- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Search trials
Clinical Trials on Metabolismus purin-pyrimidin, vrozené chyby in New Zealand
Celkem 703 výsledků
-
Translational Research Center for Medical Innovation...NáborNeutrální lipidová akumulační chorobaČína, Spojené státy, Francie, Rakousko, Německo, Itálie, Japonsko, Holandsko, Spojené království
-
Aspa TherapeuticsNáborCanavanská nemocSpojené státy
-
SanofiDokončenoSfingomyelin LipidózaItálie, Česko, Belgie, Francie, Portugalsko, Krocan, Spojené státy, Argentina, Brazílie, Chile, Německo, Rumunsko, Španělsko
-
BioMarin PharmaceuticalDokončenoMorquiův syndrom A | MPS IVA | Mukopolysacharidóza IV ASpojené státy, Kanada, Francie, Tchaj-wan, Argentina, Kolumbie, Španělsko, Krocan, Japonsko, Saudská arábie, Holandsko, Dánsko, Korejská republika, Brazílie, Spojené království, Německo, Norsko, Portugalsko, Itálie, Katar
-
Audentes TherapeuticsDokončenoCrigler-Najjar syndromIzrael, Spojené státy, Spojené království
-
University of Texas Southwestern Medical CenterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Columbia University; The Cleveland... a další spolupracovníciNáborAmyloidóza, familiární | Amyloidóza, dědičná | Amyloidóza srdeční | Familiární amyloidní kardiomyopatie související s transthyretinem (ATTR). | Transthyretinová genová mutaceSpojené státy
-
TakedaDostupnýHunterův syndromSpojené státy, Austrálie, Mexiko, Španělsko, Spojené království
-
National Niemann-Pick Disease FoundationIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Engage Health Inc.DokončenoNiemann-Pickovy chorobySpojené státy
-
Genzyme, a Sanofi CompanyUkončenoNiemann-Pickova choroba | Nedostatek kyselé sfingomyelinázySpojené státy
-
Audentes TherapeuticsUkončenoCrigler-Najjar syndromIzrael, Spojené státy, Spojené království
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.NáborMukopolysacharidóza IISpojené státy, Německo, Španělsko, Francie, Brazílie, Argentina, Krocan, Spojené království, Polsko, Itálie
-
SanofiNáborFabryho nemocČína, Finsko, Německo, Norsko, Spojené království, Spojené státy, Dánsko, Rakousko, Řecko, Rumunsko, Argentina, Brazílie, Kanada, Japonsko, Mexiko, Polsko, Itálie, Francie, Krocan, Austrálie, Švýcarsko
-
TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.NáborHunterův syndrom | Mukopolysacharidóza (MPS)Spojené státy
-
Cyclo Therapeutics, Inc.DokončenoNiemann-Pickova choroba, typ C1Spojené státy
-
Aldeyra Therapeutics, Inc.DokončenoSjogren-Larssonův syndromSpojené státy
-
Intellia TherapeuticsZápis na pozvánkuDědičný angioedémFrancie, Nový Zéland, Spojené království, Holandsko
-
NYU Langone HealthDokončenoCystinurieSpojené státy
-
NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)Dokončeno
-
Denali Therapeutics Inc.NáborMukopolysacharidóza IISpojené státy, Španělsko, Spojené království, Česko, Francie, Kanada, Itálie, Belgie, Holandsko, Německo, Argentina, Švédsko, Krocan, Brazílie, Kolumbie
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... a další spolupracovníciDokončenoMukopolysacharidóza typu I | Mukopolysacharidóza typu II | Mukopolysacharidóza typu VI | Mukopolysacharidóza typu IV | Mukopolysacharidóza typu VIISpojené státy, Kanada
-
Akcea TherapeuticsNáborDědičná transthyretinová amyloidóza s polyneuropatiíSpojené státy, Kanada
-
Michio HiranoSanthera PharmaceuticalsDokončenoMELAS syndromSpojené státy
-
Mayo ClinicNáborCystinurie | Hyperoxalurie | Dent Disease | Loweův syndrom | Nedostatek adenin fosforibosyltransferázySpojené státy, Kanada, Island, Izrael
-
Alnylam PharmaceuticalsAktivní, ne náborTransthyretinová amyloidóza (ATTR) s kardiomyopatiíSpojené státy, Austrálie, Brazílie, Bulharsko, Francie, Itálie, Japonsko, Mexiko, Holandsko, Tchaj-wan, Spojené království, Belgie, Česko, Dánsko, Nový Zéland, Švédsko, Korejská republika, Argentina, Chile, Hongkong, Portugalsko
-
Sangamo TherapeuticsAktivní, ne náborHemofilie B | Mukopolysacharidóza I | Mukopolysacharidóza IISpojené státy
-
Luminex CorporationDokončenoHyperplazie nadledvin, vrozená | Cystická fibróza | Vrozená hypotyreózaSpojené státy
-
Spruce BiosciencesNáborVrozená hyperplazie nadledvin | 21-OHDSpojené státy
