Prove cliniche su MPS-IH (sindrome di Hurler)

Totale 490 risultati

Longbio Pharma

Attivo, non reclutante

Uno studio sulla somministrazione di dosi singole e multiple di LP-001 in soggetti sani

Sindrome mielodisplastica (MDS)

Cina
Otsuka Australia Pharmaceutical Pty Ltd

Completato

Perfezionare e valutare la leggibilità della preferenza terapeutica del paziente, dell'assistente e del medico nel questionario sulla mielodisplasia (TPMQ)

Sindrome mielodisplastica (MDS)

Australia
Yale University

Ritirato

CPX-351 in pazienti trattati per sindromi mielodisplastiche ad alto rischio che presentano fallimento dell'agente ipometilante.

MDS

Stati Uniti
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Sconosciuto

Migliore associazione farmacologica promettente con azacitidina nelle sindromi mielodisplastiche ad alto rischio (AZA-PLUS)

MDS

Francia
Groupe Francophone des Myelodysplasies
Novartis

Completato

Uno studio su LDE255 in combinazione con azacitidina per pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio (LDE255)

MDS

Francia
Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Terminato

Velcade nella sindrome mielodisplastica - Studio pilota

MDS

Italia
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Completato

A Clinical Study of KRN321 in Adult Subjects With Myelodysplastic Syndrome

MDS

Giappone, Corea, Repubblica di
Alexion Pharmaceuticals

Completato

Valutazione dell'integrità della barriera ematoencefalica e delle anomalie strutturali nei pazienti con MPS IIIB utilizzando la risonanza magnetica multimodale

MPS IIIB (Sindrome di Sanfilippo B)

Regno Unito
M.D. Anderson Cancer Center

Reclutamento

Studio di fase I/II su CAR.70- Cellule NK derivate dal sangue cordonale trasdotte da IL15 ingegnerizzate in combinazione con chemioterapia linfodepletiva per la gestione di neoplasie ematologiche recidivanti/refrattarie

Linfoma a cellule B | Sindromi Mielodisplastiche (MDS) | Leucemia mieloide acuta (AML)

Stati Uniti
Cell Medica Ltd
University College, London; Cell Therapy Catapult

Completato

Uno studio di fase I/II sulla terapia TCR WT1 geneticamente modificata in pazienti affetti da MDS e AML

Sindromi Mielodisplastiche (MDS) | Leucemia mieloide acuta (AML)

Regno Unito, Germania, Belgio
Amgen

Completato

Trattamento con romiplostim della trombocitopenia in soggetti con sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio basso o intermedio-1

Sindromi mielodisplastiche | Trombocitopenia | MDS
Amgen

Completato

Determinazione della dose sicura ed efficace di Romiplostim (AMG 531) in soggetti con sindrome mielodisplastica (MDS) che ricevono agenti ipometilanti

Sindromi mielodisplastiche | Trombocitopenia | MDS
Institut de Recherches Internationales Servier

Attivo, non reclutante

Studio di AG-120 (Ivosidenib) vs. Placebo in combinazione con azacitidina in pazienti con leucemia mieloide acuta non trattata in precedenza con una mutazione IDH1 (AGILE)

Leucemia, mieloide, acuta | LMA non trattata | Leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi | LMA derivante dalla sindrome mielodisplastica (MDS)

Spagna, Stati Uniti, Francia, Corea, Repubblica di, Taiwan, Australia, Canada, Germania, Cina, Italia, Austria, Cechia, Polonia, Giappone, Regno Unito, Federazione Russa, Olanda, Brasile, Israele, Messico
Amgen

Completato

Valutazione della sicurezza del dosaggio a lungo termine di Romiplostim (precedentemente AMG 531) in soggetti trombocitopenici con sindromi mielodisplastiche (MDS)

Sindromi mielodisplastiche | Trombocitopenia | MDS | Ematologia
University of Cologne

Non ancora reclutamento

Risposta immunitaria nei bambini con MIS-C

Sindrome infiammatoria multisistemica MIS-C nei bambini

Germania
Carelon Research

Attivo, non reclutante

Risultati a lungo termine dopo la sindrome infiammatoria multisistemica nei bambini (MUSIC)

Sindrome infiammatoria multisistemica nei bambini (MIS-C)

Stati Uniti, Canada
Amgen

Completato

Determinazione della dose sicura di Romiplostim (AMG 531) in pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS)

Sindromi mielodisplastiche | Trombocitopenia | MDS | Citopenie refrattarie
University of Florida

Ritirato

iCare3: monitoraggio del DNA tumorale circolante dopo la chemioterapia in MDS e AML (iCare3)

Sindromi mielodisplastiche | Antiriciclaggio | Leucemia acuta | MDS
Novartis Pharmaceuticals

Terminato

Studio di fase II per valutare la risposta complessiva in pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS) ad alto rischio trattati con azacitidina con o senza deferasirox.

