Suchen Sie in klinischen Studien nach: Hereditary study for PH

Insgesamt 422226 ergebnisse

GRIN Therapeutics, Inc.

Rekrutierung

Eine Studie zu Radiprodil zur Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirkung auf Anfälle und Verhaltenssymptome bei Patienten mit TSC oder FCD Typ II

Tuberöse Sklerose-Komplex | Fokale kortikale Dysplasie

Spanien, Vereinigtes Königreich, Australien, Belgien, Kanada, Italien, Polen
Ocugen

Rekrutierung

Eine Phase-3-Studie zur OCU400-Gentherapie zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (liMeliGhT)

Retinitis pigmentosa

Vereinigte Staaten
Belite Bio, Inc

Noch keine Rekrutierung

Eine Phase-2/3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Tinlarebant bei Patienten mit Stargardt-Krankheit (DRAGON II)

Stargardt-Krankheit 1 | STGD1

Vereinigte Staaten
Octapharma

Noch keine Rekrutierung

Phase-3-Studie mit intravenösem, aus menschlichem Plasma gewonnenem C1-Esterase-Inhibitor-Konzentrat bei Patienten mit angeborenem C1-INH-Mangel zur Behandlung und Vorbeugung von akuten hereditären Angioödem-Anfällen vor dem Eingriff

Akutes hereditäres Angioödem
Alnylam Pharmaceuticals

Noch keine Rekrutierung

Beobachtungsstudie zur Neurofilament-Leichtkette (NfL) als Biomarker bei asymptomatischen Trägern der Transthyretin (TTR)-Varianten und Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter (hATTR) Amyloidose mit Polyneuropathie

Hereditäre Amyloidose, Transthyretin-bezogen | Asymptomatischer Trägerzustand

Frankreich
Pharvaris Netherlands B.V.

Rekrutierung

Studie zu oralen Deucrictibant-Weichkapseln zur Bedarfsbehandlung von Angioödem-Attacken bei Jugendlichen und Erwachsenen mit hereditärem Angioödem (RAPIDe-3)

Hereditäres Angioödem | Hereditäres Angioödem Typ I | Hereditäres Angioödem Typ II | Hereditäres Angioödem Typ I und II | Hereditärer Angioödem-Angriff | Hereditäres Angioödem mit C1-Esterase-Inhibitor-Mangel | Hereditäres Angioödem – Typ 1 | Hereditäres Angioödem – Typ 2 | C1-Esterase-Inhibitor [C1-INH]-Mangel und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Noch keine Rekrutierung

Randomisierte kontrollierte Studie bei Patienten, die langfristig Colchicin einnehmen, mit Colchicin-resistentem familiärem Mittelmeerfieber (FMF) zur Bewertung der Wirksamkeit einer bedarfsgesteuerten Anakinra-Behandlung bei schmerzhaften Anfällen bei Patienten, die eine kontinuierliche tägliche Therapie ablehnen (KIN-ATTACK-FMF)

FMF

Frankreich
University of Rochester

Noch keine Rekrutierung

Die Auswirkungen von Disulfiram (Antabuse®) auf die Sehschärfe bei Patienten mit Netzhautdegeneration

Altersbedingte Makuladegeneration | Retinitis pigmentosa | Netzhautdystrophien | Alkoholkonsumstörung | Stargardt-Krankheit

Vereinigte Staaten
University Hospital, Toulouse

Noch keine Rekrutierung

Sicherheitsstudie zur Anwendung von Rapamycin bei Kindern mit familiärer adenomatöser Polyposis (RAPA-4-PAF)

Familiäre adenomatöse Polyposis

Frankreich
argenx

Rekrutierung

Eine Studie zu Efgartigimod PH20 SC bei Erwachsenen mit Schilddrüsen-Augenerkrankung

Schilddrüsen-Augenkrankheit

Vereinigte Staaten
argenx

Rekrutierung

Eine Studie zu Efgartigimod PH20 SC bei Erwachsenen mit Schilddrüsen-Augenerkrankung

Schilddrüsen-Augenkrankheit

Vereinigte Staaten
Incepta Pharmaceuticals Ltd
Institute for Developing Science and Health Initiatives, Bangladesh

Rekrutierung

Randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit der Ranibizumab 10 mg/ml-Injektion (Incepta)

