- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Clinical Trials on Pyruvaattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet in France
Yhteensä 727 tulosta
-
Nantes University HospitalPfizerValmisTranstyretiini-amyloidoosi | Perheellinen amyloidinen neuropatiaRanska
-
PfizerValmisFamiliaalinen amyloidipolyneuropatiaYhdistynyt kuningaskunta, Espanja, Yhdysvallat, Argentiina, Brasilia, Ranska, Saksa, Portugali, Ruotsi
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyIlmoittautuminen kutsustaMunuaissairaudet | Urologiset sairaudet | Geneettinen sairaus | Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1) | Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 2 (PH2) | Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 3 (PH3)Yhdysvallat, Ranska, Saksa, Japani, Libanon, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Kanada, Italia, Alankomaat, Norja, Turkki
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisValmis
-
Advicenne PharmaEi vielä rekrytointia
-
KemPharm Denmark A/SValmisNiemann-Pickin tauti, tyyppi CEspanja, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Sveitsi, Tanska, Puola, Italia, Saksa
-
PfizerValmisFamiliaalinen amyloidipolyneuropatia | ATTR-PNRuotsi, Brasilia, Saksa, Argentiina, Ranska, Portugali
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.ValmisAmyloidoosi | Familiaalinen amyloidipolyneuropatia | FAP | TTR | TranstyretiiniYhdysvallat, Espanja, Argentiina, Brasilia, Ranska, Saksa, Italia, Portugali, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Neurocrine BiosciencesAktiivinen, ei rekrytointiSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasiaYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Kreikka, Italia, Espanja, Belgia, Kanada, Saksa, Puola
-
PfizerValmisAivojen amyloidiangiopatiaKanada, Yhdysvallat, Alankomaat, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.ValmisAmyloidoosi | Familiaalinen amyloidipolyneuropatia | FAP | TTR | TranstyretiiniUusi Seelanti, Yhdysvallat, Espanja, Argentiina, Brasilia, Ranska, Saksa, Italia, Portugali, Yhdistynyt kuningaskunta
-
MedDay Pharmaceuticals SAValmisAdrenoleukodystrofia | Adrenomyeloneuropatia | AMNRanska, Saksa, Espanja
-
ZevraDenmarkAktiivinen, ei rekrytointiNiemann-Pickin tauti, tyyppi CYhdysvallat, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Tanska, Ranska, Saksa, Italia, Puola, Sveitsi
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...RekrytointiPrader-Willin oireyhtymä | Angelmanin syndrooma | Beckwith-Wiedemannin oireyhtymä | Pseudohypoparatyreoosi | Silver Russell -syndrooma | Ohimenevä vastasyntyneiden diabetes mellitus | Temppelin syndrooma | Kagami-Ogatan oireyhtymä | Perheellinen varhainen murrosikäRanska
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisMinistry of Health, FranceValmisGitelmanin oireyhtymän heterotsygoottiset kantajatRanska
-
ShireValmisHunterin oireyhtymä | Mukopolysakkaridoosi II (MPS II)Yhdysvallat, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Ruotsi, Espanja, Brasilia, Kanada, Italia, Romania
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisLopetettuMunuaiskivitauti | Dentin tautiRanska
-
Alnylam PharmaceuticalsValmisATTR amyloidoosi | Transtyretiini (TTR) -välitteinen amyloidoosi | Familiaalinen amyloidoottinen polyneuropatia (FAP) | Perheen amyloidinen neuropatiaRanska, Saksa, Portugali, Yhdistynyt kuningaskunta, Ruotsi, Espanja
