Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliiniset tutkimukset Anemia, Dyserytropoieettinen, Synnynnäinen

Yhteensä 11601 tulosta

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Rekrytointi

Synnynnäisen dyserytropoieettisen anemiarekisteri (CAR)

Synnynnäinen dyserytropoieettinen anemia (CDA)

Yhdysvallat
Lille Catholic University

Tuntematon

Synnynnäisen dyserytropoieettisen anemian rekisteri (CDA)

Synnynnäinen dyserytropoieettinen anemia

Ranska
Wolfson Medical Center

Tuntematon

GDF 15 sirppisolutaudissa ja perinnöllisissä sferosytoosissa (GDF 15)

Potilaat, joilla on Thalassemia Intermedia, | Synnynnäinen dyserytropoieettinen anemia tyyppi I
Northwell Health

Valmis

Vaiheen I/II pilottitutkimus aminohappoleusiinista potilaiden hoidossa, joilla on verensiirrosta riippuvainen Diamond Blackfan -anemia (LeucineDBA)

Pure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan anemia | Blackfan Diamond -oireyhtymä | DBA | Synnynnäinen hypoplastinen anemia

Yhdysvallat
University Hospital, Grenoble

Rekrytointi

Lasten ja aikuisten rekisteri ARThrogryposis-potilaille (PARART)

Arthrogryposis Multiplex Congenita (AMC)

Ranska
University Hospital, Grenoble

Ei vielä rekrytointia

Ultraäänilihaskuvauksen tekninen toteutettavuustutkimus synnytystä edeltävässä ultraäänessä (FetUS)

Arthrogryposis Multiplex Congenita (AMC)
University Hospital, Grenoble

Valmis

Arthrogryposis Multiplex Congenita lasten iässä: lihas-MRI:n ja toiminnallisen arvioinnin välinen korrelaatio (AMUSE)

Pediatriset KAIKKI | Arthrogryposis Multiplex Congenita | AMC-Arthrogryposis Multiplex Congenita

Ranska
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Valmis

Arvioi granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (GCSF) CD34+-hematopoieettisten esisolujen mobilisoinnin toteutettavuus ja turvallisuus potilailla, joilla on betatalassemia major

Beta Thalassemia Major | Synnynnäiset anemiat

Yhdysvallat
University of Kinshasa
KU Leuven

Valmis

Hydroksiureahoito aikuisille sirppisoluanemiapotilaille Kinshasassa

Sirppisoluanemia

Kongo, Demokraattinen tasavalta
UConn Health

Rekrytointi

Aplasia cutis congenitalin (ACC) geneettinen ja toiminnallinen analyysi (ACC)

Aplasia Cutis Congenita

Yhdysvallat
Muhimbili University of Health and Allied Sciences
University of Pittsburgh; Muhimbili National Hospital

Tuntematon

Mobile-Directly Observed -terapia kiinnittymiseen hydroksiureaan (mDOT)

Sirppisoluanemia
Institute of Child Health

Tuntematon

Sairastuvuuden ehkäisy sirppisolutaudin pilottivaiheessa

Sirppisoluanemia

Yhdistynyt kuningaskunta
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Valmis

Meksiletiini ja ei-dystrofiset myotoniat (MYOMEX)

Myotonia Congenita | Paramyotonia Congenita | Ei-dystrofiset myotoniat

Ranska
GlaxoSmithKline

Rekrytointi

Tutkimus suun kautta otettavan GSK4172239D:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaa verrattuna plaseboon 18–50-vuotiailla sirppisolutautia sairastavilla potilailla

Hematologiset sairaudet | Anemia, sirppisolu

Yhdysvallat
Novartis

Valmis

Magneettiresonanssikuvauksen (MRI) arvioinnit sydämen ja maksan rautakuormituksesta potilailla, joilla on verensiirron aiheuttama raudan ylikuormitus

Myelodysplastiset oireyhtymät | Hemoglobinopatiat | Diamond-Blackfan anemia | Verensiirron raudan ylikuormitus | Muu perinnöllinen tai hankittu anemia | MPD-oireyhtymä | Muut harvinaiset anemiat

