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Prove cliniche su Errori congeniti della sintesi degli acidi biliari
Totale 687 risultati
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiCompletatoDifetto di sintesi degli acidi biliari | Errore congenito del metabolismo degli acidi biliari | Errore congenito della coniugazione degli acidi biliariStati Uniti
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.CompletatoErrori congeniti della sintesi degli acidi biliariStati Uniti
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.CompletatoDifetto di sintesi degli acidi biliariStati Uniti
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.Attivo, non reclutanteDisturbi della sintesi degli acidi biliariStati Uniti
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ReclutamentoErrori congeniti del metabolismo | Acidemia metilmalonica | Acidemia organicaStati Uniti
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McGill UniversityCompletatoChetosi | Regolazione della sintesi proteica muscolareCanada
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National Taiwan University HospitalCompletatoCarenza di decarbossilasi dell'amminoacido aromaticoTaiwan
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ModernaTX, Inc.ReclutamentoAcidemia metilmalonicaStati Uniti, Spagna, Canada, Olanda, Francia, Australia, Regno Unito
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LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.TerminatoAcidemia metilmalonicaStati Uniti
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ModernaTX, Inc.ReclutamentoAcidemia propionicaStati Uniti, Canada, Regno Unito
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University of MiamiHRSA/Maternal and Child Health BureauCompletatoFenilchetonuria | Errori congeniti del metabolismo | GalattosemiaStati Uniti
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HemoShear TherapeuticsPrometrika, LLC; AllStripes Research Inc.; Genome MedicalTerminatoAcidemia propionica | Acidemia metilmalonicaStati Uniti, Canada, Regno Unito
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HemoShear TherapeuticsTerminatoAcidemia propionica | Acidemia metilmalonicaStati Uniti, Arabia Saudita, Australia
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King Abdullah International Medical Research CenterCompletatoAcidemia propionica | Acidemia metilmalonicaArabia Saudita
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Mendel TuchmanUniversity of Colorado, Denver; Children's Hospital of Philadelphia; University... e altri collaboratoriTerminatoAcidemia propionica | Acidemia metilmalonicaStati Uniti
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Vitaflo International, LtdCompletato
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Vitaflo International, LtdBirmingham Women's and Children's NHS Foundation TrustCompletatoFenilchetonuria | Errori congeniti del metabolismoRegno Unito
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Recordati Rare DiseasesReclutamentoAcidemia propionica | Acidemia metilmalonicaFrancia, Spagna, Italia, Regno Unito, Norvegia, Germania, Svezia
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Dr. Schär AG / SPACompletatoRicerca di mercato - Prova di accettabilità per un nuovo sostituto proteico a base di aminoacidi PKUFenilchetonuria | Errori congeniti del metabolismo | Malattia metabolica | PKURegno Unito
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Dr. Schär AG / SPACompletatoFenilchetonuria | Errori congeniti del metabolismo | Malattia metabolica | PKURegno Unito
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ReclutamentoAcidemia propionica | Malattia metabolica | Acidemia organicaStati Uniti
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ModernaTX, Inc.CompletatoAcidemia propionica | Acidemia metilmalonicaStati Uniti, Regno Unito, Spagna, Francia
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CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio companyTerminatoVolontari sani | Acidemia propionica | Acidemia metilmalonica | Acidemia organicaStati Uniti
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Nutricia ResearchCompletatoErrori congeniti del metabolismo | Disturbo del ciclo dell'ureaStati Uniti
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...RitiratoDisturbi del ciclo dell'urea, congeniti | Errori congeniti del metabolismo | Acidemia propionica | Acidemia metilmalonica | Deficit di carbamil fosfato sintetasi
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National Taiwan University HospitalSconosciutoAcidemia propionica (PA), Acidemia metilmalonica (MMA)Taiwan
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Orpha LabsCompletatoCarenza di biotinidasi
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Target PharmaSolutions, Inc.Recordati Rare DiseasesIscrizione su invitoAcidemia propionica | Acidemia metilmalonica | IperammoniemiaStati Uniti
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Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.ReclutamentoAcidemia propionica | Acidemia metilmalonica | IperammoniemiaStati Uniti
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Liverpool University Hospitals NHS Foundation TrustReclutamentoAlcaptonuria | Acido omogentisico | Omogentisato diossigenasi | Indice del punteggio di gravità dell'alcaptonuriaRegno Unito
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Nicola LongoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National...Completato
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ModernaTX, Inc.ReclutamentoAcidemia propionicaStati Uniti, Spagna, Olanda, Francia, Regno Unito, Australia, Canada, Italia
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ModernaTX, Inc.ReclutamentoAcidemia propionicaStati Uniti, Canada, Regno Unito
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University of PittsburghCompletato
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LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.Attivo, non reclutanteAcidemia metilmalonicaStati Uniti
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PTC TherapeuticsGenzyme, a Sanofi CompanyTerminatoMetabolismo degli aminoacidi, errori congenitiFrancia, Regno Unito, Italia, Belgio, Germania, Svizzera
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Krzysztof BankiewiczNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); University of...Reclutamento
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Emma Marie Caroline SlackUniversity Children's HospitalCompletatoErrori congeniti del metabolismo | Aciduria propionica | Aciduria metilmalonica | Disturbo del ciclo dell'ureaSvizzera
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ModernaTX, Inc.RitiratoMetabolismo, errori congeniti | Acidemia metilmalonica (MMA)
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Filip Krag KnopUniversity of CopenhagenCompletatoPer valutare l'impatto degli acidi biliari sulla secrezione umana di Glukagon-like-peptide-1Danimarca
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AlexionReclutamentoMalattia di Wolmann | Malattia da accumulo di esteri di colesterolo | Carenza di lipasi acida lisosomiale | Deficit di acido colesteril estere idrolasi, tipo 2 | Carenza di lipasi acida | Carenza LIPA | Carenza di LALFrancia, Belgio, Stati Uniti, Spagna, Germania, Grecia, Israele, Italia, Slovenia, Regno Unito, Brasile, Canada, Danimarca, Australia, Croazia, Cechia, Irlanda, Messico, Olanda, Polonia, Portogallo, Arabia Saudita
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Sohag UniversityNon ancora reclutamentoErrori congeniti dell'immunitàEgitto
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Selecta Biosciences, Inc.National Human Genome Research Institute (NHGRI)SospesoAcidemia metilmalonica (MMA)Stati Uniti
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University Hospital, Strasbourg, FranceSconosciutoIl deficit di glutatione sintetasiFrancia
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AlexionCompletatoMalattia di Wolmann | Carenza di lipasi acida lisosomialeStati Uniti, Canada, Regno Unito, Italia, Francia
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Children's Hospital of PhiladelphiaCompletatoMalattia dell'urina dello sciroppo d'aceroStati Uniti
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National Center for Research Resources (NCRR)UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterCompletatoMetabolismo, errori congeniti | Deficit di metionina adenosiltransferasi
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University of LiverpoolSconosciuto
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University of LiverpoolLiverpool University Hospitals NHS Foundation TrustCompletato