Makuladegeneration | Netzhautdegeneration | Diabetische Retinopathie | Diabetisches Makulaödem | Makulaödem | Netzhauterkrankung

Bangladesch
Zhongmou Therapeutics

Noch keine Rekrutierung

Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie der neuartigen Gentherapie ZM-02 für Patienten mit Retinitis pigmentosa (ZM-02)

Retinitis pigmentosa

China
University of Texas Southwestern Medical Center

Rekrutierung

CHARGE-Studie: Genetische Tests der CHoice-Architektur (CHARGE)

Erblicher Krebs

Vereinigte Staaten
Swedish Orphan Biovitrum

Rekrutierung

Eine nicht-interventionelle Post-Marketing-Studie zur Beschreibung der Ergebnisse der Nitisinon-Behandlung bei HT-1-Patienten

Hereditäre Tyrosinämie, Typ I

China
bluebird bio
Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Rekrutierung

Eine Studie mit Teilnehmern mit zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD), die mit Elivaldogene Autotemcel behandelt wurden (Stargazer)

Zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)

Vereinigte Staaten
Tampere University Hospital
Tampere University

Rekrutierung

Urothelkrebs-Screening bei Personen mit Lynch-Syndrom mithilfe eines Urin-Tumor-DNA-Panels (LS-URO-Studie)

Lynch-Syndrom | Urothelkarzinom

Kanada, Finnland
Foundation For Rare Disease Research
Institute for Asthma & Allergy; Virant Diagnostics, Inc.; MedBio Reference Laboratories...

Noch keine Rekrutierung

Forschungsstudie zu Angioödem-Biomarkern

Angioödem | Urtikaria | C1-Inhibitor-Mangel | Angioödeme, erblich | Mastozytose | Indolente systemische Mastozytose | Systemische Mastozytosen | ACE-Hemmer-induziertes Angioödem
Viridian Therapeutics, Inc.

Rekrutierung

Eine offene Studie für Teilnehmer, die am Ende der Behandlungsbewertung der Zulassungsstudien VRDN-001-101 und VRDN-001-301 nicht ansprechen

Schilddrüsen-Augenkrankheit

Vereinigte Staaten
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Rekrutierung

Orbit-Studie: Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von intrathekal verabreichtem ION356 bei Teilnehmern mit Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit (PMD)

Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit

Frankreich, Niederlande
Ganzhou Hemay Pharmaceutical Co., Ltd

Rekrutierung

Eine Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Hemay005-Tabletten bei Patienten mit Morbus Behçet

Morbus Behçet

China
NYU Langone Health

Noch keine Rekrutierung

Pilotstudie zum sublingualen Dexmedetomidin-Film zur ambulanten Behandlung der hyperadrenergen autonomen Krise bei Patienten mit familiärer Dysautonomie

Familiäre Dysautonomie

Vereinigte Staaten
Intellia Therapeutics
Regeneron Pharmaceuticals

Rekrutierung

MAGNITUDE: Eine Phase-3-Studie zu NTLA-2001 bei Teilnehmern mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM)

Transthyretin-Amyloidose (ATTR) mit Kardiomyopathie

Vereinigte Staaten, Australien, Vereinigtes Königreich, Neuseeland
Sling Therapeutics, Inc.

Rekrutierung

Eine Phase-2b-Verlängerungsstudie mit zwei Dosen Linsitinib bei Patienten mit aktiver, mittelschwerer bis schwerer Schilddrüsen-Augenerkrankung (TED)

Augenkrankheiten | Erkrankungen des endokrinen Systems | Schilddrüsenerkrankungen | Schilddrüsen-Augenkrankheit | Graves-Ophthalmopathie | Exophthalmus | Augenhöhlenerkrankungen | Schilddrüsen-assoziierte Ophthalmopathie | Graves Orbitopathie | Proptose | IGF1R | Hashimoto

Vereinigte Staaten
Hoffmann-La Roche

Rekrutierung

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Satralizumab bei Teilnehmern mit Schilddrüsen-Augenerkrankungen (SatraGO-2) (SatraGO-2)

Schilddrüsen-Augenkrankheit

Korea, Republik von, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, China, Kanada, Frankreich, Spanien
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Rekrutierung

Prospektive Untersuchung der klinischen, genomischen, pharmakologischen, Labor- und Ernährungsdeterminanten von Pyrimidin- und Purinstoffwechselstörungen

