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Prove cliniche su Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
Totale 87639 risultati
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminatoDeficit di ornitina transcarbamilasiStati Uniti
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Kaleido BiosciencesTerminatoDisturbo del ciclo dell'ureaBelgio, Stati Uniti, Spagna, Regno Unito, Germania, Svizzera, Tacchino
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HLB Cell Co., Ltd.RitiratoDisturbo del ciclo dell'ureaCorea, Repubblica di
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Horizon Therapeutics, LLCCompletatoDisturbo del ciclo dell'ureaStati Uniti, Canada
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NYU Langone HealthGenzyme, a Sanofi CompanyCompletato
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanNon ancora reclutamentoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II
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Travere Therapeutics, Inc.Attivo, non reclutante
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SynlogicCompletatoOmocistinuriaStati Uniti
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCompletato
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Travere Therapeutics, Inc.Iscrizione su invito
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Chang Gung Memorial HospitalReclutamentoIperfenilalaninemia non fenilchetonuricaTaiwan
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CENTOGENE GmbH RostockCompletatoMalattie da accumulo lisosomiale | Sfingolipidi | Malattia di GaucherAlbania, Grecia, India, Israele, Marocco, Pakistan, Spagna
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Baylor College of MedicineRare Diseases Clinical Research Network; Neogenis LaboratoriesCompletatoDisturbi del ciclo dell'urea, congeniti | Disturbo del ciclo dell'urea | Aciduria Argininosuccinica | Deficit di Argininosuccinato LiasiStati Uniti
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Khondrion BVJulius Clinical; ProPharma Group; Europees Fonds voor Regionale Ontwikkeling (EFRO) e altri collaboratoriAttivo, non reclutanteMalattie mitocondriali | MELA | DNA mitocondriale tRNALeu(UUR) m.3243A | Encefalomielopatia necrotizzante subacutaOlanda
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Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... e altri collaboratoriCompletatoMalattie cerebrali, metaboliche, congenite | Deficit di ornitina transcarbamilasi | Disturbo del ciclo dell'ureaStati Uniti
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University of LausanneCompletato
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University of Colorado, DenverCompletatoOmocistinuriaStati Uniti
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McGill University Health Centre/Research Institute...March of DimesCompletato
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University Hospital, ToursInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, FranceCompletatoPKU | IperfenilalaninemiaFrancia
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LYSOGENETerminatoGangliosidosi GM1Regno Unito, Stati Uniti, Francia
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LYSOGENECasimir, LLC; Cure GM1 FoundationCompletato
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Columbia UniversityEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratoriIscrizione su invitoMalattia mitocondriale | Disturbi mitocondriali | Melas | Kearns Sayer | NARP | MNGIE | LON | Sindrome da deplezione mitocondriale | Malattia di LeighStati Uniti
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SanofiCompletato
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AVROBIORitirato
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Amicus TherapeuticsCompletatoMalattia di Gaucher | Malattia di Gaucher, tipo 1 | Malattia di Gaucher di tipo 1Regno Unito, Stati Uniti
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University of PennsylvaniaPassage Bio, Inc.ReclutamentoGangliosidosi GM1Stati Uniti, Tacchino, Brasile, Canada, Regno Unito
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He HuangLingyi Biotech Co., Ltd.Reclutamento
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CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.ReclutamentoMalattia di Gaucher, tipo 1 | Malattia di Gaucher, tipo 3Cina
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Cambridge University Hospitals NHS Foundation TrustMedical Research Council; National Institute for Health Research, United KingdomReclutamentoMalattia di Gaucher, tipo III | Malattia di Gaucher, tipo IRegno Unito
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SanofiCompletato
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Shaare Zedek Medical CenterCompletato
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Amicus TherapeuticsCompletatoMalattia di Gaucher | Malattia di Gaucher, tipo 1 | Malattia di Gaucher di tipo 1Stati Uniti
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Amicus TherapeuticsCompletatoMalattia di Gaucher | Malattia di Gaucher, tipo 1 | Malattia di Gaucher di tipo 1Regno Unito, Israele, Sud Africa, Stati Uniti
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Centre Hospitalier de CayenneCompletato
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Centre for Analytical Biochemistry and Biomedical...University of GiessenReclutamento
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University of FloridaAmicus TherapeuticsCompletatoMalattie da accumulo lisosomiale | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II | Malattia di PompeStati Uniti
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National Institute of Neurological Disorders and...CompletatoMalattia di GaucherStati Uniti
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Khondrion BVDrug Research Unit Ghent, BelgiumCompletatoMalattia mitocondriale | MELA | Sindrome di Leigh | LON | DNA mitocondriale tRNALeu(UUR) m.3243ABelgio
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The Hospital for Sick ChildrenCompletatoGangliosidosi, GM2 | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di SandoffCanada
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National Center for Research Resources (NCRR)National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); University...Completato
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Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SconosciutoMalattia di Gaucher di tipo 1Stati Uniti
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National Center for Research Resources (NCRR)University of PittsburghSconosciutoMalattia di GaucherStati Uniti
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Travere Therapeutics, Inc.ReclutamentoOmocistinuria da deficit di CBSIrlanda, Qatar, Stati Uniti, Regno Unito
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National Center for Research Resources (NCRR)University of California, San DiegoCompletato
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University of Massachusetts, AmherstRitiratoLo stress ossidativo | BPCO | Carenza di tetraidrobiopterinaStati Uniti
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Swedish Orphan BiovitrumReclutamentoTirosinemia ereditaria, tipo ICina
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Amicus TherapeuticsReclutamentoMalattia di PompeStati Uniti, Germania
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Duke UniversitySanofiReclutamento
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyReclutamentoMalattia di PompeStati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno | Malattia di PompeStati Uniti