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Klinische Studien zur Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
Insgesamt 87345 ergebnisse
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Huashan HospitalNoch keine RekrutierungMorbus Pompe (später Beginn)China
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Rambam Health Care CampusRekrutierungMorbus Pompe Infantiler BeginnIsrael
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Astellas Gene TherapiesRekrutierungMorbus Pompe (später Beginn)Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Amicus TherapeuticsRekrutierungMorbus Pompe (später Beginn)Vereinigte Staaten, Japan, Australien, Taiwan, Kanada
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Genzyme, a Sanofi CompanyRekrutierungGlykogenspeicherkrankheit Typ II | Pompe-KrankheitUngarn, Kroatien, Serbien, Vereinigte Staaten, Argentinien, Australien, Belgien, Brasilien, Bulgarien, Kanada, Chile, China, Kolumbien, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Griechenland, Hongkong, Indien, Indonesien, Israel, Italien, ... und mehr
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Amicus TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendMorbus Pompe (später Beginn)Vereinigte Staaten, Deutschland, Taiwan, Belgien, Australien, Slowenien, Spanien, Niederlande, Ungarn, Japan, Österreich, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Argentinien, Kanada, Schweden, Dänemark, Neuseeland, Griechenland, Korea... und mehr
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyAktiv, nicht rekrutierendMorbus Pompe (später Beginn) | Pompe-Krankheit | GAA-MangelVereinigte Staaten
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Amicus TherapeuticsVerfügbarMorbus Pompe Infantiler BeginnTaiwan, Vereinigte Staaten, Italien
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BioMarin PharmaceuticalBeendetMorbus Pompe mit spätem BeginnVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Duke UniversityZurückgezogenMorbus Pompe (später Beginn)Vereinigte Staaten
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Rambam Health Care CampusAbgeschlossenEnzymersatztherapie bei Morbus Pompe
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ II | Morbus Pompe Infantiler BeginnVereinigte Staaten, Frankreich, Südafrika
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University of MinnesotaRekrutierungEntzündung | Oxidativen Stress | Gaucher-Krankheit Typ IVereinigte Staaten
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National Institute of Neurological Disorders and...Abgeschlossen
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Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNetAktiv, nicht rekrutierendInfantile GM2-Gangliosidose (Störung)Kanada
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Forge Biologics, IncNoch keine RekrutierungKrabbe-KrankheitVereinigte Staaten
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Forge Biologics, IncAktiv, nicht rekrutierendKrabbe-KrankheitVereinigte Staaten
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Aktiv, nicht rekrutierendKrabbe-KrankheitVereinigte Staaten
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Rabin Medical CenterGenzyme, a Sanofi CompanyUnbekannt
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Rambam Health Care CampusUnbekannt
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Genzyme, a Sanofi CompanyFür die Vermarktung zugelassenGlykogenspeicherkrankheit Typ II | Glykogenose 2
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Forge Biologics, IncRekrutierungKrabbe-KrankheitVereinigte Staaten
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenKrabbe-KrankheitÄgypten, Deutschland, Indien, Sri Lanka
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PfizerNicht länger verfügbarGaucher-KrankheitVereinigte Staaten, Israel
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University Children's Hospital, ZurichAbgeschlossenPhenylketonurien | OTC-Mangel | Angeborene Stoffwechselstörungen | Störung des Harnstoffzyklus | Ahornsirupkrankheit | Methylmalonazidämie | Aminosäuren | Vom Patienten berichtete ErgebnismessungenSchweiz
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere MitarbeiterAbgeschlossenTay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Spät einsetzende Tay-Sachs-KrankheitVereinigte Staaten
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The Cooper Health SystemAbgeschlossenMetachromatische LeukodystrophieVereinigte Staaten
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ShireBeendetStoffwechselerkrankungen | Erkrankungen des Gehirns | Erkrankungen des zentralen Nervensystems | Erkrankungen des Nervensystems | Demyelinisierende Krankheiten | Genetische Krankheiten, angeboren | Stoffwechsel, angeborene Fehler | Lysosomale Speicherkrankheiten | Störungen des Fettstoffwechsels | Sp... und andere BedingungenVereinigte Staaten, Dänemark, Frankreich, Argentinien, Belgien, Brasilien, Kanada, Deutschland, Japan, Truthahn
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Uta Lichter-KoneckiMedical College of Wisconsin; Children's National Research InstituteAbgeschlossenStörungen des Harnstoffzyklus | Organische AzidämienVereinigte Staaten
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University of PennsylvaniaBeendetOrnithin-Transcarbamylase-Mangelkrankheit
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Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleAktiv, nicht rekrutierendLysosomale Speicherkrankheiten | Metachromatische LeukodystrophieItalien
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire; Zymenex A/S; European Leukodystrophy AssociationAbgeschlossenMetachromatische LeukodystrophieFrankreich
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SanofiAktiv, nicht rekrutierendMorbus Gaucher Typ III | Morbus Gaucher Typ IKanada, Argentinien, Frankreich, Italien, Japan, Russische Föderation, Spanien, Schweden, Truthahn, Vereinigtes Königreich
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ II Morbus PompeVereinigte Staaten, Belgien, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, nicht rekrutierendGlykogenspeicherkrankheit Typ II-Pompe-KrankheitVereinigte Staaten, Frankreich, Japan, Taiwan, Vereinigtes Königreich
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ II; Pompe-KrankheitTschechien, Taiwan, Belgien, Deutschland, Korea, Republik von, Vereinigte Staaten, Argentinien, Australien, Österreich, Brasilien, Kanada, Dänemark, Frankreich, Ungarn, Italien, Japan, Mexiko, Niederlande, Polen, Portugal, Russische... und mehr
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research InstituteBeendetOrnithin-Transcarbamylase-Mangelkrankheit
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ShirePharmaNet; Nextrials, Inc.ZurückgezogenLeukodystrophie, Globoidzelle
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityNicht länger verfügbarMetachromatische LeukodystrophieVereinigte Staaten
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere MitarbeiterBeendetTay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | GM1-Gangliosidosen | GM2-GangliosidosenVereinigte Staaten
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Central Hospital, Nancy, FranceRekrutierungMorbus Pompe im JugendalterFrankreich
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene TherapiesRekrutierungGangliosidose | Lysosomale Erkrankungen | GM1Vereinigte Staaten
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenPompe-Krankheit | Glykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD II) | Saurer Maltase-MangelVereinigte Staaten, Belgien, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenPompe-Krankheit | Glykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD II)Vereinigte Staaten, Russische Föderation, Vereinigtes Königreich, Bulgarien, Indien, Ukraine
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metaX Institut fuer Diatetik GmbHGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust; Birmingham Women...Noch keine RekrutierungAlkaptonurie | Homocystin; Stoffwechselstörung | Tyrosinämie, Typ I | Tyrosinämie, Typ II | Tyrosinämie, Typ III | MSUD (Ahornsirup-Urin-Krankheit)
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BioMarin PharmaceuticalSyneos HealthRekrutierungPhenylketonurie, mütterlicherseitsDeutschland, Vereinigte Staaten, Italien
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University Children's Hospital, ZurichSanofiAbgeschlossen
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Medical University of ViennaRekrutierungPompe-Krankheit | McArdle-KrankheitÖsterreich
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Duke UniversityAbgeschlossen
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Vitaflo International, LtdUniversity College London HospitalsRekrutierungMütterliche PhenylketonurieVereinigtes Königreich