kritische Krankheit

Dänemark
Astellas Pharma Inc

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine Studie zur Bewertung von ASP0367 bei Teilnehmern mit primärer mitochondrialer Myopathie (MOUNTAINSIDE)

Primäre mitochondriale Myopathie

Vereinigte Staaten
Dynacure

Beendet

Humanarzneimittelstudie in der frühen Phase zur Untersuchung von Dynamin 101 (DYN101) bei Patienten ≥ 16 Jahren mit zentronukleären Myopathien (Unite-CNM)

Zentronukleäre Myopathie

Frankreich, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Belgien, Dänemark, Deutschland
Dynacure

Zurückgezogen

Naturhistorische Untersuchung von Patienten mit zentronukleären Myopathien (NatHis-CNM)

Zentronukleäre Myopathie
University of Washington
Grifols Biologicals, LLC

Zurückgezogen

Monotherapie IVIG Gamunex-C für HMG-CoA-Reduktase-Auto-Antikörper-positive nekrotisierende Myopathiebehandlung (The MIGHT Trial)

Immunvermittelte nekrotisierende Myopathie

Vereinigte Staaten
National Human Genome Research Institute (NHGRI)
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Therapeutics for...

Abgeschlossen

Klinische Phase-I-Studie zu ManNAc bei Patienten mit GNE-Myopathie oder hereditärer Einschlusskörpermyopathie (HIBM)

GNE-Myopathie | Hereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie (HIBM)

Vereinigte Staaten
Izmir Katip Celebi University

Unbekannt

Intra and Inter Reliability and Validity of the Turkish Version of Ottowa Sitting Scale in Intensive Care Unit Survivors

Funktionsstörung | Intensivstation (ICU) Myopathie

Truthahn
National Institute of Nursing Research (NINR)

Abgeschlossen

Antioxidantientherapie bei RYR1-bedingter angeborener Myopathie (RYR1)

Neuromuskuläre Erkrankung

Vereinigte Staaten
Translational Research Center for Medical Innovation...

Beendet

Klinische Studie zur Sicherheit von CNT-02 für TGCV und NLSD-M

Primäre Triglyceride Deposit Cardiomyovasculopathy (TGCV) | Neutrale Lipidspeicherkrankheit mit Myopathie (NLSD-M)

Italien, Japan
Central Hospital, Nancy, France

Unbekannt

Juvenile autoimmune nekrotisierende Myopathien (MYONECPED)

Immunvermittelte nekrotisierende Myopathie

Frankreich
Institut de Myologie, France
Dynacure

Abgeschlossen

Prospektive Studie zum natürlichen Verlauf von Patienten mit myotubulärer Myopathie und anderen zentronuklearen Myopathien (NatHis-CNM)

Zentronukleäre Myopathie

Frankreich, Belgien, Deutschland, Italien, Spanien
Cure CMD
University of Chicago; Boston Children's Hospital; Valerion Therapeutics, LLC; Congenital...

Abgeschlossen

Genteststudie zur myotubulären Myopathie

Myotubuläre Myopathie

Vereinigte Staaten
Northwestern University

Beendet

Stammzelltransplantation bei idiopathischer entzündlicher Myopathie

MYOPATHIE

Vereinigte Staaten
Hadassah Medical Organization

Unbekannt

Behandlung der TNNT1-Myopathie mit L-Tyrosin.

Nemalin-Myopathie

Israel
Rigshospitalet, Denmark
University of Copenhagen

Abgeschlossen

Biomechanical Properties in Intensive Care Unit (ICU) Survivors 12-month After Discharge

Intensivstation (ICU) Myopathie

Dänemark

Klinische Studien zur Myosinspeichermyopathie

Sponsoren und Mitarbeiter

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CROs by country

CROs in Suriname

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

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