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Ensayos clínicos sobre Error congénito del metabolismo de los ácidos biliares
Total 3040 resultados
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiTerminadoDefecto de síntesis de ácidos biliares | Error congénito del metabolismo de los ácidos biliares | Error innato de la conjugación de ácidos biliaresEstados Unidos
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.TerminadoErrores congénitos de la síntesis de ácidos biliaresEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ReclutamientoErrores innatos del metabolismo | Acidemia metilmalónica | Acidemia orgánicaEstados Unidos
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University of MiamiHRSA/Maternal and Child Health BureauTerminadoFenilcetonuria | Errores innatos del metabolismo | GalactosemiaEstados Unidos
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National Taiwan University HospitalTerminadoDeficiencia de L-aminoácido aromático descarboxilasaTaiwán
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ModernaTX, Inc.ReclutamientoAcidemia metilmalónicaEstados Unidos, España, Canadá, Países Bajos, Francia, Australia, Reino Unido
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Vitaflo International, LtdTerminadoFenilcetonuria | Errores innatos del metabolismoReino Unido
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Vitaflo International, LtdBirmingham Women's and Children's NHS Foundation TrustTerminadoFenilcetonuria | Errores innatos del metabolismoReino Unido
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ModernaTX, Inc.ReclutamientoAcidemia propiónicaEstados Unidos, Canadá, Reino Unido
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LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.TerminadoAcidemia metilmalónicaEstados Unidos
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Dr. Schär AG / SPATerminadoFenilcetonurias | Errores innatos del metabolismo | Enfermedad metabólica | PKUReino Unido
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Dr. Schär AG / SPATerminadoFenilcetonurias | Errores innatos del metabolismo | Enfermedad metabólica | PKUReino Unido
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HemoShear TherapeuticsTerminadoAcidemia propiónica | Acidemia metilmalónicaEstados Unidos, Arabia Saudita, Australia
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King Abdullah International Medical Research CenterTerminadoAcidemia propiónica | Acidemia metilmalónicaArabia Saudita
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Mendel TuchmanUniversity of Colorado, Denver; Children's Hospital of Philadelphia; University... y otros colaboradoresTerminadoAcidemia propiónica | Acidemia metilmalónicaEstados Unidos
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HemoShear TherapeuticsPrometrika, LLC; AllStripes Research Inc.; Genome MedicalTerminadoAcidemia propiónica | Acidemia metilmalónicaEstados Unidos, Canadá, Reino Unido
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ReclutamientoAcidemia propiónica | Enfermedad metabólica | Acidemia orgánicaEstados Unidos
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Nutricia ResearchTerminadoErrores innatos del metabolismo | Trastorno del ciclo de la ureaEstados Unidos
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Recordati Rare DiseasesReclutamientoAcidemia propiónica | Acidemia metilmalónicaFrancia, España, Italia, Reino Unido, Noruega, Alemania, Suecia
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ModernaTX, Inc.TerminadoAcidemia propiónica | Acidemia metilmalónicaEstados Unidos, Reino Unido, España, Francia
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CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio companyTerminadoVoluntarios Saludables | Acidemia propiónica | Acidemia metilmalónica | Acidemia orgánicaEstados Unidos
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Orpha LabsTerminadoDeficiencia de biotinidasa
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...RetiradoTrastornos del ciclo de la urea, congénitos | Errores innatos del metabolismo | Acidemia propiónica | Acidemia metilmalónica | Deficiencia de carbamil fosfato sintetasa
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National Taiwan University HospitalDesconocidoAcidemia propiónica (AP), Acidemia metilmalónica (MMA)Taiwán
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University of PittsburghTerminado
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LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.Activo, no reclutandoAcidemia metilmalónicaEstados Unidos
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PTC TherapeuticsGenzyme, a Sanofi CompanyTerminadoMetabolismo de aminoácidos, errores congénitosFrancia, Reino Unido, Italia, Bélgica, Alemania, Suiza
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University of ArkansasTerminado
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ModernaTX, Inc.ReclutamientoAcidemia propiónicaEstados Unidos, España, Países Bajos, Francia, Reino Unido, Australia, Canadá, Italia
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ModernaTX, Inc.ReclutamientoAcidemia propiónicaEstados Unidos, Canadá, Reino Unido
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Krzysztof BankiewiczNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); University of...Reclutamiento
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Target PharmaSolutions, Inc.Recordati Rare DiseasesInscripción por invitaciónAcidemia propiónica | Acidemia metilmalónica | HiperamonemiaEstados Unidos
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Nicola LongoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National...Terminado
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Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.ReclutamientoAcidemia propiónica | Acidemia metilmalónica | HiperamonemiaEstados Unidos
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Liverpool University Hospitals NHS Foundation TrustReclutamientoAlcaptonuria | Ácido homogentísico | Homogentizado Dioxigenasa | Índice de puntuación de gravedad de alcaptonuriaReino Unido
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Emma Marie Caroline SlackUniversity Children's HospitalTerminadoErrores innatos del metabolismo | Aciduria propiónica | Aciduria metilmalónica | Trastorno del ciclo de la ureaSuiza
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ModernaTX, Inc.RetiradoMetabolismo, errores congénitos | Acidemia metilmalónica (MMA)
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Selecta Biosciences, Inc.National Human Genome Research Institute (NHGRI)SuspendidoAcidemia metilmalónica (MMA)Estados Unidos
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University Hospital, Strasbourg, FranceDesconocidoLa deficiencia de glutatión sintetasaFrancia
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AlexionTerminadoEnfermedad de Wolman | Deficiencia de lipasa ácida lisosomalEstados Unidos, Canadá, Reino Unido, Italia, Francia
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Children's Hospital of PhiladelphiaActivo, no reclutandoEnfermedad de la orina con jarabe de arceEstados Unidos
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AlexionReclutamientoEnfermedad de Wolman | Enfermedad por almacenamiento de ésteres de colesterol | Deficiencia de lipasa ácida lisosomal | Deficiencia de hidrolasa de éster de colesterilo ácido, tipo 2 | Deficiencia de lipasa ácida | Deficiencia de LIPA | LAL-DeficienciaFrancia, Bélgica, Estados Unidos, España, Alemania, Grecia, Israel, Italia, Eslovenia, Reino Unido, Brasil, Canadá, Dinamarca, Australia, Croacia, Chequia, Irlanda, México, Países Bajos, Polonia, Portugal, Arabia Saudita
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National Center for Research Resources (NCRR)UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterTerminadoMetabolismo, errores congénitos | Deficiencia de metionina adenosiltransferasa
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Mayo ClinicNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Inscripción por invitaciónTrastornos congénitos de la glicosilaciónEstados Unidos
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University of LiverpoolDesconocido
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University of LiverpoolLiverpool University Hospitals NHS Foundation TrustTerminado
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Liverpool John Moores UniversityLiverpool University Hospitals NHS Foundation TrustAún no reclutando
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University of California, San DiegoTerminadoAlcaptonuriaEstados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoEnfermedad por almacenamiento de ésteres de colesterol | Deficiencia de lipasa ácida | Deficiencia de hidrolasa de éster de colesterilo ácido, tipo WolmanAlemania, India, Sri Lanka
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Hospices Civils de LyonDesconocidoPacientes post-trasplante de hígadoFrancia