MDS ad alto rischio

Stati Uniti
Philipps University Marburg Medical Center
Linkoeping University

Completato

Trattamento della sindrome premestruale - Self-help basato su Internet (praemensis)

Sindrome premestruale (PMS)

Germania
Montefiore Medical Center
M.D. Anderson Cancer Center; Flamingo Therapeutics NV

Reclutamento

Monoterapia con Danvatirsen seguita dall'associazione con Venetoclax in MDS e AML recidivanti/refrattarie

Leucemia mieloide acuta | Sindromi mielodisplastiche | AML/MDS

Stati Uniti
Onconova Therapeutics, Inc.

Completato

Efficacia e sicurezza del Rigosertib orale nella sindrome mielodisplastica trasfusione-dipendente, bassa o Int-1 o Trisomia 8 Int-2 (ONTARGET)

Sindrome mielodisplasica | MDS | Trisomia 8

Stati Uniti
University of Colorado, Denver

Completato

Salute, forma fisica e qualità della vita nelle ragazze adolescenti con sindrome di Turner

Sindrome di Turner | Sindrome di Turner Mosaicismo, 45, X/46, XX o XY | Sindrome di Turner Mosaicismo 46,X,I(X)(Q10)/45,X | Sindrome di Turner Cariotipo 46,X con cromosoma sessuale anomalo, eccetto I(Xq)

Stati Uniti
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Sconosciuto

Sindromi mielodisplasiche e fattori di rischio per l'infezione (MYRIFIC)

Infezione | Fattori di rischio | Sindrome mielodisplastica (MDS) | IPSS ad alto rischio

Francia
Yale University
National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Hospital for Special...

Attivo, non reclutante

Studio pilota sui commensali intestinali nella sindrome da antifosfolipidi

Sindrome da antifosfolipidi (APS)

Stati Uniti
Eli Lilly and Company
Loxo Oncology, Inc.

Attivo, non reclutante

Studio di LY3410738 orale in pazienti con neoplasie ematologiche avanzate con mutazioni IDH1 o IDH2

Leucemia mieloide acuta (AML) | Leucemia mielomonocitica cronica (CMML) | Sindrome mielodisplastica (MDS) | Neoplasie mieloproliferative (MPN)

Stati Uniti, Spagna, Corea, Repubblica di, Francia, Taiwan, Australia, Belgio, Singapore, Israele, Canada, Germania, Finlandia
Humanigen, Inc.

Sospeso

Studio di KB004 in soggetti con neoplasie ematologiche (sindrome mielodisplastica, MDS, mielofibrosi, MF)

Sindrome mielodisplastica (MDS) | Mielofibrosi (MF)

Stati Uniti, Australia
Swedish Orphan Biovitrum

Completato

Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento SOBI003 a lungo termine nei pazienti pediatrici con MPS IIIA

Sindrome di Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)

Stati Uniti, Tacchino
Swedish Orphan Biovitrum

Completato

Uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità di SOBI003 nei pazienti pediatrici con MPS IIIA

Sindrome di Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)

Stati Uniti, Germania, Tacchino
Terra Biological LLC

Completato

Integrazione di ossalacetato per la sindrome premestruale emotiva (OAA4PMS)

Sindrome premestruale (PMS)
Ruijin Hospital

Reclutamento

Effetto di Telitacicept sui titoli anticorpali nei pazienti con APS primaria

Sindrome da antifosfolipidi (APS)

Cina
University Hospital, Rouen

Sconosciuto

Studio dell'efficacia dell'idrossiclorochina sulla disfunzione endoteliale e sulle sue conseguenze vascolari durante la sindrome da antifosfolipidi (APLAQUINE)

Sindrome da antifosfolipidi (APS)

Francia
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
Beijing Health Alliance Charitable Foundation

Reclutamento

La riduzione della dose di Luspatercept nei pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio

MDS a basso rischio Secondo IPSS-R

Cina
Soonchunhyang University Hospital

Completato

SD di Horner dopo blocco epidurale toracico

Sindrome di Horner

Corea, Repubblica di
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Completato

Sicurezza della vaccinazione con peptidi per i pazienti con sindrome mielodisplastica

Sindrome mielodisplastica (MDS)

Stati Uniti
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Completato

Mantenimento a basso dosaggio di 5'-azacitidina post-trapianto di cellule staminali allogeniche impoverite di cellule T per pazienti con sindrome mielodisplastica e leucemia mieloide acuta ad alto rischio di recidiva post-trapianto

Sindromi Mielodisplastiche (MDS) | Leucemia mieloide acuta (AML)

