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Ensaios clínicos em Erro Inato do Metabolismo dos Ácidos Biliares
Total de 3048 resultados
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiConcluídoDefeito na Síntese de Ácidos Biliares | Erro Inato do Metabolismo dos Ácidos Biliares | Erro Inato da Conjugação de Ácidos BiliaresEstados Unidos
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Jerry Vockley, MD, PhDAcer Therapeutics Inc.RecrutamentoDeficiência de Acil-CoA Desidrogenase de Cadeia MédiaEstados Unidos
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncRecrutamentoDeficiência de Acil-CoA Desidrogenase de Cadeia MédiaEstados Unidos
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoErros Inatos da Síntese de Ácidos BiliaresEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutamentoErros Inatos do Metabolismo | Acidemia Metilmalônica | Acidemia OrgânicaEstados Unidos
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University of MiamiHRSA/Maternal and Child Health BureauConcluídoFenilcetonúria | Erros Inatos do Metabolismo | GalactosemiaEstados Unidos
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National Taiwan University HospitalConcluídoDeficiência de L-aminoácido descarboxilase aromáticaTaiwan
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Rigshospitalet, DenmarkDesconhecidoMetabolismo de Carboidratos, Erros Inatos | Metabolismo, Erros Inatos | Metabolismo Lipídico, Erros Inatos | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo V | Deficiência de VLCAD | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo III | Deficiência de fosfoglicerato... e outras condiçõesDinamarca
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ModernaTX, Inc.RecrutamentoAcidemia MetilmalônicaEstados Unidos, Espanha, Canadá, Holanda, França, Austrália, Reino Unido
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Vitaflo International, LtdConcluído
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Vitaflo International, LtdBirmingham Women's and Children's NHS Foundation TrustConcluído
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LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.RescindidoAcidemia MetilmalônicaEstados Unidos
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ModernaTX, Inc.RecrutamentoAcidemia propiônicaEstados Unidos, Canadá, Reino Unido
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncNão está mais disponívelSíndrome de Barth | Deficiência de Proteína Trifuncional Mitocondrial | Deficiência de acilCoA desidrogenase de cadeia muito longa (VLCAD) | Deficiências de carnitina palmitoiltransferase (CPT1, CPT2) | Deficiência de hidroxiacil-CoA desidrogenase de cadeia longa | Distúrbios de Armazenamento... e outras condiçõesEstados Unidos
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Dr. Schär AG / SPAConcluídoFenilcetonúrias | Erros Inatos do Metabolismo | Doença Metabólica | PKUReino Unido
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Dr. Schär AG / SPAConcluídoFenilcetonúrias | Erros Inatos do Metabolismo | Doença Metabólica | PKUReino Unido
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West Kazakhstan Medical UniversityRecrutamentoDeficiência de ornitina transcarbamilase | Deficiência de Biotinidase | Citrulinemia | Acidemia glutárica tipo II | Acidúria Argininosuccínica | Doença da Urina do Xarope de Bordo | Deficiência Primária de Carnitina | Homocistinúria | Deficiência de Carnitina Palmitoiltransferase II | Deficiência de Arginase e outras condiçõesCazaquistão
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HemoShear TherapeuticsPrometrika, LLC; AllStripes Research Inc.; Genome MedicalRescindidoAcidemia propiônica | Acidemia MetilmalônicaEstados Unidos, Canadá, Reino Unido
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HemoShear TherapeuticsRescindidoAcidemia propiônica | Acidemia MetilmalônicaEstados Unidos, Arábia Saudita, Austrália
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King Abdullah International Medical Research CenterConcluídoAcidemia propiônica | Acidemia MetilmalônicaArábia Saudita
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Mendel TuchmanUniversity of Colorado, Denver; Children's Hospital of Philadelphia; University... e outros colaboradoresRescindidoAcidemia propiônica | Acidemia MetilmalônicaEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutamentoAcidemia propiônica | Doença Metabólica | Acidemia OrgânicaEstados Unidos
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Nutricia ResearchConcluídoErros Inatos do Metabolismo | Distúrbio do Ciclo da UréiaEstados Unidos
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Recordati Rare DiseasesRecrutamentoAcidemia propiônica | Acidemia MetilmalônicaFrança, Espanha, Itália, Reino Unido, Noruega, Alemanha, Suécia
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ModernaTX, Inc.ConcluídoAcidemia propiônica | Acidemia MetilmalônicaEstados Unidos, Reino Unido, Espanha, França
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CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio companyRescindidoVoluntários Saudáveis | Acidemia propiônica | Acidemia Metilmalônica | Acidemia OrgânicaEstados Unidos
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Orpha LabsConcluídoDeficiência de Biotinidase
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...RetiradoDistúrbios Inatos do Ciclo da Uréia | Erros Inatos do Metabolismo | Acidemia propiônica | Acidemia Metilmalônica | Deficiência de carbamil fosfato sintetase
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National Taiwan University HospitalDesconhecidoAcidemia Propiônica (AP), Acidemia Metilmalônica (MMA)Taiwan
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ModernaTX, Inc.RecrutamentoAcidemia propiônicaEstados Unidos, Espanha, Holanda, França, Reino Unido, Austrália, Canadá, Itália
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ModernaTX, Inc.RecrutamentoAcidemia propiônicaEstados Unidos, Canadá, Reino Unido
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University of PittsburghConcluídoAcidemia propiônicaEstados Unidos
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LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.Ativo, não recrutandoAcidemia MetilmalônicaEstados Unidos
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PTC TherapeuticsGenzyme, a Sanofi CompanyRescindidoMetabolismo de Aminoácidos, Erros InatosFrança, Reino Unido, Itália, Bélgica, Alemanha, Suíça
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University of ArkansasConcluído
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Krzysztof BankiewiczNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); University...Recrutamento
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Target PharmaSolutions, Inc.Recordati Rare DiseasesInscrevendo-se por conviteAcidemia propiônica | Acidemia Metilmalônica | HiperamonemiaEstados Unidos
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Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.RecrutamentoAcidemia propiônica | Acidemia Metilmalônica | HiperamonemiaEstados Unidos
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Liverpool University Hospitals NHS Foundation TrustRecrutamentoAlcaptonúria | Ácido Homogentísico | Dioxigenase homogeneizada | Índice de pontuação de gravidade de alcaptonúriaReino Unido
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Nicola LongoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National...Concluído
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Emma Marie Caroline SlackUniversity Children's HospitalConcluídoErros Inatos do Metabolismo | Acidúria propiônica | Acidúria Metilmalônica | Distúrbio do Ciclo da UréiaSuíça
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ModernaTX, Inc.RetiradoMetabolismo, Erros Inatos | Acidemia Metilmalônica (MMA)
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Selecta Biosciences, Inc.National Human Genome Research Institute (NHGRI)SuspensoAcidemia Metilmalônica (MMA)Estados Unidos
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University Hospital, Strasbourg, FranceDesconhecidoA deficiência de glutationa sintetaseFrança
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AlexionConcluídoDoença de Wolman | Deficiência de Ácido Lisossomal LipaseEstados Unidos, Canadá, Reino Unido, Itália, França
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Children's Hospital of PhiladelphiaAtivo, não recrutandoDoença da Urina do Xarope de BordoEstados Unidos
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National Center for Research Resources (NCRR)UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterConcluídoMetabolismo, Erros Inatos | Deficiência de Metionina Adenosiltransferase
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AlexionRecrutamentoDoença de Wolman | Doença de armazenamento de ésteres de colesterol | Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Deficiência de éster hidrolase de colesterol ácido, tipo 2 | Deficiência de Lipase Ácida | Deficiência de LIPA | Deficiência de LALFrança, Bélgica, Estados Unidos, Espanha, Alemanha, Grécia, Israel, Itália, Eslovênia, Reino Unido, Brasil, Canadá, Dinamarca, Austrália, Croácia, Tcheca, Irlanda, México, Holanda, Polônia, Portugal, Arábia Saudita
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University of LiverpoolDesconhecido
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University of LiverpoolLiverpool University Hospitals NHS Foundation TrustConcluído