Klinische Studien gesponsert von Orphan Medical

Insgesamt 55917 ergebnisse

Orphan Medical

Abgeschlossen

Sicherheit und Wirksamkeit von Xyrem Lösung zum Einnehmen (Natriumoxybat) im Vergleich zu Placebo bei Narkolepsie-Patienten

Narkolepsie

Vereinigte Staaten, Kanada, Schweiz
Orphan Medical
Johns Hopkins University

Abgeschlossen

Physiologische, verhaltensbezogene und subjektive Wirkungen von Drogen (GHB)

Missbrauch von Beruhigungsmitteln

Vereinigte Staaten
Orphan Australia

Abgeschlossen

VSL#3 versus Placebo bei der Aufrechterhaltung der Remission bei Morbus Crohn

Morbus Crohn

Australien
Swedish Orphan Biovitrum

Suspendiert

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pegcetacoplan bei Patienten mit Kälteagglutinin-Krankheit (KHK)

Kälteagglutinin-Krankheit

Spanien, Belgien, Norwegen, Vereinigte Staaten, Japan, Vereinigtes Königreich, Niederlande, Kanada, Ungarn, Österreich, Finnland, Georgia, Deutschland, Italien
Swedish Orphan Biovitrum

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine Studie nach der Zulassung zur Beschreibung der Sicherheit und Wirksamkeit von Emapalumab zur Behandlung von pHLH bei behandlungserfahrenen chinesischen Patienten

Primäre hämophagozytische Lymphohistiozytose

China
Swedish Orphan Biovitrum

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine multizentrische Beobachtungsstudie zur Bewertung der Verwendung und Wirksamkeit von Doptelet® bei Patienten mit ITP (ADOPT)

Immunthrombozytopenie | ITP

Kroatien, Tschechien, Deutschland, Italien, Niederlande, Norwegen, Spanien, Schweiz, Vereinigtes Königreich
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Eine Studie zur Bewertung von Emapalumab bei japanischen gesunden Freiwilligen.

Seltene Krankheiten

Japan
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Bioäquivalenz von Orfadin 20 mg im Vergleich zu Orfadin 10 mg Kapseln.

Gesund

Niederlande
Swedish Orphan Biovitrum

Beendet

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Anakinra bei der Behandlung von Morbus Still (SJIA und AOSD) (anaSTILLs)

Morbus Still, Beginn im Erwachsenenalter | Still-Krankheit, juveniler Beginn

Vereinigte Staaten, Kanada
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Kineret bei der Behandlung von rheumatoider Arthritis

Rheumatoide Arthritis

Deutschland
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Eine nicht-interventionelle retrospektive Studie der aktuellen Behandlungspraxis in der europäischen Hämophilieversorgung

Hämophilie A | Hämophilie B

Frankreich, Deutschland, Italien, Spanien, Schweden, Belgien, Vereinigtes Königreich
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Wirksamkeit und Sicherheit der einmal täglichen Dosierung im Vergleich zur zweimal täglichen Dosierung von Nitisinon in HT-1 (HT-1)

Hereditäre Tyrosinämie, Typ I

Belgien, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Schweden
Swedish Orphan Biovitrum

Beendet

Comparison of rhBSSL With Placebo When Added to Infant Formula or Pasteurized Breast Milk During 4 Weeks of Treatment in Preterm Infants (LAIF)

Prevention of Growth Restriction

Belgien, Frankreich, Deutschland, Ungarn, Italien, Polen, Spanien, Schweden, Tschechische Republik, Russische Föderation
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Eine Studie zu Palifermin zur Reduzierung der oralen Mukositis bei Patienten mit multiplem Myelom

Multiples Myelom

Deutschland
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Palifermin DDI (Drug Drug Interaction)

Gesunde Freiwillige
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

PROMPT – Palifermin zur Reduktion oraler Mukositis bei PBSC-Transplantation

Multiples Myelom | Non-Hodgkin-Lymphom
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Bioäquivalenz der Orfadin-Suspension im Vergleich zu Orfadin-Kapseln und die Wirkung von Nahrung auf die Bioverfügbarkeit der Suspension

