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Klinische Studien zur Myopathia, központi mag

Insgesamt 500 ergebnisse

Vastra Gotaland Region

Anmeldung auf Einladung

Veränderungen der motorischen Funktionstests bei Patienten mit angeborener Myopathie, die mit oralem Salbutamol behandelt wurden, im Vergleich zu keiner Behandlung (COMPIS)

Erkrankungen des Bewegungsapparates | Neuromuskuläre Erkrankungen | Zentronukleäre Myopathie | Nemalin-Myopathie | Angeborene Myopathie | Myosinspeichermyopathie

Schweden
Northwestern University

Beendet

Stammzelltransplantation bei idiopathischer entzündlicher Myopathie

MYOPATHIE

Vereinigte Staaten
Hadassah Medical Organization

Unbekannt

Behandlung der TNNT1-Myopathie mit L-Tyrosin.

Nemalin-Myopathie

Israel
Radboud University Medical Center
UMC Utrecht

Noch keine Rekrutierung

Der natürliche Verlauf und die Muskelermüdbarkeit von Patienten mit angeborenen Myopathien. (READYCOM)

Zentronukleäre Myopathie | Nemalin-Myopathie | Central-Core-Krankheit | Multi-Minicore-Krankheit

Niederlande
University of Manchester
King's College Hospital NHS Trust; Northern Care Alliance NHS Foundation Trust; University College, London und andere Mitarbeiter

Aktiv, nicht rekrutierend

MYOPROSP – eine prospektive Kohortenstudie zu Myositis (MYOPROSP)

Myositis | Idiopathische entzündliche Myopathie

Vereinigtes Königreich
Clinic for Special Children

Rekrutierung

WiTNness – TNNT1-Myopathie-Naturgeschichte-Studie (WiTNNess)

Myopathie | Myopathie; Erblich | Myopathien, Nemalin | TNNT1-assoziierte Myopathie | Nemaline Stäbchenmyopathie mit infantilem Beginn | Myopathie, Rod | Amish Nemaline Myopathie | Nemaline Myopathie 5 | NEM5 | Genetische Muskelerkrankung | Rezessive Erbkrankheit (autosomal) | ANM

Vereinigte Staaten
Peking University People's Hospital

Unbekannt

Niedrig dosierte Interleukin-2-Behandlung bei idiopathischer entzündlicher Myopathie

Entzündliche Myopathie
Peking University People's Hospital

Unbekannt

Niedrig dosiertes Interleukin-2 in Kombination mit einer Standardtherapie bei idiopathischer entzündlicher Myopathie

Entzündliche Myopathie
Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen
AbbVie

Abgeschlossen

RTA 408 Kapseln bei Patienten mit mitochondrialer Myopathie - MOTOR

MItochondriale Myopathien

Vereinigte Staaten, Dänemark
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Rekrutierung

Patientenregister für myotubuläre und zentronukleäre Myopathie

X-chromosomale myotubuläre Myopathie | Zentronukleäre Myopathie | Myotubuläre Myopathie | Myotubuläre Myopathie 1 | Myotubuläre (zentronukleäre) Myopathie | Zentronukleäre Myopathie, X-chromosomal

Vereinigtes Königreich
James Dowling
Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Cures Within Reach; The Joshua... und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Tamoxifen-Therapie für myotubuläre Myopathie (TAM4MTM)

X-verknüpfte myotubuläre Myopathie

Vereinigtes Königreich, Kanada, Vereinigte Staaten
Cristina Domínguez González

Rekrutierung

Naturgeschichte bei primären mitochondrialen Myopathien (NHPMM)

Primäre mitochondriale Myopathien

Spanien
Dynacure

Beendet

Humanarzneimittelstudie in der frühen Phase zur Untersuchung von Dynamin 101 (DYN101) bei Patienten ≥ 16 Jahren mit zentronukleären Myopathien (Unite-CNM)

Zentronukleäre Myopathie

Frankreich, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Belgien, Dänemark, Deutschland
Dynacure

Zurückgezogen

Naturhistorische Untersuchung von Patienten mit zentronukleären Myopathien (NatHis-CNM)

Zentronukleäre Myopathie
Boston Children's Hospital
Muscular Dystrophy Association

Rekrutierung

Molekulare und genetische Studien zu angeborenen Myopathien

Zentronukleäre Myopathie | Myotubuläre Myopathie | Nemalin-Myopathie | Central-Core-Krankheit | Disproportion des angeborenen Fasertyps | Multiminicore-Krankheit | Muskeldystrophie der starren Wirbelsäule | Undefinierte angeborene Myopathie

Vereinigte Staaten
Astellas Gene Therapies

Aktiv, nicht rekrutierend

Klinische Gentransfer-Studie bei X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (ASPIRO)

X-chromosomale myotubuläre Myopathie

Vereinigte Staaten, Kanada, Frankreich, Deutschland
Astellas Gene Therapies

Abgeschlossen

Eine klinische Bewertungsstudie bei Patienten mit X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (XLMTM). (INCEPTUS)

