Buscar ensayos clínicos para: LIPA enzyme deficiency

Total 56203 resultados

Alexion Pharmaceuticals

Terminado

Investigación de seguridad y eficacia del reemplazo de lipasa ácida (ARISE) en participantes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal (ARISE)

Deficiencia de lipasa ácida lisosomal

Francia, Polonia, Reino Unido, España, México, Pavo, Japón, Australia, Federación Rusa, Estados Unidos, Alemania, Italia, Chequia, Argentina, Croacia
Alexion Pharmaceuticals

Terminado

Estudio de seguridad y eficacia de sebelipasa alfa en participantes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal

Deficiencia de lipasa ácida lisosomal

España, Alemania, Italia, Estados Unidos, Croacia, Canadá, Federación Rusa, Dinamarca, Reino Unido, Bélgica, México, Australia, Países Bajos, Brasil, Pavo
University of Colorado, Denver

Terminado

Validación y evaluación clínica del ensayo de actividad enzimática de lipoproteína lipasa

Deficiencia de lipoproteína lipasa
Alexion Pharmaceuticals

Terminado

Seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de SBC-102 (sebelipasa alfa) en participantes adultos con deficiencia de lipasa ácida lisosomal

Deficiencia de lipasa ácida lisosomal | Enfermedad por almacenamiento de ésteres de colesterol (CESD) | LAL-Deficiencia

Francia, Estados Unidos, Reino Unido, Chequia
Alexion Pharmaceuticals

Terminado

Estudio de extensión para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de SBC-102 (Sebelipase Alfa) en sujetos adultos con deficiencia de lipasa ácida lisosomal

Deficiencia de lipasa ácida lisosomal | LAL-Deficiencia | Enfermedad por almacenamiento de ésteres de colesterol (CESD)

Francia, Reino Unido, Estados Unidos, Canadá, Chequia
Massachusetts General Hospital
Alexion Pharmaceuticals

Desconocido

Identificación de deficiencia de lipasa ácida lisosomal no diagnosticada

Enfermedad por almacenamiento de ésteres de colesterol | Deficiencia de lipasa ácida lisosomal

Estados Unidos
Amsterdam Molecular Therapeutics
International Antiviral Therapy Evaluation Center

Desconocido

Seguridad y eficacia en sujetos con deficiencia de LPL de AMT-011, un vector viral asociado a adeno que expresa lipoproteína lipasa humana [S447X]

Deficiencia familiar de lipoproteína lipasa

Canadá
Amsterdam Molecular Therapeutics
The Clinical Trial Company

Terminado

Eficacia y seguridad de la lipoproteína lipasa humana (LPL) [S447X] expresada por un vector viral adenoasociado en sujetos con deficiencia de LPL

Deficiencia familiar de lipoproteína lipasa

Canadá
EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Aún no reclutando

Tuvusertib combinado con niraparib o lartesertib en participantes con cáncer de ovario epitelial (DDRiver EOC 302)

Cáncer de ovarios

Estados Unidos, Alemania
University of Zurich
Swiss HIV Cohort Study

Reclutamiento

Régimen de acción prolongada de cabotegravir más rilpivirina en el estudio de cohorte suizo sobre el VIH: aceptación, resultados y factores de riesgo de fracaso del tratamiento

Infecciones por VIH

Suiza
United States Army Research Institute of Environmental...

Reclutamiento

Alimentación optimizada de carbohidratos para mejorar el rendimiento físico durante el déficit de energía

Proveedor de energia; Deficiencia

Estados Unidos
University of Missouri-Columbia
Gilead Sciences

Reclutamiento

Inicio acelerado del TAR para personas con VIH que no reciben atención (ACCELERATE)

Infecciones por VIH | ARTE | Incumplimiento, Paciente

Estados Unidos
Apollo Therapeutics Ltd

Aún no reclutando

Un estudio para investigar APL-4098 solo y/o en combinación con azacitidina en la leucemia mieloide aguda R/R y los síndromes mielodisplásicos de alto riesgo

