Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen sappihappoaineenvaihdunnan virhe
Yhteensä 3040 tulosta
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiValmisSappihapposynteesin vika | Synnynnäinen sappihappoaineenvaihdunnan virhe | Synnynnäinen virhe sappihappokonjugaatiossaYhdysvallat
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.ValmisSappihapposynteesin synnynnäiset virheetYhdysvallat
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrytointiSynnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Metyylimalonihappohappo | Orgaaninen acidemiaYhdysvallat
-
University of MiamiHRSA/Maternal and Child Health BureauValmisFenyyliketonuria | Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | GalaktosemiaYhdysvallat
-
National Taiwan University HospitalValmisAromaattisen L-aminohappodekarboksylaasin puutosTaiwan
-
ModernaTX, Inc.RekrytointiMetyylimalonihappohappoYhdysvallat, Espanja, Kanada, Alankomaat, Ranska, Australia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Vitaflo International, LtdValmisFenyyliketonuria | Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheetYhdistynyt kuningaskunta
-
Vitaflo International, LtdBirmingham Women's and Children's NHS Foundation TrustValmisFenyyliketonuria | Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheetYhdistynyt kuningaskunta
-
LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.LopetettuMetyylimalonihappohappoYhdysvallat
-
ModernaTX, Inc.RekrytointiPropionihapposidemiaYhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Dr. Schär AG / SPAValmisFenyyliketonuriat | Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Metabolinen sairaus | PKUYhdistynyt kuningaskunta
-
Dr. Schär AG / SPAValmisFenyyliketonuriat | Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Metabolinen sairaus | PKUYhdistynyt kuningaskunta
-
HemoShear TherapeuticsPrometrika, LLC; AllStripes Research Inc.; Genome MedicalLopetettuPropionihapposidemia | MetyylimalonihappohappoYhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta
-
HemoShear TherapeuticsLopetettuPropionihapposidemia | MetyylimalonihappohappoYhdysvallat, Saudi-Arabia, Australia
-
King Abdullah International Medical Research CenterValmisPropionihapposidemia | MetyylimalonihappohappoSaudi-Arabia
-
Mendel TuchmanUniversity of Colorado, Denver; Children's Hospital of Philadelphia; University... ja muut yhteistyökumppanitLopetettuPropionihapposidemia | MetyylimalonihappohappoYhdysvallat
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrytointiPropionihapposidemia | Metabolinen sairaus | Orgaaninen acidemiaYhdysvallat
-
Nutricia ResearchValmisSynnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Ureasyklin häiriöYhdysvallat
-
Recordati Rare DiseasesRekrytointiPropionihapposidemia | MetyylimalonihappohappoRanska, Espanja, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta, Norja, Saksa, Ruotsi
-
ModernaTX, Inc.ValmisPropionihapposidemia | MetyylimalonihappohappoYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja, Ranska
-
CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio companyLopetettuTerveet vapaaehtoiset | Propionihapposidemia | Metyylimalonihappohappo | Orgaaninen acidemiaYhdysvallat
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...PeruutettuUreasyklin häiriöt, synnynnäiset | Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Propionihapposidemia | Metyylimalonihappohappo | Karbamyylifosfaattisyntetaasin puutos
-
National Taiwan University HospitalTuntematonPropionihapposidemia (PA), metyylimalonihappohappo (MMA)Taiwan
-
ModernaTX, Inc.RekrytointiPropionihapposidemiaYhdysvallat, Espanja, Alankomaat, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Kanada, Italia
-
ModernaTX, Inc.RekrytointiPropionihapposidemiaYhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta
-
University of PittsburghValmis
-
LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiMetyylimalonihappohappoYhdysvallat
-
PTC TherapeuticsGenzyme, a Sanofi CompanyLopetettuAminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheetRanska, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Belgia, Saksa, Sveitsi
-
Krzysztof BankiewiczNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); University...Rekrytointi
-
Target PharmaSolutions, Inc.Recordati Rare DiseasesIlmoittautuminen kutsustaPropionihapposidemia | Metyylimalonihappohappo | HyperammonemiaYhdysvallat
-
Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.RekrytointiPropionihapposidemia | Metyylimalonihappohappo | HyperammonemiaYhdysvallat
-
Liverpool University Hospitals NHS Foundation TrustRekrytointiAlkaptonuria | Homogenisiinihappo | Homogenisoi dioksigenaasi | Alkaptonurian vakavuuspisteindeksiYhdistynyt kuningaskunta
-
Nicola LongoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institutes of Health (NIH)Valmis
-
Emma Marie Caroline SlackUniversity Children's HospitalValmisSynnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Propionihappohappoa | Metyylimalonihappohappo | Ureasyklin häiriöSveitsi
-
ModernaTX, Inc.PeruutettuAineenvaihdunta, synnynnäiset virheet | Metyylimalonihapposidemia (MMA)
-
Selecta Biosciences, Inc.National Human Genome Research Institute (NHGRI)KeskeytettyMetyylimalonihapposidemia (MMA)Yhdysvallat
-
University Hospital, Strasbourg, FranceTuntematon
-
AlexionValmisWolmanin tauti | Lysosomaalisen happolipaasin puutosYhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Ranska
-
Children's Hospital of PhiladelphiaAktiivinen, ei rekrytointiVaahterasiirappivirtsatautiYhdysvallat
-
AlexionRekrytointiWolmanin tauti | Kolesteroliesterin varastointisairaus | Lysosomaalisen happolipaasin puutos | Hapan kolesteryyliesterihydrolaasin puutos, tyyppi 2 | Happaman lipaasin puutos | LIPA-puutos | LAL-puuteRanska, Belgia, Yhdysvallat, Espanja, Saksa, Kreikka, Israel, Italia, Slovenia, Yhdistynyt kuningaskunta, Brasilia, Kanada, Tanska, Australia, Kroatia, Tšekki, Irlanti, Meksiko, Alankomaat, Puola, Portugali, Saudi-Arabia
-
National Center for Research Resources (NCRR)UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterValmisAineenvaihdunta, synnynnäiset virheet | Metioniiniadenosyylitransferaasin puutos
-
Mayo ClinicNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Ilmoittautuminen kutsustaSynnynnäiset glykosylaatiohäiriötYhdysvallat
-
University of LiverpoolTuntematon
-
University of LiverpoolLiverpool University Hospitals NHS Foundation TrustValmis
-
Liverpool John Moores UniversityLiverpool University Hospitals NHS Foundation TrustEi vielä rekrytointia
-
University of California, San DiegoValmis
-
CENTOGENE GmbH RostockPeruutettuKolesteroliesterin varastointisairaus | Happaman lipaasin puutos | Happokolesteryyliesterihydrolaasin puutos, Wolman-tyyppiSaksa, Intia, Sri Lanka
-
Hospices Civils de LyonTuntematonMaksa transplantaation jälkeiset potilaatRanska