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Cerca studi clinici per: Metabolic Disease, Inborn
Totale 65619 risultati
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University of North Carolina, Chapel HillNorth Carolina Translational and Clinical Sciences InstituteNon ancora reclutamentoCancro colorettale | Cancro rettale | Neoplasie Rettali | Cancro al colon | Adenocarcinoma del colon | Cancro al colon-retto | Cancro al colon ereditario non poliposicoStati Uniti
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Non ancora reclutamentoCarenza di piruvato chinasiSpagna, Stati Uniti
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Leiden University Medical CenterThe Dutch Brain Foundation (funding)Non ancora reclutamentoAngiopatia amiloide cerebrale
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Regeneron PharmaceuticalsNon ancora reclutamentoBeta-talassemia non dipendente da trasfusione (NTDT)
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AstraZenecaReclutamentoSindrome del tunnel carpale | Amiloidosi | Polineuropatia | Amiloidosi ereditaria da transtiretinaFederazione Russa
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Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Non ancora reclutamentoGotta con iperuricemia negli adulti
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QED Therapeutics, Inc.ReclutamentoIpocondroplasiaStati Uniti, Australia, Norvegia, Portogallo, Singapore, Spagna
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Nido Biosciences, Inc.ReclutamentoAtrofia muscolare spinale e bulbare | Malattia di KennedyCorea, Repubblica di, Danimarca, Italia, Regno Unito
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Tisento TherapeuticsNon ancora reclutamentoEncefalopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simil-ictus (sindrome MELAS)Stati Uniti, Australia, Italia, Germania, Canada, Regno Unito
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Vanderbilt University Medical CenterAminu Kano Teaching HospitalNon ancora reclutamentoMalnutrizione | Anemia falciforme
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Institute of Liver and Biliary Sciences, IndiaReclutamentoMalattie da accumulo di glicogenoIndia
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Alnylam PharmaceuticalsReclutamentoAngiopatia amiloide cerebraleCanada
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GeneCradle IncReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Cina
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Laval UniversityReclutamentoIpercolesterolemia Familiare | Colesterolo, elevato | Nutrizione, sanaCanada
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Clinuvel Europe LimitedReclutamento
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Harmony Biosciences, LLCReclutamentoSindrome di Prader-WilliStati Uniti
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AstraZenecaReclutamento
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OctapharmaReclutamento
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Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio...ReclutamentoIpercolesterolemia Familiare | Disordine geneticoItalia
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Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...ReclutamentoMalattie Rare | Errori congeniti del metabolismoBelgio
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Alnylam PharmaceuticalsReclutamentoAmiloidosi ereditaria correlata alla transtiretina | Stato di portatore asintomaticoFrancia
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Emory UniversityNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)Reclutamento
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TakedaNon ancora reclutamentoAngioedema ereditario (HAE)
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John Paul II Hospital, KrakowReclutamentoAmiloidosi da transtiretinaPolonia
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Pharvaris Netherlands B.V.ReclutamentoAngioedema ereditario | Angioedema ereditario di tipo I | Angioedema ereditario di tipo II | Angioedema ereditario di tipo I e II | Attacco di angioedema ereditario | Angioedema ereditario con carenza di inibitore dell'esterasi C1 | Angioedema ereditario - Tipo 1 | Angioedema ereditario - Tipo 2 | Carenza... e altre condizioniStati Uniti, Porto Rico
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildNon ancora reclutamentoAlbinismo, Oculare
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AstraZenecaReclutamentoCardiomiopatia da amiloidosi da transtiretina, insufficienza cardiaca con frazione di eiezione conservataFederazione Russa
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Jirair Krikor BedoyanUltragenyx Pharmaceutical IncReclutamentoDeficit del complesso di piruvato deidrogenasiStati Uniti
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Rigshospitalet, DenmarkNon ancora reclutamentoMalattie del cervello | Malattie genetiche, congenite | Metabolismo, errori congeniti | Malattie cerebrali, metaboliche | Fenilchetonuria | Malattie cerebrali, metaboliche, congenite | Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti | Malattia metabolicaDanimarca
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Medical University of ViennaUniversity of Vienna; Griffith UniversityReclutamento
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Centre Hospitalier Sud FrancilienNon ancora reclutamento
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NGGT (Suzhou) Biotechnology Co., Ltd.Non ancora reclutamento
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Non ancora reclutamentoMucopolisaccaridosi III | Sindrome di SanfilippoStati Uniti
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Maastricht University Medical CenterReclutamentoQualità della vita | Sclerosi tuberosa | Sindrome del nevo basocellulare | Cutis Laxa | Epidermolisi Bollosa | Ittiosi | Displasia ectodermica | Albinismo | Sindrome di Birt-Hogg-Dube | Cheratosi palmoplantariOlanda
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Hospital do CoracaoUniversity of Sao Paulo; Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia; National Institute...Non ancora reclutamento
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.ICON plcNon ancora reclutamento
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Caroline Michaela KistorpSanofiNon ancora reclutamentoMalattie renali croniche | Malattia di FabriDanimarca
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The University of QueenslandNon ancora reclutamentoAtassia-telangectasia: trattamento della disfunzione mitocondriale con nicotinamide riboside (ATNAD)Atassia TeleangectasiaAustralia
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National Taiwan University HospitalReclutamento
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Forge Biologics, IncNon ancora reclutamentoMalattia di KrabbeStati Uniti
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BioMarin PharmaceuticalReclutamento
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Inozyme PharmaGACI GlobalNon ancora reclutamentoPROPEL: un registro prospettico osservazionale dei pazienti per valutare il deficit di ENPP1 e ABCC6ATP-Binding Cassette Sottofamiglia C Membro 6 Carenza | Carenza di ectonucleotide pirofosfatasi/fosfodiesterasi 1
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Marco CapogrossoRoche-GenentechNon ancora reclutamentoAtrofia muscolare spinale | Atrofia muscolare spinale di tipo 3 | SMA | Atrofia muscolare spinale di tipo II | Atrofia muscolare spinale 4Stati Uniti
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PTC TherapeuticsReclutamentoFenilchetonuriaStati Uniti
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Shanghai Institute Of Biological ProductsThe First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology; First... e altri collaboratoriReclutamento
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metaX Institut fuer Diatetik GmbHGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust; Birmingham Women...Non ancora reclutamentoAlcaptonuria | Omocistina; Disturbo metabolico | Tirosinemia, tipo I | Tirosinemia, tipo II | Tirosinemia, tipo III | MSUD (malattia delle urine a sciroppo d'acero)
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Istituto Auxologico ItalianoReclutamentoSindrome di Prader-WilliItalia
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Suzhou Municipal HospitalNon ancora reclutamentoIpercolesterolemia Familiare | Ipercolesterolemia refrattaria
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Steen Hvitfeldt PoulsenNovo Nordisk A/SReclutamentoQualità della vita | Amiloidosi da transtiretina | Cardiomiopatia amiloide da transtiretina | Amiloidosi correlata alla transtiretina di tipo selvaggio (ATTR).Danimarca
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Ondokuz Mayıs UniversityReclutamentoQualità della vita | Incontinenza urinaria | Menopausa | Malattia di Wolmann | Benessere psicologicoTacchino