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Prove cliniche su Amaurosi congenita di Leber 2
Totale 280 risultati
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2 | Malattia di PompeStati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Carenza di maltasi acida della glicogenesi 2Croazia, Stati Uniti, Italia, Belgio, Cechia
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Spark TherapeuticsAttivo, non reclutanteMalattie da accumulo lisosomiale | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia di Pompe | LOPD | Carenza di maltasi acidaStati Uniti, Canada, Olanda, Francia, Danimarca, Germania, Italia, Regno Unito
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2 | Malattia di PompeStati Uniti, Israele, Francia, Regno Unito
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Inozyme PharmaEngage Health Inc.; GACI GlobalCompletatoCalcificazione arteriosa generalizzata nell'infanzia | Rachitismo ipofosfatemico autosomico recessivo di tipo 2Stati Uniti
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Bin LiSconosciutoLHON acuta | Insorgenza entro tre mesi | Insorgenza tra 3 e 6 mesi | Insorgenza tra 6 e 12 mesi | Insorgenza tra 12 e 24 mesi | Insorgenza tra 24 e 60 mesi | Insorgenza oltre i 60 mesiCina
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University of AarhusSconosciutoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo 2 | Distrofia MiotonicaDanimarca
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2Stati Uniti, Francia, Olanda
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2Olanda
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Genzyme, a Sanofi CompanyApprovato per il marketingMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2Francia
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Federico II UniversityCompletatoATASSIA SPINOCEREBELLARE 2Italia
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyReclutamentoMalattia renale allo stadio terminale | Iperossaluria primaria di tipo 2 | Iperossaluria primaria di tipo 1Germania, Spagna, Stati Uniti, Regno Unito, Italia, Emirati Arabi Uniti, Libano, Marocco, Francia, Romania
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University of California, San FranciscoDuke UniversityReclutamentoMalattia di Wolmann | MPS IVA | Malattia di Pompe a esordio infantile | Malattia di Gaucher, tipo 2 | MPS VI | MPS I | Malattia di Gaucher, tipo 3 | MPS II | MP VIIStati Uniti
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Non ancora reclutamentoSindrome da duplicazione della proteina legante metil CpG 2 (MECP2).
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McGill University Health Centre/Research Institute...ReclutamentoDiabete mellito, tipo 1 | Sindrome di Wolfram | Diabete neonatale | Diabete monogenico | Diabete ad esordio in età matura nei giovani (MODY) | Sindrome di Wolcott-Rallison | Diabete mitocondrialeCanada
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.ReclutamentoSindrome da duplicazione della proteina legante metil CpG 2 (MECP2).Stati Uniti
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Archemix Corp.Ritirato
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St. Jude Children's Research HospitalReclutamentoTumore del pancreas | Linfoma di Hodgkin | Sindrome di Lynch | Sclerosi tuberosa | Anemia di Fanconi | Antiriciclaggio | Linfoma non Hodgkin | Poliposi adenomatosa familiare | Leucemia acuta | Sindrome da carcinoma basocellulare nevoide | Neurofibromatosi di tipo 1 | Neuroblastoma | Retinoblastoma | MDS | Rabdomiosarcoma | Malattia di Von Hippel-Lindau e altre condizioniStati Uniti
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PfizerReclutamentoCardiomiopatia, dilatativa | Bcl-2 Anathogene-3 (BAG3) Cardiomiopatia dilatativa (DCM)Stati Uniti, Spagna, Olanda, Polonia, Regno Unito
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaReclutamentoSindrome di Huller | Sfingolipidi | Disturbi perossisomiali | Leucodistrofia metacromatica | Alfa-mannosidosi | Sindrome del cacciatore | Disturbi della mucopolisaccaridosi | Sindrome di Maroteaux-Lamy | Sindrome furba | Fucosidosi | Aspartilglucosaminuria | Disturbi metabolici della glicoproteina | Leucodistrofie... e altre condizioniStati Uniti
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... e altri collaboratoriReclutamentoMalattie mitocondriali | Retinite pigmentosa | Miastenia grave | Gastroenterite eosinofila | Atrofia multisistemica | Leiomiosarcoma | Leucodistrofia | Fistola anale | Atassia spinocerebellare di tipo 3 | Atassia di Friedrich | Malattia Kennedy | Malattia di Lyme | Linfoistiocitosi emofagocitica | Atassia spinocerebellare... e altre condizioniStati Uniti, Australia
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Prof. Dr. Benedikt SchoserCompletatoDistrofia miotonica di tipo 2Germania
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University Hospital, BonnForschungszentrum Juelich; The Marigold Foundation; Life and Brain Center BonnCompletatoDistrofia miotonica 1 | Distrofia miotonica 2
