Cerca studi clinici per: inherited disease

Totale 379734 risultati

CSL Behring

Non ancora reclutamento

Proteina di fusione ricombinante che collega il fattore IX della coagulazione con l'albumina (rIX-FP) in soggetti cinesi affetti da emofilia B precedentemente trattati con la terapia FIX

Emofilia B
Washington University School of Medicine
Alzheimer's Association; Eisai Inc.

Non ancora reclutamento

Prova di rimozione dell'amiloide (ART) DIAN-TU nella malattia di Alzheimer ereditaria dominante (DIAN-TU)

Demenza | Il morbo di Alzheimer | Malattia di Alzheimer, familiare

Stati Uniti, Australia, Regno Unito
University of Wisconsin, Madison

Non ancora reclutamento

Confronto tra i sistemi di imaging a campo ultraampio Clarus e Optos per le malattie retiniche ereditarie (COCO-IRD)

Malattia retinica

Stati Uniti
Regeneron Pharmaceuticals
Intellia Therapeutics

Non ancora reclutamento

Uno studio per scoprire se REGV131-LNP1265 è sicuro e funziona per aiutare l'organismo a produrre fattori di coagulazione in pazienti pediatrici, adolescenti e adulti affetti da emofilia B (BEYOND-9)

Emofilia B
Enzyre B.V.
Indiana Hemophilia & Thrombosis Center

Non ancora reclutamento

Studio di casi e scenari d'uso per acquisire conoscenze sulle esigenze degli utenti di un dispositivo medico per il monitoraggio dell'emofilia A

Emofilia A

Stati Uniti
University Hospital, Bonn
Swedish Orphan Biovitrum

Reclutamento

Prevalenza della sinovite nei pazienti con emofilia A (SynoPrev)

Emofilia A | Sinovite | Emofilia Artropatia | Sonografia

Germania
Equilibra Bioscience LLC

Reclutamento

Uno studio su sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica dell'SR604 in due gruppi di partecipanti (Parte A: Partecipanti sani e Parte B: Partecipanti con emofilia A o emofilia B)

Emofilia A | Emofilia B | Partecipanti sani

Stati Uniti
Washington University School of Medicine
National Cancer Institute (NCI); The Foundation for Barnes-Jewish Hospital

Reclutamento

Centro per il coinvolgimento dei partecipanti e il sequenziamento genomico del cancro della Washington University (WU-PE-CGS)

Mieloma multiplo | Cancro rettale | Colangiocarcinoma | Cancro al colon

Stati Uniti
IRCCS Fondazione Stella Maris
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta; IRCCS Ospedale San Raffaele e altri collaboratori

Reclutamento

L’impronta digitale delle leucoencefalopatie ereditarie: un nuovo brain imaging, una valutazione genetica e clinica (FIABA)

Leucoencefalopatie

Italia
Dr. Sascha Drewlo

Non ancora reclutamento

Ottimizzazione delle raccolte cervicali in gravidanza (OCCP)

Ritardo della crescita fetale | Preeclampsia | Cervice; Gravidanza | Condizioni genetiche ereditarie (diagnosi)
Kathelijn Fischer
Radboud University Medical Center; University Medical Center Groningen; Maastricht... e altri collaboratori

Reclutamento

Dosaggio guidato dalla farmacocinetica di Emicizumab (DosEmi)

Adolescente | Bambino | Emofilia A con inibitore | Adulto | Emofilia A senza inibitore | Emofilia A, grave

Olanda
Suzhou Alphamab Co., Ltd.

Reclutamento

Efficacia e sicurezza della profilassi KN057 in pazienti affetti da emofilia A o B con inibitori

Emofilia A con inibitore | Emofilia B con inibitore

Cina
Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing...

Non ancora reclutamento

Uno studio clinico sul fattore VIII della coagulazione umano ricombinante per l'iniezione in pazienti con emofilia A grave

Emofilia A

Cina
Spark Therapeutics, Inc.

Reclutamento

Studio di un trattamento di terapia genica per l'emofilia A (KEYSTONE 1)

Emofilia A

Stati Uniti
Staidson (Beijing) Biopharmaceuticals Co., Ltd

Reclutamento

Sicurezza ed efficacia di STSP-0601 in pazienti adulti affetti da emofilia A o B con inibitore

Emofilia

Cina
Investigación en Hemofilia y Fisioterapia

Non ancora reclutamento

Cambiamenti nei parametri intrarticolari mediante ecografia Doppler in pazienti con artropatia emofilica della caviglia

Emofilia

Spagna
Radboud University Medical Center
Enzyre B.V.

Non ancora reclutamento

Test della versione di EnzySystem versione A per l'emofilia A

Emofilia A

Olanda
Investigación en Hemofilia y Fisioterapia

Non ancora reclutamento

Modulazione condizionata del dolore nei pazienti con emofilia

Emofilia

Spagna
Investigación en Hemofilia y Fisioterapia

Reclutamento

Restrizione del flusso sanguigno nel miglioramento della forza muscolare dei pazienti con artropatia emofilica della caviglia

Emofilia

Spagna
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...

Non ancora reclutamento

Studio sulla sicurezza e sull'efficacia di NGGT003 in pazienti con emofilia A

Emofilia A

Cina
BioMarin Pharmaceutical

Reclutamento

Studio di fase 3 per i dati sugli esiti di efficacia e sicurezza in pazienti giapponesi affetti da emofilia A grave (GENEr8-JPN)

Emofilia A

Giappone
Bayer

Reclutamento

Uno studio per saperne di più sulla sicurezza di Damoctocog-alfa-pegol quando utilizzato nelle cure mediche di routine nei partecipanti coreani affetti da emofilia A

Emofilia A | Profilassi del sanguinamento | Trattamento del sanguinamento

Corea, Repubblica di
University College, London

Non ancora reclutamento

Luce colorata nella retinite pigmentosa. (CLIRP)

Retinite pigmentosa

Regno Unito
Hospices Civils de Lyon

Reclutamento

VALUTAZIONE DELLA CAPACITÀ EMOSTATICA COMPLESSIVA DEL MIM8 CON SAGGI DI EMOSTASI GLOBALE E ULTRASTRUTTURA DEL COAGULO DI FIBRINA (Mim8-TGT)

Emofilia A

Francia
Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Reclutamento

Studio Fellow-eye (FE) di LX101 in soggetti con distrofia retinica ereditaria

Distrofia retinica ereditaria

Cina
Hemab ApS

Reclutamento

Uno studio di fase 1/2 per indagare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia dell'HMB-001 nella tromboastenia di Glanzmann

Glanzmann Trombastenia

Stati Uniti, Belgio, Francia, Italia, Olanda, Regno Unito
Unity Health Toronto

Non ancora reclutamento

Uno studio pilota crossover di Wilate profilattico rispetto al placebo per sanguinamento mestruale abbondante in pazienti con VWD (EMPOWER)

Malattie di Von Willebrand
UMC Utrecht

Non ancora reclutamento

Studio multinazionale Glanzmann (Glanzmann-NHS)

Glanzmann Trombastenia
Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico
IRCCS San Raffaele; A.O.U. Città della Salute e della Scienza - Molinette Hospital

Reclutamento

Uno studio per indagare la storia familiare di cancro in pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (FAHIC - Lung). (FAHIC-Lung)

Carcinoma polmonare non a piccole cellule

Italia
The Hospital for Sick Children
Roche Pharma AG

Non ancora reclutamento

Studio canadese CHO-KLAT/H-FIT - Qualità della vita e onere della cura delle persone affette da emofilia

Emofilia
Biocad

Reclutamento

Una prova sulla sicurezza e sull'efficacia della somministrazione di una dose singola di ANB-010 in soggetti affetti da emofilia A (EDELWEISS)

Emofilia A

Federazione Russa
University Hospital, Strasbourg, France

Reclutamento

Interferenza da parte della resistenza alla proteina C attivata nella determinazione dell'attività della proteina S (PS)

Resistenza alla proteina C attivata nella determinazione dell'attività della proteina S

Francia
Duke University

Reclutamento

SS-HH-OCT come nuova modalità diagnostica per le distrofie retiniche a esordio precoce (EORD) (SS-HH-OCT)

Distrofie retiniche

Stati Uniti
Royal Marsden NHS Foundation Trust

Reclutamento

Studio sulla diagnosi precoce del cancro ereditario (ICED). (ICED)

Sindrome di Lynch | Poliposi adenomatosa familiare | Cancro gastrico diffuso ereditario | Sindrome di Peutz-Jeghers | Sindrome di Cowden | Sindrome di Li Fraumeni | Poliposi associata a MutYH | Mutazione del gene SMAD4

