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Pesquisar ensaios clínicos para: Recessive Leukodystrophies- GLD, Krabbe disease, MLD
Total de 263 resultados
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...RecrutamentoLeucoencefalopatias | Doença genética | Doença da substância branca | Ataxia Cerebelar | LBSL | Leucoencefalopatia com envolvimento do tronco cerebral e da medula espinhal e elevação do lactatoEstados Unidos
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Baylor Research InstituteConcluído
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoFraqueza muscular | Neuropatia periféricaEgito, Alemanha, Índia, Sri Lanka
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University of UtahRecrutamento
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridoses | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X | Gangliosidoses | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Krabbe | Doença Refresum | Cadasil | Síndrome de Sjögren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Doença da substância... e outras condiçõesEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ConcluídoLeucodistrofia | LeucoencefalopatiaEstados Unidos
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National Institute of Neurological Disorders and...ConcluídoDoença de Armazenamento LisossomalEstados Unidos, França, Israel, Holanda
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Leukodystrophy AssociationAtivo, não recrutandoLeucodistrofia MetacromáticaFrança
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRescindidoEsfingolipidoses | Doença de Niemann-Pick, Tipo C | Doença de Krabbe | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Alfa Manosidose | Síndrome de Hurler | Síndrome de Maroteaux-Lamy | Doença de Wolman | Doença de Niemann-Pick Tipo BEstados Unidos
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Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo...RecrutamentoDistúrbio Neurológico | Doenças raras | Doença Metabólica | Doença hereditária | Doença não diagnosticada | Doença NeurodegenerativaItália
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Paul SzabolcsRecrutamentoSíndromes de Falha Congênita da Medula Óssea | Condições Inflamatórias | Imunodeficiência primária (IDP) | Distúrbios metabólicos hereditários (DMI) | Anemias Hereditárias | Artrite Idiopática Juvenil Sistêmica (AIJs)Estados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutamentoSíndrome de Hurler | Esfingolipidoses | Distúrbios Peroxissomais | Leucodistrofia Metacromática | Alfa-Manosidose | Síndrome de Hunter | Distúrbios da Mucopolissacaridose | Síndrome de Maroteaux Lamy | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Distúrbios Metabólicos de Glicoproteínas | Leucodistrofias... e outras condiçõesEstados Unidos
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Children's Hospital Los AngelesConcluídoGranuloma | Anemia | Trombocitopenia | Neutropenia | Anemia falciforme | Talassemia | Doença de Niemann-Pick | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Osteopetrose | Fucosidose | Síndrome de Chediak Higashi | Doença de HurlerEstados Unidos
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Paul SzabolcsRecrutamentoSíndromes de Falha Congênita da Medula Óssea | Condições Inflamatórias | Imunodeficiência primária (IDP) | Distúrbios metabólicos hereditários (DMI) | Anemias HereditáriasEstados Unidos
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University of PittsburghRecrutamentoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Leucodistrofia | Doenças de Niemann-Pick | Doença de Batten | Doença de Gaucher | Doença de Krabbe | Alfa-Manosidose | Osteopetrose | Doença de Tay-Sachs | Doença de Pelizaeus-Merzbacher | Doença de Sandhoff | Gangliosidoses GM1 | MPS I | MPS II | Doença da Substância Branca Desaparecida e outras condiçõesEstados Unidos
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... e outros colaboradoresRecrutamentoMucopolissacaridoses | Leucoencefalopatias | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X | Gangliosidoses | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Krabbe | Doença Refresum | Cadasil | Síndrome de Sjögren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Doença... e outras condiçõesEstados Unidos
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Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRecrutamentoMucopolissacaridose II | Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Leucodistrofia de Células Globoides | Alfa-Manosidose | Doença de Tay-Sachs | Doença de Pelizaeus-Merzbacher | Doença de Sandhoff | Doença de Neimann Pick | Sanfilippo MucopolissacaridosesEstados Unidos
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteHiperoxalúria Primária Tipo 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerância hereditária à frutose | Fibrose cística | Deficiência do Fator VII | Fenilcetonúrias | Anemia falciforme | Síndrome de Dravet | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Doença Granulomatosa... e outras condiçõesEstados Unidos
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityRescindidoDoença de Niemann-Pick | Alfa-manosidose | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff | Leucodistrofia Metacromática (MLD) | Síndrome de Hurler-Scheie | Síndrome de Hurler (MPS I) | Síndrome de Hunter (MPS II) | Síndrome de Sanfilippo (MPS III) | Doença de Krabbe (leucodistrofia globóide) | Adrenoleucodistrofia... e outras condiçõesEstados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoDoença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia Metacromática | Síndrome de Sanfilippo | Gangliosidose GM1 | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff | Doença das células IEstados Unidos
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Novartis PharmaceuticalsRetiradoDistúrbios metabólicos hereditários DMI
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoMucopolissacaridose | Síndrome de Hurler | Esfingolipidoses | Distúrbios Peroxissomais | Doença de Krabbe | Adrenoleucodistrofia (ALD) | Síndrome de Hunter | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Alfa Manosidose | Leucodistrofia Metacromática (MLD) | Síndrome de Maroteaux-LamyEstados Unidos