-
Crinetics Pharmaceuticals Inc.RekrytointiSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia | Klassinen synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasiaBrasilia, Intia, Yhdysvallat, Argentiina, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
ZevraDenmarkSaatavillaNiemann-Pickin tauti, tyyppi CYhdysvallat
-
University Hospital, ToulouseAktiivinen, ei rekrytointiAivojen amyloidiangiopatiaRanska
-
Neurocrine BiosciencesAktiivinen, ei rekrytointiSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasiaYhdysvallat, Espanja, Belgia, Itävalta, Bulgaria, Kanada, Tšekki, Ranska, Saksa, Kreikka, Israel, Italia, Alankomaat, Puola, Portugali, Serbia, Ruotsi, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Minoryx Therapeutics, S.L.Aktiivinen, ei rekrytointiAivojen adrenoleukodystrofiaEspanja, Saksa, Ranska, Argentiina
-
bluebird bioValmisAivojen adrenoleukodystrofia (CALD)Yhdysvallat, Ranska, Saksa, Italia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Spruce BiosciencesAktiivinen, ei rekrytointiSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasiaYhdysvallat, Australia, Brasilia, Viro, Saksa, Korean tasavalta, Latvia, Liettua, Puola, Romania, Espanja, Ruotsi, Turkki, Kanada, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisEuroFancolenValmis
-
NeuroVia, Inc.PeruutettuX-linkitty adrenoleukodystrofiaAustralia, Argentiina, Yhdistynyt kuningaskunta, Kolumbia, Chile, Ranska, Venäjän federaatio, Ukraina
-
Spruce BiosciencesAktiivinen, ei rekrytointiSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasiaYhdysvallat, Australia, Brasilia, Kanada, Tanska, Viro, Saksa, Irlanti, Italia, Korean tasavalta, Latvia, Liettua, Alankomaat, Puola, Romania, Espanja, Ruotsi, Sveitsi, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta
-
PfizerValmisTranstyretiini-amyloidoosi | TranstyretiinigeenimutaatiotYhdysvallat, Ranska, Espanja, Taiwan, Israel, Korean tasavalta, Tanska, Kanada, Alankomaat, Japani, Ruotsi, Brasilia, Meksiko, Argentiina, Portugali, Belgia, Bulgaria, Kypros, Saksa, Italia, Malesia, Romania, Saudi-Arabia, Turkki, Yhdistyneet...
-
Alnylam PharmaceuticalsAktiivinen, ei rekrytointiTranstyretiini-amyloidoosi | Amyloidoosi, perinnöllinenYhdysvallat, Argentiina, Australia, Belgia, Brasilia, Bulgaria, Kanada, Kypros, Ranska, Saksa, Kreikka, Italia, Japani, Korean tasavalta, Malesia, Meksiko, Alankomaat, Portugali, Espanja, Ruotsi, Taiwan, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Minoryx Therapeutics, S.L.Aktiivinen, ei rekrytointiAdrenoleukodystrofiaEspanja, Yhdysvallat, Unkari, Ranska, Saksa, Italia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Intellia TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiTranstyretiiniin liittyvä (ATTR) familiaalinen amyloidikardiomyopatia | Transtyretiiniin liittyvä (ATTR) familiaalinen amyloidipolyneuropatia | Villin tyypin transtyretiini sydämen amyloidoosiRanska, Yhdistynyt kuningaskunta, Uusi Seelanti, Ruotsi
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...RekrytointiNeurofibromatoosi tyyppi 1 | Iktyoosi | Ektodermaalinen dysplasia | Albinismi | Pemfigus | Limakalvon pemfigoidi | Perinnöllinen Epidermolysis Bullosa | Palmoplantar Keratoderma | Incontinentia PigmentiRanska
-
