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Cerca studi clinici per: inborn errors
Totale 15908 risultati
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Polaryx Therapeutics, Inc.Non ancora reclutamentoCeroidolipofuscinosi neuronale giovanile
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SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)ReclutamentoGangliosidosi | Galattosialidosi | Sialidosi | Gangliosidosi GM1 | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Sandoff | Malattia di Morquio B | Gm2-gangliosidosi, variante B1 | Carenza di attivatore GM2Germania
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Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children... e altri collaboratoriReclutamentoDeficit di ornitina transcarbamilasi | Disturbo del ciclo dell'urea | Aciduria Argininosuccinica | Iperargininemia | Citrullinemia 1 | Carenza di ARGI | Carenza ASL | Carenza di culoStati Uniti
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Universitätsklinikum Hamburg-EppendorfReclutamentoMalattia di Batten | Ceroidolipofuscinosi neuronale | Malattia CLN1 | Malattia CLN2 | Malattia CLN3 | Malattia CLN4 | Malattia CLN5 | Malattia CLN6 | Malattia CLN7 | Malattia CLN8 | Malattia CLN10 | Malattia CLN11 | Malattia CLN12 | Malattia CLN13 | Malattia CLN14Germania
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National Taiwan University HospitalReclutamentoAngiopatia amiloide cerebrale | Emorragia intracerebraleTaiwan
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Children's National Research InstituteNational Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)ReclutamentoEncefalopatia ipossico-ischemica | Disturbo del ciclo dell'urea | Acidemia organica | Disturbo dell'ossidazione degli acidi grassi | Malattia dell'urina dello sciroppo d'acero | Acidemia glutarica IStati Uniti
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyReclutamentoMalattia renale allo stadio terminale | Iperossaluria primaria di tipo 2 | Iperossaluria primaria di tipo 1Germania, Spagna, Stati Uniti, Regno Unito, Italia, Emirati Arabi Uniti, Libano, Marocco, Francia, Romania
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.ReclutamentoMucopolisaccaridosi IIStati Uniti, Germania, Spagna, Francia, Brasile, Argentina, Tacchino, Regno Unito, Polonia, Italia
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Nemours Children's ClinicRhizoKids InternationalReclutamentoRCDP - Condrodisplasia puntata rizomelica | RCDP1 | RCDP2 | RCDP3 | RCDP4 | RCDP5Stati Uniti
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Vanderbilt University Medical CenterReclutamentoPseudoipoparatiroidismo di tipo 1a | Osteodistrofia ereditaria di Albright | PseudoipoparatiroidismoStati Uniti
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University of ChicagoReclutamentoCancro al seno | Cancro testa e collo | Cancro gastrointestinale | Deficit di diidropirimidina deidrogenasi | Mutazione del gene UGT1A1Stati Uniti
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Vivet Therapeutics SASReclutamentoMalattia di WilsonStati Uniti, Danimarca, Germania, Regno Unito
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Shanghai Jiao Tong University School of MedicineNon ancora reclutamentoIperplasia surrenale congenitaCina
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University of California, San FranciscoDuke UniversityReclutamentoMalattia di Wolmann | MPS IVA | Malattia di Pompe a esordio infantile | Malattia di Gaucher, tipo 2 | MPS VI | MPS I | Malattia di Gaucher, tipo 3 | MPS II | MP VIIStati Uniti
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Children's Hospital of Fudan UniversityNon ancora reclutamentoIpercolesterolemia Familiare
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Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.ReclutamentoAnemia di FanconiStati Uniti
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Liverpool University Hospitals NHS Foundation TrustReclutamentoAlcaptonuria | Acido omogentisico | Omogentisato diossigenasi | Indice del punteggio di gravità dell'alcaptonuriaRegno Unito
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University Hospital, BordeauxReclutamento
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Serhat Gumrukcu, MD PhDFrida Therapeutics LLCReclutamento
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dr. Laura C. G. de Graaff-HerderReclutamentoDisturbi dello sviluppo sessuale | Iperplasia surrenale congenita | Sclerosi tuberosa | Sindrome di Kalmann | Sindrome di Prader-Willi | Neurofibromatosi | Sindrome di Rett | Sindrome da delezione 22q11 | Sindrome di Turner | Sindrome di Noonan | Sindrome di Allan-Herndon-Dudley | Sindrome di Saethre-Chotzen | Ipopituitarismo... e altre condizioniOlanda
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Shanghai Yueyang Integrated Medicine HospitalNon ancora reclutamentoArtrite gottosa
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Boston Children's HospitalWellth Inc.; MMAS-8 with permission from Dr Donald Morisky. as written belowReclutamentoAderenza, Farmaco | Ipercolesterolemia FamiliareStati Uniti
