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Suchen Sie in klinischen Studien nach: Recessive Leukodystrophies- GLD, Krabbe disease, MLD
Insgesamt 263 ergebnisse
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...RekrutierungLeukenzephalopathien | Erbkrankheit | Krankheit der weißen Substanz | Ataxie, Kleinhirn | LBSL | Leukoenzephalopathie mit Hirnstamm- und Rückenmarksbeteiligung und LaktaterhöhungVereinigte Staaten
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Baylor Research InstituteAbgeschlossen
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenMuskelschwäche | Periphere NeuropathieÄgypten, Deutschland, Indien, Sri Lanka
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University of UtahRekrutierung
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMucopolysaccharidosen | Leukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie | Gangliosidosen | Metachromatische Leukodystrophie | Krabbe-Krankheit | Refsum-Krankheit | Kadasil | Sjögren-Larsson-Syndrom | Allan-Herndon-Dudley-Syndrom | Krankheit der weißen Substanz und andere BedingungenVereinigte Staaten
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)AbgeschlossenLeukodystrophie | LeukenzephalopathieVereinigte Staaten
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National Institute of Neurological Disorders and...AbgeschlossenLysosomale SpeicherkrankheitVereinigte Staaten, Frankreich, Israel, Niederlande
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Leukodystrophy AssociationAktiv, nicht rekrutierendMetachromatische LeukodystrophieFrankreich
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaBeendetSphingolipidosen | Niemann-Pick-Krankheit, Typ C | Krabbe-Krankheit | Sly-Syndrom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha-Mannosidose | Hurler-Syndrom | Maroteaux-Lamy-Syndrom | Wolman-Krankheit | Niemann-Pick-Krankheit Typ BVereinigte Staaten
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Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo...RekrutierungNeurologische Störung | Seltene Krankheiten | Stoffwechselkrankheit | Erbkrankheit | Nicht diagnostizierte Krankheit | Neurodegenerative ErkrankungItalien
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Paul SzabolcsRekrutierungAngeborene Knochenmarkinsuffizienzsyndrome | Entzündliche Zustände | Primärer Immundefekt (PID) | Vererbte Stoffwechselstörungen (IMD) | Erbliche Anämien | Systemische juvenile idiopathische Arthritis (sJIA)Vereinigte Staaten
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutierungHurler-Syndrom | Sphingolipidosen | Peroxisomale Störungen | Metachromatische Leukodystrophie | Alpha-Mannosidose | Hunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose-Erkrankungen | Maroteaux-Lamy-Syndrom | Sly-Syndrom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Störungen des Glykoproteinstoffwechsels | Rezessive Leukodystrophien und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Children's Hospital Los AngelesAbgeschlossenGranulom | Anämie | Thrombozytopenie | Neutropenie | Sichelzellenanämie | Thalassämie | Niemann-Pick-Krankheit | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Osteopetrose | Fucosidose | Chediak-Higashi-Syndrom | Hurler-KrankheitVereinigte Staaten
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Paul SzabolcsRekrutierungAngeborene Knochenmarkinsuffizienzsyndrome | Entzündliche Zustände | Primärer Immundefekt (PID) | Vererbte Stoffwechselstörungen (IMD) | Erbliche AnämienVereinigte Staaten
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University of PittsburghRekrutierungLysosomale Speicherkrankheiten | Leukodystrophie | Niemann-Pick-Krankheiten | Batten-Krankheit | Gaucher-Krankheit | Krabbe-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Osteopetrose | Tay-Sachs-Krankheit | Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | GM1-Gangliosidosen | MPS I | MPS II | Krankheit der verschwindenden weißen... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... und andere MitarbeiterRekrutierungMucopolysaccharidosen | Leukenzephalopathien | Leukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie | Gangliosidosen | Metachromatische Leukodystrophie | Krabbe-Krankheit | Refsum-Krankheit | Kadasil | Sjögren-Larsson-Syndrom | Allan-Herndon-Dudley-Syndrom | Krankheit... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRekrutierungMukopolysaccharidose II | Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Leukodystrophie, metachromatisch | Leukodystrophie, Globoidzelle | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Neimann-Pick-K... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAnmeldung auf EinladungPrimäre Hyperoxalurie Typ 3 | Diabetes Mellitus | Hämophilie A | Hämophilie B | Erbliche Fruktoseintoleranz | Mukoviszidose | Faktor-VII-Mangel | Phenylketonurien | Sichelzellenanämie | Dravet-Syndrom | Duchenne-Muskeldystrophie | Prader-Willi-Syndrom | Fragiles X-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Rett... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityBeendetPilotstudie der Phase I/II zum gemischten Chimärismus zur Behandlung erblicher StoffwechselstörungenNiemann-Pick-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) | Hurler-Scheie-Syndrom | Hurler-Syndrom (MPS I) | Hunter-Syndrom (MPS II) | Sanfilippo-Syndrom (MPS III) | Krabbe-Krankheit (globoide Leukodystrophie) | Adrenoleukodystrophie (ALD... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAbgeschlossenWolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Metachromatische Leukodystrophie | Sanfilippo-Syndrom | GM1 Gangliosidose | Globoidzell-Leukodystrophie | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | I-Zell-KrankheitVereinigte Staaten
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Novartis PharmaceuticalsZurückgezogenVererbte Stoffwechselstörungen IMD
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAbgeschlossenMukopolysaccharidose | Hurler-Syndrom | Sphingolipidosen | Peroxisomale Störungen | Krabbe-Krankheit | Adrenoleukodystrophie (ALD) | Hunter-Syndrom | Sly-Syndrom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha-Mannosidose | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) | Maroteaux-Lamy-SyndromVereinigte Staaten
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Joanne Kurtzberg, MDAldagenAbgeschlossenAnämie, aplastisch | MDB | Angeborene Stoffwechselstörungen | Angeborenes Knochenmarkversagen | Angeborenes ImmundefizienzsyndromVereinigte Staaten
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Joanne Kurtzberg, MDAldagenZurückgezogenLysosomale Speicherkrankheiten | Angeborene StoffwechselstörungenVereinigte Staaten
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Duke UniversityAbgeschlossenHämoglobinopathien | Thalassämie | Lysosomale Speicherkrankheit | Immunschwäche | Angeborene Stoffwechselstörungen | Sichelzelle | Nicht bösartige Erkrankungen | Angeborene MarkversagenVereinigte Staaten
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AldagenBeendetMukopolysaccharidose | Angeborene Stoffwechselstörungen | Lysosomale Speicherstörungen | Erbliche Stoffwechselkrankheiten | Peroxisomale SpeicherkrankheitenVereinigte Staaten
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Splice BioRekrutierungStargardt-Krankheit | Morbus Stargardt | STGD1 | Stargardt
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Tamar NijstenRekrutierungAtopische Dermatitis | Prurigo NodularisNiederlande
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Clinic for Special ChildrenRekrutierungMyopathie | Myopathie; Erblich | Myopathien, Nemalin | TNNT1-assoziierte Myopathie | Nemaline Stäbchenmyopathie mit infantilem Beginn | Myopathie, Rod | Amish Nemaline Myopathie | Nemaline Myopathie 5 | NEM5 | Genetische Muskelerkrankung | Rezessive Erbkrankheit (autosomal) | ANMVereinigte Staaten
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Regeneron PharmaceuticalsRekrutierung
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Forge Biologics, IncNoch keine RekrutierungKrabbe-KrankheitVereinigte Staaten
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Inozyme PharmaGACI GlobalNoch keine RekrutierungPROPEL – Ein prospektives beobachtendes Patientenregister zur Bewertung des ENPP1- und ABCC6-MangelsATP-bindende Kassette Unterfamilie C Mitglied 6 Mangel | Ektonukleotid-Pyrophosphatase/Phosphodiesterase-1-Mangel