Australia
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Aktiivinen, ei rekrytointi

Luuydinsiirron tulosten parantaminen potilailla, joilla on vaikea synnynnäinen anemia

Sirppisolutauti | Synnynnäinen hemolyyttinen anemia

Yhdysvallat
ApoPharma

Lopetettu

Ferriprox®:n pitkäaikaisturvallisuus ja tehokkuus raudan ylikuormituspotilailla, joilla on sirppisolutauti tai muita anemioita

Raudan ylikuormitus | Sirppisolutauti | Muut anemiat

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Egypti, Kanada, Saudi-Arabia
ApoPharma

Lopetettu

Ferriprox®:n teho ja turvallisuus potilailla, joilla on sirppisolutauti tai muita anemioita (FIRST)

Raudan ylikuormitus | Sirppisolutauti | Muut anemiat

Yhdysvallat, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta, Egypti, Saudi-Arabia, Brasilia, Kanada, Tunisia
ProQR Therapeutics

Aktiivinen, ei rekrytointi

Tutkimus tehon, turvallisuuden, siedettävyyden ja altistuksen arvioimiseksi Sepofarsenin (QR-110) toistuvan annoksen jälkeen LCA10:ssä (ILLUMINATE) (ILLUMINATE)

Silmäsairaudet | Neurologiset ilmenemismuodot | Silmäsairaudet, perinnölliset | Sensaatiohäiriöt | Näköhäiriöt | Sokeus | Leberin synnynnäinen amauroosi | Leber Congenital Amaurosis 10 | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudet

Yhdysvallat, Belgia, Brasilia, Kanada, Ranska, Saksa, Italia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
Stanford University
University of Alabama at Birmingham; University of Minnesota

Valmis

Allo-HCT MUD ei-pahanlaatuisten punasolujen (RBC) häiriöihin: Sirppisolu-, Thal- ja DBA: Alennettu intensiteettihoito, Co-tx MSC:t

Sirppisolutauti | Talassemia | Diamond-Blackfan anemia

Yhdysvallat
ProQR Therapeutics

Rekrytointi

Avoin, annoksen suurennus ja kaksoisnaamioinen, satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan Sepofarsenin turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsilla ( (BRIGHTEN)

Silmäsairaudet | Neurologiset ilmenemismuodot | Verkkokalvon rappeuma | Verkkokalvon dystrofiat | Sensaatiohäiriöt | Näköhäiriöt | Sokeus | Leberin synnynnäinen amauroosi | Leber Congenital Amaurosis 10 | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudet

Belgia, Brasilia, Kanada, Saksa, Italia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
Paul Szabolcs

Rekrytointi

Vaihtoehtoinen luovuttajan luuydinsiirto sirppisolutaudin (SCD) ja muiden anemioiden hoitoon

Sirppisoluanemia | Diamond-blackfan anemia | Suuri beetatalassemia

Yhdysvallat
Grete Andersen, MD

Valmis

Myotonian ja Fitnessin väliset suhteet

Synnynnäinen myotonia

Tanska
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical University Innsbruck ja muut yhteistyökumppanit

Valmis

Raudan ylikuormituksen monikeskustutkimus: pilottitutkimus (MCSIO)

Sirppisolutauti | Talassemia | Diamond-Blackfan anemia

Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Saksa
St. Jude Children's Research Hospital
Baylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber... ja muut yhteistyökumppanit

Rekrytointi

Hematologisten sairauksien genetiikan tutkimus

Myelodysplastiset oireyhtymät | Sirppisolutauti | Fanconin anemia | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät | Veren hyytymishäiriö | Punasolujen häiriö | Leukosyyttihäiriö | Hemostaasi | Synnynnäinen dyskeratoosi | Diamond-Blackfan anemia | Synnynnäinen trombosytopenia | Myeloproliferatiiviset...

