- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Search trials
Clinical Trials on Wrodzone metaboliczne choroby spichrzeniowe in United States
Łącznie 26924 wyników
-
Zymenex A/SEuropean CommissionZakończonyAlfa-mannozydozaDania, Zjednoczone Królestwo, Francja, Niemcy, Polska
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyLipidoza sfingomielinyStany Zjednoczone, Argentyna, Australia, Belgia, Brazylia, Bułgaria, Chile, Francja, Niemcy, Włochy, Japonia, Holandia, Portugalia, Hiszpania, Tunezja, Indyk, Zjednoczone Królestwo
-
ShireZakończonySyndrom Sanfilippo | Mukopolisacharydoza (MPS)Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Hiszpania, Niemcy, Francja, Włochy, Holandia
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutacyjnyChoroba Niemanna-Picka typu CStany Zjednoczone
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutacyjnyChoroba Niemanna-Picka typu CStany Zjednoczone
-
National Niemann-Pick Disease FoundationIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Engage Health Inc.ZakończonyChoroby Niemanna-PickaStany Zjednoczone
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyChoroba Niemanna-Picka | Niedobór kwaśnej sfingomielinazyStany Zjednoczone
-
CENTOGENE GmbH RostockShire Human Genetic Therapies, Inc.ZakończonyWypadek mózgowo-naczyniowyAustria, Belgia, Chorwacja, Finlandia, Francja, Gruzja, Niemcy, Irlandia, Włochy, Malta, Polska, Portugalia, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo
-
Allievex CorporationZakończonyMukopolisacharydoza typu IIIB | MPS III BStany Zjednoczone, Tajwan, Hiszpania, Kolumbia, Niemcy, Zjednoczone Królestwo, Indyk
-
SanofiZakończonyLipidoza sfingomielinyWłochy, Czechy, Belgia, Francja, Portugalia, Indyk, Stany Zjednoczone, Argentyna, Brazylia, Chile, Niemcy, Rumunia, Hiszpania
-
National Institute of Neurological Disorders and...RekrutacyjnyStwardnienie zanikowe boczne typu 4 | Dziedziczne neurologiczne zaburzenia przetwarzania RNAStany Zjednoczone
-
Denali Therapeutics Inc.RekrutacyjnyMukopolisacharydoza typu IIIAStany Zjednoczone
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncZakończonyMukopolisacharydoza III | Syndrom Sanfilippo | MPS IIIA | Sanfilippo AStany Zjednoczone, Hiszpania, Australia
-
Nadia Ali, PhDBioMarin PharmaceuticalZakończonySyndrom Morquio A | Mukopolisacharydoza IV AStany Zjednoczone
-
Alexion PharmaceuticalsZakończonyMPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)Hiszpania, Holandia, Zjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone, Brazylia
-
Cyclo Therapeutics, Inc.ZakończonyChoroba Niemanna-Picka, typ C1Stany Zjednoczone
-
Patricia I. Dickson, M.D.University of California, Los Angeles; FDA Office of Orphan Products Development i inni współpracownicyZakończonyMukopolisacharydoza I | Lizosomalne choroby spichrzeniowe | Kompresja rdzenia kręgowegoStany Zjednoczone, Finlandia
-
Janssen Research & Development, LLCRekrutacyjnyDziedziczne choroby siatkówkiStany Zjednoczone, Republika Korei, Kanada, Hiszpania, Dania, Niemcy, Francja, Włochy, Austria, Zjednoczone Królestwo, Izrael, Brazylia
-
Allievex CorporationAktywny, nie rekrutującyMukopolisacharydoza typu IIIB | MPS III BNiemcy, Stany Zjednoczone, Indyk, Zjednoczone Królestwo, Kolumbia, Hiszpania, Tajwan
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)RekrutacyjnyBiochemicznie nawracający rak prostaty | Rak prostaty w stadium IV AJCC v8 | Stadium IVA raka prostaty AJCC v8 | Rak prostaty w stadium IVB AJCC v8 | Gruczolakorak prostaty z przerzutamiStany Zjednoczone
-
Massachusetts General HospitalZakończonyChoroba Fabry'ego | Choroba mitochondrialna | Neuropatia małych włókien | Zespół Ehlersa DanlosaStany Zjednoczone
-
Fresenius Medical Care North AmericaZakończonySchyłkową niewydolnością nerek | HiperfosfatemiaStany Zjednoczone
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrutacyjnyChoroba Fabry'egoChorwacja, Stany Zjednoczone, Argentyna, Australia, Belgia, Bułgaria, Kanada, Niemcy, Hongkong, Indie, Indonezja, Republika Korei, Kuwejt, Malezja, Filipiny, Polska, Rumunia, Singapur, Słowacja, Tajwan, Tajlandia, Zjednoczone Królestwo i więcej
-
National Eye Institute (NEI)ZakończonyDziedziczne zwyrodnienie siatkówki | Dziedziczne choroby oczuStany Zjednoczone
-
Swedish Orphan BiovitrumZakończonyZespół Sanfilippo typu A (MPS IIIA)Stany Zjednoczone, Indyk