Gesunde Freiwillige

Niederlande
Swedish Orphan Biovitrum

Rekrutierung

Eine nicht-interventionelle Post-Marketing-Studie zur Beschreibung der Ergebnisse der Nitisinon-Behandlung bei HT-1-Patienten

Hereditäre Tyrosinämie, Typ I

China
Swedish Orphan Biovitrum

Rekrutierung

Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit, PK und PD von Emapalumab bei Kindern und Erwachsenen mit MAS bei Still oder SLE (EMERALD)

Systemischer Lupus erythematodes | Makrophagenaktivierungssyndrom | Immer noch Krankheit | Sekundäre hämophagozytische Lymphohistiozytose | SJIA | AOSD | MAS

Vereinigte Staaten, Belgien, Italien, Niederlande, Vereinigtes Königreich, China, Frankreich, Spanien, Tschechien, Kanada, Schweden, Japan, Deutschland, Polen
Swedish Orphan Biovitrum

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine 48-monatige Studie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit von Elocta auf die Gesundheit der Gelenke (A-MORE)

Hämophilie A

Spanien, Deutschland, Tschechien, Italien, Estland, Finnland, Griechenland, Niederlande, Saudi-Arabien, Slowenien, Schweden, Schweiz, Vereinigtes Königreich
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Emapalumab bei primärer hämophagozytischer Lymphohistiozytose

Primäre hämophagozytische Lymphohistiozytose

Spanien, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Italien, Schweden, Kanada, Schweiz
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Behandlung von gesundheitsbedingter Beeinträchtigung der Lebensqualität, einschließlich Schmerzen, Depressionen und Angstzuständen, bei Menschen mit Hämophilie A und B (MIND)

Hämophilie A | Hämophilie B

Schweden, Finnland, Dänemark
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Erste Humanstudie eines monoklonalen Anti-IFN-Gamma-Antikörpers an gesunden Freiwilligen

Gesunde Freiwillige

Vereinigtes Königreich
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Eine Studie zur Bewertung der praktischen Anwendung und Wirksamkeit von Elocta und Alprolix bei Patienten mit Hämophilie A oder B (PREVENT)

Hämophilie A | Hämophilie B

Deutschland
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit SOBI003 bei pädiatrischen Patienten mit MPS IIIA

Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)

Vereinigte Staaten, Truthahn
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von SOBI003 bei pädiatrischen Patienten mit MPS IIIA

Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)

Vereinigte Staaten, Deutschland, Truthahn
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Anakinra bei der Behandlung von akuter Gichtarthritis (anaGO)

Akute Gichtarthritis

Vereinigte Staaten
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Langzeit-Sicherheitsstudie zur Behandlung mit Orfadin bei HT-1-Patienten in der klinischen Standardversorgung (OPAL)

Hereditäre Tyrosinämie, Typ I

Belgien, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Österreich, Tschechien, Finnland, Ungarn, Irland, Italien, Niederlande, Norwegen, Polen, Portugal, Spanien, Schweden, Vereinigtes Königreich
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Langzeit-Sicherheitsstudie zu Kineret® bei Patienten mit systemischer juveniler idiopathischer Arthritis (SJIA)

Stille Krankheit, juveniler Beginn

Italien
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Eine Phase-1-Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) von Palifermin bei Patienten mit akuten Leukämien, die sich einer HSCT unterziehen

Leukämie

Vereinigte Staaten
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Studie zur Charakterisierung der Wirkung von Heparin auf die Aktivität von Palifermin

Orale Mukositis

Vereinigte Staaten
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Efficacy and Safety of Bile Salt Stimulated Lipase (BSSL) as Replacement Therapy in Pasteurized Breast Milk for Preterm Infants

Ersatztherapie bei Frühgeborenen

Frankreich, Italien
Swedish Orphan Biovitrum

Rekrutierung

Bewertung des Makrophagenaktivierungssyndroms bei Morbus STill (AMETHYST)

Morbus Still, Beginn im Erwachsenenalter | Makrophagenaktivierungssyndrom | Stills-Krankheit, jugendlicher Beginn

Vereinigte Staaten, Kanada, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Spanien
Swedish Orphan Biovitrum