Regno Unito
Hospices Civils de Lyon

Reclutamento

Studio delle pratiche chirurgiche in pazienti affetti da emofilia A o B trattati con un fattore ricombinante a emivita prolungata VIII-Fc o IX-Fc (ELOCTA®, ALPROLIX®) (CHALE)

Emofilia A | Emofilia B

Francia
Chulalongkorn University

Reclutamento

Confronto dei risultati tra emicizumab a basso dosaggio e fattore VIII nell'emofilia A clinicamente grave

Sanguinamento articolare | Emofilia A grave senza inibitore

Tailandia
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Non ancora reclutamento

Sviluppo della diagnosi prenatale non invasiva per i disturbi di un singolo gene (DANNIgene)

Emofilia A | Emofilia B | Fibrosi cistica | Anemia falciforme | Distrofia muscolare, Duchenne | Sindrome dell'X fragile | Malattia di Huntington | Distrofia miotonica | Rene policistico autosomico recessivo | Neurofibromatosi-sindrome di Noonan | Distrofia muscolare, Becker | Diagnosi prenatale invasiva in un... e altre condizioni

Francia
Sanofi

Reclutamento

Uno studio per testare un farmaco (Fitusiran) per prevenire i sanguinamenti in persone affette da emofilia grave che hanno precedentemente ricevuto un trattamento preventivo con emicizumab

Emofilia A

Taiwan
Kiminori Kimura, MD
Japan Agency for Medical Research and Development

Reclutamento

Uno studio di fase 2 su Foscenvivint in pazienti con cirrosi epatica causata da coinfezione da HIV/HCV con emofilia (OP-724-H201)

Cirrosi epatica

Giappone
Jiangsu Gensciences lnc.

Reclutamento

Progetto clinico di fase 3 della proteina di fusione del fattore VIII-Fc della coagulazione umana ricombinante pegilata

Emofilia grave A

Cina
Jiangsu Gensciences lnc.

Non ancora reclutamento

Studio sull'efficacia e sulla sicurezza di FRSW107 in pazienti pediatrici con emofilia A grave

Emofilia grave A

Cina
Affiliated Hospital of Guangdong Medical University

Non ancora reclutamento

Studio clinico sulla sicurezza e sull'efficacia del trattamento dell'emofilia B grave con KL001

Emofilia B senza inibitore
Maastricht University Medical Center

Reclutamento

Esplorazione dei risultati riportati dai pazienti nell'ittiosi ereditaria

Ittiosi congenita

Olanda
Biocad

Reclutamento

Studio sulla sicurezza, la farmacodinamica e l'efficacia dell'ANB-002 in pazienti affetti da emofilia B (SAFRAN)

Emofilia B

Federazione Russa
Zhejiang University

Non ancora reclutamento

Studio clinico sulla sicurezza e sull'efficacia del trattamento dell'emofilia B grave con KL001

Emofilia B senza inibitore
Shanghai Belief-Delivery BioMed Co., Ltd
Shanghai MYGT Biopharmaceutical LLC

Reclutamento

Valutazione della sicurezza e dell'efficacia dei farmaci per la terapia genica dell'emofilia A

Emofilia A

Cina
Newark Beth Israel Medical Center
Genentech, Inc.

Non ancora reclutamento

Esiti relativi alla qualità della vita correlata alla salute e tassi di sanguinamento tra i pazienti affetti da emofilia A grave trattati con Emicizumab (ML43518)

Emofilia A

Stati Uniti
Octapharma

Non ancora reclutamento

Studio di fase 3 sull'efficacia e la sicurezza dell'antitrombina derivata dal plasma umano (Atenativ) in pazienti resistenti all'eparina destinati a sottoporsi a un intervento di chirurgia cardiaca che necessitano di bypass cardiopolmonare

Deficit acquisito di antitrombina
University Hospital, Lille

Non ancora reclutamento

Gravi difetti emostatici congeniti, microsanguinamenti cerebrali e COGnizione (HEMICOG)

Microsanguinamenti cerebrali, emofilia congenita, malattia di Von Willebrand congenita
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamento

Imatinib aumenta l'attività di RUNX1 nei partecipanti con deficit di RUNX1 nella linea germinale

Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseo | Disturbo piastrinico familiare con predisposizione alle neoplasie mieloidi

Stati Uniti

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