Stati Uniti
Peking University People's Hospital

Completato

Trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche/non corrispondenti per la sindrome mielodisplastica

MDS avanzata senza donatore di fratelli identici

Cina
FibroGen
AstraZeneca; Astellas Pharma Inc

Terminato

Efficacia e sicurezza di Roxadustat per il trattamento dell'anemia nei partecipanti con sindrome mielodisplastica a basso rischio con basso onere trasfusionale di globuli rossi

MDS primaria (Very Low, Low o Intermediate IPSS-R With

Stati Uniti, Australia, Belgio, Germania, Israele, Italia, Corea, Repubblica di, Federazione Russa, Spagna, Regno Unito, Francia, Tacchino, Canada, Danimarca, India, Polonia
Nanexa AB
Uppsala University

Completato

Farmacocinetica, tollerabilità e sicurezza di NEX-18a

Sindromi Mielodisplastiche (MDS) | Leucemia mieloide acuta (AML) | Leucemia mielomonocitica cronica (CMML)

Svezia
AbbVie

Terminato

Studio per valutare gli eventi avversi e il movimento di Lemzoparlimab nel corpo quando usato per via endovenosa (IV) con Azacitidina per via sottocutanea o IV e Venetoclax per via orale in partecipanti con leucemia mieloide acuta e con Azacitidina con o senza Venetoclax in partecipanti con sindrome mielodisplastica

Leucemia mieloide acuta (AML) | Sindrome mielodisplastica (MDS)

Stati Uniti, Australia, Germania, Israele, Italia, Giappone, Spagna
Mirati Therapeutics Inc.

Terminato

Phase 2 Study of Azacitidine (Vidaza) vs MGCD0103 vs Combination in Elderly Subjects With Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia (AML) or Myelodysplastic Syndrome (MDS)

Leucemia mieloide acuta (AML) | Sindrome mielodisplastica (MDS)

Stati Uniti, Canada, Regno Unito
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Reclutamento

Trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche per anemia aplastica grave e altre sindromi da insufficienza midollare utilizzando cellule precursori emopoietiche CD34+ mobilizzate con G-CSF co-infuse con una dose ridotta di cellule T di donatore non mobilizzato

MDS (sindrome mielodisplastica) | Anemia aplastica grave

Stati Uniti
University of Chicago

Terminato

Lo studio rapido: studio di fase II randomizzato per accelerare il trapianto allogenico con la ricerca immediata di donatori cordonali aploidentici più non correlati rispetto alla ricerca di donatori non correlati corrispondenti per pazienti affetti da LMA e MDS ad alto rischio

Leucemia mieloide acuta (AML) | Sindrome mielodisplastica (MDS)

Stati Uniti
GWT-TUD GmbH

Terminato

Agente singolo JNJ-56022473 in pazienti affetti da MDS e AML TERAPIA BASATA SU AGENTI IPOMETILANTI CHE NON RIESCE (SAMBA)

Leucemia mieloide acuta (AML) | Sindrome mielodisplastica (MDS)

Francia, Germania
Anjali Sharathkumar
Amgen

Attivo, non reclutante

Uso TPO-mimetico nei bambini per insufficienza ematopoietica

Trombocitopenia | Disturbi da insufficienza del midollo osseo | Anemia aplastica | Citopenia refrattaria dell'infanzia | Sindrome mielodisplastica (MDS)

Stati Uniti
Daegu Catholic University Medical Center

Completato

Efficacia clinica del blocco sopraclavicolare per la chirurgia artroscopica della spalla

Sindrome di Horner

Corea, Repubblica di
Viron Therapeutics Inc
Vion Pharmaceuticals

Terminato

Trattamento di pazienti anziani con leucemia mieloide acuta (LMA) e sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MD) con laromustina e citarabina per infusione

Leucemia mieloide acuta (AML) | Sindrome mielodisplastica (MDS)

Stati Uniti
Patrick Stiff

Reclutamento

Vidaza e acido valproico post trapianto allogenico per AML e MDS ad alto rischio

Sindrome mielodisplastica MDS | Leucemia mieloide acuta AML

Stati Uniti
Cornerstone Pharmaceuticals

Ritirato

Studio sulla sicurezza e l'efficacia del CPI-613 per il trattamento della leucemia refrattaria o recidivante e della sindrome mielodisplastica

Leucemia mieloide acuta (AML) | Sindrome mielodisplastica (MDS)

Stati Uniti
M.D. Anderson Cancer Center
Merck Sharp & Dohme LLC

Completato

Studio di fase II su idarubicina, citarabina e vorinostat con sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS) e leucemia mieloide acuta (AML)

Leucemia mieloide acuta (AML) | Sindrome mielodisplastica (MDS)

Stati Uniti

Prove cliniche su MPS-IH (sindrome di Hurler)

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