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Clinical Trials on Hurler-Syndrom in United States

Insgesamt 14172 ergebnisse

Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Abgeschlossen

Klinische Studie zu Aldurazyme bei Patienten mit Mukopolysaccharidose (MPS) I

Mukopolysaccharidose I | Hurler-Scheie-Syndrom | Hurlers-Syndrom

Vereinigte Staaten, Kanada, Deutschland
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Abgeschlossen

Eine Studie zur Untersuchung der Beziehung zwischen der Entwicklung von Laronidase-Antikörpern und GAG (Glycosaminoglycan)-Spiegeln im Urin bei mit Aldurazyme® behandelten Patienten

Mukopolysaccharidose I | Hurler-Syndrom | Hurler-Scheie-Syndrom | Scheie-Syndrom

Vereinigte Staaten
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Abgeschlossen

Verlängerungsstudie der Phase 3 zur Sicherheit und Wirksamkeit von Aldurazyme® (Laronidase) bei Patienten mit Mukopolysaccharidose I (MPS I).

Mukopolysaccharidose I | Scheie-Syndrom | Hurler-Syndrom | Hurler-Scheie-Syndrom

Vereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Brasilien, Deutschland, Italien, Niederlande
REGENXBIO Inc.

Aktiv, nicht rekrutierend

RGX-111-Gentherapie bei Patienten mit MPS I

Hurler-Syndrom | Hurler-Scheie-Syndrom | Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I)

Vereinigte Staaten, Brasilien, Israel
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Abgeschlossen

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von Aldurazyme® (Laronidase) bei MPS-I-Patienten unter 5 Jahren

Mukopolysaccharidose I | Scheie-Syndrom | Hurler-Syndrom | Hurler-Scheie-Syndrom

Niederlande, Frankreich, Deutschland, Vereinigtes Königreich
Orchard Therapeutics

Rekrutierung

Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von OTL-203 bei Patienten mit MPS-IH im Vergleich zum Behandlungsstandard mit allogener HSCT (HURCULES)

MPS-IH (Hurler-Syndrom)

Niederlande, Vereinigte Staaten, Italien, Vereinigtes Königreich
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Azacitidin und Etanercept bei der Behandlung von Patienten mit myelodysplastischen Syndromen

Zuvor behandelte myelodysplastische Syndrome | Sekundäre myelodysplastische Syndrome | de Novo Myelodysplastische Syndrome

Vereinigte Staaten
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Belinostat bei der Behandlung von Patienten mit myelodysplastischen Syndromen

Zuvor behandelte myelodysplastische Syndrome | Sekundäre myelodysplastische Syndrome | de Novo Myelodysplastische Syndrome

Vereinigte Staaten
PersImmune, Inc
University of California, San Diego

Unbekannt

Entnahme von Proben von Patienten mit MDS

Myelodysplastische Syndrome (MDS)

Vereinigte Staaten
Sumitomo Pharma America, Inc.

Beendet

Eine Studie zu TP-0184 zur Behandlung von Anämie bei Erwachsenen mit IPSS-R MDS mit niedrigem oder mittlerem Risiko

Anämie bei myelodysplastischen Syndromen

Vereinigte Staaten
Benjamin Tomlinson

Rekrutierung

Epigenetische Therapie mit 5-Azacitidin und Decitabin bei myeloischen Malignomen

Myelodysplastische Syndrome | MDS/MPN-Crossover-Syndrome

Vereinigte Staaten
Dana-Farber Cancer Institute

Abgeschlossen

Die MDS-TAO-Studie (Myelodysplasia Transplantation-Associated Outcomes).

Myelodysplastische Syndrome (MDS)

Vereinigte Staaten
SCRI Development Innovations, LLC
Novartis Pharmaceuticals

Beendet

LBH589 bei refraktären myelodysplastischen Syndromen (MDS)

Myelodysplastische Syndrome (MDS)

Vereinigte Staaten
University of Colorado, Denver

Aktiv, nicht rekrutierend

Omacetaxin + Azacitidin bei unbehandelten Patienten mit hochgradigem MDS

Hochgradige myelodysplastische Syndrome

Vereinigte Staaten
Wake Forest University Health Sciences
National Cancer Institute (NCI)

Beendet

CPI-613 bei der Behandlung von Patienten mit myelodysplastischem Syndrom, bei denen eine vorherige Therapie versagt hat

Zuvor behandelte myelodysplastische Syndrome

Vereinigte Staaten
The University of Texas Health Science Center,...

Rekrutierung

Identifizierung von Korrelaten der Gehirn-Mikroglia-Aktivierung bei neuropsychiatrischen Syndromen: Ein dimensionaler Ansatz

Neuropsychiatrische Syndrome

Vereinigte Staaten
Mayo Clinic

Abgeschlossen

Wirksamkeit von Albuterol bei der Behandlung angeborener myasthenischer Syndrome

Angeborenes myasthenisches Syndrom

Vereinigte Staaten
Brian Jonas
National Cancer Institute (NCI); Celgene; Pharmacyclics LLC.