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Duke UniversityKriya TherapeuticsReclutamentoMalattia da accumulo di glicogeno VI | MALATTIA DA ACCUMULO DI GLICOGENO IXa1 | MALATTIA DA ACCUMULO DI GLICOGENO IXa2 | Malattia da accumulo di glicogeno IXB | Malattia da accumulo di glicogeno IXC | GSD 9 (tutti i sottotipi) | GSD 6Stati Uniti
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Non ancora reclutamentoMalattia di Fabri
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University Hospital, LilleNon ancora reclutamento
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Changi General HospitalSingapore General HospitalReclutamentoAldosteronismo primario | Ipokaliemia | Malattia renale cronica | Morbilità cardiovascolare | Eccesso di mineralcorticoidi | Surrenectomia; Stato | Aldosteronismo primario dovuto ad adenoma che produce aldosterone | Aldosteronismo primario dovuto a iperplasia surrenale (bilaterale) | Antagonisti dei mineralcorticoidi...Singapore
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Emory UniversityBioMarin PharmaceuticalReclutamento
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Sun Yat-sen UniversityReclutamentoCancro al seno | Deterioramento cognitivo | Metastasi cerebrali | Effetto collaterale della radioterapia | Gangliosidosi, GM1Cina
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University Hospital, RouenUniversity Hospital, CaenReclutamentoMalattie da accumulo lisosomiale | Screening neonataleFrancia
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Shaare Zedek Medical CenterReclutamentoMorbo di Parkinson | Malattia di Gaucher | Mutazione genica GBAIsraele
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Institut Investigacio Sanitaria Pere VirgiliReclutamentoIpercolesterolemia Familiare | Ipercolesterolemia familiare - Omozigote | Ipercolesterolemia familiare - EterozigoteSpagna
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National Cancer Institute (NCI)ReclutamentoMalattie del sistema immunitario | Malattie linfoproliferative | Immunodeficienza variabile comune | Disturbi da immunodeficienza primaria delle cellule T | Linfoproliferativo autoimmuneStati Uniti
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Federico II UniversityReclutamentoIpercolesterolemia, familiareItalia
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Hospices Civils de LyonReclutamento
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Akcea TherapeuticsReclutamentoAmiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatiaStati Uniti, Canada
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Nutricia UK LtdNon ancora reclutamentoFenilchetonuria | Iperfenilalaninemia
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Imperial College LondonReclutamentoIpercolesterolemia FamiliareRegno Unito
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Amicus TherapeuticsReclutamento
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dr. Laura C. G. de Graaff-HerderNon ancora reclutamentoIperplasia surrenale congenita | Ipogonadismo ipogonadotropo | Carenza di ormone della crescita | Sindrome di Turner | Morbo di Addison | Sindrome di Klinefelter | Deficit combinato di ormoni ipofisari | Sindrome da insensibilità agli androgeni | Disgenesia tiroideaSpagna, Regno Unito, Belgio, Olanda
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Université de SherbrookeInstitut de Recherches Cliniques de MontrealReclutamentoCarenza di lipoproteina lipasiCanada
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ProgenaBiomeReclutamento
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Vitaflo International, LtdUniversity College London HospitalsReclutamento
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Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo...ReclutamentoAngiopatia amiloide cerebraleItalia
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Mayo ClinicReclutamentoDisturbo congenito della glicosilazioneStati Uniti
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The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical...Inner Mongolia Agricultural University; Inner Mongolia People's Hospital; Inner... e altri collaboratoriReclutamento
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Icahn School of Medicine at Mount SinaiMayo Clinic; Baylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; University... e altri collaboratoriReclutamentoDisturbi congeniti della glicosilazioneStati Uniti
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Recordati Rare DiseasesReclutamentoAcidemia propionica | Acidemia metilmalonicaFrancia, Spagna, Italia, Regno Unito, Norvegia, Germania, Svezia
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Astellas Gene TherapiesReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti, Regno Unito
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ModernaTX, Inc.ReclutamentoAcidemia propionicaStati Uniti, Canada, Regno Unito
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Advicenne PharmaNon ancora reclutamento