Síndrome mielodisplásico con exceso de blastos | Leucemia mieloide aguda, en recaída | Leucemia mieloide aguda refractaria | Síndrome mielodisplásico Leucemia mieloide aguda
Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University

Reclutamiento

Prueba de fase Ib/II de neoadyuvante de tislelizumab combinado con palbociclib en pacientes con carcinoma urotelial de vejiga refractario al platino

Cáncer de vejiga

Porcelana
Ibrahim Halil Sahin
GlaxoSmithKline

Aún no reclutando

Niraparib y dostarlimab para pacientes con cáncer colorrectal MMR-D/MSI-H

Cánceres colorrectales MMR-D/MSI-H

Estados Unidos
Africa Health Research Institute

Reclutamiento

Profilaxis previa a la exposición al VIH de acción prolongada integrada con la salud sexual y reproductiva - cRCT (LAPIS)

Infecciones por VIH

Sudáfrica
Virginia G. Kaklamani

Aún no reclutando

Mama/Ciclosporina A/TNBC (Cáncer de mama triple negativo)

Cáncer de mama triple negativo | Deficiencia de reparación de daños en el ADN

Estados Unidos
Korea University Anam Hospital
Takeda; Korean Cancer Study Group

Aún no reclutando

Evaluación basada en el genoma de la eficacia de niraparib (ZEJULA®) en tumores sólidos avanzados con deficiencia de recombinación homóloga

Eficacia
Swedish Orphan Biovitrum

Reclutamiento

Un estudio poscomercialización no intervencionista para describir el resultado del tratamiento con nitisinona en pacientes HT-1

Tirosinemia hereditaria, tipo I

Porcelana
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
Erasme University Hospital; Cyprus Institute of Neurology and Genetics; EuroBloodNet...

Reclutamiento

Plataforma epidemiológica europea multicéntrica RADeep para pacientes diagnosticados con trastornos de anemia raros (RAD) (RADeep)

Trastornos del metabolismo del hierro | Anemia drepanocítica | Talasemia | Hemolítico; Anemia hereditaria debida a un trastorno enzimático | Anemia por defecto de membrana | CDA | Anemia sideroblástica | Anemia aplásica constitucional | Anemia hereditaria

España
Institut für Klinische Krebsforschung IKF GmbH...

Reclutamiento

Interrupción de los inhibidores de CDK4/6 en pacientes con cáncer de mama metastásico HR positivo y HER2 negativo

Cáncer de mama

Alemania
ANRS, Emerging Infectious Diseases
MSD France

Aún no reclutando

Regímenes antirretrovirales basados en doravirina versus dolutegravir en personas sin tratamiento previo que viven con infección por VIH-1 (ELDORADO)

Infección por VIH-1

Brasil, Camboya, Camerún, Costa de Marfil, Francia, Mozambique
Grace Science, LLC

Reclutamiento

Seguridad y eficacia de la terapia génica GS-100 en pacientes con deficiencia de NGLY1

Deficiencia de NGLY1

Estados Unidos
Quince Therapeutics S.p.A.
Biotrial

Aún no reclutando

Ensayo clínico de fase III para evaluar los efectos neurológicos de EryDex en sujetos con AT (NEAT) (NEAT)

Ataxia Telangiectasia

Bélgica, Estados Unidos, Dinamarca, Alemania, Italia, Noruega, Polonia, España, Reino Unido
Pamela Munster
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamiento

Olaparib y ASTX727 en tumores con mutación BRCA1/2 y deficiencia de recombinación homóloga (HRD)

Mutación BRCA1 | Mutación BRCA2 | Mutación del gen PALB2 | Mutación del gen ATM | Mutación BRCA | Mutación del gen Checkpoint Kinase 2

Estados Unidos
ViiV Healthcare
GlaxoSmithKline; PPD

Aún no reclutando

Seguimiento a largo plazo de cabotegravir de acción prolongada (CAB LA) para PrEP (profilaxis previa a la exposición) en participantes con riesgo de contraer VIH (virus de inmunodeficiencia humana) (PALISADE)

Infecciones por VIH

Brasil, Argentina, Perú, Botsuana, Kenia, Malaui, Sudáfrica, Tailandia, Uganda, Vietnam, Zimbabue
Alexander B Olawaiye, MD
AstraZeneca