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Université du Québec à ChicoutimiMcGill University; Université de Sherbrooke; University of Alberta; University of... und andere MitarbeiterRekrutierungAutosomal-rezessive spastische Ataxie von Charlevoix-Saguenay | Spastische Paraplegie 7Kanada
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNoch keine Rekrutierung
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Mersin UniversityRekrutierungErmüdung | Interdialytische GewichtszunahmeTruthahn
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ModernaTX, Inc.RekrutierungPhenylketonurieVereinigte Staaten, Australien
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNoch keine RekrutierungHämophilie A | Hämophilie B | Mukoviszidose | Sichelzellenanämie | Muskeldystrophie, Duchenne | Fragiles X-Syndrom | Huntington-Krankheit | Myotone Dystrophie | Autosomal-rezessive polyzystische Nierenerkrankung | Neurofibromatose-Noonan-Syndrom | Muskeldystrophie, Becker | Invasive pränatale Diagnose im Kontext... und andere BedingungenFrankreich
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TESS Research FoundationBrown University; Stanford University; University of Texas Southwestern Medical...RekrutierungEpilepsie | Bewegungsstörungen | Seltene Krankheiten | Genetische Störung | Citrat-Transporter-Mangel | SLC13A5-Mangel | EIEE25 | Kohlschutter-Tonz-Syndrom (Nicht-ROGDI) | Citrat-Transporter-Störung | DEE25Vereinigte Staaten
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University of GuelphMcMaster University; Laval UniversityNoch keine RekrutierungAutosomal-rezessive Störung (genetische Träger von PKU)Kanada
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UK Kidney AssociationRekrutierungVaskulitis | AL-Amyloidose | Tuberöse Sklerose | Morbus Fabry | Cystinurie | Fokale segmentale Glomerulosklerose | IgA-Nephropathie | Bartter-Syndrom | Reine Erythrozytenaplasie | Membranöse Nephropathie | Atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom | Autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung | Cystinose | Nephronophthi... und andere BedingungenVereinigtes Königreich
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Inozyme PharmaRekrutierungGeneralisierte Arterienverkalkung im Säuglingsalter | Autosomal-rezessive hypophosphatämische Rachitis | Ektonukleotid-Pyrophosphatase/Phosphodiesterase1-MangelVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Kanada
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Marianne Barbu-RothAssistance Publique - Hôpitaux de Paris; San Francisco State University; Ecole... und andere MitarbeiterRekrutierungFrühgeburtlichkeit | Gehirnschaden | Säuglingsentwicklung | Extreme Frühgeburtlichkeit | Motorische und EntwicklungsverzögerungFrankreich
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MED-LIFE DISCOVERIES LPBioPharma Services, IncRekrutierungRhizomelische Chondrodysplasia PunctataKanada
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University of GuelphMcMaster UniversityRekrutierungAutosomal-rezessive Störung (genetische Träger von PKU)Kanada
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Stanford UniversityRekrutierungRezessive dystrophische Epidermolysis bullosaVereinigte Staaten
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Akouos, Inc.Eli Lilly and CompanyRekrutierungSensorineuraler Hörverlust, bilateralVereinigte Staaten, Taiwan, Vereinigtes Königreich
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Université de SherbrookeAtaxia Charlevoix-Saguenay FoundationRekrutierungAutosomal-rezessive spastische Ataxie von Charlevoix-SaguenayKanada
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Forge Biologics, IncRekrutierungKrabbe-KrankheitVereinigte Staaten
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Krystal Biotech, Inc.Noch keine RekrutierungAutosomal-rezessive IchthyoseVereinigte Staaten
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Inozyme PharmaRekrutierungGeneralisierte Arterienverkalkung im Säuglingsalter | Autosomal-rezessive hypophosphatämische Rachitis | Ektonukleotid-Pyrophosphatase/Phosphodiesterase1-MangelVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich