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Clinical Trials on Microsanguinamenti cerebrali, emofilia congenita, malattia di Von Willebrand congenita in Italy

Totale 65 risultati

University of L'Aquila

Sconosciuto

Valutazione delle mestruazioni nei disturbi emorragici congeniti (MEVA-3)

Malattia di Von Willebrand | Carenza congenita di fattori di coagulazione | Portatori di emofilia

Italia
Novo Nordisk A/S

Completato

Farmacocinetica della dose singola in bolo di NovoSeven® in pazienti pediatrici e adulti con emofilia A o B in uno stato senza sanguinamento

Disturbo emorragico congenito | Emofilia A | Emofilia B

Spagna, Italia, Grecia, Germania, Regno Unito
LMU Klinikum
University of Pisa; German Federal Ministry of Education and Research; European...

Reclutamento

Registro globale e studio di storia naturale per i disturbi mitocondriali

Malattie mitocondriali | MDS | Miopatie mitocondriali | Sindrome MELAS | MEDIO | Sindrome di Kearns-Sayre | Sindrome MERRF | Sindrome di Bart | Sindrome di Leigh | MNGIE | LON | Sindrome di Pearson | Sindrome NARP | Carenza di coenzima Q10 | SANDO | SCA | MIRAS | CPEO

Austria, Germania, Italia
Baxalta now part of Shire

Completato

Studio di farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità del fattore di Von Willebrand ricombinante/complesso di fattore VIII ricombinante nella malattia di Von Willebrand di tipo 3

Malattia di Von Willebrand

Stati Uniti, Germania, Regno Unito, Italia, Austria, Canada
Novo Nordisk A/S

Completato

Sicurezza di NNC 0172-0000-2021 in soggetti maschi sani e soggetti con emofilia A o B (Explorer 1)

Sano | Disturbo emorragico congenito | Emofilia A | Emofilia B

Austria, Svezia, Spagna, Svizzera, Regno Unito, Germania, Malaysia, Danimarca, Sud Africa, Tailandia, Italia
Fondazione Angelo Bianchi Bonomi
Sintesi Research Srl

Attivo, non reclutante

Studio prospettico sull'inibitore dei registri internazionali Von Willebrand di tipo 3 (3WINTERSIPSEXT)

Malattia di Von Willebrand di tipo 3

Finlandia, Francia, Germania, Ungheria, Iran (Repubblica Islamica del, Italia, Olanda, Spagna, Svezia, Regno Unito
Novo Nordisk A/S

Completato

Studio osservazionale sulla sicurezza di NovoSeven® stabile a temperatura ambiente in pazienti con emofilia A o B

Disturbo emorragico congenito | Emofilia A | Emofilia B

Belgio, Germania, Francia, Regno Unito, Italia, Ungheria, Austria, Svezia, Iran (Repubblica Islamica del, Argentina, Irlanda, Polonia, Portogallo, Slovacchia
Baxalta now part of Shire
Takeda Development Center Americas, Inc.

Reclutamento

Uno studio sul fattore di Von Willebrand ricombinante (rVWF) nei partecipanti pediatrici e adulti con grave malattia di Von Willebrand (VWD)

Malattia di Von Willebrand (VWD)

Stati Uniti, Italia, Spagna, Olanda, Tacchino, Francia, Austria, Germania, Federazione Russa
Novo Nordisk A/S

Completato

Observational Registry of NovoSeven® Used as On-demand Treatment of Bleeds in Patients With Haemophilia A and B With Inhibitors (ONE)

Disturbo emorragico congenito | Emofilia A con inibitori | Emofilia B con inibitori

Arabia Saudita, Algeria, Tacchino, Germania, Polonia, Olanda, Italia, Belgio, Sud Africa, Regno Unito, Svezia, Austria, Portogallo, Francia, Repubblica Ceca, Venezuela
Novo Nordisk A/S

Completato

Pazienti emofilici con inibitori in trattamento per emorragie articolari acute

Disturbo emorragico congenito | Emofilia A | Emofilia B

Stati Uniti, Spagna, Taiwan, Tacchino, Polonia, Croazia, Italia, Malaysia, Brasile, Regno Unito, Ungheria, Israele, Tailandia, Giappone, Sud Africa, Canada, Francia, Argentina
Novo Nordisk A/S

Completato

PROPACT: raccolta di casi di pazienti con profilassi retrospettiva (PROPACT)

Disturbo emorragico congenito | Emofilia A con inibitori | Emofilia B con inibitori

Slovacchia, Spagna, Argentina, Germania, Croazia, Italia, Canada, Regno Unito, Irlanda, Svezia, Francia, Stati Uniti, Repubblica Ceca, Svizzera
University of Milano Bicocca
Comitato Maria Letizia Verga,Italy

Reclutamento

Esercizio di precisione nei bambini con emopatie maligne (SportTherapy)

Linfoma non Hodgkin | Leucemia, mieloide, acuta | Leucemia, cellule B | Adrenoleucodistrofia | Linfoma, Hodgkin | Talassemia Maggiore | Leucemia, cellule T | Drepanocitosi

Italia
Novo Nordisk A/S

Completato

Uno studio che valuta l'efficacia e la sicurezza della somministrazione profilattica di concizumab nei pazienti con emofilia A e B con inibitori (explorer™4)

Disturbo emorragico congenito | Emofilia A con inibitori | Emofilia B con inibitori

Stati Uniti, Austria, Spagna, Giappone, Croazia, Italia, Regno Unito, Israele, Svezia, Ucraina, Malaysia, Grecia, Danimarca, Canada
Novo Nordisk A/S

Completato

Confronto tra l'azione dei farmaci nel corpo e la sicurezza di N8 e Advate® nei soggetti con emofilia A

Disturbo emorragico congenito | Emofilia A

Spagna, Germania, Svizzera, Italia, Israele
Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Completato

Willebrand International Non-interventional Global Surveillance

Malattia di Von Willebrand

Norvegia, Germania, Italia, Belgio, Cechia, Finlandia, Grecia
Novo Nordisk A/S

Completato

Sicurezza, efficacia e farmacocinetica di NNC-0156-0000-0009 in bambini affetti da emofilia B trattati in precedenza. (paradigm™5)

Disturbo emorragico congenito | Emofilia B

Stati Uniti, Canada, Regno Unito, Francia, Malaysia, Brasile, Croazia, Germania, Italia, Giappone, Taiwan
Novo Nordisk A/S

Completato

Efficacia e sicurezza di NNC 0078-0000-0007 in pazienti con emofilia congenita e inibitori (adept™2)

Disturbo emorragico congenito | Emofilia A con inibitori | Emofilia B con inibitori

Taiwan, Regno Unito, Tailandia, Serbia, Croazia, Italia, Polonia, Romania, Ungheria, Malaysia, Stati Uniti, Austria, Brasile, Grecia, Giappone, Porto Rico, Federazione Russa, Sud Africa, Tacchino
Takeda
Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Completato

rVWF NELLA PROFILASSI

Malattia di Von Willebrand

Stati Uniti, Spagna, Italia, Tacchino, Germania, Federazione Russa, Olanda, Francia, Canada
Novo Nordisk A/S

Completato

Efficacy and Safety of NNC-0156-0000-0009 During Surgical Procedures in Subjects With Haemophilia B (paradigm™ 3)

Disturbo emorragico congenito | Emofilia B

Stati Uniti, Olanda, Austria, Spagna, Germania, Macedonia, ex Repubblica iugoslava di, Taiwan, Regno Unito, Italia, Malaysia, Tailandia, Francia, Grecia, Tacchino, Giappone, Sud Africa, Romania
Novo Nordisk A/S

Completato

Sicurezza ed efficacia di NNC-0156-0000-0009 dopo esposizione a lungo termine in pazienti con emofilia B: un'estensione delle prove NN7999-3747 e NN7999-3773 (paradigm™ 4)

Disturbo emorragico congenito | Emofilia B

Stati Uniti, Olanda, Austria, Spagna, Germania, Macedonia, ex Repubblica iugoslava di, Taiwan, Regno Unito, Italia, Malaysia, Tailandia, Francia, Grecia, Federazione Russa, Tacchino, Giappone, Sud Africa, Romania
Novo Nordisk A/S

Completato

Sicurezza e farmacocinetica di NNC 0129-0000-1003 in soggetti con emofilia A (pathfinder™1)

Disturbo emorragico congenito | Emofilia A

Stati Uniti, Germania, Svizzera, Regno Unito, Italia, Giappone, Tacchino
Baxalta now part of Shire

Completato

Fattore Von Willebrand ricombinante in soggetti con grave malattia di Von Willebrand sottoposti a intervento chirurgico

Malattia di Von Willebrand

Stati Uniti, Spagna, Australia, Taiwan, Cechia, Tacchino, Ucraina, Olanda, Italia, Regno Unito, Austria, Germania, Federazione Russa
Octapharma

Completato

Wilate in soggetti con malattia di Von Willebrand sottoposti a intervento chirurgico (WONDERS)

Prevenire il sanguinamento in chirurgia maggiore

Stati Uniti, Tacchino, Romania, India, Bulgaria, Italia, Oman, Polonia, Sud Africa
Novo Nordisk A/S

Completato

Safety and Efficacy of Turoctocog Alfa in Previously Treated Male Children With Haemophilia A (guardian™ 3)

Disturbo emorragico congenito | Emofilia A

Stati Uniti, Macedonia, ex Repubblica iugoslava di, Serbia, Malaysia, Brasile, Tacchino, Lituania, Federazione Russa, Italia, Giappone, Polonia, Porto Rico, Taiwan
Novo Nordisk A/S

Completato

Uno studio multinazionale, in aperto, non controllato su sicurezza, efficacia e farmacocinetica di NNC 0129-0000-1003 in pazienti pediatrici precedentemente trattati con grave emofilia A (pathfinder™5)

Disturbo emorragico congenito | Emofilia A

Francia, Stati Uniti, Svizzera, Malaysia, Brasile, Canada, Giappone, Regno Unito, Israele, Portogallo, Ucraina, Grecia, Lituania, Porto Rico, Tacchino, Italia
Novo Nordisk A/S

Completato

Sicurezza ed efficacia di Turoctocog Alfa durante il trattamento a lungo termine dell'emofilia A grave e moderatamente grave (guardian™ 5)

Disturbo emorragico congenito | Emofilia A

Italia, Svezia, Olanda, Austria, Spagna, Stati Uniti, Svizzera, Germania, Francia, Ungheria, Grecia, Slovenia, Cechia, Slovacchia, Polonia
Novo Nordisk A/S

Completato

Sicurezza ed efficacia di NNC-0156-0000-0009 nei pazienti con emofilia B (paradigm™ 2)

Disturbo emorragico congenito | Emofilia B

Stati Uniti, Olanda, Germania, Macedonia, ex Repubblica iugoslava di, Regno Unito, Italia, Malaysia, Ungheria, Tailandia, Francia, Federazione Russa, Tacchino, Giappone, Sud Africa, Canada
Novo Nordisk A/S

Completato

Uno studio di ricerca che esamina come funziona un medicinale a base di fattore VIII chiamato Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) nelle persone con emofilia A (pathfinder8)

Disturbo emorragico congenito | Emofilia A

Stati Uniti, Olanda, Spagna, Svizzera, Taiwan, Tacchino, Regno Unito, Croazia, Germania, Brasile, Francia, Giappone, Australia, Ungheria, Israele, Corea, Repubblica di, Lituania, Portogallo, Ucraina, Grecia, Italia, Danimarca, Norvegi... e altro ancora
Novo Nordisk A/S

Completato

Valutazione dell'effetto emostatico di NNC 0129-0000-1003 durante le procedure chirurgiche in soggetti con emofilia A. (pathfinder™3)

Disturbo emorragico congenito | Emofilia A

Francia, Stati Uniti, Danimarca, Olanda, Svezia, Spagna, Germania, Svizzera, Taiwan, Regno Unito, Croazia, Malaysia, Brasile, Australia, Ungheria, Israele, Tacchino, Italia, Giappone, Norvegia, Bulgaria
Baxalta now part of Shire
Takeda Development Center Americas, Inc.