Yhdysvallat
Ohio State University
Gilead Sciences

Valmis

Ranolatsiinitutkimus Myotonia Congenitassa, Paramyotonia Congenitassa ja tyypin 1 myotonisessa dystrofiassa

Myotoninen dystrofia 1 | Myotonia Congenita | Paramyotonia Congenita

Yhdysvallat
Makerere University

Tuntematon

Aivohalvauksen laukaisimien ehkäisy sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsilla Mulagon sairaalassa Kampalassa (PREST): satunnaistettu kontrollikoe (PREST)

Aivohalvauksen ehkäisy sirppisoluanemiassa

Uganda
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Rekrytointi

Hematopoieettinen kantasolusiirto synnynnäisen dyskeratoosin tai vakavan aplastisen anemian vuoksi

Aplastinen anemia | Synnynnäinen dyskeratoosi

Yhdysvallat
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Valmis

Kantasolusiirto (SCT) dyskeratosis congenita tai SAA

Aplastinen anemia | Synnynnäinen dyskeratoosi

Yhdysvallat
ProQR Therapeutics

Lopetettu

Laajennustutkimus tutkimukseen PQ-110-001 (NCT03140969) (INSIGHT)

Silmäsairaudet | Neurologiset ilmenemismuodot | Silmäsairaudet, perinnölliset | Sensaatiohäiriöt | Näköhäiriöt | Sokeus | Leberin synnynnäinen amauroosi | Leber Congenital Amaurosis 10 | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudet

Yhdysvallat, Belgia
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical University Innsbruck ja muut yhteistyökumppanit

Valmis

Raudan ylikuormituksen monikeskustutkimus: Survey Study (MCSIO) (MCSIO)

Sirppisolutauti | Talassemia | Diamond-Blackfan anemia

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Marrow Donor Program

Valmis

Kantasolusiirto hemoglobinopatiaan

Sirppisolutauti | Talassemia | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Diamond-Blackfan anemia | Shwachman-Diamondin oireyhtymä

Yhdysvallat
Editas Medicine, Inc.

Valmis

Luonnonhistoriallinen tutkimus CEP290:een liittyvästä verkkokalvon rappeutumisesta

Silmäsairaudet | Verkkokalvon rappeuma | Silmäsairaudet, perinnölliset | Näköhäiriöt | Sokeus | Leber Congenital Amaurosis 10 | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudet

Yhdysvallat, Alankomaat, Ranska, Saksa
QLT Inc.

Valmis

Suun kautta otettavan QLT091001:n turvallisuus/konseptitutkimus potilailla, joilla on Leberin synnynnäinen amauroosi (LCA) tai retiniittipigmentosa (RP) verkkokalvon pigmentin epiteelin 65 proteiinin (RPE65) tai lesitiini:retinoliasyylitransferaasi (LRAT) -mutaation vuoksi

LCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)

Yhdysvallat, Kanada, Saksa, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
Emory University
Children's Healthcare of Atlanta

Lopetettu

Alefasepti ja allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto

Sirppisolutauti | Fanconin anemia | Talassemia | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Wiskott-Aldrichin oireyhtymä | Diamond-Blackfan anemia | Vaikea aplastinen anemia | Glanzmannin trombosthenia | Leukosyyttien adheesion puute | Dyskeratosis-synnynnäinen | Chediak-Higashin oireyhtymä | Krooninen-granulomatoottinen sairaus ja muut ehdot

Yhdysvallat
Novartis Pharmaceuticals

Valmis

Laajentunut deferasiroxin saatavuus potilaille, joilla on synnynnäisiä punasolujen häiriöitä ja kroonista raudan ylikuormitusta

Myelofibroosi | Sirppisolutauti | Talassemia | Diamond Blackfan anemia

Yhdysvallat, Alankomaat, Taiwan, Thaimaa, Italia, Saksa, Espanja, Kanada, Belgia, Kreikka, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta
Boston Children's Hospital
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Valmis

Pyruvaattikinaasin puutteen luonnonhistoriallinen tutkimus (PKD NHS)

Pyruvaattikinaasin puutos | Synnynnäinen ei-sferosyyttinen hemolyyttinen anemia

Yhdysvallat, Saksa, Kanada, Tšekki, Italia, Alankomaat
Queen Fabiola Children's University Hospital

Rekrytointi

Raudanpuute lasten sydänleikkauksissa

Raudanpuuteanemia | Synnynnäinen sydänsairaus lapsilla | Sydänkirurgiset toimenpiteet | Raudan puutteet