-
Abeona Therapeutics, IncZakończonyMukopolisacharydoza typu 3 BStany Zjednoczone, Niemcy, Francja, Hiszpania
-
Inventiva PharmaZakończonyMukopolisacharydoza VIZjednoczone Królestwo, Francja, Niemcy, Portugalia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCZakończonyMukopolisacharydoza I | Zespół Hurlera | Zespół Hurlera-Scheiego | Zespół ScheiegoStany Zjednoczone
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncZakończonyMukopolisacharydoza | Syndrom Sly'a | Mukopolisacharydoza VII | MPS VIIHiszpania, Stany Zjednoczone, Portugalia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrutacyjnyChoroba Gauchera | Zespół lipidozy cerebrozydowej | Choroba niedoboru glukocerebrozydazy | Choroba niedoboru glukozyloceramidu beta-glukozydazyWęgry, Chorwacja, Stany Zjednoczone, Australia, Belgia, Brazylia, Bułgaria, Kanada, Dania, Niemcy, Grecja, Hongkong, Indie, Indonezja, Włochy, Jordania, Republika Korei, Kuwejt, Liban, Malezja, Pakistan, Filipiny, Polska, Arabia Saudyjska i więcej
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAktywny, nie rekrutującyMukopolisacharydoza III | Syndrom Sanfilippo | MPS IIIA | Sanfilippo AStany Zjednoczone, Australia, Hiszpania
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaZakończonyChoroba Niemanna-Picka | Choroba Wolmana | Adrenoleukodystrofia | Choroba Battena | Leukodystrofia metachromatyczna | Gangliozydoza GM1 | Fukozydoza | Leukodystrofia komórek globoidalnych | Choroba Gauchera | Choroba Taya-Sachsa | Choroba SandhoffaStany Zjednoczone
-
Amicus TherapeuticsRekrutacyjnyChoroba Fabry'egoHiszpania, Stany Zjednoczone, Japonia, Australia, Francja, Portugalia
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutacyjnyChoroba Niemanna-Picka typu C1 | Młodzieńcza neuronalna lipofuscynoza ceroidowa | Zespół Smitha-Lemliego-Opitza | Niedobór transportera kreatynyStany Zjednoczone
-
LYSOGENEZakończonyMukopolisacharydoza IIIANiemcy, Brazylia, Zjednoczone Królestwo, Francja, Holandia
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncZakończonyMukopolisacharydoza | Syndrom Sly'a | Mukopolisacharydoza VII | MPS VIIStany Zjednoczone, Brazylia, Meksyk, Portugalia
-
ArdelyxZakończonySchyłkową niewydolnością nerek | HiperfosfatemiaStany Zjednoczone
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... i inni współpracownicyZakończonyZespół Hurlera | Zespół Sanfilippo typu A | Zespół Sanfilippo typu BStany Zjednoczone
-
Washington University School of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...RekrutacyjnyChoroba Niemanna-Picka typu CStany Zjednoczone
-
Swedish Orphan BiovitrumZakończonyZespół Sanfilippo typu A (MPS IIIA)Stany Zjednoczone, Niemcy, Indyk
-
National Eye Institute (NEI)ZakończonyZdrowy ochotnik | Choroba siatkówki | Dziedziczne zwyrodnienie siatkówkiStany Zjednoczone
-
Vanderbilt UniversityZakończonySchyłkową niewydolnością nerekStany Zjednoczone
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonySyndrom Morquio A | MPS IV | Mukopolisacharydoza IVATajwan, Stany Zjednoczone, Włochy, Zjednoczone Królestwo
-
University of California, San DiegoRaptor Pharmaceuticals Corp.ZakończonyCystynoza | Cystynoza nefropatycznaStany Zjednoczone
-
Orchard TherapeuticsRekrutacyjnyMPS-IH (zespół Hurlera)Holandia, Stany Zjednoczone, Włochy, Zjednoczone Królestwo
-
Bellicum PharmaceuticalsZakończonyHemoglobinopatie | Limfohistiocytoza hemofagocytarna | Zaburzenia metaboliczne | Pierwotne zaburzenia niedoboru odporności | Wrodzony zespół niewydolności szpiku kostnegoStany Zjednoczone
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaZakończonySfingolipidozy | Choroba Niemanna-Picka typu C | Choroba Krabbego | Syndrom Sly'a | Fukozydoza | Aspartyloglukozaminuria | Mannozydoza alfa | Zespół Hurlera | Zespół Maroteaux-Lamy'ego | Choroba Wolmana | Choroba Niemanna-Picka typu BStany Zjednoczone
-
Children's Hospital Los AngelesZakończonyZiarniniak | Niedokrwistość | Małopłytkowość | Neutropenia | Anemia sierpowata | Talasemia | Choroba Niemanna-Picka | Zespół Wiskotta-Aldricha | Osteopetroza | Fukozydoza | Zespół Chediaka Higashiego | Choroba HurleraStany Zjednoczone
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncZakończony
-
Alexion PharmaceuticalsZakończonyMPS IIIB (zespół Sanfilippo B)Hiszpania, Stany Zjednoczone, Brazylia, Zjednoczone Królestwo, Portugalia, Włochy