Reclutamiento

Olaparib de mantenimiento inicial en pacientes con cáncer de ovario avanzado BRCAwt con deficiencia de recombinación homóloga conocida

Cáncer de ovarios

Estados Unidos
Mohammed Milhem

Reclutamiento

Palbociclib y pembrolizumab en el sarcoma pleomórfico indiferenciado (UPS)

Sarcoma pleomórfico indiferenciado

Estados Unidos
Gilead Sciences
HIV Prevention Trials Network

Reclutamiento

Estudio de lenacapavir y emtricitabina/tenofovir disoproxilo fumarato (F/TDF) en la prevención del VIH en mujeres cisgénero en los Estados Unidos (HPTN-102) (PURPOSE 3)

Profilaxis previa a la exposición de la infección por VIH

Estados Unidos
Gilead Sciences
National Institute on Drug Abuse (NIDA); National Institute of Allergy and Infectious... y otros colaboradores

Reclutamiento

Estudio de lenacapavir y emtricitabina/tenofovir disoproxilo fumarato (F/TDF) para la prevención del VIH en personas que se inyectan drogas (HPTN-103) (PURPOSE 4)

Profilaxis previa a la exposición de la infección por VIH

Estados Unidos
Octapharma

Aún no reclutando

Estudio de fase 3 sobre la eficacia y seguridad de la antitrombina derivada del plasma humano (Atenativ) en pacientes resistentes a la heparina programados para someterse a una cirugía cardíaca que requiere una derivación cardiopulmonar

Deficiencia adquirida de antitrombina
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamiento

Imatinib para aumentar la actividad de RUNX1 en participantes con deficiencia de la línea germinal RUNX1

Síndrome de insuficiencia de la médula ósea hereditario | Trastorno plaquetario familiar con predisposición a neoplasias mieloides

Estados Unidos
Hoffmann-La Roche

Reclutamiento

Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de Giredestrant en comparación con fulvestrant (más un inhibidor de CDK4/6), en participantes con cáncer de mama avanzado ER positivo y HER2 negativo resistente a la terapia endocrina adyuvante (pionERA Breast Cancer)

Cáncer de mama avanzado con receptor de estrógeno positivo y HER2 negativo

Bélgica, Corea, república de, Estados Unidos, Canadá, Porcelana, Italia, Francia, Brasil, Australia, Argentina, Hong Kong, Portugal, España, Taiwán, India, Costa Rica, Israel, Tailandia, Alemania, Nueva Zelanda, Polonia, Chile, Colombia, Guatemal... y más
University of Leipzig

Reclutamiento

Las enzimas pancreáticas después del ensayo de gastrectomía

Gastrectomía

Alemania
ViiV Healthcare

Reclutamiento

Un estudio para investigar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de dos formulaciones diferentes de cabotegravir de acción prolongada en participantes adultos sanos

Infecciones por VIH

Estados Unidos
PENTA Foundation
Radboud University Medical Center; Baylor College of Medicine; Clinton Health Access... y otros colaboradores

Aún no reclutando

UNIVERSAL 1: Estudio farmacocinético de una relación de dosis novedosa de DTG/FTC/TAF para niños (UNIVERSAL1)

Infección por VIH
Rhode Island Hospital

Reclutamiento

Tratamiento inyectable combinado para VIH y OUD (CHOICE)

Trastorno por uso de opioides | Virus de inmunodeficiencia humana

Estados Unidos
ViiV Healthcare

Aún no reclutando

Un estudio para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad del uso de un régimen oral de 2 medicamentos una vez al día en comparación con un régimen oral de 3 medicamentos una vez al día para el tratamiento del virus de inmunodeficiencia humana (VIH)-1 en adultos que no han tomado previamente Terapia antirretroviral (VOGUE)

Infecciones por VIH | VIH

España, Polonia, Francia, Israel, Bélgica, Portugal, Alemania, Italia, Argentina, Grecia, Japón, Irlanda, Suiza, Reino Unido, Dinamarca, Suecia, México
Oregon Health and Science University
ViiV Healthcare

Reclutamiento

Estudio de la PrEP en el hogar de Oregón (OR-PrEP@Home)

VIH/SIDA

Estados Unidos
ViiV Healthcare
GlaxoSmithKline; PPD

Reclutamiento

Un estudio para evaluar la eficacia, la seguridad, la elección de los participantes y la preferencia de un régimen oral una vez al día o un régimen inyectable de acción prolongada cada dos meses para el tratamiento del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH-1) en adultos que no han tomado previamente terapia antirretroviral (VOLITION)

Infecciones por VIH

Estados Unidos, Italia, España, Argentina, Alemania, Francia, Canadá, Chile, Puerto Rico
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamiento

Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas con condicionamiento basado en JSP191 en participantes con deficiencia de GATA2

Inmunodeficiencia | GATA2

Estados Unidos
Pfizer
Arvinas Estrogen Receptor, Inc.

Reclutamiento

Un estudio de ARV-471 (PF-07850327) más palbociclib versus letrozol más palbociclib en participantes con cáncer de mama avanzado con receptor de estrógeno positivo y factor de crecimiento epidérmico humano negativo (VERITAC-3)

Cáncer de mama

Estados Unidos, Porcelana, España, Hungría, Japón, Australia, Brasil, Italia, Eslovaquia, Suiza
Kelley-Ross & Associates, Inc.

Aún no reclutando

Implementación y administración de la inyección de acción prolongada de cabotegravir para la PrEP en un entorno de farmacia comunitaria. (IDCaPP)

Infecciones por VIH

Estados Unidos
Avenzo Therapeutics, Inc.

Reclutamiento

Estudio de ARTS-021 en pacientes con tumores sólidos avanzados

Tumor sólido avanzado

Estados Unidos
Inhibrx, Inc.

Reclutamiento

Estudio de INBRX-101 en comparación con la terapia A1PI derivada de plasma en adultos con enfisema AATD (ELEVAATE)

Enfisema | Deficiencia de alfa 1-antitripsina

Estados Unidos, Australia, Reino Unido, Nueva Zelanda
Novartis Pharmaceuticals

Reclutamiento

Estudio de HRO761 solo o en combinación en pacientes con cáncer con alteraciones específicas del ADN llamadas inestabilidad de microsatélites o deficiencia de reparación de errores de coincidencia.

MSIhi o dMMR Tumores sólidos avanzados irresecables o metastásicos, incluidos los cánceres colorrectales

Japón, Italia, España, Singapur, Bélgica, Alemania, Corea, república de, Taiwán, Francia, Israel, Noruega, Estados Unidos
ANRS, Emerging Infectious Diseases
Gilead Sciences; Ministry of Health, Thailand; Assistance Publique - Hôpitaux de... y otros colaboradores

Aún no reclutando

Eficacia, aceptabilidad y seguridad de la PrEP para el VIH basada en eventos usando TAF/FTC en HSH en Tailandia y Francia. (SimpPrEP)

VIH/SIDA

Francia, Tailandia
Fudan University

Aún no reclutando

La eficacia y seguridad de fluzoparib más irinotecán como tratamiento de segunda línea en pacientes con cáncer colorrectal metastásico por deficiencia de recombinación homóloga (HRD).

Alteraciones por deficiencia de recombinación homóloga Cáncer colorrectal metastásico

Porcelana
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... y otros colaboradores

Reclutamiento

Baby Detect: Detección genómica de recién nacidos

Hiperplasia suprarrenal congénita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis II | Fibrosis quística | Deficiencia de alfa 1-antitripsina | Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Enfermedad de Wilson | Neutropenia Congénita Severa | Deficiencia... y otras condiciones

Bélgica
Monash University

Reclutamiento

Papel de la terapia con antibióticos o inmunoglobulina en las infecciones en Hematología: Suspensión o extensión de inmunoglobulina (RATIONALISE)

Hipogammaglobulinemia | Malignidad hematológica

Australia

Buscar ensayos clínicos para: LIPA enzyme deficiency

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Vietnam

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones