- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Clinical Trials on Perinnölliset aineenvaihdunnan varastointitaudit in United States
Yhteensä 26920 tulosta
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrytointiNiemann-Pickin tauti, tyyppi CYhdysvallat
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrytointiNiemann-Pickin tauti, tyyppi CYhdysvallat
-
National Niemann-Pick Disease FoundationIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Engage Health Inc.ValmisNiemann-Pickin sairaudetYhdysvallat
-
Genzyme, a Sanofi CompanyLopetettuNiemann-Pickin tauti | Hapan sfingomyelinaasin puutosYhdysvallat
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisSfingomyeliinilipidioosiYhdysvallat, Argentiina, Australia, Belgia, Brasilia, Bulgaria, Chile, Ranska, Saksa, Italia, Japani, Alankomaat, Portugali, Espanja, Tunisia, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ValmisPerinnölliset immuunivajeetYhdysvallat
-
ShireLopetettuSanfilippon oireyhtymä | Mukopolysakkaridoosi (MPS)Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja, Saksa, Ranska, Italia, Alankomaat
-
CENTOGENE GmbH RostockShire Human Genetic Therapies, Inc.ValmisAivoverisuonionnettomuusItävalta, Belgia, Kroatia, Suomi, Ranska, Georgia, Saksa, Irlanti, Italia, Malta, Puola, Portugali, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Allievex CorporationValmisMukopolysakkaridoosi tyyppi IIIB | MPS III BYhdysvallat, Taiwan, Espanja, Kolumbia, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta, Turkki
-
National Institute of Neurological Disorders and...RekrytointiAmyotrofinen lateraaliskleroosi, tyyppi 4 | Perinnölliset RNA-käsittelyn neurologiset häiriötYhdysvallat
-
Nadia Ali, PhDBioMarin PharmaceuticalValmisMorquio A -syndrooma | Mukopolysakkaridoosi IV AYhdysvallat
-
SanofiValmisSfingomyeliinilipidioosiItalia, Tšekki, Belgia, Ranska, Portugali, Turkki, Yhdysvallat, Argentiina, Brasilia, Chile, Saksa, Romania, Espanja
-
Denali Therapeutics Inc.RekrytointiMukopolysakkaridoosi tyyppi IIIAYhdysvallat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncLopetettuMukopolysakkaridoosi III | Sanfilippon oireyhtymä | MPS IIIA | Sanfilippo AYhdysvallat, Espanja, Australia
-
Alexion PharmaceuticalsValmisMPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)Espanja, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Brasilia
-
Cyclo Therapeutics, Inc.ValmisNiemann-Pickin tauti, tyyppi C1Yhdysvallat
-
Patricia I. Dickson, M.D.University of California, Los Angeles; FDA Office of Orphan Products Development ja muut yhteistyökumppanitLopetettuMukopolysakkaridoosi I | Lysosomaaliset varastointitaudit | Selkäytimen puristusYhdysvallat, Suomi
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)RekrytointiBiokemiallisesti toistuva eturauhassyöpä | IV vaiheen eturauhassyöpä AJCC v8 | IVA-vaiheen eturauhassyöpä AJCC v8 | Vaihe IVB Eturauhassyöpä AJCC v8 | Metastaattinen eturauhasen adenokarsinoomaYhdysvallat
-
Allievex CorporationAktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi tyyppi IIIB | MPS III BSaksa, Yhdysvallat, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta, Kolumbia, Espanja, Taiwan
-
Massachusetts General HospitalValmisFabryn tauti | Mitokondrioiden sairaus | Pienkuituneuropatia | Ehlers Danlosin oireyhtymäYhdysvallat
-
Fresenius Medical Care North AmericaValmis
-
National Eye Institute (NEI)LopetettuPerinnöllinen verkkokalvon rappeuma | Perinnölliset silmätauditYhdysvallat
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrytointiFabryn tautiKroatia, Yhdysvallat, Argentiina, Australia, Belgia, Bulgaria, Kanada, Saksa, Hong Kong, Intia, Indonesia, Korean tasavalta, Kuwait, Malesia, Filippiinit, Puola, Romania, Singapore, Slovakia, Taiwan, Thaimaa, Yhdistynyt kuningaskunta ja enemmän
-
Inventiva PharmaValmisMukopolysakkaridoosi VIYhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Saksa, Portugali
-
Swedish Orphan BiovitrumValmisSanfilippon oireyhtymä tyyppi A (MPS IIIA)Yhdysvallat, Turkki
-
Abeona Therapeutics, IncLopetettuMukopolysakkaridoosi tyyppi 3 BYhdysvallat, Saksa, Ranska, Espanja
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCValmisMukopolysakkaridoosi I | Hurlerin syndrooma | Hurler-Scheien oireyhtymä | Scheien oireyhtymäYhdysvallat
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrytointiGaucherin tauti | Cerebrosidilipidoosi-oireyhtymä | Glukoserebrosidaasin puutossairaus | Glukosyyliseramidi-beeta-glukosidaasin puutossairausUnkari, Kroatia, Yhdysvallat, Australia, Belgia, Brasilia, Bulgaria, Kanada, Tanska, Saksa, Kreikka, Hong Kong, Intia, Indonesia, Italia, Jordania, Korean tasavalta, Kuwait, Libanon, Malesia, Pakistan, Filippiinit, Puola, Saudi-Arabia, Singapo... ja enemmän
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisMukopolysakkaridoosi | Sly-syndrooma | Mukopolysakkaridoosi VII | MPS VIIEspanja, Yhdysvallat, Portugali
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi III | Sanfilippon oireyhtymä | MPS IIIA | Sanfilippo AYhdysvallat, Australia, Espanja
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaValmisNiemann-Pickin tauti | Wolmanin tauti | Adrenoleukodystrofia | Battenin tauti | Metakromaattinen leukodystrofia | GM1 gangliosidoosi | Fukosidoosi | Globoidisoluleukodystrofia | Gaucherin tauti | Tay Sachsin tauti | Sandhoffin tautiYhdysvallat
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrytointiNiemann-Pickin tautityyppi C1 | Nuorten neuronaalinen seroidilipofuskinoosi | Smith-Lemli-Opitzin oireyhtymä | Kreatiinin kuljettajan puutosYhdysvallat
-
LYSOGENEValmisMukopolysakkaridoosi IIIASaksa, Brasilia, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Alankomaat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisMukopolysakkaridoosi | Sly-syndrooma | Mukopolysakkaridoosi VII | MPS VIIYhdysvallat, Brasilia, Meksiko, Portugali
-
Amicus TherapeuticsRekrytointiFabryn tautiEspanja, Yhdysvallat, Japani, Australia, Ranska, Portugali
-
ArdelyxValmisLoppuvaiheen munuaissairaus | HyperfosfatemiaYhdysvallat
-
Washington University School of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...RekrytointiNiemann-Pickin tauti, tyyppi CYhdysvallat
-
National Eye Institute (NEI)ValmisTerve Vapaaehtoinen | Verkkokalvon sairaus | Perinnöllinen verkkokalvon rappeumaYhdysvallat
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ja muut yhteistyökumppanitValmisHurlerin oireyhtymä | Sanfilippon oireyhtymä tyyppi A | Sanfilippon oireyhtymä tyyppi BYhdysvallat
-
Janssen Research & Development, LLCRekrytointiPerinnölliset verkkokalvon sairaudetYhdysvallat, Korean tasavalta, Kanada, Espanja, Tanska, Saksa, Ranska, Italia, Itävalta, Yhdistynyt kuningaskunta, Israel, Brasilia
-
BioMarin PharmaceuticalValmisMorquio A -syndrooma | MPS IVA | Mukopolysakkaridoosi IVATaiwan, Yhdysvallat, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Swedish Orphan BiovitrumValmisSanfilippon oireyhtymä tyyppi A (MPS IIIA)Yhdysvallat, Saksa, Turkki
-
Vanderbilt UniversityValmisLoppuvaiheen munuaissairausYhdysvallat
-
Orchard TherapeuticsRekrytointiMPS-IH (Hurlerin oireyhtymä)Alankomaat, Yhdysvallat, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Children's Hospital Los AngelesValmisGranulooma | Anemia | Trombosytopenia | Neutropenia | Sirppisolutauti | Talassemia | Niemann-Pickin tauti | Wiskott-Aldrichin oireyhtymä | Osteopetroosi | Fukosidoosi | Chediak Higashin oireyhtymä | Hurlerin tautiYhdysvallat
-
University of California, San DiegoRaptor Pharmaceuticals Corp.ValmisKystinoosi | Nefropaattinen kystinoosiYhdysvallat
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaLopetettuSfingolipidoosit | Niemann-Pickin tauti, tyyppi C | Krabben tauti | Sly-syndrooma | Fukosidoosi | Aspartyyliglukosaminuria | Alfa-mannosidoosi | Hurlerin syndrooma | Maroteaux-Lamyn oireyhtymä | Wolmanin tauti | Niemann-Pickin tauti tyyppi BYhdysvallat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisMukopolysakkaridoosi tyyppi 7Yhdistynyt kuningaskunta
-
Alexion PharmaceuticalsLopetettuMPS IIIB (Sanfilippo B -syndrooma)Espanja, Yhdysvallat, Brasilia, Yhdistynyt kuningaskunta, Portugali, Italia
-
SanofiRekrytointiFabryn tautiKiina, Suomi, Saksa, Norja, Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Tanska, Itävalta, Kreikka, Romania, Argentiina, Brasilia, Kanada, Japani, Meksiko, Puola, Italia, Ranska, Turkki, Australia, Sveitsi