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University Hospital, LilleReclutamentoLipodistrofia parziale familiare di tipo 2Francia
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Wake Forest University Health SciencesNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)ReclutamentoDistrofia miotonica di tipo 2Stati Uniti
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Azienda Ospedaliero, Universitaria PisanaSconosciutoDiabete di tipo 2 | Cardiomiopatia dilatativaItalia
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National Institute of Neurological Disorders and...TerminatoDistrofia miotonica di tipo 1 | Distrofia miotonica di tipo 2Stati Uniti
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Asklepios Biopharmaceutical, Inc.ReclutamentoDistrofia muscolare | Distrofia muscolare dei cingoli | LGMD2I | LGMD | Distrofia muscolare dei cingoli tipo 2 | LGMD2 | FKRP | Mutazione FKRP | Proteina correlata al FukutinStati Uniti
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Lupin Ltd.RitiratoDistrofia Miotonica Tipo 1 e Tipo 2
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Mayo ClinicrEVO BiologicsRitiratoCarenza di antitrombina di tipo 2
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Politecnico di MilanoIRCCS Eugenio Medea; Villa Beretta Rehabilitation CenterCompletatoDistrofie muscolari | Distrofia muscolare, Duchenne | Distrofia muscolare, Becker | Distrofia muscolare, tipo 2 dei cingoliItalia
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Archemix Corp.CompletatoPorpora, Trombotico Trombocitopenico | Malattia di von Willebrand di tipo 2bAustria
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National Taiwan University HospitalNational Cheng-Kung University HospitalSconosciutoSindrome MELAS | Diabete mellito non insulino-dipendente con sorditàTaiwan
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University of FloridaAcorda TherapeuticsCompletatoAtassie spinocerebellari di tipo 1 | Atassie spinocerebellari di tipo 2 | Atassie spinocerebellari di tipo 3 | Atassie spinocerebellari di tipo 6Stati Uniti
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Maastricht University Medical CenterCenter for Translational Molecular MedicineCompletatoDiabete mellito, tipo 2 | Cardiomiopatia, dilatativaOlanda
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Centre Hospitalier Universitaire de NiceReclutamentoDistrofia muscolare facio-scapolo-omerale di tipo 2Francia, Italia, Spagna
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCompletatoAtassia spinocerebellare di tipo 2Francia
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ML Bio Solutions, Inc.ReclutamentoDistrofia muscolare dei cingoli tipo 2I (LGMD2I)Stati Uniti, Olanda, Regno Unito, Danimarca, Australia, Italia, Norvegia
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Frederiksberg University HospitalSconosciutoDistrofia cornealeDanimarca
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Biogen; Ionis Pharmaceuticals, Inc.CompletatoAtassia spinocerebellare di tipo 2 | Atassia spinocerebellare di tipo 7Francia
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminatoMiopatia ereditaria da corpi inclusi | Miopatia GNE | Miopatia da corpi inclusi 2 | Miopatia distale con vacuoli bordati | Miopatia distale, tipo Nonaka | Miopatia risparmiatrice del quadricipiteCanada, Stati Uniti, Bulgaria
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Rigshospitalet, DenmarkCompletatoDistrofia muscolare di Becker | Distrofia muscolare dei cingoli tipo 2IDanimarca
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Manchester University NHS Foundation TrustCompletatoNeurofibromatosi di tipo 2Regno Unito
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PTC TherapeuticsUnited States Department of DefenseTerminato
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National Institute of Neurological Disorders and...ReclutamentoNeurofibromatosiStati Uniti
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University Hospital, CaenReclutamentoMalattia di Von Willebrand, tipo 2BFrancia
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University Hospital of North NorwayUniversity of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian National... e altri collaboratoriAttivo, non reclutanteDistrofie muscolari | Distrofia muscolare dei cingoli | Distrofia muscolare dei cingoli, tipo 2I | Distrofia muscolare dei cingoli R9 correlata a FKRPNorvegia
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LMU KlinikumCompletatoSano | Distrofia miotonica di tipo 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Atrofia muscolare spinale di tipo 3 | Distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) | Distrofia muscolare facioscapolo-omerale 1 | Miosite da corpi inclusi, sporadicaGermania
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Nationwide Children's HospitalMyonexus TherapeuticsReclutamentoDistrofia muscolare dei cingoli, tipo 2EStati Uniti