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Joanne Kurtzberg, MDAldagenConcluídoAnemia Aplástica | MDS | Erros Inatos do Metabolismo | Insuficiência Medular Congênita | Síndrome de Imunodeficiência CongênitaEstados Unidos
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Joanne Kurtzberg, MDAldagenRetiradoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Erros Inatos do MetabolismoEstados Unidos
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Duke UniversityConcluídoHemoglobinopatias | Talassemia | Doença de Armazenamento Lisossomal | Imunodeficiências | Erros Inatos do Metabolismo | Célula falciforme | Distúrbios não malignos | Falhas congênitas da medulaEstados Unidos
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AldagenRescindidoMucopolissacaridose | Erros Inatos do Metabolismo | Distúrbios de Armazenamento Lisossomal | Doenças Metabólicas Herdadas | Doenças de Armazenamento PeroxissômicoEstados Unidos
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Splice BioRecrutamentoDoença de Stargardt | Doença de Stargardt | STGD1 | Stargardt
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Tamar NijstenRecrutamentoEfeito do protocolo EMD para urgência na qualidade de vida específica da dermatologia (EMD-U vs CAU)Dermatite atópica | Prurigo nodularHolanda
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Clinic for Special ChildrenRecrutamentoMiopatia | Miopatia; hereditário | Miopatias Nemalínicas | Miopatia associada ao TNNT1 | Miopatia nemalínica de início infantil | Miopatia, Rod | Miopatia Amish Nemalina | Miopatia Nemalina 5 | NEM5 | Doença Muscular Genética | Transtorno Hereditário Recessivo (Autossômico) | ANMEstados Unidos
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Regeneron PharmaceuticalsRecrutamento
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Forge Biologics, IncAinda não está recrutandoDoença de KrabbeEstados Unidos
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Inozyme PharmaGACI GlobalAinda não está recrutandoCassete de Ligação de ATP Subfamília C Membro 6 Deficiência | Deficiência de Ectonucleotídeo Pirofosfatase/Fosfodiesterase 1
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Université du Québec à ChicoutimiMcGill University; Université de Sherbrooke; University of Alberta; University of... e outros colaboradoresRecrutamentoAtaxia Espástica Autossômica Recessiva de Charlevoix-Saguenay | Paraplegia Espástica 7Canadá
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAinda não está recrutando
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Mersin UniversityRecrutamentoFadiga | Ganho de Peso InterdialíticoPeru
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ModernaTX, Inc.RecrutamentoFenilcetonúriaEstados Unidos, Austrália
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAinda não está recrutandoHemofilia A | Hemofilia B | Fibrose cística | Anemia falciforme | Distrofia Muscular, Duchenne | Síndrome do X Frágil | Doença de Huntington | Distrofia miotônica | Doença Renal Policística Autossômica Recessiva | Síndrome de Neurofibromatose-Noonan | Distrofia Muscular de Becker | Diagnóstico pré-natal invasivo... e outras condiçõesFrança
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TESS Research FoundationBrown University; Stanford University; University of Texas Southwestern Medical...RecrutamentoEpilepsia | Distúrbios do Movimento | Doenças raras | Desordem genética | Deficiência do transportador de citrato | Deficiência SLC13A5 | EIEE25 | Síndrome de Kohlschutter-Tonz (não-ROGDI) | Distúrbio do transportador de citrato | DEE25Estados Unidos
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University of GuelphMcMaster University; Laval UniversityAinda não está recrutandoTranstorno Autossômico Recessivo (Portadores Genéticos de PKU)Canadá
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UK Kidney AssociationRecrutamentoVasculite | AL Amiloidose | Esclerose Tuberosa | Doença de Fabry | Cistinúria | Glomeruloesclerose Segmentar Focal | Nefropatia por IgA | Síndrome de Bartter | Aplasia Pura de Eritrócitos | Nefropatia Membranosa | Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica | Doença Renal Policística Autossômica Dominante | Cistinose | Nefr... e outras condiçõesReino Unido
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Inozyme PharmaRecrutamentoO Estudo ENERGY 3: Avaliação da Eficácia e Segurança do INZ-701 em Crianças com Deficiência de ENPP1Calcificação arterial generalizada da infância | Raquitismo hipofosfatêmico autossômico recessivo | Deficiência de Ectonucleotídeo Pirofosfatase/Fosfodiesterase1Estados Unidos, Reino Unido, Canadá
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Marianne Barbu-RothAssistance Publique - Hôpitaux de Paris; San Francisco State University; Ecole... e outros colaboradoresRecrutamentoPrematuridade | Dano cerebral | Desenvolvimento infantil | Prematuridade Extrema | Atraso motor e de desenvolvimentoFrança
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MED-LIFE DISCOVERIES LPBioPharma Services, IncRecrutamento
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University of GuelphMcMaster UniversityRecrutamentoTranstorno Autossômico Recessivo (Portadores Genéticos de PKU)Canadá
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Stanford UniversityRecrutamentoEpidermólise Bolhosa Distrófica RecessivaEstados Unidos
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Akouos, Inc.Eli Lilly and CompanyRecrutamentoPerda Auditiva Sensorioneural, BilateralEstados Unidos, Taiwan, Reino Unido
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Université de SherbrookeAtaxia Charlevoix-Saguenay FoundationRecrutamentoAtaxia Espástica Autossômica Recessiva de Charlevoix-SaguenayCanadá
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Forge Biologics, IncRecrutamentoDoença de KrabbeEstados Unidos
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Krystal Biotech, Inc.Ainda não está recrutandoIctiose Autossômica RecessivaEstados Unidos
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Inozyme PharmaRecrutamentoCalcificação arterial generalizada da infância | Raquitismo hipofosfatêmico autossômico recessivo | Deficiência de Ectonucleotídeo Pirofosfatase/fosfodiesterase1Estados Unidos, Reino Unido