Reclutamento

Uno studio sul fattore di Von Willebrand ricombinante (rVWF) con o senza ADVATE nei bambini con grave malattia di Von Willebrand (VWD)

Malattia di Von Willebrand

Stati Uniti, Belgio, Spagna, Italia, Tacchino, Germania, Austria, Francia, Cechia, Federazione Russa, Ucraina, Regno Unito, Olanda
Novo Nordisk A/S

Completato

Sicurezza ed efficacia di Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) in pazienti con emofilia A precedentemente non trattati (pathfinder™6)

Disturbo emorragico congenito | Emofilia A

Stati Uniti, Spagna, Australia, Francia, Tailandia, Italia, Malaysia, Austria, Grecia, Giappone, Taiwan, Canada, Israele, Algeria, Argentina, Bulgaria, Germania, Romania
Novo Nordisk A/S

Completato

Safety and Efficacy of Turoctocog Alfa (N8) in Prevention and On-demand Treatment of Bleeding Episodes in Subjects With Haemophilia A: An Extension to Trials NN7008-3543, NN7008-3545, NN7008-3600, NN7008-3893 and NN7008-4015

Disturbo emorragico congenito | Emofilia A

Stati Uniti, Spagna, Germania, Svizzera, Macedonia, ex Repubblica iugoslava di, Serbia, Taiwan, Regno Unito, Croazia, Italia, Malaysia, Brasile, Israele, Federazione Russa, Tacchino, Lituania, Polonia, Giappone, Lettonia, Porto Rico
Baxalta now part of Shire

Completato

Pharmacokinetics, Safety and Efficacy of Recombinant Von Willebrand Factor (rVWF) in the Treatment of Bleeding Episodes in Von Willebrand Disease (VWD)

Malattia di Von Willebrand

Olanda, Spagna, Stati Uniti, Belgio, Australia, Regno Unito, Austria, Italia, Bulgaria, Giappone, Polonia, Germania, India, Canada, Federazione Russa, Svezia
Novo Nordisk A/S

Completato

Sicurezza ed efficacia di Turoctocog Alfa nei soggetti con emofilia A (guardian™1)

Disturbo emorragico congenito | Emofilia A

Stati Uniti, Spagna, Germania, Svizzera, Serbia, Taiwan, Regno Unito, Croazia, Italia, Malaysia, Brasile, Giappone, Danimarca, Ungheria, Israele, Tacchino, Federazione Russa, Ex Serbia e Montenegro
Novo Nordisk A/S

Completato

Valutazione della sicurezza e dell'efficacia, inclusa la farmacocinetica, di NNC 0129-0000-1003 quando somministrato per il trattamento e la profilassi del sanguinamento in soggetti con emofilia A (pathfinder™2)

Disturbo emorragico congenito | Emofilia A

Francia, Stati Uniti, Danimarca, Olanda, Svezia, Spagna, Germania, Svizzera, Taiwan, Giappone, Regno Unito, Croazia, Italia, Malaysia, Brasile, Australia, Ungheria, Israele, Tacchino, Porto Rico, Norvegia, Corea, Repubblica di, Bulgar... e altro ancora
Bayer

Completato

Studio che valuta il modello di trattamento del "mondo reale" nei pazienti con emofilia A trattati in precedenza che ricevono KOVALTRY (Octocog Alfa) per la profilassi di routine (TAURUS)

Emofilia A, congenita

Slovenia, Italia, Germania, Francia, Stati Uniti, Belgio, Canada, Colombia, Grecia, Lussemburgo, Olanda, Spagna, Taiwan
Grifols Therapeutics LLC
Grifols Biologicals, LLC

Terminato

Alfanato nella terapia di induzione della tolleranza immunitaria

Emofilia A, congenita

Stati Uniti, Spagna, Italia, India, Canada, Federazione Russa
CSL Behring

Completato

Studio di farmacocinetica, efficacia e sicurezza del fattore VIII ricombinante a catena singola (rVIII-singola catena) nei bambini con emofilia A grave

Emofilia congenita A

Stati Uniti, Austria, Germania, Malaysia, Olanda, Filippine, Ucraina, Romania, Spagna, Australia, Francia, Georgia, Italia, Libano, Polonia, Portogallo, Svizzera, Tailandia, Tacchino
Genzyme, a Sanofi Company

Completato

Valutazione della sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica ed efficacia di dosi ripetute crescenti di olipudasi alfa nei pazienti pediatrici (ASCEND-Peds)

Sfingomielina Lipidosi

Brasile, Francia, Italia, Stati Uniti, Germania, Regno Unito
Genzyme, a Sanofi Company

Completato

Uno studio a lungo termine sull'olipudasi alfa nei pazienti con deficit di sfingomielinasi acida

Sfingomielina Lipidosi

Stati Uniti, Belgio, Brasile, Francia, Germania, Italia, Regno Unito
Genzyme, a Sanofi Company