X-chromosomale myotubuläre Myopathie

Vereinigte Staaten, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Kanada, Deutschland
University of Florida
Audentes Therapeutics

Abgeschlossen

Funktion der Atemmuskulatur bei unbehandelter X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (XLMTM)

X-chromosomale myotubuläre Myopathie

Vereinigte Staaten
Reneo Pharma Ltd

Beendet

Eine Open-Label-Langzeit-Sicherheitsstudie zu REN001 bei Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie (Stride Ahead)

Primäre mitochondriale Myopathie

Spanien, Australien, Belgien, Dänemark, Kanada, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Deutschland, Ungarn, Italien, Niederlande, Neuseeland
Institut de Myologie, France
Dynacure

Abgeschlossen

Prospektive Studie zum natürlichen Verlauf von Patienten mit myotubulärer Myopathie und anderen zentronuklearen Myopathien (NatHis-CNM)

Zentronukleäre Myopathie

Frankreich, Belgien, Deutschland, Italien, Spanien
Cure CMD
University of Chicago; Boston Children's Hospital; Valerion Therapeutics, LLC; Congenital...

Abgeschlossen

Genteststudie zur myotubulären Myopathie

Myotubuläre Myopathie

Vereinigte Staaten
The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical...

Noch keine Rekrutierung

Idiopathische entzündliche Myopathie bei Erwachsenen mit Herzverletzung

Herzerkrankung | Entzündliche Myopathie
Peking University People's Hospital

Rekrutierung

Klinische Eigenschaften und Mechanismusforschung von Inhibitoren der Januskinase bei idiopathischen entzündlichen Myopathien

Idiopathische entzündliche Myopathien

China
University Hospital, Brest

Rekrutierung

Adult Autoimmune Myopathies (MAIA) (MAIA)

Idiopathische entzündliche Myopathien

Frankreich
The Emmes Company, LLC
United Mitochondrial Disease Foundation; PolG Foundation Mito Australia

Rekrutierung

Quellenmaterialstudie zur mitochondrialen Videobewertung

PolG, Primäre mitochondriale Myopathie

Vereinigte Staaten
Reneo Pharma Ltd

Abgeschlossen

Eine Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit einer 24-wöchigen Behandlung mit REN001 bei Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie (STRIDE)

Primäre mitochondriale Myopathie

Vereinigte Staaten, Spanien, Australien, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Neuseeland, Dänemark, Norwegen, Tschechien, Belgien, Kanada, Deutschland, Ungarn, Italien, Niederlande
Stealth BioTherapeutics Inc.

Beendet

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der primären mitochondrialen Myopathie von Elamipretid, gefolgt von einer Open-Label-Extension (MMPOWER-3)

Primäre mitochondriale Myopathie

Vereinigte Staaten, Deutschland, Kanada, Italien, Vereinigtes Königreich, Dänemark, Ungarn
Reneo Pharma Ltd

Beendet

Eine Studie zur Sicherheit von REN001 bei Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie

Primäre mitochondriale Myopathie

Vereinigtes Königreich
Dynacure

Zurückgezogen

Humanarzneimittelstudie in der frühen Phase zur Untersuchung von DYN101 bei Teilnehmern im Alter von 2 bis 17 Jahren mit zentronukleären Myopathien (DyNaMic)

Zentronukleäre Myopathie

Deutschland, Frankreich
Astellas Gene Therapies

Abgeschlossen

Eine Überprüfung der Krankengeschichte von Patienten mit X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (XLMTM)

Männer mit X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (XLMTM)

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
Cure CMD
University of Michigan; Congenital Muscle Disease International Registr

Abgeschlossen

Ereignisstudie zu myotubulärer Myopathie (MTMES)

X-chromosomale myotubuläre Myopathie

Vereinigte Staaten
University of Manchester
Karolinska Institutet; Eli Lilly and Company; Clinical Trials Unit, Manchester

Abgeschlossen

JAK 1/2-Inhibitor, Baricitinib, bei der Behandlung von erwachsener IIM (MYOJAK)

Idiopathische entzündliche Myopathien

Vereinigtes Königreich
Yale University

Abgeschlossen

Anwendung der elektrischen Impedanzmyographie (EIM) als potenzieller Biomarker für idiopathische entzündliche Myopathien

Idiopathische entzündliche Myopathien

Vereinigte Staaten
Benha University

Unbekannt

Elastographie bei Patienten mit idiopathischen entzündlichen Myopathien

Idiopathische entzündliche Myopathien

Ägypten
argenx

Rekrutierung

Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Efgartigimod PH20 SC bei erwachsenen Teilnehmern mit aktiver idiopathischer entzündlicher Myopathie. (ALKIVIA)

Myositis | Dermatomyositis | Polymyositis | Antisynthetase-Syndrom | Immunvermittelte nekrotisierende Myopathie | Aktive idiopathische entzündliche Myopathie

Vereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Korea, Republik von, Österreich, Truthahn, Litauen, Australien, Thailand, Serbien, Polen, Italien, Frankreich, Niederlande, Argentinien, Vereinigtes Königreich, Georgia, Belgien, Bul... und mehr
University of Sao Paulo

Abgeschlossen

Körperliches Training bei Patienten mit idiopathischen entzündlichen Myopathien

Physische Aktivität | Idiopathische entzündliche Myopathien

Brasilien
argenx

Rekrutierung

Eine Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit einer subkutanen Formulierung von Efgartigimod bei Erwachsenen mit aktiver idiopathischer entzündlicher Myopathie (ALKIVIA+)

Myositis | Dermatomyositis | Polymyositis | Antisynthetase-Syndrom | Immunvermittelte nekrotisierende Myopathie | Aktive idiopathische entzündliche Myopathie

Korea, Republik von, Vereinigte Staaten, Bulgarien, Belgien, Dänemark, Georgia, Griechenland, Litauen, Argentinien
Eduardo N. Chini

Rekrutierung

Eine Studie zur Bewertung von Vitamin B3-Derivaten zur Behandlung von mitochondrialer Myopathie

Mitochondriale Myopathie

Vereinigte Staaten
University of Helsinki
Helsinki University Central Hospital; University of Iowa; Institute for Molecular...

Abgeschlossen

Niacin-Supplementierung bei gesunden Kontrollpersonen und Patienten mit mitochondrialer Myopathie (NiaMIT)

Mitochondriale Myopathien
Valerion Therapeutics, LLC
Institut de Myologie, France; Genethon

Abgeschlossen

Prospektive Längsschnittstudie zum natürlichen Verlauf und funktionellen Status von Patienten mit myotubulärer Myopathie (MTM) (MTM)

Myotubuläre Myopathie

Frankreich, Belgien, Vereinigte Staaten, Kanada, Deutschland, Italien, Spanien
Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
Ministry of Health, France

Rekrutierung

Rituximab-Therapie bei Anti-Myelin-assoziierten Glykoprotein-Patienten mit Merkmalen guter Responder (THERAMAG)

Anti-MAG-Neuropathie

Frankreich
Astellas Pharma Inc

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine Studie zur Bewertung von ASP0367 bei Teilnehmern mit primärer mitochondrialer Myopathie (MOUNTAINSIDE)

Primäre mitochondriale Myopathie

Vereinigte Staaten
Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Rekrutierung

Heimbasiertes personalisiertes Training und Videoberatung bei mitochondrialen Myopathien: Studie zur Wirksamkeit und Verträglichkeit. (TELE-MIT)

Mitochondriale Myopathien

Frankreich
University of Helsinki
Helsinki University Central Hospital; Institute for Molecular Medicine

Abgeschlossen

NiaMIT-Fortsetzung bei Patienten mit mitochondrialer Myopathie im Frühstadium

Mitochondriale Myopathien

Finnland
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal...

Unbekannt

Die Auswirkungen von Bewegung im Vergleich zu Inaktivität auf Menschen mit mitochondrialer Muskelerkrankung

Mitochondriale Myopathie

Vereinigte Staaten
Cabaletta Bio

Rekrutierung

Offene Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CABA-201 bei Patienten mit aktiver idiopathischer entzündlicher Myopathie

Idiopathische entzündliche Myopathie | Dermatomyositis | Immunvermittelte nekrotisierende Myopathie | Anti-Synthetase-Syndrom

Vereinigte Staaten
Institut de Myologie, France

Rekrutierung

Bewertung der Sicherheit und der akuten Auswirkungen eines Knie-Hüft-angetriebenen weichen Exoskeletts bei Patienten mit neuromuskulären Erkrankungen (Exo-NMD1)

Muskeldystrophien | Mitochondriale Myopathien | Glykogenspeicherkrankheit | Idiopathische entzündliche Myopathien | Angeborene Myopathie

Frankreich
Institut de Myologie, France

Rekrutierung

Bewertung der Sicherheit und der akuten Auswirkungen eines angetriebenen Dermoskeletts für die unteren Extremitäten bei Patienten mit neuromuskulären Erkrankungen (Exo-KGO1)

Muskeldystrophien | Mitochondriale Myopathien | Glykogenspeicherkrankheit | Idiopathische entzündliche Myopathien | Angeborene Myopathie

Frankreich
Stealth BioTherapeutics Inc.

Abgeschlossen

Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von MTP-131 zur Behandlung der mitochondrialen Myopathie (MMPOWER)

Mitochondriale Myopathie

Vereinigte Staaten
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Abgeschlossen

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung von Sialinsäure bei Patienten mit Glucosamin (UDP-N-Acetyl)-2-Epimerase-Myopathie (GNEM) oder hereditärer Einschlusskörperchen-Myopathie (HIBM) (GNEM)

Hereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie | GNE-Myopathie | Distale Myopathie mit umrandeten Vakuolen | Distale Myopathie, Typ Nonaka

Vereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Israel, Italien, Bulgarien, Frankreich

Klinische Studien zur Myopathia, központi mag

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte