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Insgesamt 115560 ergebnisse
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Stanford UniversityNational Cancer Institute (NCI); Harvard UniversityAbgeschlossenZerebralparese | Krebs im Kindesalter | Angeborenen Herzfehler | Chronische Lungenerkrankung | Angeborene Stoffwechselstörung | GastrostomieVereinigte Staaten
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Hadassah Medical OrganizationAbgeschlossen
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NewAmsterdam PharmaAktiv, nicht rekrutierendDyslipidämien | Hypercholesterinämie | Familiäre Hypercholesterinämie | Atherosklerotische Herz-Kreislauf-Erkrankung | Hoher CholesterinspiegelVereinigte Staaten, Polen, Dänemark, Tschechien, China, Niederlande, Japan, Georgia
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SwanBio Therapeutics, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendAMN | AMN-Genmutation | X-ALDVereinigte Staaten, Niederlande, Deutschland
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.AbgeschlossenMorbus FabryVereinigte Staaten, Niederlande, Ungarn, Vereinigtes Königreich, Tschechien, Norwegen, Slowenien, Spanien, Finnland, Frankreich, Italien, Schweiz
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.AbgeschlossenMorbus FabryVereinigte Staaten, Serbien, Spanien, Vereinigtes Königreich, Australien, Paraguay
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Amicus TherapeuticsAbgeschlossenMorbus Pompe (später Beginn)Vereinigte Staaten, Australien, Korea, Republik von, Japan, Taiwan, Belgien, Slowenien, Neuseeland, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Argentinien, Kanada, Spanien, Bosnien und Herzegowina, Deutschland, Schweden, Ungarn, ... und mehr
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Agios Pharmaceuticals, Inc.BeendetAnämie | Anämie, hämolytisch | Pyruvatkinase-Mangel | Pyruvatkinase-Mangel-AnämieVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Italien, Spanien, Niederlande
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Erasmus Medical CenterAktiv, nicht rekrutierendBrechungsfehler | AmblyopieNiederlande
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University of NebraskaAbgeschlossen
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Jaeb Center for Health ResearchNational Eye Institute (NEI); Pediatric Eye Disease Investigator GroupAbgeschlossenKurzsichtigkeitVereinigte Staaten
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University of NebraskaAbgeschlossenSehkraftverlustVereinigte Staaten, Haiti
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Homology Medicines, IncBeendetPhenylketonurien | PAH-MangelVereinigte Staaten
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Johnson & Johnson Surgical Vision, Inc.AbgeschlossenKatarakt | HornhautastigmatismusVereinigte Staaten
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Mandos LLCBeendetNiemann-Pick-Krankheit, Typ CVereinigte Staaten, Australien, Vereinigtes Königreich, Truthahn, Schweiz, Deutschland, Neuseeland, Singapur, Frankreich
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AVROBIOBeendetGaucher-Krankheit Typ 1Vereinigte Staaten, Kanada
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Homology Medicines, IncZurückgezogenMukopolysaccharidose IIVereinigte Staaten, Kanada
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University of NebraskaBeendetRefraktionsfehlerVereinigte Staaten
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Homology Medicines, IncBeendetPhenylketonurien | PKUVereinigte Staaten
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Milton S. Hershey Medical CenterAbgeschlossen
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyVerfügbarPrimäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1)
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Allievex CorporationAnmeldung auf EinladungMPS III BVereinigte Staaten, Deutschland, Truthahn, Vereinigtes Königreich, Kolumbien
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Innovent Biologics (Suzhou) Co. Ltd.AbgeschlossenHomozygote familiäre HypercholesterinämieChina
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Innovent Biologics (Suzhou) Co. Ltd.AbgeschlossenHeterozygote familiäre HypercholesterinämieChina
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Ocumension (Hong Kong) LimitedORA, Inc.; Statistics & Data CorporationAktiv, nicht rekrutierendKurzsichtigkeit, progressivVereinigte Staaten
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, nicht rekrutierend
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Eisai Co., Ltd.Abgeschlossen
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Aeglea BiotherapeuticsBeendetHomocystinurie aufgrund von Cystathionin-Beta-Synthase-MangelVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Australien
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Horizon Therapeutics, LLCAbgeschlossenStörung des HarnstoffzyklusVereinigte Staaten, Spanien, Italien, Schweiz