Completato

Uno studio sull'efficacia e la sicurezza dell'eliglustat tartrato (Genz-112638) nei pazienti affetti da Gaucher di tipo 1

Malattia di Gaucher, tipo 1 | Sindrome da lipidosi cerebroside | Malattia da carenza di glucocerebrosidasi | Malattia da carenza di glucosilceramide beta-glucosidasi | Malattia di Gaucher, forma non neuronopatica

Stati Uniti, Israele, Messico, Federazione Russa, Argentina, Italia
Enzyvant Therapeutics GmBH

Completato

Studio di storia naturale della malattia di Farber

Malattia di Farber | Malattia di Farber | Lipogranulomatosi di Farber | Deficit di ceramidasi acida | Deficit di ceramidasi | Deficit di N-Laurilsfingosina Deacilasi | Mutazione ASAH1

Stati Uniti, Egitto, Canada, Italia, Tacchino, Argentina, Germania, India, Svezia
Sanofi

Completato

Uno studio di coorte prospettico e retrospettivo in pazienti con forme croniche di deficit di sfingomielinasi acida (ASMD)

Sfingomielina Lipidosi

Italia, Cechia, Belgio, Francia, Portogallo, Tacchino, Stati Uniti, Argentina, Brasile, Chile, Germania, Romania, Spagna
Genzyme, a Sanofi Company

Completato

Sicurezza ed efficacia delle infusioni di Cerezyme® ogni 4 settimane rispetto a ogni 2 settimane nella malattia di Gaucher di tipo 1

Malattia di Gaucher, tipo 1 | Sindrome da lipidosi cerebroside | Malattia da carenza di glucocerebrosidasi | Malattia da carenza di glucosilceramide beta-glucosidasi | Malattia di Gaucher, forma non neuronopatica

Stati Uniti, Regno Unito, Spagna, Italia, Brasile, Canada, Polonia
Genzyme, a Sanofi Company

Completato

Studio di efficacia, sicurezza, farmacodinamica e farmacocinetica dell'olipudasi alfa in pazienti con deficit di sfingomielinasi acida (ASCEND)

Sfingomielina Lipidosi

Stati Uniti, Argentina, Australia, Belgio, Brasile, Bulgaria, Chile, Francia, Germania, Italia, Giappone, Olanda, Portogallo, Spagna, Tunisia, Tacchino, Regno Unito
KemPharm Denmark A/S

Completato

Uno studio prospettico non terapeutico in pazienti con diagnosi di malattia di Niemann-Pick di tipo C

Malattia di Niemann-Pick, tipo C

Spagna, Francia, Regno Unito, Svizzera, Danimarca, Polonia, Italia, Germania
Holostem Terapie Avanzate s.r.l.
IRCCS San Raffaele; University of Modena and Reggio Emilia

Reclutamento

Studio clinico cardine in aperto per confermare l'efficacia e la sicurezza degli innesti autologhi contenenti cellule staminali geneticamente modificate per il ripristino dell'epidermide in pazienti con epidermolisi bollosa giunzionale (HOLOGENE 5)

Epidermolisi bollosa giunzionale tipo non Herlitz

Francia, Italia
ZevraDenmark

Attivo, non reclutante

Studio prospettico di Arimoclomol in pazienti con diagnosi di malattia di NiemannPick di tipo C

Malattia di Niemann-Pick, tipo C

Stati Uniti, Spagna, Regno Unito, Danimarca, Francia, Germania, Italia, Polonia, Svizzera
Boston Children's Hospital
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Completato

Studio di storia naturale sulla carenza di piruvato chinasi (PKD NHS)

Carenza di piruvato chinasi | Anemia emolitica non sferocitica congenita

Stati Uniti, Germania, Canada, Cechia, Italia, Olanda
Bellicum Pharmaceuticals

Terminato

Studio di follow-up a lungo termine per i pazienti arruolati nello studio clinico BP-004

Linfoma non Hodgkin | Sindromi mielodisplastiche | Leucemia linfoblastica acuta | Immunodeficienza primaria | Anemia, anemia falciforme | Emoglobinopatie | Anemia di Fanconi | Anemia, aplastica | Talassemia | Citopenia | Anemia Diamond Blackfan | Leucemia, mieloide acuta (LMA), bambino

Italia

Clinical Trials on Microsanguinamenti cerebrali, emofilia congenita, malattia di Von Willebrand congenita in Italy

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