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Insgesamt 115512 ergebnisse
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BioMarin PharmaceuticalAktiv, nicht rekrutierendSpätinfantile neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2Vereinigte Staaten
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Instituto de Seguridad y Servicios Sociales de...AbgeschlossenHypercholesterinämie, familiärMexiko
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BioMarin PharmaceuticalAktiv, nicht rekrutierendPhenylketonurie (PKU)Vereinigte Staaten, Deutschland
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Alanna Nattis, DOAktiv, nicht rekrutierendKatarakt | Presbyopie | Katarakt senilVereinigte Staaten
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Maastricht University Medical CenterPfizerAbgeschlossen
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Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, nicht rekrutierendTay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-KrankheitVereinigte Staaten, Argentinien, Tschechien, Portugal, Russische Föderation, Truthahn, Vereinigtes Königreich, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Italien, Japan, Spanien
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TakedaAbgeschlossen
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Passage Bio, Inc.SuspendiertLeukodystrophie, GloboidzelleVereinigte Staaten, Brasilien, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Kanada, Israel
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AVROBIOBeendetGaucher-KrankheitVereinigte Staaten, Kanada
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiFood and Drug Administration (FDA)Abgeschlossen
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Mandos LLCBeendetNiemann-Pick-Krankheit Typ CVereinigte Staaten
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Zhaoke (Guangzhou) Ophthalmology Pharmaceutical...Aktiv, nicht rekrutierend
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendMorbus FabryVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Norwegen, Deutschland, Australien, Kanada, Spanien, Schweiz, Österreich, Belgien, Frankreich, Niederlande, Polen
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PTC TherapeuticsAbgeschlossenPhenylketonurieSpanien, Vereinigte Staaten, Australien, Deutschland, Vereinigtes Königreich, Brasilien, Dänemark, Kanada, Frankreich, Georgia, Italien, Mexiko, Niederlande, Portugal, Truthahn
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AVROBIOBeendetMorbus FabryVereinigte Staaten, Australien, Brasilien
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HemoShear TherapeuticsBeendetPropionazidämie | MethylmalonazidämieVereinigte Staaten, Saudi-Arabien, Australien
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HemoShear TherapeuticsPrometrika, LLC; AllStripes Research Inc.; Genome MedicalBeendetPropionazidämie | MethylmalonazidämieVereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich
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CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio companyBeendetGesunde Freiwillige | Propionazidämie | Methylmalonazidämie | Organische AzidämieVereinigte Staaten
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S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical Technologies; Triangel ScientificAbgeschlossenHyperlipoproteinämien | HyperhomocysteinämieRussische Föderation
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Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, WorcesterAktiv, nicht rekrutierendTay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-KrankheitVereinigte Staaten
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Abhimanyu GargAbgeschlossenFamiliäre partielle LipodystrophieVereinigte Staaten
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LIB Therapeutics LLCMedpace, Inc.AbgeschlossenHeterozygote familiäre HypercholesterinämieVereinigte Staaten, Israel, Norwegen, Südafrika, Truthahn
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Merck Sharp & Dohme LLCAbgeschlossenHypercholesterinämie | Familiäre HypercholesterinämieVereinigte Staaten, Deutschland, Japan, Korea, Republik von, Mexiko, Norwegen, Truthahn, Vereinigtes Königreich
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REGENXBIO Inc.Aktiv, nicht rekrutierendHurler-Syndrom | Hurler-Scheie-Syndrom | Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I)Vereinigte Staaten, Brasilien, Israel
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Kasra RahimipourAbgeschlossen
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenSphingomyelin-LipidoseVereinigte Staaten, Argentinien, Australien, Belgien, Brasilien, Bulgarien, Chile, Frankreich, Deutschland, Italien, Japan, Niederlande, Portugal, Spanien, Tunesien, Truthahn, Vereinigtes Königreich
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University of Southern CaliforniaNational PKU AllianceAktiv, nicht rekrutierendPhenylketonurienVereinigte Staaten
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Minoryx Therapeutics, S.L.Aktiv, nicht rekrutierendAdrenoleukodystrophieSpanien, Vereinigte Staaten, Ungarn, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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University of NebraskaAbgeschlossenSjögren-Larsson-Syndrom (SLS)Vereinigte Staaten
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenCTXVereinigte Staaten, Brasilien
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenAmyloidose | Familiäre Amyloidpolyneuropathie | FAP | TTR | TransthyretinVereinigte Staaten, Spanien, Argentinien, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Italien, Portugal, Vereinigtes Königreich
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Poudre Valley Health SystemAktiv, nicht rekrutierend
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Shanghai Eye Disease Prevention and Treatment CenterXinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine; Shanghai... und andere MitarbeiterAbgeschlossenAlter 3 bis 16 Jahre (einschließlich), männlich oder weiblich | Klinische Diagnose, die bestätigt, dass bei mindestens einem Auge Myopie aufgetreten ist | Der Vormund unterzeichnete freiwillig die Einverständniserklärung der PersonChina
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ZevraDenmarkVerfügbarNiemann-Pick-Krankheit, Typ CVereinigte Staaten
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medac GmbHSyneos Health; Celerion; Venn Life SciencesAbgeschlossenKnochenmarkversagenssyndrome | Angeborene Stoffwechselstörungen | Primäre Immundefekte | HämoglobinopathienPolen, Tschechien, Deutschland, Italien
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiAktiv, nicht rekrutierendFanconi-Anämie | PlattenepithelkarzinomVereinigte Staaten
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Spark TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendLysosomale Speicherkrankheiten | Glykogenspeicherkrankheit Typ II | Glykogenspeicherkrankheit Typ 2 | Morbus Pompe (später Beginn) | Pompe-Krankheit | LOPD | Saurer Maltase-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Niederlande, Frankreich, Dänemark, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich
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agnes chenUniversity of California, Los Angeles; National Institute of Neurological Disorders... und andere MitarbeiterBeendetMukopolysaccharidose I | Kognitiver VerfallVereinigte Staaten
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Rutgers, The State University of New JerseyAmgenBeendetGichtanfallVereinigte Staaten
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Carl Zeiss Meditec AGIn Vitro Research Solutions Pvt Ltd (iVRS)AbgeschlossenAstigmatismus | KurzsichtigkeitDeutschland, Indien, Dänemark, Hongkong
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Origin BiosciencesAbgeschlossenMolybdän-Cofaktor-Mangel, Typ AVereinigte Staaten, Australien, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Tunesien
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Origin BiosciencesAbgeschlossenMolybdän-Cofaktor-Mangel, Typ AVereinigte Staaten, Spanien, Israel, Norwegen, Truthahn, Vereinigtes Königreich
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Selecta Biosciences, Inc.Abgeschlossen
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Agios Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Italien, Niederlande
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Indiana UniversityBrigham and Women's HospitalAbgeschlossenUnerwünschte ArzneimittelereignisseVereinigte Staaten
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Alcon ResearchAbgeschlossenPresbyopie | AphakieChina
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Horizon Therapeutics Ireland DACAbgeschlossenUnkontrollierte GichtVereinigte Staaten
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.Children's Hospital Medical Center, CincinnatiAbgeschlossenCholestase | Peroxisomale Störungen | Adrenoleukodystrophie | Zellweger-Syndrom | Infantile Refsum-KrankheitVereinigte Staaten
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenAngeborene Fehler der GallensäuresyntheseVereinigte Staaten
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenGallensäuresynthesedefektVereinigte Staaten