Rekrutierung

Eine reale Wirksamkeitsstudie von Pegcetacoplan bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) (COMPLETE)

Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie

Spanien
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Eine Studie zu SEL-212 bei Patienten mit Gicht, die auf konventionelle Therapien nicht ansprechen (DISSOLVE I)

Chronische Gicht

Vereinigte Staaten
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Eine Studie zu SEL-212 bei Patienten mit Gicht, die auf konventionelle Therapien nicht ansprechen II (DISSOLVE II)

Chronische Gicht

Vereinigte Staaten, Serbien, Georgia, Ukraine, Russische Föderation
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Eine Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Emapalumab, einem Anti-IFN-Gamma-mAb bei Patienten mit systemischer juveniler idiopathischer Arthritis (sJIA) oder Still-Krankheit im Erwachsenenalter (AOSD), die ein Makrophagenaktivierungssyndrom/sekundäres HLH (MAS/sHLH) entwickeln

Arthritis, juvenil | Lymphohistiozytose, Hämophagozytose | Makrophagenaktivierungssyndrom | Adult Onset Still Disease

Vereinigte Staaten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Italien
Swedish Orphan Biovitrum

Beendet

Wirksamkeit und Sicherheit von Emapalumab und Anakinra bei der Reduzierung von Hyperinflammation und Atemnot bei Patienten mit COVID-19-Infektion.

SARS-CoV-2

Vereinigte Staaten, Italien
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Wirksamkeit von Bucelipase Alfa (BSSL) bei Patienten mit Mukoviszidose und Pankreasinsuffizienz

Mukoviszidose | Exokrine Pankreasinsuffizienz

Niederlande, Polen
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Geschmack und Schmackhaftigkeit der Orfadin-Suspension

Hereditäre Tyrosinämie, Typ I

Deutschland, Vereinigtes Königreich, Frankreich
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Wirksamkeit und Verträglichkeit eines neuartigen A2A-Agonisten bei der Behandlung diabetischer neuropathischer Schmerzen

Diabetischer neuropathischer Schmerz

Tschechische Republik, Deutschland, Südafrika
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Wirksamkeit und Sicherheit von Galle Salt Stimulated Lipase (BSSL) als Ersatztherapie in Säuglingsanfangsnahrung für Frühgeborene

Ersatztherapie bei Frühgeborenen

Italien
Swedish Orphan Biovitrum

Abgeschlossen

Charakterisierung von Cyanocobalamin bei gesunden Freiwilligen nach intranasaler und intramuskulärer Verabreichung

Fokus: Bioverfügbarkeit

Schweden
Mayo Clinic
University of Florida; Orphan Medical

Abgeschlossen

Betain bei Patienten mit nichtalkoholischer Steatohepatitis

Nichtalkoholische Stratohepatitis

Vereinigte Staaten
AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Noch keine Rekrutierung

Untersuchungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Treprostinil bei Kindern mit diagnostizierter PAH

Pulmonale Hypertonie

Spanien, Österreich, Frankreich, Ungarn
Amgen

Abgeschlossen

Bewertung der Wirkung von Anakinra (r-metHuIL-1ra) auf die Impfantikörperreaktion bei Patienten mit rheumatoider Arthritis (RA)

Rheumatoide Arthritis
AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Abgeschlossen

Eine kurzfristige pharmakokinetische, pharmakodynamische und Verträglichkeitsstudie zum Vergleich von AOP200704 mit Esmolol

Gesunde Freiwillige | Studie zur Pharmakokinetik/Dynamik

Tschechische Republik
Amgen

Beendet

Die SPECTRA-Studie

Rheumatoide Arthritis
Amgen

Abgeschlossen

Juvenile rheumatoide Arthritis

Juvenile chronische Arthritis
Swedish Orphan Biovitrum
Parexel

Abgeschlossen

Eine Studie zur Untersuchung des möglichen Einflusses von Nitisinon auf den Stoffwechsel und den Transport anderer Medikamente bei gesunden Freiwilligen

Arzneimittelwechselwirkung

Deutschland

Klinische Studien gesponsert von Orphan Medical

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Spain

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

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