bluebird bioValmisAivojen adrenoleukodystrofia (CALD)Yhdysvallat, Saksa, Argentiina, Australia, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Akcea TherapeuticsUnited BioSource, LLCRekrytointiPerinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi polyneurotiallaYhdysvallat, Ranska, Kreikka, Italia, Espanja, Kanada, Saksa, Portugali
-
Advicenne PharmaPeruutettu
-
Viking Therapeutics, Inc.RekrytointiX-kytketyn adrenoleukodystrofian (X-ALD) adrenomyeloneuropatiamuoto (AMN)Yhdysvallat, Ranska, Saksa, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
University Hospital, BordeauxRekrytointiToiminnalliset testit ratkaisemattomien harvinaisten sairauksien ratkaisemiseksi. Harvinaisia. (RID)Henkinen vamma | Kystinen fibroosi | Neurodegeneraatio aivojen raudan kertymisen kanssa (NBIA) | Synnynnäinen sydänvika | Albinismi | Rubinstein-Taybin oireyhtymä | Periventrikulaarinen nodulaarinen heterotopiaRanska
-
Alnylam PharmaceuticalsValmisAPOLLO: Tutkimuslääke, Patisiran (ALN-TTR02), transtyretiini (TTR) -välitteisen amyloidoosin hoitoonAmyloidin neuropatiat | Amyloidinen neuropatia, perhe | TTR-välitteinen amyloidoosi | Amyloidoosi, perinnöllinen | Amyloidoosi, perinnöllinen, transtyretiiniin liittyvä | Perheen amyloidipolyneuropatiatYhdysvallat, Kanada, Argentiina, Australia, Bulgaria, Kypros, Italia, Japani, Malesia, Meksiko, Alankomaat, Portugali, Espanja, Ruotsi, Saksa, Ranska, Brasilia, Turkki, Korean tasavalta, Taiwan, Yhdistynyt kuningaskunta
-
University Hospital, LilleRekrytointiFamiliaalinen osittainen lipodystrofia tyyppi 2Ranska
-
bluebird bioAktiivinen, ei rekrytointiAivojen adrenoleukodystrofia (CALD) | Adrenoleukodystrofia (ALD) | X-Linked Adrenoleukodystrophy (X-ALD)Yhdysvallat, Argentiina, Australia, Brasilia, Ranska, Saksa, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia
-
Alnylam PharmaceuticalsAktiivinen, ei rekrytointiTranstyretiiniamyloidoosi (ATTR) ja kardiomyopatiaYhdysvallat, Australia, Brasilia, Bulgaria, Ranska, Italia, Japani, Meksiko, Alankomaat, Taiwan, Yhdistynyt kuningaskunta, Belgia, Tšekki, Tanska, Uusi Seelanti, Ruotsi, Korean tasavalta, Argentiina, Chile, Hong Kong, Portugali
-
Alnylam PharmaceuticalsAktiivinen, ei rekrytointiTranstyretiiniamyloidoosi (ATTR) ja kardiomyopatiaYhdysvallat, Puola, Argentiina, Australia, Belgia, Ranska, Saksa, Japani, Alankomaat, Portugali, Espanja, Ruotsi, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Tšekki, Tanska, Unkari, Irlanti, Norja, Korean tasavalta, Itävalta, Kroatia, Israel, Latvi... ja enemmän
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisEi vielä rekrytointia
-
PfizerValmisTranstyretiiniamyloidoosikardiomyopatia (ATTR-CM)Italia, Romania, Ranska, Australia, Itävalta, Portugali, Slovakia, Slovenia, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Alnylam PharmaceuticalsValmisAmyloidin neuropatiat | Amyloidinen neuropatia, perhe | Amyloidoosi, perinnöllinen | Transtyretiini (TTR) -välitteinen familiaalinen amyloidoottinen kardiomyopatia (FAC) | Amyloidoosi, perinnöllinen, transtyretiiniin liittyvä | Perheellinen transtyretiini sydämen amyloidoosiYhdysvallat, Ranska, Italia, Espanja, Kanada, Saksa, Belgia, Ruotsi, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNovartisValmisSirppisolutauti | Talassemia | MyelodysplasiaRanska
-
University Hospital, Strasbourg, FranceRekrytointi
-
University Hospital, AngersValmisPseudoxanthoma ElasticumRanska
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisValmisRabdomyolyysi liittyy perinnölliseen aineenvaihduntahäiriöönRanska