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyNáborKonečné stadium onemocnění ledvin | Primární hyperoxalurie typu 2 | Primární hyperoxalurie typu 1Německo, Španělsko, Spojené státy, Spojené království, Itálie, Spojené arabské emiráty, Libanon, Maroko, Francie, Rumunsko
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyZápis na pozvánkuOnemocnění ledvin | Urologická onemocnění | Genetické onemocnění | Primární hyperoxalurie typu 1 (PH1) | Primární hyperoxalurie typu 2 (PH2) | Primární hyperoxalurie typu 3 (PH3)Spojené státy, Francie, Německo, Japonsko, Libanon, Španělsko, Spojené království, Austrálie, Kanada, Itálie, Holandsko, Norsko, Krocan
-
Neurocrine BiosciencesAktivní, ne náborVrozená hyperplazie nadledvinSpojené státy, Spojené království, Francie, Řecko, Itálie, Španělsko, Belgie, Kanada, Německo, Polsko
-
Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida a další spolupracovníciDokončenoSyndrom Heřmanský PudlákSpojené státy
-
Spruce BiosciencesAktivní, ne náborVrozená hyperplazie nadledvinSpojené státy, Austrálie, Brazílie, Estonsko, Německo, Korejská republika, Lotyšsko, Litva, Polsko, Rumunsko, Španělsko, Švédsko, Krocan, Kanada, Itálie, Spojené království
-
Bellus Health IncNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)DokončenoMrtvice | Neurologická onemocnění, obecnéSpojené státy
-
ZevraDenmarkDostupnýNiemann-Pickova choroba, typ CSpojené státy
-
Revive Therapeutics, Ltd.Neznámý
-
PfizerDokončenoHereditární transtyretinová amyloidóza (ATTRv) kardiomyopatie (CM), smíšený fenotypSpojené státy
-
PfizerDokončenoMozková amyloidní angiopatieKanada, Spojené státy, Holandsko, Francie, Spojené království
-
Boston UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Food and Drug...DokončenoFamiliární amyloidní polyneuropatie | Familiární amyloidózaSpojené státy, Itálie, Japonsko, Švédsko, Spojené království
-
Intellia TherapeuticsAktivní, ne náborDědičný angioedémFrancie, Nový Zéland, Německo, Spojené království, Holandsko, Austrálie
-
ShireDokončenoHunterův syndrom | Mukopolysacharidóza II (MPS II)Spojené státy, Francie, Spojené království, Německo, Švédsko, Španělsko, Brazílie, Kanada, Itálie, Rumunsko
-
Neurocrine BiosciencesAktivní, ne náborVrozená hyperplazie nadledvinSpojené státy, Španělsko, Belgie, Rakousko, Bulharsko, Kanada, Česko, Francie, Německo, Řecko, Izrael, Itálie, Holandsko, Polsko, Portugalsko, Srbsko, Švédsko, Spojené království
-
Tisento TherapeuticsChildren's Hospital of PhiladelphiaUkončeno
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.DokončenoAmyloidóza | Familiární amyloidní polyneuropatie | FAP | TTR | TransthyretinSpojené státy, Španělsko, Argentina, Brazílie, Francie, Německo, Itálie, Portugalsko, Spojené království
-
Alnylam PharmaceuticalsAktivní, ne náborTransthyretinová amyloidóza | Amyloidóza, dědičnáSpojené státy, Argentina, Austrálie, Belgie, Brazílie, Bulharsko, Kanada, Kypr, Francie, Německo, Řecko, Itálie, Japonsko, Korejská republika, Malajsie, Mexiko, Holandsko, Portugalsko, Španělsko, Švédsko, Tchaj-wan, Spojené království
-
PfizerDokončenoTransthyretinová amyloidóza | Transthyretinové genové mutaceSpojené státy, Francie, Španělsko, Tchaj-wan, Izrael, Korejská republika, Dánsko, Kanada, Holandsko, Japonsko, Švédsko, Brazílie, Mexiko, Argentina, Portugalsko, Belgie, Bulharsko, Kypr, Německo, Itálie, Malajsie, Rumunsko, Saudská arábie a více
-
Ascendis Pharma Growth Disorders A/SAktivní, ne náborAchondroplazieSpojené státy, Dánsko, Irsko, Nový Zéland, Austrálie, Kanada, Španělsko
-
Akcea TherapeuticsUnited BioSource, LLCNáborDědičná transthyretinová amyloidóza s polyneuropatiíSpojené státy, Francie, Řecko, Itálie, Španělsko, Kanada, Německo, Portugalsko
-
Tisento TherapeuticsZatím nenabírámeMitochondriální encefalopatie, laktátová acidóza a epizody podobné mrtvici (MELAS syndrom)Spojené státy, Austrálie, Itálie, Německo, Kanada, Spojené království
-
Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... a další spolupracovníciZápis na pozvánkuMukopolysacharidóza II | Fabryho nemoc | Niemann-Pickova choroba, typ C | Mukopolysacharidóza VI | Nedostatek lysozomální kyselé lipázy | Metachromatická leukodystrofie | Gaucherova nemoc | Cerebrotendinózní xantomatóza | Mukopolysacharidóza IV A | Gangliosidóza GM1 | Mukopolysacharidóza VII | Nedostatek kyselé... a další podmínkySpojené státy