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Aeglea BiotherapeuticsAbgeschlossenArginase-I-Mangel | HyperargininämieVereinigte Staaten, Italien, Kanada, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Österreich, Deutschland
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PfizerAbgeschlossenTransthyretin-Amyloidose | Mutationen des Transthyretin-GensVereinigte Staaten, Frankreich, Spanien, Taiwan, Israel, Korea, Republik von, Dänemark, Kanada, Niederlande, Japan, Schweden, Brasilien, Mexiko, Argentinien, Portugal, Belgien, Bulgarien, Zypern, Deutschland, Italien, Malaysia, Ru... und mehr
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Oslo University HospitalAkershus University Hospital, Lørenskog, Norway; Koc University Hospital, Istanbul... und andere MitarbeiterAbgeschlossenDepression | Betonen | Schlaflosigkeit | Angst | Optimismus | Zwischenmenschlicher Rückzug | Professionelle Erfüllung | Arbeitserschöpfung | Selbstberichtete medizinische Fehler | Burnout beim ArztTruthahn
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University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAktiv, nicht rekrutierendPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelVereinigte Staaten
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Allena PharmaceuticalsBeendetChronische Nierenerkrankungen | Hyperurikämie | GichtVereinigte Staaten
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ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMetachromatische Leukodystrophie (MLD)Vereinigte Staaten, Kanada, Belgien, Israel, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Spanien, Japan, Brasilien, Argentinien, Frankreich, Griechenland, Italien
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ShireAbgeschlossenGaucher-KrankheitIndien
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Freeline TherapeuticsBeendetLysosomale Speicherkrankheiten | Morbus FabryVereinigte Staaten, Norwegen, Deutschland, Österreich, Vereinigtes Königreich, Italien, Kanada
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAnmeldung auf EinladungMukopolysaccharidose II | Morbus Fabry | Niemann-Pick-Krankheit, Typ C | Mukopolysaccharidose VI | Mangel an lysosomaler saurer Lipase | Metachromatische Leukodystrophie | Gaucher-Krankheit | Zerebrotendinöse Xanthomatose | Mukopolysaccharidose IV A | GM1 Gangliosidose | Mukopolysaccharidose VII | Säure-Sp... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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University of Ljubljana, Faculty of MedicineUniversity Medical Centre Ljubljana; Kinderkrankenhaus auf der BultAbgeschlossenFamiliäre Hypercholesterinämie | Polygene HypercholesterinämieDeutschland, Slowenien
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SanofiRegeneron PharmaceuticalsAbgeschlossenHypercholesterinämieTschechien, Frankreich, Dänemark, Niederlande, Österreich, Mexiko, Spanien, Vereinigte Staaten, Argentinien, Brasilien, Bulgarien, Kanada, Finnland, Ungarn, Italien, Libanon, Norwegen, Polen, Russische Föderation, Slowenien, Süd... und mehr
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Amicus TherapeuticsAbgeschlossenMorbus FabryJapan, Taiwan, Truthahn, Vereinigte Staaten, Brasilien
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Shanghai Eye Disease Prevention and Treatment CenterBeijing Friendship Hospital; Peking Union Medical College Hospital; Chinese University... und andere MitarbeiterAbgeschlossenKurzsichtigkeit | Kurzsichtige MakuladegenerationChina
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktiv, nicht rekrutierendMorbus FabryVereinigte Staaten, Niederlande, Australien, Ungarn, Vereinigtes Königreich, Kanada, Tschechien, Finnland, Frankreich, Italien, Norwegen, Slowenien, Spanien
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktiv, nicht rekrutierendMorbus FabryBelgien, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Italien, Tschechien, Dänemark, Norwegen
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Swedish Medical CenterZurückgezogenLevator-Ani-SyndromVereinigte Staaten
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityBeendetPilotstudie der Phase I/II zum gemischten Chimärismus zur Behandlung erblicher StoffwechselstörungenNiemann-Pick-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) | Hurler-Scheie-Syndrom | Hurler-Syndrom (MPS I) | Hunter-Syndrom (MPS II) | Sanfilippo-Syndrom (MPS III) | Krabbe-Krankheit (globoide Leukodystrophie) | Adrenoleukodystrophie (ALD... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigte Staaten, Korea, Republik von, Kanada, Japan, Frankreich, Dänemark
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigte Staaten, Korea, Republik von, Japan, Irland, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Italien
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieKorea, Republik von, Kanada, Vereinigte Staaten, Australien, Japan, Vereinigtes Königreich, Schweden
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendX-chromosomale Hypophosphatämie (XLH)China