Stoffwechselkrankheit | Purin-Pyrimidin-Stoffwechsel | AICDA, OMIM *605257, Immunschwäche mit Hyper-IgM, Typ 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM-Syndrom 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anämie, hämolytisch, aufgrund von UMPH1-Mangel | UMPS, OMIM *613891, Orotische Azidurie | DHODH, OMIM *126064... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Praxis Precision Medicines

Rekrutierung

Essential 3 – Dezentrale Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Ulixacaltamid bei essentiellem Tremor (ET)

Essenzieller Tremor

Vereinigte Staaten
Friedreich's Ataxia Research Alliance

Rekrutierung

Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study (UNIFAI)

Friedreich Ataxie

Vereinigte Staaten, Kanada, Neuseeland, Australien, Frankreich, Österreich, Belgien, Brasilien, Tschechien, Deutschland, Griechenland, Irland, Italien, Spanien, Vereinigtes Königreich, Indien, Niederlande
Recursion Pharmaceuticals Inc.

Rekrutierung

Eine Studie zu REC-4881 bei Teilnehmern mit Krebserkrankungen, die eine AXIN1- oder APC-Mutation aufweisen

Solider Krebs | APC-Genmutation | AXIN1-Genmutation

Vereinigte Staaten
Hoffmann-La Roche

Rekrutierung

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Satralizumab bei Teilnehmern mit Schilddrüsen-Augenerkrankungen

Schilddrüsen-Augenkrankheit | TED

Japan, Australien, Vereinigte Staaten, Argentinien, Deutschland, Italien
Ocugen

Rekrutierung

Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von OCU410ST bei der Stargardt-Krankheit (GARDian)

Stargardt-Krankheit

Vereinigte Staaten
Janssen Pharmaceutical K.K.

Rekrutierung

Eine Studie zu AAV5-hRKp.RPGR zur Behandlung japanischer Teilnehmer mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa

X-chromosomale Retinitis pigmentosa

Japan
Jazz Pharmaceuticals

Rekrutierung

Eine Studie zur Untersuchung von Verhaltens- und anderen gleichzeitig auftretenden Ergebnissen mit Epidiolex als Zusatztherapie bei Teilnehmern im Alter von 1 bis 65 Jahren mit Tuberkulose-Sklerose-Komplex (EpiCom)

Tuberöse Sklerose-Komplex-assoziierte neuropsychiatrische Erkrankung

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Polen
Therapeutic Advances in Childhood Leukemia Consortium

Noch keine Rekrutierung

Eine Phase-I/II-Studie mit Trametinib und Azacitidin für Patienten mit neu diagnostizierter juveniler myelomonozytärer Leukämie

Neurofibromatose 1 | JMML | Leukämie, juvenile Myelomonozytäre | JCML | CBL-Syndrom
Kowa Research Institute, Inc.

Rekrutierung

Eine Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von K-321-Augentropfen nach gleichzeitiger Kataraktoperation und Descemetorhexis bei Teilnehmern mit Fuchs-endothelialer Hornhautdystrophie (FECD)

Endotheliale Hornhautdystrophie Fuchs

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Spanien, Deutschland, Kanada, Dänemark
CSL Behring

Rekrutierung

CSL312_3003 Studie zur Sicherheit und Pharmakokinetik bei Probanden im Alter von 2 bis 11 Jahren mit hereditärem Angioödem

Hereditäres Angioödem (HAE)

Vereinigte Staaten, Israel
Columbia University
National Eye Institute (NEI); Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des... und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Untersuchung von BEST1 vitelliformer Makuladystrophie

Retinitis pigmentosa | Beste vitelliforme Makuladystrophie

Vereinigte Staaten, Deutschland, Frankreich
Complement Therapeutics

Rekrutierung

Investigating Geographic Atrophy Insights (i-GAIN) Natural History Study (i-GAIN)

Augenkrankheiten | Makuladegeneration | Netzhautdegeneration | Geographische Atrophie | Trockene altersbedingte Makuladegeneration | Netzhauterkrankung | Makulaatrophie

Vereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten
Kowa Research Institute, Inc.

Rekrutierung

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von K-321-Augentropfen nach Descemetorhexis bei Teilnehmern mit Fuchs-endothelialer Hornhautdystrophie (FECD)

Endotheliale Hornhautdystrophie Fuchs

Vereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Kanada, Vereinigtes Königreich, Dänemark
Amgen

Rekrutierung

Eine Studie zu Apremilast bei Kindern mit Mundgeschwüren im Zusammenhang mit Morbus Behçet oder juveniler Psoriasis-Arthritis

Juvenile Psoriasis-Arthritis | Morbus Behçet

Spanien, Israel, Truthahn, Griechenland
DeuterOncology

Rekrutierung

Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Pharmakokinetik von DO-2 bei Patienten mit fortgeschrittenen oder refraktären soliden Tumoren

Erwachsener solider Tumor | Lungenkrebs | Fortgeschrittener solider Tumor | Nicht-kleinzelligem Lungenkrebs | Nicht-kleinzelliges Karzinom | Refraktärer Tumor | Erblicher papillärer Nierenkrebs

Frankreich, Belgien, Niederlande
Maxima Medical Center

Rekrutierung

Eine Pilotstudie zur Erforschung der Verwendung von Hautbiopsien als diagnostisches Instrument beim Anterior Cutaneous Nerve Entrapment Syndrome (ACNES) (Biopsy-ACNES)

Chronisches Schmerzsyndrom | Diagnose | Nerveneinklemmungssyndrom | Einklemmungssyndrom des vorderen Hautnervs

Niederlande
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Rekrutierung

Eine Studie zur Charakterisierung von Biomarkern und Krankheitsverlauf bei Teilnehmern mit Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit

Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit

Frankreich, Australien, Deutschland, Niederlande
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Rekrutierung

Bewertung der Genetik und Immunologie von periodischem Fieber, aphthöser Stomatitis, Pharyngitis und zervikaler Adenitis (PFAPA)-Syndrom und anderen Tonsillenerkrankungen

Obstruktive Schlafapnoe | Schlafstörungen Atmung | Mandelentzündung | Periodisches Fieber, aphthöse Stomatitis, Pharyngitis und zervikale Adenitis (Pfapa) | Mandelstörung

Vereinigte Staaten
University of Washington

Rekrutierung

Disulfiram zur Behandlung der Netzhautdegeneration

Vererbte Netzhautdystrophie, die hauptsächlich die sensorische Netzhaut betrifft

Vereinigte Staaten
Jaeb Center for Health Research
Foundation Fighting Blindness

Rekrutierung

Universelle seltene Genstudie: Eine Registrierungs- und Naturgeschichtestudie von Netzhautdystrophien im Zusammenhang mit seltenen krankheitsverursachenden genetischen Varianten (Uni-Rare)

Retinitis pigmentosa | Vererbte Netzhautdegeneration

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Brasilien, Kanada, Finnland, Israel, Mexiko, Niederlande, Schweiz, Australien
Children's Oncology Group

Rekrutierung

Eine Studie zur Behandlung des Retinoblastoms im Inneren des Auges

Bilaterales Retinoblastom | Intraokulares Retinoblastom im Kindesalter | Einseitiges Retinoblastom | Retinoblastom der Gruppe D | Retinoblastom im Stadium I

Vereinigte Staaten
State Scientific Centre of Coloproctology, Russian...
The Loginov MCSC MHD; Pirogov National Medical and Surgical Center; Moscow City... und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Prospektive multizentrische Registerstudie zur Bewertung der Häufigkeit des Lynch-Syndroms bei Patienten mit Darmkrebs (MSIRus22)

Darmkrebs | Lynch-Syndrom | Erblicher Darmkrebs | MSI

Russische Föderation
Takeda

Rekrutierung

Eine Studie zu Lanadelumab bei Jugendlichen und Erwachsenen mit hereditärem Angioödem (HAE)

Hereditäres Angioödem (HAE)

Vereinigtes Königreich
Maastricht University Medical Center
Sun Pharmaceutical Industries Limited

Rekrutierung

Orale Hedgehog-Inhibitoren bei der Behandlung von Basalzellkarzinomen in den Niederlanden: eine prospektive Registrierungsstudie

Karzinom | Karzinom, Basalzelle | Hautkrebs | Basalzellnävus-Syndrom | Neubildungen, Basalzelle | Basalzellkarzinom | Lokal fortgeschrittenes Basalzellkarzinom | Metastasierendes Basalzellkarzinom | Gorlin-Syndrom | Basalzelltumor | Neubildung der Haut

Niederlande

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