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Insgesamt 1874 ergebnisse
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Novo Nordisk A/SAktiv, nicht rekrutierendHämophilie A ohne Inhibitoren | Hämophilie B ohne InhibitorenSpanien, Vereinigte Staaten, Korea, Republik von, Vereinigtes Königreich, Australien, Litauen, Frankreich, Truthahn, Indien, Estland, Russische Föderation, Ukraine, Mexiko, Japan, Serbien, Kanada, Kroatien, Algerien, Bosnien... und mehr
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Denali Therapeutics Inc.AbgeschlossenMukopolysaccharidose IIVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Niederlande
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NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyAnmeldung auf EinladungChoroiderämie | X-chromosomale Retinitis pigmentosaVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Niederlande, Deutschland, Frankreich, Brasilien, Kanada, Dänemark, Finnland
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenHämophilie A | Hämophilie BBulgarien, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Russische Föderation, Schweiz
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Memorial Sloan Kettering Cancer CenterY-mAbs TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierend
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Edgewise Therapeutics, Inc.Medpace, Inc.Anmeldung auf EinladungBecker-MuskeldystrophieVereinigte Staaten, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Janssen Research & Development, LLCAktiv, nicht rekrutierendX-chromosomale Retinitis pigmentosaVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.VerfügbarX-chromosomale Hypophosphatämie | Tumorinduzierte Osteomalazie
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FibroGenBeendetDuchenne-MuskeldystrophieVereinigte Staaten, Spanien, Kanada, Australien, China, Italien, Belgien, Frankreich, Niederlande, Österreich, Vereinigtes Königreich
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St. Jude Children's Research HospitalChildren's Hospital of Philadelphia; National Heart, Lung, and Blood Institute... und andere MitarbeiterAktiv, nicht rekrutierendHämophilie BVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Universiteit AntwerpenUniversity Hospital, Antwerp; Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...AbgeschlossenHämophilie A | Hämophilie BBelgien
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Percheron TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendDuchenne-MuskeldystrophieVereinigtes Königreich, Australien, Serbien, Truthahn, Bulgarien
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University of California, DavisEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Anmeldung auf EinladungBeschränkter Intellekt | Down-Syndrom | Aufmerksamkeits-Defizit-Hyperaktivitäts-Störung | Fragiles X-SyndromVereinigte Staaten
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Rett Syndrome Research TrustVanderbilt University Medical CenterAbgeschlossenRett-SyndromVereinigte Staaten
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossenHypohidrotische ektodermale DysplasieFrankreich
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bluebird bioAbgeschlossenZerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)Vereinigte Staaten, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Denali Therapeutics Inc.Anmeldung auf EinladungMukopolysaccharidose IIVereinigte Staaten, Kanada, Belgien, Tschechien, Niederlande
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Amicus Therapeutics France SASAbgeschlossenMorbus Fabry | Anderson-Fabry-KrankheitFrankreich
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMucopolysaccharidosen | Leukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie | Gangliosidosen | Metachromatische Leukodystrophie | Krabbe-Krankheit | Refsum-Krankheit | Kadasil | Sjögren-Larsson-Syndrom | Allan-Herndon-Dudley-Syndrom | Krankheit der weißen Substanz und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Sarepta Therapeutics, Inc.AbgeschlossenDuchenne-MuskeldystrophieVereinigte Staaten
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Amicus Therapeutics France SASAbgeschlossen
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Novo Nordisk A/SAktiv, nicht rekrutierend
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Janssen Pharmaceutical K.K.AbgeschlossenX-chromosomale Retinitis pigmentosaJapan
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AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendSpinale und bulbäre Muskelatrophie | Kennedy-KrankheitVereinigte Staaten
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Ningbo UniversityNingbo Health Information CenterAktiv, nicht rekrutierendKinder | Schwangere FrauChina
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Beacon TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendX-chromosomale Retinitis pigmentosaVereinigte Staaten
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University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalAbgeschlossenNeurobehaviorale Manifestationen | Genetische Krankheiten, X-gebunden | Beschränkter Intellekt | Fragiles X-Syndrom | Störungen der Geschlechtschromosomen | Fragiles X Mental Retardation Syndrom | Trinukleotid-Repeat-Expansion | Fra(X)-Syndrom | FXS | Geistige Behinderung, X-gebundenVereinigte Staaten, Kanada
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Medexus Pharma, Inc.AbgeschlossenHämophilie BTruthahn, Brasilien, Georgia, Moldawien, Republik, Südafrika, Ukraine
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The Hospital for Sick ChildrenNational Cancer Institute (NCI)AbgeschlossenLebensqualität | KinderkrebsVereinigte Staaten, Kanada
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Lokman Hekim ÜniversitesiAbgeschlossenEltern | Duchenne-Muskeldystrophie | Psychoedukation | Psychologisches WohlbefindenTruthahn
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University of MalagaAbgeschlossenMuskeldystrophie, Duchenne- und Becker-TypenSpanien
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University Hospital Birmingham NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation Trust; Cambridge University Hospitals... und andere MitarbeiterAktiv, nicht rekrutierendMorbus FabryVereinigtes Königreich, Australien
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4D Molecular TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendChoroiderämieVereinigte Staaten
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Sangamo TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendMorbus FabryVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Taiwan, Australien, Deutschland, Italien, Kanada
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Nova Mentis Life Science CorpKGK Science Inc.SuspendiertKognitive Dysfunktion | Fragiles X-Syndrom | VerhaltenKanada
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Indiana UniversityNational Institute on Aging (NIA)Aktiv, nicht rekrutierendDemenz | Alzheimer ErkrankungVereinigte Staaten
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ShireAktiv, nicht rekrutierendMorbus FabryIndien
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Kanada
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigte Staaten, Spanien, Kanada, Vereinigtes Königreich, Mexiko, Australien, Frankreich
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigte Staaten
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Kyowa Kirin, Inc.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigte Staaten
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David WilliamsAktiv, nicht rekrutierendGentherapie | Schwere kombinierte Immunschwäche, X-chromosomalVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieNiederlande, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Frankreich
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Zynerba Pharmaceuticals, Inc.Anmeldung auf EinladungFragiles X-SyndromVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Neuseeland, Australien
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PfizerAktiv, nicht rekrutierendHämophilie BDeutschland, Vereinigtes Königreich, Kanada, Australien, Taiwan, Japan, Frankreich, Truthahn, Korea, Republik von, Vereinigte Staaten, Brasilien, Griechenland, Saudi-Arabien, Schweden
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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAbgeschlossenX-chromosomale Hypophosphatämie (XLH)Schweden, Spanien, Vereinigtes Königreich, Italien, Österreich, Frankreich
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Sangamo TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendHämophilie B | Mukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose IIVereinigte Staaten
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Shin Poong Pharmaceutical Co. Ltd.Aktiv, nicht rekrutierend
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Santhera PharmaceuticalsSanthera PharmaceuticalsAktiv, nicht rekrutierendDuchenne-MuskeldystrophieKanada
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PfizerAktiv, nicht rekrutierendHämophilie A | Hämophilie BVereinigte Staaten, Kanada, Spanien, Australien, Korea, Republik von, Taiwan, Brasilien, Italien, Japan, Truthahn, Deutschland, Vereinigtes Königreich, Saudi-Arabien, Frankreich, Schweden, Belgien, Griechenland, Israel