Abgeschlossen

Ibrutinib und Lenalidomid bei der Behandlung von Patienten mit myelodysplastischem Syndrom

Zuvor behandeltes myelodysplastisches Syndrom | Myelodysplastisches Syndrom | Therapiebedingtes myelodysplastisches Syndrom | Sekundäres myelodysplastisches Syndrom | Refraktäres myelodysplastisches Hochrisikosyndrom

Vereinigte Staaten
Rockefeller University

Abgeschlossen

Immuntherapie der paraneoplastischen Syndrome

Paraneoplastische Syndrome

Vereinigte Staaten
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere Mitarbeiter

Abgeschlossen

Neuroverhaltensphänotypen bei MPS III

Hurler-Syndrom | Sanfilippo-Syndrom Typ A | Sanfilippo-Syndrom Typ B

Vereinigte Staaten
The Champ Foundation
Children's Hospital of Philadelphia; The Cleveland Clinic

Rekrutierung

Pearson-Syndrom-Naturgeschichte-Studie

Pearson-Syndrom | Single Large Scale Mitochondrial DNA Deletion Syndrome (SLSMDS)

Vereinigte Staaten
AbbVie
Celgene; Genentech, Inc.

Abgeschlossen

Eine Studie zur Bewertung von Venetoclax allein und in Kombination mit Azacitidin bei Teilnehmern mit rezidiviertem/refraktärem myelodysplastischem Syndrom (MDS)

Myelodysplastische Syndrome (MDS)

Vereinigte Staaten, Australien, Deutschland
AbbVie
Genentech, Inc.

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine Studie zur Bewertung von Venetoclax in Kombination mit Azacitidin bei Teilnehmern mit behandlungsnaiven Hochrisiko-Myelodysplastischen Syndromen (MDS)

Myelodysplastische Syndrome (MDS)

Vereinigte Staaten, Australien, Kanada, Frankreich, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich
Case Comprehensive Cancer Center

Rekrutierung

CPX-351-Therapie für MDS nach Versagen des Hypomethylierungsmittels

Myelodysplastisches Syndrom (MDS)

Vereinigte Staaten
Weill Medical College of Cornell University
Novartis Pharmaceuticals

Abgeschlossen

MRT-Screening für Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (MDS), die mehrere Transfusionen roter Blutkörperchen erhalten haben (T2*MRI)

Myelodysplastisches Syndrom (MDS)

Vereinigte Staaten
Akeso

Rekrutierung

Eine Studie zu AK117 in Kombination mit Azacitidin bei Patienten mit myelodysplastischen Syndromen

Myelodysplastische Syndrome mit höherem Risiko

Vereinigte Staaten, China
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Abgeschlossen

Sicherheit von ON 01910.Na bei Patienten mit Myelodysplasie

Myelodysplastisches Syndrom (MDS)

Vereinigte Staaten
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Beendet

Pilotstudie der Phase I/II zum gemischten Chimärismus zur Behandlung erblicher Stoffwechselstörungen

Niemann-Pick-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) | Hurler-Scheie-Syndrom | Hurler-Syndrom (MPS I) | Hunter-Syndrom (MPS II) | Sanfilippo-Syndrom (MPS III) | Krabbe-Krankheit (globoide Leukodystrophie) | Adrenoleukodystrophie (ALD... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Arizona Kidney Disease and Hypertension Center

Abgeschlossen

Prospektive Studie zur Bewertung der Wirkung von Repository-Corticotropin bei der Behandlung verschiedener nephrotischer Syndrome (ACTH)

Nephrotische Syndrome

Vereinigte Staaten
Thomas Jefferson University
AbbVie

Rekrutierung

Bewertung von Navitoclax nach Versagen der Standardbehandlungen mit Azacitidin oder Decitabin und Venetoclax bei Patienten mit aggressivem myelodysplastischem Syndrom

Myelodysplastisches Syndrom | Wiederkehrendes myelodysplastisches Syndrom | Refraktäres myelodysplastisches Syndrom

Vereinigte Staaten
Oncology Specialties, Alabama

Beendet

Phase II Research Study of Arsenic Trioxide (Trisenox) in Patients With Myelodysplastic Syndrome (MDS)

Myelodysplastisches Syndrom (MDS)

Vereinigte Staaten
Telik

Abgeschlossen

Studie zu TLK199-Tabletten beim myelodysplastischen Syndrom (MDS)

Myelodysplastisches Syndrom (MDS)

Vereinigte Staaten
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Aktiv, nicht rekrutierend

Nivolumab und/oder Ipilimumab mit oder ohne Azacitidin bei der Behandlung von Patienten mit myelodysplastischem Syndrom

Leukämie | Myelodysplastisches Syndrom | Wiederkehrendes myelodysplastisches Syndrom

Vereinigte Staaten
Peter L Greenberg
Amgen

Abgeschlossen

Eine Studie zu Darbepoetin Alfa bei Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (MDS)

Myelodysplastische Syndrome | Myelodysplastische Syndrome (MDS) | Blutkrebs

Vereinigte Staaten
argenx

Rekrutierung

Eine naturkundliche Studie bei Teilnehmern mit DOK7-kongenitalen myasthenischen Syndromen (CMS)

Angeborenes myasthenisches Syndrom

Spanien, Frankreich, Vereinigte Staaten, Kanada
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Abgeschlossen

Amifampridinphosphat zur Behandlung angeborener myasthenischer Syndrome

Myasthenische Syndrome, angeboren

Vereinigte Staaten
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Aktiv, nicht rekrutierend

Guadecitabin bei der Behandlung von Patienten mit myelodysplastischen Syndromen mit höherem Risiko

Myelodysplastisches Syndrom mit hohem Risiko

Vereinigte Staaten
Ricardo Maselli
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Nicht länger verfügbar

Behandlung Verwendung von 3,4-Diaminopyridin bei angeborener Myasthenie

Angeborenes myasthenisches Syndrom

Vereinigte Staaten
Jasper Therapeutics, Inc.

Rekrutierung

Eine Phase-1-Studie zu JSP191 (Briquilimab) bei Patienten mit LR-MDS

Myelodysplastisches Syndrom mit geringerem Risiko

Vereinigte Staaten
Rockefeller University

Abgeschlossen

Die Untersuchung der Aktivität von Immunzellen (T-Zellen) bei Patienten mit paraneoplastischen neurologischen Syndromen

Paraneoplastische Syndrome

Vereinigte Staaten
University of Colorado, Denver

Abgeschlossen

Gesundheit, Fitness und Lebensqualität bei jugendlichen Mädchen mit Turner-Syndrom

Turner-Syndrom | Turner-Syndrom Mosaik, 45, X/46, XX oder XY | Turner-Syndrom Mosaik 46,X,I(X)(Q10)/45,X | Turner-Syndrom Karyotyp 46,X mit anormalem Geschlechtschromosom, außer I(Xq)

Vereinigte Staaten
Rigel Pharmaceuticals

Rekrutierung

Studie zu R289 bei Patienten mit myelodysplastischen Syndromen mit geringerem Risiko (LR MDS)

Myelodysplastische Syndrome mit geringem Risiko

Vereinigte Staaten
Telik

Beendet

Phase-2-Studie zu Telintra® bei Myelodysplastischem 5q-Deletionssyndrom

Myelodysplastisches Syndrom (MDS)

Vereinigte Staaten
Stanford University
National Institutes of Health (NIH)

Abgeschlossen

Nicht-myeloablative allogene Transplantation bei myelodysplastischen Syndromen und myeloproliferativen Störungen

Myelodysplastische Syndrome | Myeloproliferative Erkrankungen | Myelodysplastische Syndrome (MDS) | Blut- und Knochenmarktransplantation (BMT) | Myeloproliferative Störungen (MPD)

Vereinigte Staaten
Uma Borate

Rekrutierung

Venetoclax und Azacitidin zur Behandlung des therapieassoziierten oder sekundären myelodysplastischen Syndroms

Therapiebedingtes myelodysplastisches Syndrom | Sekundäres myelodysplastisches Syndrom

Vereinigte Staaten
Vern C. Juel, M.D.

Nicht länger verfügbar

Behandlung Verwendung von 3,4-Diaminopyridin

Myasthenische Syndrome, angeboren

Vereinigte Staaten
H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
GlaxoSmithKline

Beendet

Eltrombopag bei Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (MDS) mit Thrombozytopenie

Thrombozytopenie | Myelodysplastisches Syndrom (MDS)

Vereinigte Staaten
Tarix Pharmaceuticals

Beendet

Phase-I-Studie zur Bewertung von TXA127 bei myelodysplastischem Syndrom mit niedrigem/mittlerem Risiko 1 und Thrombozytopenie

Myelodysplastisches Syndrom (MDS)

Vereinigte Staaten
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Cancer Institute (NCI)

Rekrutierung

Die National Myelodysplastic Syndrome (MDS)-Studie (MDS)

Myelodysplastische Syndrome (MDS)

Vereinigte Staaten, Israel
Cyclacel Pharmaceuticals, Inc.

Suspendiert

Eine Studie zur Untersuchung von Fadraciclib (CYC065) bei Patienten mit Leukämie oder myelodysplastischem Syndrom (MDS)

Leukämie | Myelodysplastisches Syndrom (MDS)

Vereinigte Staaten

Clinical Trials on Hurler-Syndrom in United States

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