Belgia
Boston Children's Hospital

Lopetettu

Danatsolin turvallisuus- ja tehotutkimus potilailla, joilla on Fanconi-anemia tai synnynnäinen dyskeratosis

Fanconin anemia | Synnynnäinen dyskeratoosi

Yhdysvallat
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Valmis

Alemtutsumabi, fludarabiini ja busulfaani, joita seuraa luovuttajan kantasolusiirto hoidettaessa nuoria potilaita, joilla on hematologisia häiriöitä

Myelodysplastiset oireyhtymät | Leukemia | Synnynnäinen amegakaryosyyttinen trombosytopenia | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Diamond-blackfan anemia

Yhdysvallat
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Peruutettu

Vaiheen I/II pilottitutkimus sekakimerismistä hemoglobinopatioiden hoitoon

Anemia, sirppisolu | Talassemia | Beeta-talassemia | Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät | Diamond-Blackfan anemia | Alfa-talassemia | Monimutkaiset ja verensiirrosta riippuvaiset hemoglobinopatiat

Yhdysvallat
Singapore General Hospital
Shanghai Yueyang Integrated Medicine Hospital; Singapore Bao Zhong Tang...

Valmis

Perinteinen kiinalainen lääketiede aneemisten ja sytopeenisten (leukopenia, trombosytopenia) hematologisten häiriöiden tukihoidossa

Myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) | Myelofibroosi (MF) | Thalassemia Intermedia | Aplastinen anemia (AA)

Singapore
European Society for Blood and Marrow Transplantation
CHUGAI sanofi-aventis

Lopetettu

Satunnaistettu tutkimus vaikean aplastisen anemiapotilailla, jotka saavat Atg:tä, syklosporiini A:ta, G-CSF:n kanssa tai ilman (SAA-G-CSF) (SAA-G-CSF)

Aplastinen anemia

Ranska, Alankomaat, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta, Sveitsi, Italia, Ruotsi, Kreikka, Tšekki
Medical Research Council

Valmis

Pilottitutkimus, jossa arvioidaan ravinnon orgaanisten happojen vaikutusta raudan imeytymiseen.

Raudanpuuteanemia

Yhdistynyt kuningaskunta
Vifor Pharma
Pierrel Research Europe GmbH

Valmis

Laskimonsisäisen rautakarboksimaltoosin (FCM) vertaileva teho ja turvallisuus oraaliseen raudaan raskaana olevien naisten raudanpuuteanemiassa (ASAP)

Anemia

Australia, Saksa, Ruotsi, Sveitsi, Turkki
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Valmis

Rituksimabi kohtalaisen aplastisen anemian, puhtaan punasoluaplasian tai Diamond Blackfan -anemian hoitoon

Anemia, Aplastinen | Red-Cell Aplasia, puhdas | Anemia, Diamond-Blackfan

Yhdysvallat
Northwell Health

Lopetettu

Sotaterseptin turvallisuus- ja tehokkuustutkimus aikuisilla, joilla on verensiirrosta riippuvainen Diamond Blackfan -anemia (ACE-011-DBA)

Diamond Blackfan anemia

Yhdysvallat
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Valmis

Kantasolujen mobilisointi G-CSF:llä keräystä varten potilailta, joilla on Diamond-Blackfan-anemia

Diamond Blackfan anemia

Yhdysvallat
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Rekrytointi

Vaihe I/II, Selektiivisen GlyT1-inhibiittorin, Bitopertinin, potilaan sisäinen annoksen suurennustutkimus steroideihin refraktaariseen Diamond-Blackfan-anemiaan.

Steroidirefractory Diamond-Blackfan Anemia (DBA)

Yhdysvallat
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Lopetettu

Tutkimus sen selvittämiseksi, hyödyttääkö daklitsumabihoito potilaita, joilla on luuytimen vajaatoiminta

Aplastinen anemia | Pure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan anemia

Yhdysvallat

Kliiniset tutkimukset Anemia, Dyserytropoieettinen, Synnynnäinen

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Kingdom

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit